Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad długoterminowym bezpieczeństwem i skutecznością elexakaftoru, tezakaforu i iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą bez mutacji F508del

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Ta próba kliniczna dotyczy badania długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności połączenia leków eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor u osób z mukowiscydozą (inaczej zwróconej zwłóknieniem torbielowatym), które mają określone typy genotypu CFTR niezawierające mutacji F508del. Mukowiscydoza jest chorobą genetyczną, która powoduje gromadzenie się gęstego, lepkiego śluzu w płucach i innych narządach, prowadząc do problemów z oddychaniem i trawieniem.

Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji stosowania kombinacji leków eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor, które działają na poziomie komórkowym, pomagając w prawidłowym funkcjonowaniu białka CFTR odpowiedzialnego za transport wody i soli przez błony komórkowe. Nieprawidłowe działanie tego białka jest przyczyną objawów mukowiscydozy.

Badanie jest prowadzone w formie otwartej (bez zaślepienia) i składa się z dwóch części - A i B. Podczas badania będą oceniane różne parametry zdrowotne, takie jak funkcja płuc mierzona za pomocą FEV1 (objętość powietrza wydychanego w ciągu pierwszej sekundy wymuszonego wydechu), stężenie chlorków w pocie, jakość życia związana z układem oddechowym, wskaźnik masy ciała oraz liczba zaostrzeń płucnych.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Na początku podpiszesz formularz świadomej zgody, a jeśli jesteś osobą niepełnoletnią, formularz ten podpisze Twój rodzic lub opiekun prawny.

    W badaniu otrzymasz kombinację trzech leków: elexacaftor (ELX), tezacaftor (TEZ) i ivacaftor (IVA), które są podawane w formie tabletek powlekanych Kaftrio oraz Kalydeco.

  2. Krok 2

    Struktura badania

    Badanie składa się z dwóch części: Części A i Części B.

    Aby wziąć udział w Części A, musisz spełnić jeden z warunków: ukończyć leczenie w badaniu poprzedzającym lub przerwać leczenie w badaniu poprzedzającym, ale ukończyć wszystkie zaplanowane wizyty w okresie leczenia.

    Aby przejść do Części B, musisz ukończyć leczenie w Części A lub mieć przerwę w leczeniu w Części A, ale ukończyć wszystkie zaplanowane wizyty w okresie leczenia Części A.

  3. Krok 3

    Przyjmowanie leków

    Podczas badania będziesz przyjmować tabletki powlekane Kaftrio (zawierające elexacaftor, tezacaftor i ivacaftor) oraz tabletki powlekane Kalydeco (zawierające ivacaftor).

    Dostępne są różne dawki leków: Kaftrio 37,5 mg/25 mg/50 mg lub 75 mg/50 mg/100 mg oraz Kalydeco 75 mg lub 150 mg - odpowiednia dawka zostanie dobrana dla Ciebie przez lekarza.

    Podczas całego badania musisz przestrzegać ustalonego planu leczenia i nie zmieniać innych leków na mukowiscydozę (z wyjątkiem modulatorów CFTR).

  4. Krok 4

    Wizyty kontrolne i badania

    W trakcie badania będziesz uczestniczyć w regularnych wizytach kontrolnych, podczas których będą wykonywane różne badania.

    Badania obejmują: monitorowanie działań niepożądanych, badania laboratoryjne, EKG (badanie aktywności elektrycznej serca), pomiary funkcji życiowych i pulsoksymetrię (pomiar poziomu tlenu we krwi).

    Będzie również mierzona natężona objętość wydechowa w pierwszej sekundzie (FEV1) - to badanie pokazuje, jak dobrze funkcjonują Twoje płuca.

    Regularne pomiary będą również obejmować: stężenie chlorków w pocie, ocenę jakości życia za pomocą kwestionariusza CFQ-R (dotyczącego układu oddechowego), wskaźnik masy ciała (BMI), wagę oraz liczbę zaostrzeń płucnych.

  5. Krok 5

    Czas trwania badania

    Badanie rozpoczęło się 13 września 2022 roku i jest planowane do zakończenia 6 kwietnia 2027 roku.

    Jest to badanie długoterminowe, które ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności kombinacji leków elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor u osób z mukowiscydozą, które nie mają mutacji F508del genu CFTR.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Osoba musi podpisać i datować formularz świadomej zgody (lub w przypadku osób niepełnoletnich, zgoda musi być podpisana przez prawnego opiekuna).
  • Osoba musi być chętna i zdolna do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu leczenia, ograniczeń badania, badań laboratoryjnych, wytycznych antykoncepcyjnych (jeśli dotyczy) i innych procedur badania.
  • W przypadku osób poniżej 18 roku życia: według oceny badacza, rodzic lub opiekun prawny musi rozumieć wymagania protokołu, ograniczenia i instrukcje oraz powinien być w stanie zapewnić, że uczestnik będzie przestrzegał i prawdopodobnie ukończy badanie zgodnie z planem.
  • Osoba nie wycofała zgody z wcześniejszego badania.
  • W części A badania: Osoba musi spełniać co najmniej jedno z następujących kryteriów:
    • Ukończyła leczenie badanym lekiem w badaniu początkowym, lub
    • Miała przerwę(y) w przyjmowaniu badanego leku w badaniu początkowym, ale ukończyła wizyty badawcze aż do ostatniej zaplanowanej wizyty okresu leczenia badania początkowego.
    • W części B badania: Osoba musi spełniać co najmniej jedno z następujących kryteriów:
      • Ukończyła leczenie badanym lekiem w części A, lub
      • Miała przerwę(y) w przyjmowaniu badanego leku w części A, ale ukończyła wizyty badawcze aż do ostatniej zaplanowanej wizyty okresu leczenia części A.
      • Osoba musi być chętna do pozostania na stabilnym schemacie leczenia mukowiscydozy (z wyjątkiem modulatorów CFTR, czyli leków modyfikujących działanie wadliwego białka powodującego mukowiscydozę) do zakończenia udziału w badaniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Posiadanie zmian skórnych (wysypki) w momencie rozpoczęcia badania, które mogą utrudnić ocenę reakcji skórnych związanych z leczeniem.
  • Przeszłość przeszczepienia narządów lub komórek krwiotwórczych.
  • Nadużywanie alkoholu lub narkotyków w ciągu roku przed badaniem, co mogłoby wpłynąć na udział pacjenta w badaniu.
  • Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym z eksperymentalnym lekiem w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania leku (zależnie co jest dłuższe) przed pierwszą dawką badanego leku.
  • Bycie w ciąży lub karmienie piersią.
  • Wcześniejsze przerwanie leczenia ELX/TEZ/IVA z powodu działań niepożądanych związanych z lekiem.
  • Posiadanie zaburzeń funkcji wątroby (nieprawidłowa praca wątroby).
  • Posiadanie nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych, które mogłyby zagrozić bezpieczeństwu pacjenta lub wpłynąć na wyniki badania.
  • Posiadanie innej choroby, która według badacza mogłaby zagrażać bezpieczeństwu pacjenta lub wpływać na wyniki badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) to lek złożony stosowany w leczeniu mukowiscydozy. Działa on na poziomie komórkowym, poprawiając funkcję wadliwego białka CFTR (regulatora przewodnictwa przezbłonowego w mukowiscydozie), które jest przyczyną choroby. Lek ten pomaga w transporcie chlorków przez błony komórkowe, co poprawia funkcję płuc i innych narządów dotkniętych mukowiscydozą. Jest stosowany u pacjentów z określonymi genotypami CFTR innymi niż F508del.

Co już wiadomo o tej terapii

Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor – lek podawany doustnie w postaci tabletek, stosowany w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów z określonymi mutacjami genetycznymi, w tym z mutacjami innymi niż F508del. Jest to preparat złożony z trzech substancji czynnych, które wspólnie działają na poziomie molekularnym, aby poprawić funkcję wadliwego białka CFTR (błonowego regulatora przewodnictwa), odpowiedzialnego za rozwój choroby. Lek należy do klasy modulatorów CFTR i działa poprzez zwiększenie ilości oraz poprawę funkcjonowania białka CFTR na powierzchni komórek, co prowadzi do lepszego transportu jonów chlorkowych i poprawy objawów mukowiscydozy. Badania kliniczne wykazały skuteczność tego leku w poprawie funkcji płuc i jakości życia pacjentów z mukowiscydozą.

Badane choroby

Mukowiscydoza – choroba genetyczna, która wpływa na gruczoły wydzielnicze, w tym płuca, trzustkę, wątrobę i jelita. Charakteryzuje się produkcją gęstego, lepkiego śluzu, który blokuje drogi oddechowe i przewody trzustkowe. W płucach nagromadzony śluz utrudnia oddychanie i stwarza środowisko sprzyjające infekcjom bakteryjnym. Z czasem dochodzi do postępującego uszkodzenia tkanki płucnej i zmniejszenia funkcji oddechowej. Choroba wpływa również na układ pokarmowy, powodując problemy z trawieniem i wchłanianiem składników odżywczych, co może prowadzić do niedożywienia i słabego wzrostu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-515637-14-00Kod protokołuVX21-445-125Planowana liczba uczestników323 osobySponsorVertex Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).