Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad wpływem satralizumabu u dzieci i młodzieży z dystrofią mięśniową Duchenne’a

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci i młodzieży z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD), co jest poważną chorobą genetyczną, która prowadzi do osłabienia i zaniku mięśni. Celem badania jest sprawdzenie, jak satralizumab, lek podawany w formie roztworu do wstrzykiwań, wpływa na gęstość mineralną kości u pacjentów z tą chorobą. Satralizumab jest rodzajem białka, które działa na układ odpornościowy, a w badaniu będzie podawany w formie zastrzyków podskórnych.

W trakcie badania uczestnicy będą otrzymywać satralizumab lub placebo, a ich stan zdrowia będzie monitorowany przez określony czas. Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa leku oraz jego wpływu na różne części ciała, w tym na gęstość kości, co będzie mierzone za pomocą specjalnego badania zwanego DEXA. DEXA to metoda obrazowania, która pozwala ocenić gęstość kości. Uczestnicy będą również poddawani regularnym badaniom, aby sprawdzić, jak lek jest przetwarzany i usuwany z organizmu.

Badanie ma na celu nie tylko ocenę skuteczności satralizumabu, ale także zrozumienie, jak wpływa on na zdrowie pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a. Wyniki badania mogą pomóc w opracowaniu nowych metod leczenia tej choroby, poprawiając jakość życia pacjentów. Badanie potrwa do 2027 roku, a jego wyniki mogą dostarczyć ważnych informacji na temat potencjalnych korzyści płynących z zastosowania satralizumabu w leczeniu DMD.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po przystąpieniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie dotyczy wpływu leku satralizumab na dzieci i młodzież z dystrofią mięśniową Duchenne'a.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 8 do 16 lat oraz brak wcześniejszych złamań niskoenergetycznych.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek satralizumab jest podawany w formie iniekcji podskórnej. Jest to roztwór do wstrzykiwań, który uczestnik otrzymuje regularnie przez cały okres trwania badania.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są ustalane przez zespół badawczy i mogą być dostosowywane w zależności od potrzeb uczestnika.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdrowia

    Podczas badania regularnie monitorowane są różne aspekty zdrowia uczestnika, w tym zmiany w gęstości mineralnej kości (BMD) za pomocą badania DEXA.

    Oceniane są również ewentualne działania niepożądane, zmiany w wynikach badań laboratoryjnych oraz inne parametry zdrowotne.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Po zakończeniu badania, które trwa do 2027 roku, analizowane są wyniki dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa stosowania leku satralizumab.

    Ostateczna ocena obejmuje zmiany w gęstości mineralnej kości oraz inne wskaźniki zdrowotne, które były monitorowane podczas badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Wiek od 8 do mniej niż 16 lat w momencie podpisania formularza zgody.
  • Płeć męska przy urodzeniu.
  • Uczestnicy, którzy nie mieli złamań, muszą spełniać następujące kryteria:
    • Brak historii wcześniejszych złamań przy niskiej sile urazu przed wizytą początkową ani żadnych radiologicznych oznak obecnych złamań kręgów podczas wizyty kontrolnej.
    • Być w stanie chodzić samodzielnie bez pomocy urządzeń wspomagających.
    • Wiek od 8 do mniej niż 12 lat w momencie wizyty kontrolnej.
    • Uczestnicy z wcześniejszą historią złamań przy niskiej sile urazu muszą spełniać następujące kryteria:
      • Dowód na co najmniej jedno obecne złamanie kompresyjne kręgu o stopniu Genant 1 lub wyższym (lub radiologiczne oznaki złamania kręgu) lub historia co najmniej jednego złamania długiej kości przy niskiej sile urazu (górna lub dolna kończyna), ale nie więcej niż dwa takie zdarzenia.
      • SDI (wskaźnik deformacji kręgosłupa) mniejszy niż 3.
      • Być w stanie chodzić (zgodnie z powyższą definicją) jeśli wiek wynosi od 8 do mniej niż 12 lat.
      • Nie być w stanie chodzić, jeśli wiek wynosi od 12 do mniej niż 16 lat, co oznacza brak możliwości chodzenia przez co najmniej 6 miesięcy, z początkiem tego stanu określonym jako wiek, w którym uczestnik lub opiekun zgłosił ciągłe korzystanie z wózka inwalidzkiego, przybliżone do najbliższego miesiąca, oraz wynik w teście North Star Ambulatory Assessment (NSAA) równy "0" i brak możliwości wykonania testu 10MWR podczas wizyty początkowej.
      • Wiek od 8 do mniej niż 16 lat w momencie wizyty kontrolnej.
      • Dla uczestników, którzy mogą chodzić: zdolność do wstania z podłogi bez pomocy w czasie krótszym niż 10 sekund, oceniana podczas wizyty kontrolnej.
      • Codzienne przyjmowanie doustnych kortykosteroidów przez co najmniej 12 miesięcy z ustaloną dawką przez co najmniej 12 tygodni przed wizytą kontrolną, a dawka powinna pozostać stała (z wyjątkiem zmian związanych z wagą) przez cały czas trwania badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innych poważnych chorób, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może przyjmować leków, które mogą zakłócać działanie badanego leku.
  • Pacjent nie może mieć historii złamań kości, ponieważ badanie dotyczy osób bez złamań.
  • Pacjent nie może mieć alergii na składniki badanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć problemów z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na metabolizm leku.
  • Pacjent nie może mieć problemów z sercem, które mogą być pogorszone przez badany lek.
  • Pacjent nie może mieć problemów z układem odpornościowym, które mogą wpływać na bezpieczeństwo stosowania leku.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Satralizumab to lek badany w tym badaniu klinicznym, który ma na celu ocenę jego skuteczności w zwiększaniu gęstości mineralnej kości u dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a. Lek ten jest oceniany pod kątem bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy satralizumab może pomóc w poprawie stanu kości u pacjentów, którzy nie doświadczyli jeszcze złamań.

Co już wiadomo o tej terapii

Satralizumab – Satralizumab jest lekiem podawanym w formie zastrzyków podskórnych. Obecnie jest badany w kontekście medycyny jako potencjalne leczenie dla dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD). Główne wskazania terapeutyczne obejmują poprawę gęstości mineralnej kości u pacjentów, którzy nie doświadczyli złamań. Mechanizm działania satralizumabu polega na blokowaniu działania interleukiny-6, co może pomóc w zmniejszeniu stanu zapalnego i poprawie zdrowia kości. Klasyfikowany jest jako lek immunosupresyjny.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) – Jest to genetyczna choroba mięśni, która prowadzi do postępującego osłabienia i zaniku mięśni. Choroba zaczyna się zazwyczaj w dzieciństwie, najczęściej u chłopców, i charakteryzuje się trudnościami w chodzeniu, bieganiu oraz wstawaniu z pozycji siedzącej. Z czasem dochodzi do utraty zdolności do samodzielnego poruszania się. DMD jest spowodowana mutacjami w genie dystrofiny, co prowadzi do braku lub nieprawidłowej produkcji tego białka, kluczowego dla prawidłowego funkcjonowania mięśni. Choroba postępuje z wiekiem, wpływając na mięśnie szkieletowe, sercowe i oddechowe. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą wymagać wsparcia w oddychaniu oraz opieki specjalistycznej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2024-512383-65-00Kod protokołuBN45398Planowana liczba uczestników53 osobySponsorF. Hoffmann-La Roche AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).