Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie skuteczności kwasu obeticholowego u dzieci z atrezją dróg żółciowych po hepatoportoenterostomii

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z chorobą zwaną atrezja dróg żółciowych, które przeszły operację zwaną zabiegiem Kasai. Atrezja dróg żółciowych to schorzenie, w którym przewody żółciowe są zablokowane lub nieobecne, co prowadzi do problemów z wątrobą. Zabieg Kasai to operacja mająca na celu przywrócenie przepływu żółci z wątroby do jelita. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku o nazwie kwas obeticholowy w porównaniu z placebo u dzieci z tą chorobą.

W badaniu dzieci będą przyjmować tabletki zawierające kwas obeticholowy lub placebo. Kwas obeticholowy to substancja chemiczna, która może pomóc w poprawie funkcji wątroby. Badanie jest zaplanowane na okres do 24 miesięcy. W trakcie badania będą monitorowane różne aspekty zdrowia dzieci, takie jak wyniki badań krwi, stan wątroby oraz ogólne samopoczucie. Celem jest sprawdzenie, czy kwas obeticholowy może poprawić stan zdrowia dzieci z atrezją dróg żółciowych po zabiegu Kasai.

Badanie jest prowadzone w sposób, który zapewnia, że ani uczestnicy, ani lekarze nie wiedzą, kto otrzymuje kwas obeticholowy, a kto placebo. Taki sposób prowadzenia badania nazywa się "podwójnie ślepym". Dzięki temu można uzyskać bardziej wiarygodne wyniki dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa leku. W trakcie badania będą również oceniane różne wskaźniki zdrowotne, takie jak poziom witamin i inne parametry związane z funkcjonowaniem wątroby.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca obeticholowy kwas lub grupa otrzymująca placebo.

    Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie zaślepiony, co oznacza, że ani pacjent, ani personel medyczny nie wiedzą, która substancja jest podawana.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent przyjmuje lek w formie tabletki doustnie.

    Dostępne dawki to 0,1 mg i 1,5 mg obeticholowego kwasu lub placebo.

    Częstotliwość i czas trwania podawania leku są określone przez badaczy i mogą się różnić w zależności od indywidualnych potrzeb pacjenta.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdrowia

    Regularne wizyty kontrolne są planowane w celu monitorowania stanu zdrowia pacjenta.

    Podczas wizyt kontrolnych przeprowadzane są badania krwi, ocena funkcji wątroby oraz inne testy diagnostyczne, aby ocenić skuteczność i bezpieczeństwo leczenia.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Głównym celem badania jest ocena czasu do pierwszego wystąpienia zdarzeń klinicznych, takich jak przeszczep wątroby czy hospitalizacja z powodu krwawienia z żylaków.

    Dodatkowe cele obejmują ocenę biomarkerów funkcji wątroby oraz bezpieczeństwa i tolerancji leku.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu badania, pacjent przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa obeticholowego kwasu w porównaniu do placebo.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Dzieci w wieku od urodzenia do poniżej 18 lat mogą wziąć udział w badaniu. Jednak dzieci poniżej 2 lat będą mogły uczestniczyć dopiero po ocenie bezpieczeństwa.
  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną atrezję dróg żółciowych, która nie jest związana z innymi zespołami chorobowymi.
  • Pacjent musi mieć udany zabieg HPE (hepatoportoenterostomia), co oznacza, że poziom bilirubiny we krwi jest mniejszy niż 2 mg/dL co najmniej 3 miesiące po zabiegu.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą stosować co najmniej jedną bardzo skuteczną metodę antykoncepcji od początku badania do co najmniej 20 dni po ostatniej dawce leku badawczego.
  • Mężczyźni, którzy są aktywni seksualnie z partnerkami mogącymi zajść w ciążę, muszą zgodzić się na używanie prezerwatywy z środkiem plemnikobójczym oraz jednej innej zatwierdzonej metody antykoncepcji od początku podawania leku badawczego do co najmniej 20 dni po ostatniej dawce.
  • Mężczyźni, jeśli lokalne przepisy na to pozwalają, muszą powstrzymać się od oddawania nasienia od początku badania do co najmniej 20 dni po ostatniej dawce leku badawczego.
  • Rodzic lub opiekun musi wyrazić pisemną zgodę na udział dziecka w badaniu, a jeśli to możliwe, dziecko musi wyrazić zgodę i zgodzić się na przestrzeganie protokołu badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie przeszedł pomyślnie operacji Kasai. Jest to zabieg chirurgiczny stosowany w leczeniu atrezji dróg żółciowych, czyli wrodzonej wady, w której drogi żółciowe są zablokowane lub nieobecne.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli bierze udział w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma alergię na składniki leku stosowanego w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacjaNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Kwas obeticholowy to lek badany w tym badaniu klinicznym. Jego celem jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji oraz wpływu na organizm w porównaniu do placebo u dzieci z atrezją dróg żółciowych, które przeszły udaną operację Kasai. Lek ten jest testowany, aby sprawdzić, czy może poprawić wyniki kliniczne, takie jak zmniejszenie ryzyka śmierci, potrzeby przeszczepu wątroby, czy też innych poważnych komplikacji związanych z chorobą wątroby.

Co już wiadomo o tej terapii

Obeticholic Acid – Jest to lek podawany doustnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 2/3. Jego głównym celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa u dzieci z atrezją dróg żółciowych po zabiegu hepatoportoenterostomii. Obeticholic Acid działa poprzez aktywację receptorów FXR, co prowadzi do zmniejszenia produkcji kwasów żółciowych w wątrobie i poprawy funkcji wątroby. Klasyfikowany jest jako lek modulujący receptory jądrowe.

Badane choroby

Niewydolność wątroby po zabiegu Kasaiego (hepatoportoenterostomii) w atrezji dróg żółciowych – Jest to choroba wątroby, która dotyka niemowląt i charakteryzuje się zablokowaniem lub nieprawidłowym rozwojem dróg żółciowych. Po operacji Kasai, która ma na celu przywrócenie przepływu żółci, pacjenci mogą nadal doświadczać problemów z wątrobą. Choroba może prowadzić do poważnych komplikacji, takich jak nadciśnienie wrotne, wodobrzusze czy encefalopatia wątrobowa. W miarę postępu choroby, może dojść do niewydolności wątroby, co często wymaga przeszczepu wątroby. Objawy mogą obejmować żółtaczkę, ciemny mocz, jasne stolce i powiększenie wątroby. Choroba jest rzadka i wymaga specjalistycznej opieki medycznej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IVNumer badania2023-503926-37-00Kod protokołu747-308Planowana liczba uczestników144 osobySponsorIntercept Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).