Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad długoterminową skutecznością i bezpieczeństwem odevixibatu u dzieci z atrezją dróg żółciowych

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z chorobą zwaną atrezją dróg żółciowych. Jest to schorzenie, które wpływa na drogi żółciowe, prowadząc do problemów z wątrobą. W badaniu stosowany jest lek o nazwie odevixibat, znany również pod kodem A4250. Lek ten jest podawany w formie kapsułek i ma na celu poprawę funkcjonowania wątroby u dzieci z tą chorobą.

Celem badania jest sprawdzenie, czy długotrwałe stosowanie odevixibatu może pomóc w utrzymaniu zdrowia wątroby u dzieci z atrezją dróg żółciowych, które ukończyły wcześniejsze badanie. Badanie to jest kontynuacją wcześniejszego badania i ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leku w dłuższym okresie. Uczestnicy badania będą przyjmować lek przez określony czas, a ich stan zdrowia będzie regularnie monitorowany.

Podczas badania będą oceniane różne aspekty zdrowia wątroby, takie jak czas do przeszczepu wątroby lub zgonu, zmiany w wynikach badań krwi oraz wzrost dzieci. Badanie ma na celu dostarczenie informacji na temat długoterminowego wpływu odevixibatu na zdrowie dzieci z atrezją dróg żółciowych.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakończeniu 104-tygodniowego okresu leczenia w badaniu A4250-011, pacjent może przystąpić do badania przedłużającego.

    Wymagana jest zgoda rodziców lub opiekuna prawnego pacjenta na udział w badaniu.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent otrzymuje lek o nazwie odevixibat (A4250) w formie kapsułek.

    Lek podawany jest doustnie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdrowia

    Celem badania jest ocena długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa leku odevixibat u dzieci z atrezją dróg żółciowych.

    Monitorowane są zmiany w wynikach badań krwi, takich jak wskaźnik APRI i Fib-4, oraz poziom kwasów żółciowych w surowicy.

  4. Krok 4

    Ocena wzrostu

    Zmiany w wzroście pacjenta są oceniane w porównaniu do standardowej krzywej wzrostu.

    Oceniane są parametry takie jak wzrost, waga i wskaźnik masy ciała (BMI).

  5. Krok 5

    Ocena wyników

    Badanie trwa 104 tygodnie, a jego zakończenie planowane jest na 30 grudnia 2029 roku.

    Oceniane są wyniki takie jak czas do przeszczepu wątroby lub zgonu oraz zmiany w punktacji PELD.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Dziecko musi mieć zakończony 104-tygodniowy okres leczenia w badaniu o nazwie A4250-011.
  • Rodzic lub prawny opiekun dziecka musi podpisać zgodę na udział w badaniu.
  • Badanie jest przeznaczone dla dzieci z chorobą zwaną atrezją dróg żółciowych, co oznacza, że drogi żółciowe są zablokowane lub nieprawidłowo rozwinięte.
  • W badaniu mogą uczestniczyć zarówno dziewczynki, jak i chłopcy.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

2 kryteria

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie ukończył wcześniejszego badania o nazwie A4250-011 (BOLD).
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie ma zdiagnozowanej choroby o nazwie Atrezja dróg żółciowych, co oznacza problem z przewodami żółciowymi, które nie rozwijają się prawidłowo.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Odevixibat to lek badany w celu oceny jego długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa u dzieci z atrezją dróg żółciowych. Celem badania jest sprawdzenie, czy odevixibat może pomóc w utrzymaniu funkcji wątroby u dzieci, które ukończyły wcześniejsze badanie. Lek ten ma na celu poprawę przeżycia wątroby u pacjentów z tą chorobą.

Co już wiadomo o tej terapii

Odevixibat – Odevixibat jest lekiem podawanym doustnie, który jest badany w kontekście długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa u dzieci z atrezją dróg żółciowych. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, a jego głównym celem jest poprawa przeżywalności wątroby u pacjentów z tą chorobą. Działa poprzez hamowanie transportu kwasów żółciowych w jelicie, co zmniejsza ich krążenie w organizmie i może łagodzić objawy związane z chorobą wątroby. Odevixibat jest klasyfikowany jako inhibitor transportu kwasów żółciowych.

Badane choroby

Atrezja dróg żółciowych – Jest to rzadka choroba wątroby, która dotyka noworodków i niemowląt. Charakteryzuje się zablokowaniem lub nieprawidłowym rozwojem dróg żółciowych, co prowadzi do zatrzymania przepływu żółci z wątroby do jelita cienkiego. W wyniku tego dochodzi do uszkodzenia wątroby i marskości. Objawy mogą obejmować żółtaczkę, ciemny mocz, jasne stolce i powiększenie wątroby. Choroba postępuje, prowadząc do coraz większego uszkodzenia wątroby, co może wymagać interwencji chirurgicznej. Wczesne rozpoznanie i leczenie są kluczowe dla zarządzania chorobą.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2022-501090-39-00Kod protokołuA4250-016Planowana liczba uczestników184 osobySponsorIpsen Pharma

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).