Badanie wpływu dodania wenetoklaksu do leczenia iwosidenibem i azacytydyną u dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowaną białaczką szpikową (AML) z mutacją IDH1, niekwalifikujących się do intensywnej chemioterapii.

Losowanie do grupy badawczej

Zostaniesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup badawczych. Pierwsza grupa będzie otrzymywać iwosydenyb (lek działający na określoną mutację genetyczną), azacytydynę (lek chemioterapeutyczny) oraz wenetoklaks (lek ukierunkowany na komórki białaczkowe). Druga grupa będzie otrzymywać iwosydenyb i azacytydynę wraz z placebo (pozornym lekiem) zamiast wenetoklaksu.

Ani ty, ani twój lekarz nie będziecie wiedzieć, do której grupy zostałeś przydzielony do końca badania.

Rozpoczęcie leczenia - cykl pierwszy

Każdy cykl leczenia trwa 28 dni. W pierwszym cyklu otrzymasz iwosydenyb w tabletkach powlekanych w dawce 250 mg raz dziennie przez cały cykl (28 dni).

Jednocześnie otrzymasz azacytydynę, która będzie podawana przez pierwsze 7 dni każdego cyklu.

W zależności od grupy, do której zostałeś przydzielony, otrzymasz również wenetoklaks lub placebo. Leczenie wenetoklaksem (lub placebo) rozpocznie się stopniowo - w pierwszym tygodniu otrzymasz 10 mg dziennie, w drugim tygodniu 50 mg dziennie, a następnie pełną dawkę 100 mg dziennie.

Kontynuacja leczenia - kolejne cykle

W kolejnych cyklach będziesz kontynuować przyjmowanie iwosydenybu w dawce 250 mg raz dziennie przez cały 28-dniowy cykl.

Będziesz również otrzymywać azacytydynę przez pierwsze 7 dni każdego cyklu.

Jeśli jesteś w grupie otrzymującej wenetoklaks, będziesz przyjmować 100 mg dziennie przez cały cykl. Jeśli jesteś w grupie kontrolnej, będziesz przyjmować placebo w tej samej częstotliwości.

Regularne wizyty kontrolne

Podczas każdego cyklu będziesz mieć regularne wizyty w ośrodku badawczym w celu monitorowania twojego stanu zdrowia i skuteczności leczenia.

Lekarz będzie sprawdzać wyniki badań krwi, w tym liczbę białych krwinek, aby ocenić odpowiedź na leczenie.

Będziesz również wypełniać kwestionariusze dotyczące jakości życia w celu oceny, jak leczenie wpływa na twoje codzienne funkcjonowanie.

Ocena odpowiedzi na leczenie

Do 24. tygodnia leczenia lekarz będzie oceniać, czy twoja białaczka odpowiada na leczenie.

Badane będą różne rodzaje odpowiedzi, w tym całkowita remisja (gdy nie wykrywa się komórek białaczkowych) oraz częściowa remisja (gdy liczba komórek białaczkowych znacznie się zmniejsza).

Sprawdzane będzie również, czy nadal potrzebujesz transfuzji krwi lub płytek krwi.

Monitorowanie działań niepożądanych

Przez cały okres badania lekarz będzie monitorować wszelkie działania niepożądane, które mogą wystąpić podczas leczenia.

Będziesz regularnie informować zespół badawczy o wszelkich objawach lub problemach zdrowotnych, które możesz odczuwać.

Sprawdzany będzie również czas potrzebny na regenerację układu krwiotwórczego po każdym cyklu leczenia.

Pobieranie próbek do analiz laboratoryjnych

Podczas badania będą pobierane próbki krwi w celu pomiaru stężenia leków w organizmie.

Badane będą również stężenia określonych substancji w osoczu, które pomagają ocenić skuteczność leczenia na poziomie molekularnym.

Kontynuacja lub zakończenie leczenia

Leczenie będzie kontynuowane tak długo, jak długo odnosi korzyści i nie powoduje nieakceptowalnych działań niepożądanych.

Jeśli białaczka nie odpowie na leczenie do 24. tygodnia lub jeśli wystąpi nawrót choroby, leczenie może zostać przerwane.

Decyzja o kontynuacji lub zakończeniu leczenia będzie podejmowana przez lekarza w oparciu o twoją odpowiedź na terapię i stan zdrowia.

Okres obserwacji po zakończeniu leczenia

Po zakończeniu leczenia będziesz nadal obserwowany przez zespół badawczy w celu oceny długoterminowych efektów terapii.

Będą monitorowane wszelkie opóźnione działania niepożądane oraz czas przeżycia bez nawrotu choroby.

Regularne wizyty kontrolne będą kontynuowane zgodnie z harmonogramem ustalonym przez zespół badawczy.