Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności vosoritidu u dzieci z achondroplazją

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z achondroplazją, co jest najczęstszą formą karłowatości, charakteryzującą się niskim wzrostem i nieproporcjonalnie krótkimi kończynami. W badaniu używany jest lek o nazwie Voxzogo, którego aktywnym składnikiem jest vosoritide. Lek ten jest podawany w formie zastrzyków podskórnych. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji codziennych zastrzyków z vosoritide u dzieci z achondroplazją.

W trakcie badania dzieci będą otrzymywać codzienne zastrzyki z vosoritide. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak dzieci reagują na długoterminowe stosowanie tego leku, w tym czy występują jakiekolwiek działania niepożądane. Dodatkowo, badanie oceni, jak lek wpływa na wzrost dzieci, mierząc ich wzrost i proporcje ciała w czasie. Badanie ma trwać do końca 2024 roku.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi mieć ukończone 24 miesiące leczenia preparatem BMN 111 w ramach wcześniejszego badania.

    Rodzice lub opiekunowie muszą wyrazić pisemną zgodę na udział dziecka w badaniu, a uczestnicy poniżej 18 roku życia muszą wyrazić pisemną zgodę, jeśli jest to wymagane przez lokalne przepisy.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek Voxzogo zawierający substancję czynną vosoritide jest podawany codziennie w formie zastrzyków podskórnych.

    Dostępne są dwie dawki: 0,56 mg oraz 1,2 mg, w postaci proszku i rozpuszczalnika do przygotowania roztworu do wstrzykiwań.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Bezpieczeństwo jest oceniane na podstawie występowania działań niepożądanych, wyników badań laboratoryjnych, zmian w parametrach życiowych, badania fizykalnego oraz echokardiogramu (ECHO).

    Dodatkowo wykonywane są zdjęcia rentgenowskie i ocena kliniczna stawu biodrowego.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku jest oceniana na podstawie zmian w tempie wzrostu, wzroście końcowym, parametrach wzrostu oraz proporcjach ciała.

    Pomiarów dokonuje się za pomocą antropometrii, obejmującej m.in. wzrost, wagę, obwód głowy, długość kończyn oraz rozpiętość ramion.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Przewidywana data zakończenia badania to 31 grudnia 2024 roku.

    Uczestnicy są monitorowani przez cały okres badania, aby zapewnić bezpieczeństwo i skuteczność leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zakończone 24 miesiące leczenia BMN 111 w badaniu 111-202.
  • Rodzice lub opiekunowie muszą być gotowi i zdolni do podpisania pisemnej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania. Osoby poniżej 18 roku życia muszą również wyrazić pisemną zgodę, jeśli jest to wymagane przez lokalne przepisy.
  • Jeśli pacjent jest aktywny seksualnie, musi być gotowy do stosowania bardzo skutecznej metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu.
  • Kobiety w wieku 10 lat lub starsze, lub które rozpoczęły miesiączkowanie, muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego na wizycie początkowej i być gotowe do przeprowadzenia dodatkowych testów ciążowych w trakcie badania.
  • Pacjent musi być gotowy i zdolny do wykonania wszystkich procedur badania, o ile jest to fizycznie możliwe.
  • Opiekunowie muszą być gotowi do codziennego podawania zastrzyków pacjentom i ukończenia wymaganego szkolenia – nie dotyczy we Francji.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innych poważnych problemów zdrowotnych, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
  • Pacjent nie może przyjmować leków, które mogą zakłócać działanie leku testowanego w badaniu.
  • Pacjent nie może mieć alergii na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć historii poważnych reakcji alergicznych, które mogą zagrażać życiu.
  • Pacjent nie może mieć problemów z układem odpornościowym, które mogą wpłynąć na bezpieczeństwo udziału w badaniu.
  • Pacjent nie może być w ciąży ani planować ciąży w czasie trwania badania.
  • Pacjent nie może karmić piersią podczas udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

BMN 111 to lek badany w celu oceny jego długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji u dzieci z achondroplazją. Achondroplazja to genetyczne zaburzenie wzrostu kości, które prowadzi do karłowatości. BMN 111 jest podawany codziennie w formie zastrzyków podskórnych, a jego celem jest poprawa wzrostu i rozwój kości u dzieci dotkniętych tym schorzeniem. W badaniu oceniano, jak dzieci reagują na długotrwałe stosowanie tego leku, czy jest on bezpieczny i jakie efekty przynosi w kontekście wzrostu i ogólnego stanu zdrowia.

Co już wiadomo o tej terapii

BMN 111 – BMN 111 jest lekiem podawanym w formie codziennych zastrzyków podskórnych. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji u dzieci z achondroplazją. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie achondroplazji, która jest genetycznym zaburzeniem wzrostu kości. Mechanizm działania BMN 111 polega na modulacji szlaku sygnalizacyjnego, który wpływa na wzrost kości, co może prowadzić do poprawy wzrostu u pacjentów z tym schorzeniem. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje leki stosowane w leczeniu zaburzeń wzrostu.

Badane choroby

Achondroplazja – Jest to genetyczna choroba, która wpływa na wzrost kości, prowadząc do karłowatości. Osoby z achondroplazją mają charakterystyczne cechy, takie jak krótkie kończyny, normalnej wielkości tułów oraz powiększoną głowę z wypukłym czołem. Choroba jest spowodowana mutacją w genie FGFR3, która wpływa na rozwój chrząstki i kości. Wzrost jest zazwyczaj spowolniony, co prowadzi do niższego wzrostu w porównaniu do przeciętnej populacji. Dzieci z achondroplazją mogą doświadczać opóźnień w rozwoju motorycznym, ale ich rozwój intelektualny jest zazwyczaj normalny. Choroba jest dziedziczna, ale większość przypadków wynika z nowych mutacji.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2023-508754-26-00Kod protokołu111-205Planowana liczba uczestników29 osóbSponsorBiomarin Pharmaceutical Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).