Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie porównujące fedratinib z terapią skojarzoną u pacjentów z mielofibrozą po leczeniu ruxolitinibem

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej mielofibrozą, która może występować jako pierwotna mielofibroza lub rozwijać się po innych schorzeniach, takich jak czerwienica prawdziwa czy nadpłytkowość samoistna. Mielofibroza to choroba szpiku kostnego, która prowadzi do jego zwłóknienia, co może powodować powiększenie śledziony i inne objawy. Celem badania jest porównanie skuteczności i bezpieczeństwa leku o nazwie fedratynib z innymi dostępnymi terapiami u pacjentów, którzy wcześniej byli leczeni lekiem ruksolitynib.

W badaniu pacjenci będą przyjmować fedratynib w formie kapsułek lub inne dostępne terapie, które mogą obejmować różne leki, takie jak glatiramer octan, dimetyl fumarat, peginterferon alfa-2a, hydroksykarbamid, danazol, busulfan, oraz ruksolitynib. Niektórzy pacjenci mogą otrzymać placebo. Badanie ma na celu ocenę, czy fedratynib jest skuteczniejszy w zmniejszaniu objętości śledziony i łagodzeniu objawów choroby w porównaniu z innymi terapiami.

Pacjenci będą monitorowani pod kątem zmian w objętości śledziony oraz objawów choroby. Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze będą wiedzieć, jaki lek jest podawany. Uczestnicy będą przyjmować leki doustnie lub w formie zastrzyków, w zależności od przypisanej terapii. Czas trwania leczenia i obserwacji będzie różny w zależności od indywidualnej reakcji pacjenta na terapię.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po zaakceptowaniu udziału w badaniu, pacjent zostaje przyjęty do badania klinicznego. Wymagane jest podpisanie formularza świadomej zgody.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek powyżej 18 lat, zdolność do przestrzegania harmonogramu wizyt oraz inne wymagania dotyczące zdrowia i stylu życia.

  2. Krok 2

    Badanie przesiewowe

    Podczas tego etapu przeprowadzane są badania w celu potwierdzenia diagnozy i oceny stanu zdrowia pacjenta.

    Wymagane jest potwierdzenie powiększenia śledziony oraz ocena objawów za pomocą formularza oceny objawów myelofibrozy.

  3. Krok 3

    Randomizacja

    Pacjent zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca fedratinib lub grupa otrzymująca najlepszą dostępną terapię (BAT).

    Celem jest porównanie skuteczności i bezpieczeństwa fedratinibu z innymi terapiami.

  4. Krok 4

    Podawanie leku

    Pacjent przyjmuje fedratinib doustnie w formie kapsułek. Dawkowanie i częstotliwość podawania są ustalane przez lekarza prowadzącego.

    W przypadku grupy BAT, pacjent otrzymuje terapię zgodnie z najlepszymi dostępnymi standardami, co może obejmować różne leki i metody leczenia.

  5. Krok 5

    Monitorowanie i ocena

    Regularne wizyty kontrolne są przeprowadzane w celu monitorowania stanu zdrowia pacjenta oraz oceny reakcji na leczenie.

    Podczas wizyt kontrolnych oceniane są objawy, objętość śledziony oraz ewentualne działania niepożądane.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu badania, pacjent przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa fedratinibu w porównaniu z innymi terapiami.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjent ma co najmniej 18 lat w momencie podpisywania formularza zgody.
  • Pacjent jest gotowy i zdolny przestrzegać harmonogramu wizyt i innych wymagań badania.
  • Kobieta w wieku rozrodczym musi mieć dwa negatywne testy ciążowe przed rozpoczęciem leczenia i zgodzić się na regularne testy ciążowe w trakcie badania oraz po jego zakończeniu. Musi również zgodzić się na abstynencję od kontaktów heteroseksualnych lub stosować skuteczną antykoncepcję.
  • Mężczyzna musi praktykować abstynencję lub używać prezerwatywy podczas kontaktów seksualnych z kobietą w ciąży lub kobietą w wieku rozrodczym w trakcie badania i przez co najmniej 30 dni po zakończeniu leczenia.
  • Pacjent ma Wynik Wydolności według Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) równy 0, 1 lub 2. To skala oceniająca, jak dobrze pacjent jest w stanie wykonywać codzienne czynności.
  • Pacjent ma zdiagnozowaną pierwotną mielofibrozę lub mielofibrozę po czerwienicy prawdziwej lub nadpłytkowości samoistnej, potwierdzoną najnowszym raportem patologicznym.
  • Pacjent ma Wynik Ryzyka DIPSS na poziomie średnio-zaawansowanym 2 lub wysokim. To skala oceniająca ryzyko związane z chorobą.
  • Pacjent ma mierzalne powiększenie śledziony podczas okresu badań, co oznacza, że objętość śledziony wynosi co najmniej 450 cm3 według badania MRI lub CT, a śledziona jest wyczuwalna co najmniej 5 cm poniżej lewego łuku żebrowego.
  • Pacjent ma mierzalny całkowity wynik objawów (co najmniej 1) według formularza oceny objawów mielofibrozy.
  • Pacjent był wcześniej leczony ruksolitynibem i musi spełniać co najmniej jedno z poniższych kryteriów: a) Leczenie przez co najmniej 3 miesiące z niewystarczającą odpowiedzią, b) Leczenie przez co najmniej 28 dni z powikłaniami, takimi jak potrzeba transfuzji krwi lub poważne działania niepożądane.
  • Pacjent musi mieć ustąpione działania niepożądane związane z wcześniejszym leczeniem do poziomu 1 lub do poziomu sprzed leczenia przed rozpoczęciem ostatniej terapii przed randomizacją.
  • Pacjent musi zrozumieć i dobrowolnie podpisać formularz zgody przed przeprowadzeniem jakichkolwiek ocen lub procedur związanych z badaniem.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą zakłócać działanie badanych leków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma alergię na składniki badanych leków.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni uczestniczył w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na przetwarzanie leków w organizmie.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być pogorszone przez badane leki.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Fedratinib

    to lek stosowany w leczeniu pacjentów z różnymi rodzajami mielofibrozy, w tym pierwotnej mielofibrozy, mielofibrozy po czerwienicy prawdziwej oraz mielofibrozy po nadpłytkowości samoistnej. Jego głównym celem jest zmniejszenie objętości śledziony u pacjentów, co może pomóc w łagodzeniu objawów związanych z tymi schorzeniami.

  • Ruxolitinib

    to lek, który był wcześniej stosowany u pacjentów biorących udział w badaniu. Jest on również używany w leczeniu mielofibrozy i działa poprzez hamowanie pewnych enzymów, co może prowadzić do zmniejszenia objawów choroby, takich jak powiększenie śledziony.

  • Najlepsza dostępna terapia (BAT)

    odnosi się do indywidualnie dostosowanego leczenia, które jest uważane za najbardziej odpowiednie dla pacjenta na podstawie jego stanu zdrowia i wcześniejszych terapii. Może obejmować różne leki i metody leczenia, które są uznawane za skuteczne w danym przypadku.

Co już wiadomo o tej terapii

Fedratinib – Fedratinib jest lekiem podawanym doustnie, stosowanym w leczeniu pacjentów z pierwotnym zwłóknieniem szpiku, zwłóknieniem szpiku po czerwienicy prawdziwej lub zwłóknieniem szpiku po nadpłytkowości samoistnej. Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, gdzie porównuje się jego skuteczność i bezpieczeństwo z najlepszą dostępną terapią. Głównym celem terapeutycznym jest zmniejszenie objętości śledziony o co najmniej 35%. Fedratinib działa poprzez hamowanie enzymów zwanych kinazami Janusowymi, co prowadzi do zmniejszenia nieprawidłowego wzrostu komórek w szpiku kostnym. Jest klasyfikowany jako inhibitor kinazy Janusowej.

Badane choroby

  • Pierwotne włóknienie szpiku

    Jest to choroba szpiku kostnego, w której dochodzi do nadmiernego tworzenia tkanki włóknistej, co prowadzi do zmniejszenia produkcji krwinek. Objawia się powiększeniem śledziony, zmęczeniem, anemią oraz łatwym powstawaniem siniaków. Choroba postępuje powoli, ale z czasem może prowadzić do poważnych zaburzeń krwiotwórczych. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać utraty masy ciała i gorączki.

  • Mielofibroza wtórna do czerwienicy prawdziwej

    Jest to stan, który rozwija się u niektórych pacjentów z czerwienicą prawdziwą, gdzie szpik kostny zaczyna produkować nadmiar tkanki włóknistej. Powoduje to zmniejszenie produkcji krwinek i powiększenie śledziony. Objawy mogą obejmować zmęczenie, utratę masy ciała i bóle brzucha. Choroba może prowadzić do poważnych zaburzeń krwiotwórczych w miarę jej postępu.

  • Mielofibroza wtórna do nadpłytkowości samoistnej

    Jest to choroba, która może wystąpić u pacjentów z nadpłytkowością samoistną, gdzie szpik kostny zaczyna produkować nadmiar tkanki włóknistej. Skutkuje to zmniejszeniem produkcji krwinek i powiększeniem śledziony. Objawy obejmują zmęczenie, utratę masy ciała i bóle brzucha. Choroba postępuje powoli, ale może prowadzić do poważnych zaburzeń krwiotwórczych.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-511972-33-00Kod protokołuFEDR-MF-002Planowana liczba uczestników197 osóbSponsorCelgene Corp.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).