Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacja

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania vamifeportu trihydrochloridu u dorosłych osób z hemochromatozą uwarunkowaną genem HFE

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób dorosłych chorych na dziedziczną hemochromatozę związaną z genem HFE. Jest to choroba polegająca na nadmiernym gromadzeniu się żelaza w organizmie, co może prowadzić do uszkodzenia narządów, takich jak wątroba. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania leku o nazwie CSL624, którego substancją czynną jest vamifeport trihydrochloride. W badaniu bierze udział również grupa otrzymująca placebo.

Leki będą podawane w formie doustnej jako kapsułki. Podczas trwania badania poziom żelaza w wątrobie będzie monitorowany za pomocą rezonansu magnetycznego, czyli badania obrazowego wykorzystującego pole magnetyczne do stworzenia szczegółowych zdjęć wnętrza ciała. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak leczenie wpływa na stężenie żelaza w wątrobie, czyli ilość tego pierwiastka znajdującą się w tkance wątroby.

Przebieg badania

To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po przystąpieniu do badania, uczestnik zostanie przydzielony do jednej z dwóch grup.

    Przydział następuje w sposób losowy, co oznacza, że nie ma wpływu na to, którą grupę otrzyma.

    Badanie jest podwójnie ślepe, co oznacza, że ani uczestnik, ani personel medyczny nie będą wiedzieć, czy przyjmowany jest lek badany, czy placebo (substancja obojętna, która nie zawiera aktywnego składnika leczniczego).

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    W ramach badania przyjmowany jest lek o nazwie CSL624, którego substancją czynną jest vamifeport trihydrochloride.

    Lek ma postać twardej kapsułki i jest przyjmowany drogą doustną.

    Alternatywnie może być przyjmowana kapsułka zawierająca placebo, która wygląda identycznie jak lek badany.

  3. Krok 3

    Monitorowanie efektów

    Podczas trwania badania oceniany będzie wpływ leku na stężenie żelaza w wątrobie.

    Pomiar stężenia żelaza będzie wykonywany przy użyciu rezonansu magnetycznego (MRI), czyli badania obrazowego, które pozwala na bezbolesne zajrzenie do wnętrza organizmu.

    Głównym celem jest sprawdzenie, jak leczenie wpływa na poziom żelaza w wątrobie w porównaniu do stanu początkowego.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Osoba musi być pełnoletnia, czyli mieć ukończone co najmniej 18 lat, i wyrazić na to pisemną zgodę.
  • U pacjenta musi zostać potwierdzona w historii choroby dziedziczna hemochromatoza związana z genem regulatora homeostazy żelaza, która jest chorobą polegającą na nadmiernym gromadzeniu się żelaza w organizmie.
  • Muszą wystąpić dowody na nadmiar żelaza w organizmie, co zostanie potwierdzone poprzez:
  • Wskaźnik wysycenia transferyny (TSAT), czyli parametr pokazujący, jak dużo żelaza jest transportowane we krwi, musi wynosić powyżej 45% (wynik ten musi zostać potwierdzony podczas dwóch wizyt w odstępie co najmniej 14 dni).
  • Poziom ferrytyny w surowicy (białko, które przechowuje żelazo w organizmie) musi mieścić się w przedziale od 200 ng/mL do 5000 ng/mL (wynik ten również musi zostać potwierdzony podczas dwóch wizyt w odstępie co najmniej 14 dni).
  • Wynik badania rezonansu magnetycznego (MRI), który określa stężenie żelaza w wątrobie (LIC), musi mieścić się w granicach od 3 do 16 mg/g suchej masy.
  • Wskaźnik masy ciała (BMI), który określa, czy waga pacjenta jest prawidłowa w stosunku do jego wzrostu, musi wynosić od 18,5 do 32 kg/m².

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Występowanie niepokojących nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, czyli testów krwi lub innych płynów ustrojowych, które mają znaczenie dla zdrowia.
  • Nieprawidłowe wyniki EKG, czyli badania elektrycznej aktywności serca, które może wskazywać na problemy z jego rytmem lub pracą.
  • Istnienie w historii medycznej, czyli w przeszłości pacjenta, innych istotnych chorób lub problemów zdrowotnych, które mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

CSL624 to badany lek przyjmowany doustnie w formie kapsułek, którego zadaniem jest obniżenie poziomu żelaza w wątrobie u osób dorosłych cierpiących na dziedziczną hemochromatozę.

Co już wiadomo o tej terapii

Vamifeport trihydrochlorid - Ten lek podawany jest doustnie w postaci twardych kapsułek i jest obecnie badany w celu sprawdzenia jego skuteczności w leczeniu dziedzicznej hemochromatozy. Jest to substancja z grupy leków wpływających na gospodarkę żelazem, która działa na poziomie molekularnym poprzez blokowanie białka odpowiedzialnego za wchłanianie żelaza z przewodu pokarmowego. Dzięki temu mechanizmowi lek pomaga obniżyć nadmierną ilość żelaza gromadzącego się w organizmie, co jest kluczowe dla pacjentów z tą chorobą genetyczną.

Badane choroby

Hemochromatoza dziedziczna związana z genem HFE - Jest to choroba genetyczna, która prowadzi do nadmiernego gromadzenia się żelaza w organizmie. Problem wynika z błędów w genach odpowiedzialnych za kontrolowanie poziomu tego pierwiastka. W wyniku tej nieprawidłowości ciało wchłania zbyt dużo żelaza z pożywienia. Nadmiar żelaza jest stopniowo osadzany w różnych narządach, takich jak wątroba, serce czy trzustka. Z czasem proces ten prowadzi do uszkodzenia komórek i zaburzenia prawidłowego funkcjonowania tych organów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-523793-16-00Kod protokołuCSL624_2001Planowana liczba uczestników81 osóbSponsorCSL Behring LLC

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).