Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie ziftomenibu z wenetoklaksem, azacytydyną lub kombinacją daunorubicyny i cytarabiny u dorosłych z ostrą białaczką szpikową z mutacją NPM1 lub reorganizacją KMT2A

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób cierpiących na ostrą białaczkę szpikową, która charakteryzuje się występowaniem konkretnych zmian genetycznych, takich jak mutacja NPM1 lub rearanżacja KMT2A. Celem badania jest ocena skuteczności leku o nazwie ziftomenib w połączeniu ze standardowymi metodami leczenia. W ramach jednego z podejść stosowane są leki podawane w sposób mniej intensywny, czyli venetoclax oraz azacytydyna, natomiast w drugim podejściu stosowana jest terapia intensywna, obejmująca cytarabinę oraz daunorubicynę. Niektóre z tych substancji są podawane w formie dożylnej, czyli bezpośrednio do żyły, podczas gdy inne są przyjmowane w formie doustnej.

W procesie badawczym stosowane jest placebo, aby zapewnić obiektywną ocenę działania leku. Badanie ma charakter podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani pacjenci, ani lekarze nie wiedzą, który konkretny zestaw leków jest podawany w danej grupie. Przebieg badania obejmuje monitorowanie czasu przeżycia oraz momentu, w którym choroba może powrócić lub terapia przestanie przynosić efekty. Sprawdzane jest również, czy pacjenci osiągają stan remisji, czyli okresu, w którym objawy choroby ustępują lub stają się znacznie mniej widoczne.

Przebieg badania

To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przydział do grupy leczniczej

    Po przystąpieniu do badania zostanie dokonany przydział do jednej z dwóch grup otrzymujących różne schematy leczenia.

    Proces ten jest podwójnie ślepy, co oznacza, że ani osoba biorąca udział w badaniu, ani lekarz nie będą wiedzieć, który konkretny zestaw leków jest podawany.

  2. Krok 2

    Terapia nienasycona

    W tej grupie leczenie obejmuje przyjmowanie leku venetoclax w formie doustnej w dawce 400 mg.

    Podawane są również leki azacytydyna oraz cytarabina drogą dożylną (poprzez wkłucie do żyły).

    Do zestawu leków dołączony jest ziftomenib podawany w formie kapsułek do połknięcia lub placebo, czyli substancja bez działania leczniczego, która wygląda identycznie jak lek.

  3. Krok 3

    Terapia intensywna (schemat 7+3)

    W tej grupie leczenie polega na podawaniu leków drogą dożylną w celu uzyskania intensywnego efektu terapeutycznego.

    Stosowane są leki: cytarabina w dawce 6000 mg/m2 (dawka dostosowana do powierzchni ciała), daunorubicyna w dawce 60 mg/m2 oraz ziftomenib w formie kapsułek lub placebo.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjent musi mieć ukończone co najmniej 18 lat w momencie podpisywania dokumentów zgody.
  • Pacjent musi być w stanie zrozumieć wymagania badania i wyrazić na nie świadomą zgodę, co oznacza pełne zrozumienie procedur i chęć ich przestrzegania.
  • Niezbędna jest diagnoza ostrej białaczki szpikowej (AML) zgodnie z najnowszymi klasyfikacjami medycznymi.
  • Pacjenci, u których białaczka rozwinęła się w wyniku wcześniejszego leczenia lub jako powikłanie innych chorób krwi (takich jak zespół mielodysplastyczny – stan, w którym szpik produkuje wadliwe komórki), mogą brać udział w badaniu.
  • Stan ogólny pacjenta, określany w skali ECOG (system oceniający, jak bardzo choroba utrudnia codzienne czynności), musi wynosić 0, 1 lub 2.
  • Funkcja wątroby musi być odpowiednia, co oznacza, że poziomy określonych enzymów i barwnika (AST, ALT i bilirubina) nie mogą przekraczać bezpiecznych norm.
  • Funkcja nerek musi być zachowana, co sprawdza się poprzez pomiar klirensu kreatyniny (wskaźnik pokazujący, jak skutecznie nerki oczyszczają krew).
  • Jeśli pacjent cierpi na inne choroby, przewidywana długość życia z powodu tych schorzeń musi wynosić co najmniej 2 lata.
  • Pacjenci biorący udział w badaniu muszą stosować skuteczną antykoncepcję (metody zapobiegania ciąży) oraz przestrzegać określonych zasad dotyczących unikania donacji nasienia lub komórek jajowych przez cały czas trwania leczenia i 180 dni po jego zakończeniu.
  • W przypadku grupy badającej leczenie mniej intensywne, pacjent musi mieć potwierdzoną mutację NPM1-m oraz nie nadawać się do intensywnej chemioterapii ze względu na wiek (powyżej 75 lat) lub inne problemy zdrowotne, takie jak niewydolność serca, problemy z płucami lub niewydolność nerek.
  • W przypadku grupy badającej leczenie intensywne, pacjent musi mieć potwierdzoną mutację NPM1-m lub KMT2A-r (ale nie mutację typu PTD), mieć prawidłową wydolność serca mierzoną badaniem ECHO lub MUGA oraz być w stanie wytrzymać intensywną chemioterapię.
  • Pacjenci w grupie leczenia intensywnego muszą mieć określony status genu FLT3 (brak konkretnej mutacji lub niska jej obecność), chyba że medycznie nie mogą przyjmować leków celowanych w ten gen.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

15 kryteriów

  • Zdiagnozowanie ostrej białaczki promielocytowej (specyficzny rodzaj białaczki), przewlekłej białaczki szpikowej w fazie blastowej (zaawansowany etap innej choroby krwi) lub izolowanego mięsaka szpikowego (nowotwór tkanek miękkich).
  • Występowanie niekontrolowanych chorób towarzyszących, takich jak: objawowa niewydolność serca (problemy z pompowaniem krwi), niestabilna dławica piersiowa (silny ból w klatce piersiowej), poważne zaburzenia rytmu serca lub zawał mięśnia sercowego z trwałymi zmianami w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Występowanie ciężkiej niewydolności serca (klasy III lub IV według skali NYHA) lub niebezpiecznych zaburzeń rytmu serca.
  • Nieprawidłowy wynik odstępu QTcF w badaniu EKG (wynik wskazujący na ryzyko zaburzeń rytmu serca).
  • Występowanie niekontrolowanej infekcji (zakażenia organizmu), chyba że lekarz uzna, że zakażenie jest opanowane dzięki odpowiednim lekom przeciwbakteryjnym lub przeciwwirusowym.
  • Znana, silna nadwrażliwość (alergia) na badany lek lub którykolwiek z jego składników pomocniczych.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Potwierdzona obecność mutacji BCR-ABL (specyficzna zmiana w genach sprzyjająca rozwojowi nowotworu).
  • Inne aktywne nowotwory, z wyjątkiem niektórych typów raka skóry, nowotworów całkowicie usuniętych lub leczonych hormonalnie nowotworów prostaty lub piersi.
  • Aktywne zajęcie ośrodkowego układu nerwowego (mózgu i rdzenia kręgowego) przez białaczkę.
  • Objawy leukostazy (stanu, w którym zbyt duża liczba białych krwinek blokuje przepływ krwi) lub bardzo wysoki poziom białych krwinek (powyżej 25x10⁹/L) przed rozpoczęciem leczenia.
  • Wcześniejsze leczenie białaczki (z wyjątkiem metod mających na celu obniżenie liczby białych krwinek).
  • Wcześniejsze stosowanie leków z grupy ven+HMA, inhibitorów izocytrynianu dehydrogenazy 1 lub intensywnej chemioterapii stosowanej w leczeniu zespołu mielodysplastycznego (MDS – grupa chorób krwi).
  • Niekontrolowana infekcja wirusem HIV lub czynne zakażenie wirusami HBV (wirusowe zapalenie wątroby typu B) lub HCV (wirusowe zapalenie wątroby typu C), chyba że ilość wirusa w organizmie jest niewykrywalna.
  • Wszelkie inne istotne problemy zdrowotne, w tym choroby psychiczne lub nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, które według lekarza uniemożliwiłyby bezpieczny udział w badaniu lub wpłynęłyby na wiarygodność wyników.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Cytarabine

    jest lekiem podawanym dożylnie, który stosuje się w ramach intensywnej chemioterapii w celu zwalczania komórek nowotworowych.

  • Azacytydyna

    to lek podawany dożylnie, który stosuje się jako element mniej intensywnego leczenia, aby pomóc w kontrolowaniu rozwoju choroby.

  • Wenetoklaks

    jest lekiem przyjmowanym doustnie, który ma za zadanie wywoływać śmierć komórek nowotworowych.

  • Ziftomenib

    to lek podawany doustnie w formie kapsułek, który jest badany jako dodatek do standardowych terapii w celu zwiększenia ich skuteczności.

  • Daunorubicyna

    jest lekiem podawanym dożylnie w formie roztworu do wstrzyknięcia lub infuzji, stosowanym jako element intensywnej chemioterapii.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Cytarabine

    Ten lek stosowany w formie podawania dożylnego, który jest powszechnie uznanym środkiem w leczeniu nowotworów krwi. Jako lek cytostatyczny, działa on poprzez zakłócanie procesu kopiowania materiału genetycznego wewnątrz komórek nowotworowych, co prowadzi do ich śmierci. Jest on kluczowym elementem standardowych schematów chemioterapii stosowanych w ostrej białaczce szpikowej.

  • Azacitidine

    Ten lek stosowany jest w formie podawania dożylnego i jest powszechnie wykorzystywany w terapii chorób szpiku kostnego. Należy on do grupy leków wpływających na procesy regulacji genów, co pozwala na przywrócenie prawidłowego funkcjonowania komórek krwi. Jego głównym zadaniem jest hamowanie niekontrolowanego wzrostu nieprawidłowych komórek białaczkowych.

  • Venetoclax

    Jest to lek podawany doustnie, który jest obecnie standardowo stosowany w leczeniu niektórych typów białaczek. Należy on do grupy leków celowanych, które działają poprzez blokowanie specyficznego białka pomagającego komórkom nowotworowym przeżyć. Dzięki temu mechanizmowi lek wymusza na komórkach rakowych proces naturalnego obumierania.

  • Ziftomenib

    Ten lek w formie kapsułek do przyjmowania doustnego jest obecnie przedmiotem badań klinicznych i nie jest jeszcze powszechnie dostępny w standardowej praktyce medycznej. Jako nowoczesny lek celowany, działa on poprzez blokowanie konkretnych białek odpowiedzialnych za rozwój komórek białaczkowych u pacjentów z określonymi mutacjami genetycznymi. Jego zadaniem jest zatrzymanie procesów napędzających chorobę na poziomie cząsteczkowym.

  • Daunorubicin hydrochloride

    Ten lek podaje się w formie infuzji lub zastrzyku dożylnego, a jest on dobrze znanym i stosowanym środkiem w leczeniu chorób nowotworowych krwi. Należy on do grupy antybiotyków cytostatycznych, które działają poprzez bezpośrednie uszkadzanie struktury DNA w komórkach rakowych. Mechanizm ten skutecznie uniemożliwia komórkom nowotworowym dalsze namnażanie się.

Badane choroby

Ostra białaczka szpikowa z mutacją NPM1 i rearanżacją KMT2A - Jest to rodzaj ostrej białaczki szpikowej, która charakteryzuje się obecnością specyficznych zmian genetycznych w komórkach krwi. Choroba ta rozwija się, gdy komórki szpiku kostnego zaczynają niekontrolowanie wytwarzać nienormatywne komórki krwi. Zmiany te prowadzą do gromadzenia się niezdolnych do pełnienia swoich funkcji komórek w organizmie. Proces ten postępuje, wypierając zdrowe elementy krwi. Stan ten wpływa na prawidłowe funkcjonowanie całego układu krwionośnego.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-521314-25-00Kod protokołuKO-MEN-017Planowana liczba uczestników1 320 osóbSponsorKura Oncology Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).