Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności tezakaftoru, deutivakaftoru i wanzakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 1 roku i starszych

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z mukowiscydozą, chorobą genetyczną, która wpływa na układ oddechowy i trawienny. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności nowej terapii składającej się z trzech substancji: vanzakaftoru, tezakaftoru i deutivakaftoru. Te substancje są podawane w formie tabletek powlekanych i mają na celu poprawę funkcjonowania płuc oraz ogólnego stanu zdrowia pacjentów z mukowiscydozą.

W trakcie badania uczestnicy będą przyjmować tabletki zawierające vanzakaftor, tezakaftor i deutivakaftor przez dłuższy czas. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak dobrze pacjenci tolerują tę terapię oraz czy przynosi ona oczekiwane korzyści zdrowotne. Uczestnicy będą regularnie monitorowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych oraz zmian w stanie zdrowia, takich jak funkcja płuc, masa ciała i wzrost.

Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze wiedzą, jakie leczenie jest stosowane. Uczestnicy będą również porównywani z grupą otrzymującą placebo, aby lepiej zrozumieć efekty nowej terapii. Celem jest zapewnienie, że leczenie jest bezpieczne i skuteczne dla osób z mukowiscydozą w różnym wieku, począwszy od jednego roku życia.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje formularz zgody na udział.

    Pacjent musi być w stanie zrozumieć wymagania i instrukcje badania oraz zobowiązać się do ich przestrzegania.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Pacjent przyjmuje lek w postaci tabletek powlekanych, które zawierają substancje czynne: tezakaftor, deutivakaftor, vanzakaftor.

    Tabletki są przyjmowane doustnie zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego badanie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania ocenia się bezpieczeństwo i tolerancję długoterminowego leczenia na podstawie występowania działań niepożądanych, wyników badań laboratoryjnych, EKG, parametrów życiowych oraz pulsoksymetrii.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leczenia oceniana jest poprzez zmiany w różnych parametrach, takich jak: zmiana w stężeniu chlorków w pocie (SwCl), zmiana w procentowej wartości wymuszonej objętości wydechowej w pierwszej sekundzie (ppFEV1), liczba zaostrzeń i hospitalizacji związanych z mukowiscydozą, zmiana w wynikach kwestionariusza jakości życia (CFQ-R RD), zmiana w wskaźniku masy ciała (BMI) oraz zmiany w masie ciała, wzroście i ich z-score.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia do dnia 31 października 2025 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent może zostać poproszony o udział w dodatkowych wizytach kontrolnych w celu oceny długoterminowych efektów leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną mukowiscydozę.
  • Pacjent lub jego prawnie wyznaczony przedstawiciel musi podpisać i datować formularz zgody na udział w badaniu. Pacjent musi również podpisać formularz zgody na udział w badaniu, jeśli jest to wymagane.
  • Przedstawiciel prawny lub opiekun pacjenta musi rozumieć wymagania, ograniczenia i instrukcje związane z badaniem oraz być w stanie zapewnić, że pacjent będzie przestrzegał i prawdopodobnie ukończy badanie zgodnie z planem.
  • Pacjent nie wycofał zgody na udział w poprzednim badaniu.
  • Pacjent spełnia co najmniej jedno z poniższych kryteriów: ukończył leczenie lekiem badanym w poprzednim badaniu i/lub miał przerwy w leczeniu lekiem badanym w poprzednim badaniu, ale nie przerwał go przedwcześnie, oraz ukończył wizyty badawcze do ostatniej zaplanowanej wizyty w okresie leczenia poprzedniego badania.
  • Pacjent jest gotów pozostać na stabilnym schemacie leczenia mukowiscydozy do zakończenia udziału w badaniu.
  • Badanie jest otwarte dla dzieci od 2 roku życia.
  • W badaniu mogą uczestniczyć zarówno kobiety, jak i mężczyźni.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest uczulony na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli bierze inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z lekiem badanym.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli w ostatnim czasie brał udział w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na działanie leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń badania lub regularnie przychodzić na wizyty kontrolne.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Vanzacaftor to lek stosowany w terapii mukowiscydozy. Jego zadaniem jest poprawa funkcji białka CFTR, które jest uszkodzone u pacjentów z tą chorobą. Dzięki temu lek pomaga w lepszym funkcjonowaniu płuc i innych narządów. Tezacaftor to kolejny lek używany w leczeniu mukowiscydozy. Działa poprzez wspomaganie prawidłowego działania białka CFTR, co może prowadzić do poprawy stanu zdrowia pacjentów z tą chorobą. Deutivacaftor jest częścią terapii potrójnej stosowanej w mukowiscydozie. Jego rola polega na dalszym wspieraniu funkcji białka CFTR, co może przyczynić się do poprawy oddychania i ogólnego stanu zdrowia pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor – Jest to terapia trójskładnikowa stosowana doustnie, przeznaczona do leczenia mukowiscydozy. Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, co oznacza, że jest w zaawansowanym etapie oceny skuteczności i bezpieczeństwa. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie mukowiscydozy u pacjentów w wieku od 1 roku. Mechanizm działania polega na poprawie funkcji białka CFTR, co pomaga w lepszym transporcie jonów przez błony komórkowe. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje leki modulujące białko CFTR.

Badane choroby

Mukowiscydoza – Jest to genetyczna choroba, która wpływa na układ oddechowy i trawienny. Charakteryzuje się produkcją gęstego i lepkiego śluzu, który zatyka drogi oddechowe i przewody trzustkowe. Może prowadzić do częstych infekcji płuc, problemów z oddychaniem oraz trudności w trawieniu pokarmów. Choroba postępuje z czasem, powodując uszkodzenia płuc i innych narządów. Objawy mogą obejmować przewlekły kaszel, duszność, słaby przyrost masy ciała i częste infekcje dróg oddechowych. Mukowiscydoza jest chorobą dziedziczną, co oznacza, że jest przekazywana z pokolenia na pokolenie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2022-503081-74-00Kod protokołuVX22-121-106Planowana liczba uczestników140 osóbSponsorVertex Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).