Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie wpływu famotydyny na dzieci z anemią sierpowatokrwinkową

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z anemią sierpowatą, która jest chorobą krwi. W tej chorobie czerwone krwinki mają nietypowy kształt, co może prowadzić do problemów z przepływem krwi i bólu. Celem badania jest sprawdzenie, czy lek o nazwie famotydyna może pomóc w zmniejszeniu pewnych objawów tej choroby. Famotydyna jest lekiem, który zwykle stosuje się w leczeniu problemów żołądkowych, ale w tym badaniu jest używana, aby zobaczyć, czy może wpłynąć na zmniejszenie ekspresji białka zwanego P-selektyną w naczyniach krwionośnych.

W badaniu dzieci będą przyjmować famotydynę w formie zawiesiny doustnej przez 29 dni. Lek ten jest podawany doustnie, co oznacza, że jest przyjmowany przez usta. Badanie jest prowadzone w jednym ośrodku i ma charakter pilotażowy, co oznacza, że jest to wstępne badanie mające na celu zebranie pierwszych danych na temat działania leku w tej grupie pacjentów. Podczas badania będą mierzone różne wskaźniki we krwi, takie jak poziom P-selektyny oraz innych cząsteczek adhezyjnych, a także wartości hemoglobiny i innych parametrów krwi.

Badanie ma na celu ocenę, czy famotydyna może wpłynąć na zmniejszenie poziomu P-selektyny po 29 dniach leczenia. Dodatkowo, będą monitorowane wszelkie działania niepożądane, które mogą wystąpić podczas stosowania leku. Wyniki te mogą pomóc w zrozumieniu, czy famotydyna może być użyteczna w leczeniu dzieci z anemią sierpowatą.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Udział w badaniu rozpoczyna się po spełnieniu kryteriów włączenia, które obejmują wiek od 1 roku do maksymalnie 17 lat i 10 miesięcy oraz przynajmniej jeden epizod kryzysu naczyniowo-okluzyjnego w ciągu roku przed włączeniem.

    Dla dziewcząt w wieku rozrodczym (≥ 15 lat) wymagany jest negatywny wynik testu ciążowego.

    Wymagana jest pisemna zgoda obojga rodziców lub opiekunów prawnych oraz, jeśli to możliwe, ustna i pisemna zgoda dziecka lub nastolatka.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek famotydyna jest podawany doustnie przez okres 29 dni.

    Celem leczenia jest ocena wpływu famotydyny na ekspresję P-selektyny.

  3. Krok 3

    Badania kontrolne

    Przed rozpoczęciem leczenia oraz po 29 dniach przeprowadzane są badania krwi w celu zmierzenia stężenia rozpuszczalnej P-selektyny oraz innych cząsteczek adhezyjnych, takich jak E-selektyna, VCAM-1 i ICAM-1.

    Dodatkowo oceniane są wartości hemoglobiny, retikulocytów, ASAT, wolnej bilirubiny, LDH i CRP.

  4. Krok 4

    Monitorowanie zdarzeń niepożądanych

    Podczas badania monitorowane są wszelkie poważne lub niepoważne zdarzenia niepożądane.

    Szczególną uwagę zwraca się na występowanie kryzysów naczyniowo-okluzyjnych.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie kończy się po 29 dniach leczenia i przeprowadzeniu końcowych badań kontrolnych.

    Ostateczne wyniki badań krwi są porównywane z wynikami sprzed rozpoczęcia leczenia w celu oceny skuteczności famotydyny.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Dziecko lub nastolatek w wieku od 1 roku do maksymalnie 17 lat i 10 miesięcy, które jest pod opieką szpitala Necker-Enfants Malades z powodu anemii sierpowatej (to choroba krwi, w której czerwone krwinki mają nietypowy kształt).
  • Przynajmniej jeden kryzys naczyniowo-okluzyjny w ciągu roku przed włączeniem do badania (to sytuacja, gdy przepływ krwi jest zablokowany, co może powodować ból i inne problemy).
  • Dla dziewcząt w wieku rozrodczym (15 lat i więcej): negatywny wynik testu ciążowego.
  • Podpisana zgoda obojga rodziców lub prawnego opiekuna oraz, jeśli to możliwe, ustna i pisemna zgoda dziecka lub nastolatka, który potrafi wyrazić swoją wolę.
  • Osoba objęta ubezpieczeniem społecznym lub uprawniona do niego (z wyłączeniem SMA).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

2 kryteria

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma mniej niż 2 lata.
  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej choroby sierpowatej krwi.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Famotydyna to lek, który jest badany w celu oceny jego wpływu na ekspresję P-selektyny u dzieci z anemią sierpowatą. Celem badania jest sprawdzenie, czy famotydyna może zmniejszyć poziom P-selektyny po 29 dniach leczenia.

Co już wiadomo o tej terapii

Famotydyna – Jest to lek podawany doustnie, najczęściej w formie tabletek. Obecnie badany jest w kontekście choroby sierpowatokrwinkowej, gdzie jego działanie jest przedmiotem zainteresowania w badaniach klinicznych. Główne wskazania terapeutyczne obejmują zmniejszenie ekspresji P-selektyny na komórkach śródbłonka, co może mieć znaczenie w leczeniu tej choroby. Mechanizm działania famotydyny polega na blokowaniu receptorów histaminowych H2, co zmniejsza wydzielanie kwasu żołądkowego, ale w tym badaniu analizowane jest jej działanie na poziomie komórkowym w kontekście choroby sierpowatokrwinkowej. Klasyfikowana jest jako antagonista receptorów H2.

Badane choroby

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa – Jest to dziedziczna choroba krwi, w której czerwone krwinki przybierają kształt sierpa lub półksiężyca, zamiast normalnego, okrągłego kształtu. Zmiana kształtu krwinek prowadzi do ich szybszego rozpadu i może powodować blokowanie naczyń krwionośnych. To z kolei może prowadzić do bólu, uszkodzenia narządów i zwiększonego ryzyka infekcji. Choroba ta jest przewlekła i objawy mogą się nasilać w różnych okresach życia. Często występują epizody bólowe, zwane kryzysami, które mogą wymagać hospitalizacji. Choroba jest najczęściej diagnozowana w dzieciństwie i wymaga stałej opieki medycznej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2022-502144-12-00Kod protokołuAPHP201133Planowana liczba uczestników30 osóbSponsorAssistance Publique Hopitaux De Paris

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).