Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie nad wpływem osivelotoru na pacjentów dorosłych i dzieci z anemią sierpowatą

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z anemią sierpowatą, chorobą krwi, która powoduje, że czerwone krwinki przybierają kształt sierpa, co może prowadzić do bólu i innych problemów zdrowotnych. W ramach badania testowany jest lek o nazwie osivelotor, który podawany jest w formie tabletek. Celem badania jest ocena wpływu osivelotoru na poziom hemoglobiny (Hb) oraz częstość występowania epizodów bólowych u dorosłych i młodzieży z anemią sierpowatą.

Badanie jest podzielone na kilka części. W części A oceniane są efekty osivelotoru u dorosłych uczestników. W części B porównuje się działanie osivelotoru z placebo u dorosłych i młodzieży. W części C badane są właściwości farmakokinetyczne osivelotoru, czyli jak lek jest wchłaniany, rozprowadzany i wydalany z organizmu, u dzieci z anemią sierpowatą. Uczestnicy będą przyjmować lek doustnie, a ich stan zdrowia będzie monitorowany przez cały czas trwania badania.

Osoby biorące udział w badaniu mogą być w różnym wieku, w tym dzieci i młodzież. Badanie ma na celu lepsze zrozumienie, jak osivelotor wpływa na organizm osób z anemią sierpowatą, co może pomóc w opracowaniu skuteczniejszych metod leczenia tej choroby. W trakcie badania uczestnicy mogą otrzymywać osivelotor lub placebo, a ich stan zdrowia będzie regularnie oceniany przez zespół medyczny.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje przypisany do jednej z części badania: A, B lub C, w zależności od wieku i stanu zdrowia.

    Część A dotyczy dorosłych uczestników z chorobą sierpowatokrwinkową (SCD), którzy będą przyjmować lek osivelotor doustnie.

  2. Krok 2

    Część A - leczenie

    Uczestnicy przyjmują osivelotor w formie tabletek doustnych przez 12 tygodni.

    Celem jest ocena zmiany poziomu hemoglobiny (Hb) w porównaniu do wartości początkowej.

  3. Krok 3

    Część B - leczenie

    Uczestnicy w wieku 12 lat i starsi przyjmują osivelotor w dawce 150 mg raz dziennie lub placebo przez 48 tygodni.

    Celem jest ocena odpowiedzi Hb oraz częstości występowania kryzysów bólowych (VOC).

  4. Krok 4

    Część C - leczenie

    Dzieci w różnych grupach wiekowych przyjmują osivelotor w celu oceny farmakokinetyki leku, czyli jak lek jest wchłaniany, rozprowadzany i eliminowany z organizmu.

    Dawkowanie i czas trwania leczenia zależą od wieku dziecka.

  5. Krok 5

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania regularnie monitorowane są parametry zdrowotne uczestników, takie jak poziom hemoglobiny, liczba retikulocytów oraz inne wskaźniki laboratoryjne.

    Celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku osivelotor.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu leczenia uczestnicy przechodzą końcową ocenę, aby sprawdzić zmiany w stanie zdrowia i ewentualne skutki uboczne.

    Badanie ma na celu dostarczenie danych na temat skuteczności i bezpieczeństwa leku w leczeniu choroby sierpowatokrwinkowej.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent musi mieć anemię sierpowatą. To jest rodzaj choroby krwi, który można potwierdzić badaniami laboratoryjnymi.
  • Dla części badania B, pacjent musi mieć co najmniej 12 lat. Osoby w wieku od 12 do poniżej 18 lat będą włączane do badania po ocenie bezpieczeństwa w tej grupie wiekowej w części C.
  • Pacjent musi mieć od 2 do 10 kryzysów bólowych w ciągu 12 miesięcy przed badaniem. Kryzysy bólowe to nagłe epizody bólu związane z anemią sierpowatą.
  • Poziom hemoglobiny (Hb) pacjenta musi wynosić od 5,5 do 10,5 g/dL podczas badania przesiewowego i być uznany za stabilny przez lekarza prowadzącego. Hemoglobina to białko w krwinkach czerwonych, które przenosi tlen.
  • Jeśli pacjent przyjmuje hydroksymocznik lub L-glutaminę, dawka musi być stabilna przez co najmniej 90 dni przed podpisaniem zgody na udział w badaniu i nie powinno być potrzeby zmiany dawki w trakcie badania. Hydroksymocznik i L-glutamina to leki stosowane w leczeniu anemii sierpowatej.
  • Dla części badania C, wiek pacjenta zależy od grupy:
    • Grupa C1: 12 do poniżej 18 lat
    • Grupa C2: 6 do poniżej 12 lat
    • Grupa C3: 2 do poniżej 6 lat
    • Grupa C4: 6 miesięcy do poniżej 2 lat

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej choroby sierpowatej, czyli Sickle Cell Disease. To choroba krwi, w której czerwone krwinki mają nietypowy kształt sierpa.
  • Osoby, które nie są w odpowiednim przedziale wiekowym, nie mogą brać udziału. Badanie obejmuje dzieci, młodzież i dorosłych.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.
  • Osoby z grup wrażliwych, które mogą wymagać dodatkowej ochrony, również mogą być wykluczone z badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Osivelotor to lek podawany doustnie, który jest badany w kontekście leczenia osób z anemią sierpowatą. Celem badania jest ocena wpływu tego leku na poziom hemoglobiny u dorosłych pacjentów z tą chorobą. Dodatkowo, badanie ma na celu porównanie efektów stosowania osivelotoru z placebo u dorosłych i młodzieży, koncentrując się na odpowiedzi hemoglobiny oraz częstości występowania epizodów kryzysów bólowych związanych z anemią sierpowatą. W części badania obejmującej dzieci, osivelotor jest oceniany pod kątem jego farmakokinetyki, czyli sposobu, w jaki lek jest wchłaniany, dystrybuowany, metabolizowany i wydalany z organizmu.

Co już wiadomo o tej terapii

Osivelotor – Osivelotor jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 2/3. Jego głównym celem terapeutycznym jest leczenie choroby sierpowatej krwi. Mechanizm działania osivelotoru polega na zwiększaniu poziomu hemoglobiny, co może pomóc w zmniejszeniu częstości występowania epizodów bólowych związanych z chorobą sierpowatą. Osivelotor należy do klasy leków modyfikujących chorobę sierpowatą. Obecnie jest przedmiotem badań, które mają na celu ocenę jego skuteczności i bezpieczeństwa u dorosłych, młodzieży i dzieci z tą chorobą.

Badane choroby

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa – Jest to dziedziczna choroba krwi, w której czerwone krwinki przyjmują kształt sierpa lub półksiężyca zamiast normalnego, okrągłego kształtu. Te zniekształcone krwinki mogą blokować przepływ krwi w naczyniach, co prowadzi do bólu i uszkodzenia tkanek. Choroba ta może powodować anemię, ponieważ sierpowate krwinki mają krótszą żywotność niż normalne krwinki czerwone. Objawy mogą obejmować zmęczenie, ból w stawach i kościach, a także zwiększoną podatność na infekcje. Choroba ta jest przewlekła i może prowadzić do poważnych komplikacji zdrowotnych. Występuje najczęściej u osób pochodzenia afrykańskiego, śródziemnomorskiego, bliskowschodniego i indyjskiego.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IVNumer badania2023-508766-14-00Kod protokołuC5351004Planowana liczba uczestników436 osóbSponsorGlobal Blood Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).