Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa inhalacji ETD001 u pacjentów z mukowiscydozą

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z mukowiscydozą, chorobą genetyczną, która wpływa na układ oddechowy i inne części ciała. Celem badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji leku o nazwie ETD001, który jest podawany w formie roztworu do inhalacji za pomocą specjalnego urządzenia, jakim jest nebulizator eFlow. Lek ETD001 jest porównywany z placebo, co oznacza, że niektórzy uczestnicy otrzymają substancję nieaktywną, aby sprawdzić, jak działa prawdziwy lek w porównaniu do niej.

Badanie składa się z dwóch części. W pierwszej części oceniane jest bezpieczeństwo i tolerancja wielokrotnych dawek inhalacyjnych ETD001 u osób z mukowiscydozą. W drugiej części badania sprawdzany jest wpływ leku na funkcję płuc, mierzoną jako procent przewidywanej objętości wydechowej w ciągu jednej sekundy (ppFEV1). Uczestnicy będą przyjmować lek lub placebo przez określony czas, a ich stan zdrowia będzie monitorowany przez cały okres badania.

Podczas badania uczestnicy będą używać nebulizatora, który przekształca lek w aerozol do inhalacji. Urządzenie to jest ciche, lekkie i zasilane bateriami, co ułatwia jego użycie. Badanie ma na celu lepsze zrozumienie, jak ETD001 wpływa na zdrowie osób z mukowiscydozą, a także jakie są jego poziomy we krwi po wielokrotnym podaniu. Wyniki badania mogą pomóc w opracowaniu nowych metod leczenia tej choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po spełnieniu kryteriów włączenia, uczestnik zostaje przyjęty do badania klinicznego dotyczącego mukowiscydozy.

    Uczestnik musi być w stanie korzystać z nebulizatora i mieć stabilną chorobę płuc.

  2. Krok 2

    Część A badania

    Celem tej części jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji powtarzanych dawek inhalacyjnych ETD001 w porównaniu z placebo.

    Uczestnik otrzymuje lek lub placebo w formie roztworu do nebulizacji.

  3. Krok 3

    Część B badania

    Celem tej części jest ocena wpływu powtarzanych dawek inhalacyjnych ETD001 na funkcję płuc, mierzoną jako procent przewidywanej objętości wydechowej w 1 sekundzie (ppFEV1).

    Uczestnik kontynuuje przyjmowanie leku lub placebo.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania uczestnik jest regularnie monitorowany pod kątem działań niepożądanych oraz zmian w wynikach badań, takich jak EKG, parametry życiowe, spirometria i wyniki laboratoryjne.

    Zmiany w funkcji płuc są oceniane od początku badania do 28 dnia.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania uczestnik przechodzi końcową ocenę, która obejmuje wszystkie niezbędne badania i pomiary.

    Uczestnik przestaje przyjmować lek lub placebo i kończy udział w badaniu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

14 kryteriów

  • Osoby w wieku 18 lat lub starsze, niezależnie od płci.
  • Kobiety, które mogą mieć dzieci, muszą stosować antykoncepcję przez co najmniej 28 dni przed rozpoczęciem badania i do jego zakończenia.
  • Kobiety, które nie mogą mieć dzieci, muszą być w menopauzie przez ponad 12 miesięcy lub mieć usuniętą macicę lub jajniki.
  • Mężczyźni muszą stosować antykoncepcję od początku badania do jego zakończenia.
  • Umiejętność korzystania z nebulizatora (urządzenia do inhalacji).
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) musi być większy niż 16 i mniejszy niż 30 kg/m².
  • Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy, co oznacza, że test potowy wykazał wartość chlorku ≥ 60 mEq/L lub genotyp z dwoma mutacjami związanymi z mukowiscydozą.
  • Wynik FEV1 (pomiar wydolności płuc) musi wynosić od 40% do 90% normy dla wieku, płci i wzrostu.
  • Umiejętność powtarzalnego wykonywania spirometrii (testu mierzącego wydolność płuc).
  • Stabilna choroba płuc związana z mukowiscydozą, bez pogorszenia funkcji płuc o więcej niż 10% w ciągu ostatnich 28 dni.
  • Brak zmian w rutynowej terapii mukowiscydozy w ciągu ostatnich 28 dni.
  • Podpisanie pisemnej zgody na udział w badaniu.
  • Chęć i zdolność do przestrzegania instrukcji oraz procedur badania.
  • Kobiety muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego na początku badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej mukowiscydozy, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Mukowiscydoza to choroba genetyczna, która wpływa na płuca i inne narządy.
  • Osoby, które mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania, nie mogą brać udziału.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą brać udziału w tym badaniu.
  • Osoby, które mają alergię na składniki leku używanego w badaniu, nie mogą uczestniczyć.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody na udział w badaniu, nie mogą brać udziału.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ETD001 ETD001 to lek podawany w formie inhalacji, który jest badany w celu oceny jego bezpieczeństwa i tolerancji u osób z mukowiscydozą. Celem badania jest sprawdzenie, jak lek wpływa na funkcję płuc, mierzoną jako procent przewidywanej objętości wydechowej w ciągu jednej sekundy (ppFEV1). Lek jest testowany w porównaniu do placebo, aby ocenić jego skuteczność i bezpieczeństwo.

Co już wiadomo o tej terapii

ETD001 – ETD001 to lek podawany w formie inhalacji, który jest obecnie badany w ramach klinicznych prób dotyczących mukowiscydozy. Jego głównym celem terapeutycznym jest poprawa funkcji płuc u pacjentów z tą chorobą. Mechanizm działania ETD001 polega na wpływie na układ oddechowy, co może prowadzić do poprawy objętości wydechowej w pierwszej sekundzie (FEV1). Lek ten jest klasyfikowany jako środek stosowany w leczeniu chorób układu oddechowego. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji.

Badane choroby

Mukowiscydoza – Jest to choroba genetyczna, która wpływa na układ oddechowy i pokarmowy. Charakteryzuje się produkcją gęstego i lepkiego śluzu, który zatyka drogi oddechowe i przewody trzustkowe. Objawy obejmują przewlekły kaszel, nawracające infekcje płucne oraz problemy z trawieniem. Choroba postępuje z czasem, prowadząc do uszkodzenia płuc i innych narządów. Mukowiscydoza jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny, co oznacza, że oboje rodzice muszą być nosicielami wadliwego genu. Wczesne objawy mogą pojawić się już w dzieciństwie, a ich nasilenie różni się w zależności od osoby.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-504092-25-00Kod protokołuET-ENAC-03Planowana liczba uczestników60 osóbSponsorEnterprise Therapeutics Limited

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).