Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad tolerancją i skutecznością BI 3720931 u dorosłych z mukowiscydozą, którzy nie kwalifikują się do modulatorów CFTR

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z mukowiscydozą, które nie kwalifikują się do leczenia za pomocą modulatorów CFTR. Mukowiscydoza to choroba genetyczna, która wpływa na układ oddechowy i inne narządy. W badaniu testowany jest nowy lek o nazwie BI 3720931, który jest podawany w formie inhalacji. BI 3720931 to terapia genowa, która ma na celu poprawę funkcji płuc u pacjentów z mukowiscydozą.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczej dawki BI 3720931 oraz sprawdzenie, czy lek ten poprawia funkcję płuc. Badanie składa się z dwóch części: w pierwszej części uczestnicy otrzymują różne dawki leku, aby ocenić jego bezpieczeństwo, a w drugiej części uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej lek lub placebo, aby ocenić skuteczność leku. W trakcie badania monitorowane będą wszelkie działania niepożądane oraz zmiany w funkcji płuc uczestników.

W badaniu używany jest również Gadovist, który jest roztworem do wstrzykiwań zawierającym gadobutrol. Gadobutrol to substancja chemiczna stosowana jako środek kontrastowy w badaniach obrazowych, takich jak rezonans magnetyczny (MRI). Gadovist pomaga w lepszym zobrazowaniu struktur wewnętrznych ciała podczas takich badań. Uczestnicy badania będą poddawani różnym testom, aby ocenić wpływ leku na ich zdrowie i funkcję płuc.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po przystąpieniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach.

    Badanie dotyczy osób dorosłych z mukowiscydozą, które nie kwalifikują się do leczenia modulatorami CFTR.

  2. Krok 2

    Faza I - podanie dawki

    W fazie I uczestnik otrzymuje pojedynczą dawkę leku BI 3720931 w formie inhalacji.

    Celem tej fazy jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku do 24 tygodni po podaniu.

  3. Krok 3

    Monitorowanie po podaniu leku

    Uczestnik jest monitorowany pod kątem wystąpienia jakichkolwiek działań niepożądanych związanych z lekiem.

    Monitorowanie trwa do 24 tygodni po podaniu leku.

  4. Krok 4

    Faza II - porównanie z placebo

    W fazie II uczestnik może zostać losowo przydzielony do grupy otrzymującej wyższą dawkę BI 3720931 lub placebo.

    Celem tej fazy jest ocena skuteczności leku poprzez pomiar zmiany funkcji płuc po 8 tygodniach.

  5. Krok 5

    Ocena wyników

    Wyniki badania są oceniane na podstawie zmiany funkcji płuc oraz wystąpienia działań niepożądanych.

    Ocena obejmuje zarówno fazę I, jak i fazę II badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Uczestnikami mogą być mężczyźni lub kobiety, którzy nie mogą mieć dzieci.
  • Uczestnicy muszą mieć potwierdzoną diagnozę mukowiscydozy. To choroba, która wpływa na płuca i inne części ciała.
  • Diagnoza mukowiscydozy może być potwierdzona przez:
    • Pozytywny wynik testu potowego z chlorkiem sodu wynoszącym co najmniej 60 mEq/L.
    • Genotyp z dwoma zidentyfikowanymi mutacjami powodującymi mukowiscydozę oraz przynajmniej jednym objawem klinicznym, jeśli wynik testu potowego wynosi między 30 a 59 mmol/L.
    • Uczestnicy nie mogą kwalifikować się do leczenia CFTRmt z powodu swojego genotypu z dwoma zidentyfikowanymi mutacjami CFTR (w tym mutacjami genu CFTR klasy I) i nie powinni stać się kwalifikowani w trakcie badania.
    • Uczestnicy muszą być w stanie wykonać poprawne manewry spirometryczne zgodnie z normami Amerykańskiego Towarzystwa Klatki Piersiowej/Europejskiego Towarzystwa Oddechowego z 2019 roku. Spirometria to test, który mierzy, jak dobrze działają płuca.
    • Wartość FEV1pp (to miara funkcji płuc) musi wynosić od 50% do 100% przewidywanej normy podczas pierwszej wizyty. Przewidywana wartość opiera się na wzorach referencyjnych funkcji płuc Globalnej Inicjatywy Płucnej.
    • Choroba mukowiscydozy musi być stabilna, bez zaostrzeń płucnych przez 4 tygodnie przed wizytą przesiewową i w trakcie okresu przesiewowego, a także stabilna terapia lekowa i nielekowa przez 4 tygodnie przed podaniem dawki.
    • Uczestnicy mogą być nowi w terapii genowej lub mieli wcześniej terapię genową wirusową lub niewirusową dla mukowiscydozy. Jeśli mieli wcześniej terapię genową, muszą:
      • Nie mieć widocznych skutków ubocznych związanych z wcześniejszą terapią genową.
      • Przerwa bez leków musi wynosić:
        • 6 miesięcy po ostatniej dawce wcześniejszej terapii genowej niewirusowej.
        • 24 miesiące po ostatniej dawce wcześniejszej terapii genowej wirusowej.
        • Obowiązują dodatkowe kryteria włączenia.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej mukowiscydozy. Mukowiscydoza to choroba genetyczna, która wpływa na układ oddechowy i trawienny.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą brać udziału w badaniu. Przedział wiekowy to zakres lat, w którym musisz się znajdować, aby móc uczestniczyć.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.
  • Osoby należące do populacji wrażliwej, czyli grupy osób, które mogą być bardziej narażone na ryzyko, nie są wykluczone z badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

BI 3720931 to terapia genowa w postaci wektora lentiwirusowego, która jest wdychana. Jest badana w celu oceny jej bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą, którzy nie kwalifikują się do stosowania modulatorów CFTR. Terapia ta ma na celu poprawę funkcji płuc poprzez zmianę genetyczną, co może prowadzić do poprawy objawów choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

BI 3720931 – Jest to terapia genowa w postaci wektora lentiwirusowego, podawana wziewnie. Obecnie znajduje się w fazie I/II badań klinicznych, które mają na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji oraz skuteczności u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą, którzy nie kwalifikują się do leczenia modulatorami CFTR. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest mukowiscydoza. Mechanizm działania polega na dostarczaniu genów do komórek płuc, co ma na celu poprawę funkcji oddechowych. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje terapie genowe.

Badane choroby

Mukowiscydoza – Jest to choroba genetyczna, która wpływa na układ oddechowy i pokarmowy. Charakteryzuje się produkcją gęstego i lepkiego śluzu, który zatyka drogi oddechowe i przewody trzustkowe. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać przewlekłych infekcji płuc, problemów z oddychaniem oraz trudności w trawieniu pokarmów. Mukowiscydoza jest chorobą dziedziczną, co oznacza, że jest przekazywana z pokolenia na pokolenie. Objawy mogą się różnić w zależności od osoby, ale często obejmują kaszel, duszność i problemy z przybieraniem na wadze. Choroba wymaga stałej opieki medycznej i monitorowania.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2023-503281-23-00Kod protokołu1504-0001Planowana liczba uczestników27 osóbSponsorBoehringer Ingelheim Espana S.A.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).