Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa tagraksofuspu i wenetoklaksu u dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowaną blastyczną neoplazją plazmacytoidalnych komórek dendrytycznych

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy nowotworów blastycznych plazmocytoidalnych komórek dendrytycznych, które stanowią rzadki typ nowotworu krwi. Ta choroba wpływa na specjalne komórki odpornościowe zwane komórkami dendrytycznymi, które normalnie pomagają organizmowi walczyć z infekcjami. W przypadku tego nowotworu komórki te stają się nieprawidłowe i mogą gromadzić się w różnych częściach ciała, włączając skórę, węzły chłonne i szpik kostny.

W badaniu stosowana jest kombinacja dwóch leków: tagraksofusp i wenetokslaks. Celem badania jest ocena skuteczności tego połączenia leków u pacjentów, którzy wcześniej nie otrzymywali leczenia tej choroby. Badacze chcą sprawdzić, jak często to leczenie prowadzi do całkowitej remisji, co oznacza zniknięcie objawów choroby lub znaczną poprawę stanu pacjenta.

Podczas badania pacjenci otrzymują trzy cykle leczenia kombinacją tych dwóch leków. Lekarze regularnie monitorują stan zdrowia uczestników i sprawdzają, jak ich organizm reaguje na leczenie. Badanie ma również na celu ocenę bezpieczeństwa tego połączenia leków poprzez obserwowanie wszelkich działań niepożądanych. Dodatkowo sprawdzane jest, czy u niektórych pacjentów możliwe będzie przeprowadzenie przeszczepu szpiku kostnego po zakończeniu tego leczenia.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przygotowanie do leczenia

    Przed rozpoczęciem leczenia otrzymasz szczegółowe informacje o badaniu i jego przebiegu.

    Zostaniesz poproszony o podpisanie zgody na udział w badaniu po zapoznaniu się z protokołem.

    Wykonane zostaną badania sprawdzające funkcje Twoich nerek, serca i wątroby, aby upewnić się, że jesteś gotowy na leczenie.

    Kobiety w wieku rozrodczym będą musiały wykonać test ciążowy przed rozpoczęciem terapii.

  2. Krok 2

    Pierwszy cykl leczenia kombinacją leków

    Rozpoczniesz leczenie kombinacją dwóch leków: tagraksofuspu i wenetoklaksu.

    Tagraksofusp to lek podawany w formie wlewu dożylnego (przez kroplówkę do żyły).

    Wenetoklahs to lek w postaci tabletek powlekanych, które będziesz przyjmować doustnie.

    Pierwszy cykl leczenia trwa określony czas, podczas którego będziesz regularnie monitorowany przez zespół medyczny.

  3. Krok 3

    Drugi cykl leczenia

    Po zakończeniu pierwszego cykla rozpoczniesz drugi cykl leczenia tą samą kombinacją leków.

    Będziesz nadal otrzymywać tagraksofusp w formie wlewu dożylnego.

    Kontynuujesz przyjmowanie wenetoklaksu w tabletkach zgodnie z ustalonym harmonogramem.

    Podczas tego cyklu będziesz regularnie badany w celu oceny odpowiedzi na leczenie i monitorowania bezpieczeństwa.

  4. Krok 4

    Trzeci cykl leczenia

    Trzeci cykl leczenia przebiega według tego samego schematu co poprzednie.

    Otrzymujesz dalej kombinację tagraksofuspu podawanego dożylnie i wenetoklaksu w tabletkach.

    Po zakończeniu trzech cykli zostanie przeprowadzona szczegółowa ocena Twojej odpowiedzi na leczenie.

  5. Krok 5

    Ocena skuteczności leczenia po trzech cyklach

    Po zakończeniu trzech cykli leczenia zostanie przeprowadzona kompleksowa ocena Twojego stanu.

    Badania będą sprawdzać, czy nastąpiła całkowita remisja złożona - oznacza to całkowite ustąpienie objawów choroby lub całkowite ustąpienie z niepełnym powrotem funkcji szpiku kostnego.

    W przypadku zmian skórnych oceniane będzie, czy nastąpiło oczyszczenie co najmniej 75% zmian w porównaniu do stanu początkowego.

    Wykonane zostaną badania metaboliczne w celu oceny całkowitej odpowiedzi metabolicznej.

  6. Krok 6

    Monitorowanie i badania dodatkowe

    Podczas całego badania będziesz regularnie monitorowany pod kątem bezpieczeństwa leczenia.

    Wykonywane będą badania sprawdzające minimalną chorobę resztkową - oznacza to bardzo małe ilości komórek nowotworowych, które mogą pozostać po leczeniu.

    Przeprowadzane będą badania genetyczne komórek nowotworowych, które mogą pomóc w przewidywaniu odpowiedzi na leczenie.

    Regularne wizyty kontrolne pozwolą na ocenę Twojego stanu zdrowia i skuteczności terapii.

  7. Krok 7

    Długoterminowe obserwacje

    Po zakończeniu podstawowego leczenia będziesz obserwowany przez dłuższy okres.

    Oceniane będą takie parametry jak przeżycie wolne od progresji - czas, przez który choroba nie pogarsza się.

    Monitorowany będzie czas trwania odpowiedzi - jak długo utrzymują się pozytywne efekty leczenia.

    Sprawdzane będzie przeżycie całkowite - ogólny stan Twojego zdrowia w długim okresie.

    W razie potrzeby zostanie oceniona możliwość przeprowadzenia przeszczepienia komórek macierzystych od dawcy.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę BPDCN (rzadki typ nowotworu krwi) zgodnie z najnowszymi kryteriami z 2022 roku i nie może wcześniej otrzymywać leczenia tej choroby
  • Wiek powyżej 18 lat
  • Zdolność do zrozumienia protokołu badania i podpisania świadomej zgody na udział
  • Możliwość regularnych wizyt kontrolnych podczas badania
  • Stan sprawności według skali ECOG (skala oceniająca ogólną kondycję fizyczną) mniejszy niż 3, co oznacza zdolność do podstawowej aktywności życiowej
  • Prawidłowa funkcja nerek potwierdzona przez klirens kreatyniny (wskaźnik sprawności nerek) wynoszący co najmniej 45 mL/min według wzoru Cockcroft-Gault
  • Prawidłowa funkcja serca potwierdzona przez frakcję wyrzutową lewej komory (LVEF) wynoszącą co najmniej 50% w badaniu MUGA lub echokardiografii oraz brak istotnych nieprawidłowości w zapisie EKG (elektrokardiogram)
  • Poziom albumin (białka w krwi) wynoszący co najmniej 3,2 g/dL
  • Prawidłowa funkcja wątroby
  • Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji
  • Ujemny test ciążowy w moczu lub krwi wykonany w ciągu tygodnia przed rozpoczęciem leczenia

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

14 kryteriów

  • Wiek poniżej 18 lat - badanie jest przeznaczone tylko dla dorosłych pacjentów
  • Wcześniejsze leczenie BPDCN (nowotworowej choroby komórek dendrytycznych) - pacjent nie może być wcześniej leczony z powodu tej choroby
  • Obecność innych aktywnych nowotworów, które wymagają jednoczesnego leczenia
  • Ciężkie choroby serca, takie jak niewydolność serca lub niedawny zawał mięśnia sercowego
  • Poważne problemy z wątrobą lub nerkami, które uniemożliwiają bezpieczne podawanie leków badanych
  • Aktywne infekcje, które nie są kontrolowane przez leczenie
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Kobiety w wieku rozrodczym, które nie stosują skutecznej antykoncepcji (zabezpieczenia przed ciążą)
  • Mężczyźni, którzy nie zgadzają się na stosowanie odpowiednich metod zabezpieczenia przed poczęciem dziecka
  • Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym z nowymi lekami w ciągu ostatnich 30 dni
  • Przyjmowanie leków, które mogą wchodzić w niebezpieczne interakcje (wzajemne oddziaływania) z badanymi lekami
  • Alergie lub nadwrażliwość na składniki badanych leków
  • Problemy z krzepnięciem krwi lub stosowanie leków rozrzedzających krew, których nie można bezpiecznie przerwać
  • Stan ogólny pacjenta zbyt słaby do udziału w badaniu według oceny lekarza
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Tagraxofusp

    to lek przeciwnowotworowy, który działa w specjalny sposób - łączy się z białkami na powierzchni komórek nowotworowych i dostarcza do nich toksyczną substancję. Ten mechanizm pozwala na niszczenie komórek nowotworowych, jednocześnie oszczędzając zdrowe komórki. W tym badaniu tagraxofusp jest używany jako jeden z głównych leków do leczenia rzadkiego typu nowotworu krwi.

  • Wenktokslaks

    to nowoczesny lek przeciwnowotworowy, który blokuje białka pomagające komórkom nowotworowym przetrwać. Poprzez zablokowanie tych białek, wenktokslaks zmusza komórki nowotworowe do śmierci. Ten lek jest szczególnie skuteczny w leczeniu nowotworów krwi i jest używany w połączeniu z tagraxofusp, aby zwiększyć skuteczność leczenia.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Tagraxofusp

    Jest to lek podawany w postaci wstrzyknięcia do żyły, który należy do grupy leków nazywanych inhibitorami syntezy białek. Działa poprzez połączenie dwóch substancji: toksyny dyfteryjnej i fragmentu białka, który rozpoznaje specyficzne receptory na powierzchni komórek nowotworowych, co prowadzi do zabicia tych komórek przez zatrzymanie produkcji białek niezbędnych do ich przeżycia. Tagraxofusp jest obecnie badany w badaniach klinicznych jako potencjalne leczenie rzadkiego rodzaju białaczki zwanej nowotworami blastycznych plazmocytoidalnych komórek dendrytycznych. Ten eksperymentalny lek jest stosowany u pacjentów z tym agresywnym nowotworem krwi, którzy wcześniej nie otrzymywali leczenia.

  • Wenetoklaks

    Jest to lek w postaci tabletek do przyjmowania doustnie, który należy do grupy leków nazywanych inhibitorami białka BCL-2. Działa poprzez blokowanie białka BCL-2, które normalnie chroni komórki nowotworowe przed śmiercią, dzięki czemu nowotworowe komórki krwi mogą umrzeć w naturalny sposób. Wenetoklaks jest już zatwierdzonym lekiem stosowanym w leczeniu niektórych rodzajów białaczek i chłoniaków, a obecnie jest również badany w połączeniu z innymi lekami w leczeniu rzadkich nowotworów krwi. W tym badaniu klinicznym jest testowany w kombinacji z tagraxofuspem jako potencjalne leczenie dla pacjentów z nowotworami blastycznych plazmocytoidalnych komórek dendrytycznych.

Badane choroby

Blastyczny nowotwór z komórek dendrytycznych plazmatoidalnych – Jest to rzadki i agresywny nowotwór krwi, który wywodzi się z komórek dendrytycznych plazmatoidalnych. Choroba może manifestować się w skórze, węzłach chłonnych, szpiku kostnym oraz innych narządach. Najczęściej występuje u dorosłych mężczyzn w średnim wieku. Na skórze mogą pojawiać się czerwonawe lub fioletowe plamy, guzki lub owrzodzenia. Nowotwór ten ma tendencję do szybkiej progresji i rozprzestrzeniania się na różne części ciała. W miarę rozwoju choroby może dojść do zajęcia szpiku kostnego, co prowadzi do zaburzeń produkcji prawidłowych komórek krwi.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-511003-42-00Kod protokołuTAGVENPlanowana liczba uczestników33 osobySponsorFrench Innovative Leukemia Organization (F.I.L.O.).

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).