Badanie skuteczności i bezpieczeństwa etavopivat u dzieci z anemią sierpowatą

Rejestracja i podpisanie zgody

Po przyjęciu informacji o badaniu, podpisuje się formularz zgody, który potwierdza udział w badaniu.

Po potwierdzeniu zgody, zostaje przydzielona data pierwszej wizyty w ramach badania.

Wizyta wstępna – badania podstawowe

Podczas pierwszej wizyty pobierane są próbki krwi i wykonywane proste badania, aby określić stan zdrowia i potwierdzić diagnozę choroby sierpowatej.

Zapisuje się także podstawowe informacje, takie jak wiek, waga i dotychczasowe leczenie.

Losowanie i przydzielenie leku

Na podstawie losowego przydziału, uczestnik otrzymuje albo etavopivat, albo placebo – obie postaci wyglądają tak samo, aby nie było wiadomo, co zostało przyjęte.

Informacja o przydzielonej grupie jest przekazywana tylko personelowi badania, a pacjent nie wie, który lek otrzymał.

Rozpoczęcie przyjmowania leku

Lek przyjmuje się doustnie, czyli połyka się go lub rozpuszcza w wodzie, zgodnie z instrukcją.

Etavopivat podawany jest w dawce 00 mg, raz dziennie, w formie granulek lub tabletek, w zależności od przydzielonej postaci.

Placebo ma taką samą dawkę i formę, ale nie zawiera aktywnego składnika.

Codzienne przyjmowanie leku przez okres badania

Lek przyjmuje się codziennie przez cały czas trwania badania, który może trwać do czerwca 2029 roku.

Ważne jest przyjmowanie leku o tej samej porze każdego dnia, aby zapewnić jednolitą terapię.

Regularne wizyty kontrolne

Co cztery tygodnie odbywają się wizyty kontrolne w klinice, podczas których pobierane są kolejne próbki krwi i oceniane są objawy.

W trakcie wizyty sprawdzane są m.in. poziom hemoglobiny, enzymu dehydrogenazy mleczanowej oraz liczba retikulocytów, co pomaga ocenić wpływ leku.

Personel badania pyta także o ewentualne napady bólowe, wizyty w szpitalu lub w przychodni oraz dni nieobecności w szkole.

Monitorowanie zdarzeń zdrowotnych

Każdy napad bólowy, wizyta w szpitalu lub w przychodni oraz inne niepożądane zdarzenia muszą być zgłaszane natychmiast, najczęściej telefonicznie lub poprzez formularz online.

Zgłoszenia pomagają ocenić bezpieczeństwo i skuteczność leku.

Zakończenie leczenia i ostatnia wizyta

Po zakończeniu okresu przyjmowania leku, uczestnik przychodzi na ostatnią wizytę, podczas której wykonuje się końcowe badania laboratoryjne i podsumowuje się wszystkie zgromadzone informacje.

Po tej wizycie leczenie w ramach badania zostaje zakończone, a uczestnik może powrócić do standardowej opieki medycznej.