Badanie podwójnie zaślepione, randomizowane, kontrolowane placebo oceniające skuteczność i bezpieczeństwo odevixibatu u dzieci z atrezją dróg żółciowych po operacji Kasai

Randomizacja i przydzielenie leku

Po dołączeniu do badania następuje losowe przydzielenie do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca odevixibat (produkt A4250) lub grupa otrzymująca placebo – kapsułki o identycznym wyglądzie, ale bez substancji czynnej.

Przydzielenie odbywa się w sposób podwójnie ślepy, co oznacza, że zarówno pacjent, jak i personel nie wiedzą, który lek został przydzielony.

Rozpoczęcie codziennego przyjmowania kapsułek

Od pierwszego dnia po randomizacji należy przyjmować jedną kapsułkę doustnie raz dziennie.

Dawka wynosi 120 µg na kilogram masy ciała pacjenta i jest ustalana przez personel badawczy na podstawie aktualnej wagi.

Lek (lub placebo) przyjmuje się codziennie przez cały okres trwania badania, maksymalnie do 104 tygodni, chyba że wystąpi konieczność wcześniejszego zakończenia leczenia.

Pierwsza wizyta kontrolna po 13 tygodniach

Po 13 tygodniach regularnego przyjmowania leku odbywa się wizyta kontrolna.

Podczas wizyty pobierane są próbki krwi w celu oznaczenia poziomu bilirubiny oraz bile acid.

Przeprowadzane są także badania fizykalne i oceniane są ewentualne działania niepożądane.

Druga wizyta kontrolna po 26 tygodniach

Po 26 tygodniach następuje kolejna wizyta kontrolna.

Ponownie mierzy się poziom bilirubiny i bile acid, a także ocenia się ogólny stan zdrowia oraz ewentualne objawy niepożądane.

Trzecia wizyta kontrolna po 52 tygodniach

Po 52 tygodniach przeprowadzana jest kolejna ocena laboratoryjna obejmująca bilirubinę, bile acid oraz dodatkowe badania, takie jak poziom witamin rozpuszczalnych w tłuszczach i lipidów.

Ocenia się także, czy nie wystąpiło zdarzenie końcowe, czyli przeszczep wątroby lub śmierć.

Ostatnia wizyta kontrolna po 104 tygodniach

Po 104 tygodniach kończy się planowany okres leczenia.

Przeprowadza się ostateczne pomiary bilirubiny, bile acid oraz innych parametrów laboratoryjnych.

Ocenia się, czy pacjent jest żywy i nie przeszedł przeszczepu wątroby oraz monitoruje się wszystkie zgłoszone działania niepożądane.

Zakończenie leczenia lub wczesne zakończenie

Leczenie może zakończyć się wcześniej, jeśli wystąpi przeszczep wątroby lub śmierć pacjenta, co jest definiowane jako zdarzenie końcowe w badaniu.

W takiej sytuacji dalsze monitorowanie odbywa się zgodnie z protokołem bezpieczeństwa, ale przyjmowanie leku przestaje być kontynuowane.