Badanie bezpieczeństwa i skuteczności wenetoklaksu w połączeniu z fludarabiną, amsakryną i cytarabiną u pacjentów z MDS, CMML lub wtórną AML poddawanych przeszczepowi komórek macierzystych
Badanie prowadzone w: Niemcy
To badanie kliniczne ocenia bezpieczeństwo i skuteczność planu leczenia u pacjentów z określonymi zaburzeniami krwi, takimi jak zespół mielodysplastyczny (MDS), przewlekła białaczka mielomonocytowa (CMML) oraz wtórna ostra białaczka szpikowa (sAML). Leczenie obejmuje stosowanie leku o nazwie wenetoklaks, podawanego doustnie w postaci tabletek powlekanych.
Kryteria włączenia do badania:
- Pacjent musi mieć rozpoznany zespół mielodysplastyczny (MDS), przewlekłą białaczkę mielomonocytową (CMML) lub wtórną ostrą białaczkę szpikową (sAML)
- Liczba blastów w szpiku kostnym musi przekraczać 5%
- Obecność cech genetycznych wysokiego ryzyka, w tym określonych mutacji lub zmian w DNA
- Pacjent musi być zakwalifikowany do kategorii "wysokiego" lub "bardzo wysokiego" ryzyka zgodnie z wytycznymi medycznymi
- Wiek od 18 do 64 lat
- Zarówno mężczyźni, jak i kobiety mogą uczestniczyć
Kryteria wykluczające:
- Wcześniejszy przeszczep komórek macierzystych
- Brak rozpoznania MDS, CMML lub sAML
- Niezakwalifikowanie do grupy wysokiego ryzyka
- Wiek poza określonym zakresem
- Niemożność bezpiecznego przejścia proponowanego leczenia
- Ciąża lub karmienie piersią
- Jednoczesny udział w innym badaniu klinicznym
Cel badania: Badanie ma na celu określenie, czy dodanie wenetoklaksu do schematu leczenia przed allogenicznym przeszczepem komórek macierzystych krwi jest bezpieczne dla pacjentów. Wenetoklaks jest badany w połączeniu z innymi lekami, w tym fludarabiną, amsakryną, cytarabiną i treosulfanem. Uczestnicy będą monitorowani przez okres do 100 dni po przeszczepie w celu oceny bezpieczeństwa leczenia, w tym potencjalnej toksyczności narządowej i innych działań niepożądanych.
Badane leki:
- Wenetoklaks – lek blokujący specyficzne białko potrzebne komórkom rakowym do przeżycia, co może pomóc w ich zniszczeniu i spowolnieniu postępu choroby
- Fludarabina – lek chemioterapeutyczny stosowany w ramach przygotowania przed przeszczepem, który pomaga osłabić układ odpornościowy i zniszczyć komórki rakowe
- Amsakryna – lek chemioterapeutyczny zabijający komórki rakowe poprzez ingerencję w ich DNA
- Cytarabina (Ara-C) – lek chemioterapeutyczny zatrzymujący wzrost komórek rakowych
- Treosulfan – środek chemioterapeutyczny przygotowujący organizm do przeszczepu komórek macierzystych
Badanie bezpieczeństwa komórek ATreg u pacjentów z białaczką po przeszczepie komórek macierzystych w celu zmniejszenia choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi
Badanie prowadzone w: Niemcy
To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie bezpieczeństwa i tolerancji nowego leczenia dla pacjentów, którzy przeszli przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT). Leczenie polega na zastosowaniu specjalnego rodzaju komórek odpornościowych zwanych regulatorowymi limfocytami T aktywowanymi GP120 (ATreg).
Kryteria włączenia do badania:
- Wiek co najmniej 18 lat, bez względu na płeć
- Zdolność i chęć udzielenia pisemnej zgody na udział w badaniu
- Dostępność zdrowego dawcy zewnętrznego
- Spełnienie wszystkich wymagań do przeszczepu komórek macierzystych
- Dawca dobrze dopasowany pod względem HLA (10 na 10 lub 9 na 10 zgodności)
- Nowotwór krwi wymagający przeszczepu, taki jak ostra białaczka szpikowa (AML), zespoły mielodysplastyczne (MDS), ostra białaczka limfoblastyczna (ALL), szpiczak mnogi (MM), nowotwory mieloproliferacyjne (MPN) lub chłoniak
- Przewidywana długość życia przekraczająca 6 tygodni
Kryteria wykluczające:
- Inne poważne schorzenia mogące zakłócić badanie
- Ciąża lub karmienie piersią
- Niedawny poważny zabieg chirurgiczny
- Aktualny udział w innym badaniu klinicznym
- Historia reakcji alergicznych na podobne leczenie
- Aktywne zakażenie wymagające leczenia
- Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu
Cel badania: Badanie ma na celu zbadanie, jak bezpieczne i tolerowane jest leczenie komórkami ATreg. Te specjalne komórki zostały zaprojektowane w celu zmniejszenia częstości występowania i nasilenia ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD), która może wystąpić po przeszczepie komórek macierzystych. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem poważnych działań niepożądanych w różnych odstępach czasu: 24 godziny, 3 dni, 7 dni i 14 dni po infuzji ATreg, a następnie w dniach 28, 56, 90 oraz po 6 miesiącach od leczenia.
Badany lek: Regulatorowe limfocyty T aktywowane GP120 (ATreg) – terapia polegająca na użyciu specyficznych komórek układu odpornościowego aktywowanych białkiem GP120, mająca na celu kontrolowanie odpowiedzi immunologicznej i zapobieganie atakowaniu przez organizm przeszczepionych komórek, co może prowadzić do GvHD.
Badanie leczenia dasatynibem u dzieci i młodzieży z białaczką z chromosomem Philadelphia, którzy nie mogą przyjmować imatynibu lub u których imatynib nie jest skuteczny
Badanie prowadzone w: Francja, Hiszpania
To badanie koncentruje się na leczeniu dzieci i młodzieży z przewlekłą białaczką szpikową (CML) oraz białaczkami z chromosomem Philadelphia (Ph+), którzy mają nowo zdiagnozowaną chorobę lub nie odpowiedzieli dobrze na leczenie imatynibem. Badanie testuje lek o nazwie dasatynib (znany również jako Sprycel), dostępny zarówno w postaci tabletek, jak i proszku, który można przygotować jako płyn do picia.
Kryteria włączenia do badania:
- Pacjent musi podpisać pisemną zgodę na udział
- Wiek od 1 do 18 lat (mogą uczestniczyć zarówno chłopcy, jak i dziewczęta)
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować dwie metody antykoncepcji podczas badania i przez 1 miesiąc po ostatniej dawce
- Pacjent musi należeć do jednej z trzech grup:
- Grupa 1: Pacjenci z przewlekłą fazą CML, którzy nie odpowiedzieli na imatynib lub nie mogą go tolerować
- Grupa 2: Pacjenci z Ph+ ALL lub zaawansowanymi fazami CML, którzy nie odpowiedzieli na imatynib lub nie mogą go tolerować
- Grupa 3: Pacjenci z nowo zdiagnozowaną przewlekłą fazą CML
- Wynik w skali Lansky'ego lub Karnofsky'ego powyżej 50 (skale mierzące zdolność wykonywania codziennych czynności)
- Przewidywana długość życia co najmniej 12 tygodni
- Odpowiednie wyniki badań krwi i funkcji wątroby oraz nerek
Kryteria wykluczające:
- Wcześniejsze leczenie jakimkolwiek inhibitorem BCR-ABL innym niż imatynib
- Znana obecność mutacji T315I (specyficzna zmiana genetyczna powodująca oporność na niektóre leczenia)
- Aktywne zajęcie ośrodkowego układu nerwowego przez białaczkę
- Poważne problemy z sercem, w tym niekontrolowana lub ciężka choroba serca, zawał serca w ciągu ostatnich 6 miesięcy, niestabilne zaburzenia rytmu serca
- Ciężkie problemy z wątrobą lub nerkami
- Aktywne niekontrolowane zakażenia wymagające leczenia
- Ciąża lub karmienie piersią
- Niemożność przyjmowania leków doustnych
- Aktualny udział w innym badaniu klinicznym
- Znana reakcja alergiczna na badany lek
Cel badania: Głównym celem jest określenie, jak dobrze dasatynib działa u młodych pacjentów, których białaczka stała się oporna na leczenie imatynibem lub którzy nie mogą tolerować jego działań niepożądanych. Badanie będzie również oceniać skuteczność dasatynibu u pacjentów z nowo zdiagnozowaną CML. Lekarze będą monitorować, jak choroba reaguje na lek, śledząc kontrolę morfologii krwi i redukcję komórek rakowych zawierających chromosom Philadelphia.
Badane leki:
- Dasatynib – lek stosowany doustnie, który blokuje specyficzne białka powodujące wzrost i podział komórek rakowych. Jest przeznaczony dla pacjentów, których nowotwór stał się oporny na inne leczenie lub którzy nie mogą ich tolerować
- Imatynib – lek przeciwnowotworowy wcześniej stosowany w leczeniu tych pacjentów. Działa podobnie do dasatynibu, celując w specyficzne białka w komórkach rakowych. W tym badaniu dasatynib jest badany jako alternatywne leczenie dla pacjentów, którzy nie odpowiedzieli dobrze na imatynib lub nie mogli tolerować jego działań niepożądanych
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są 3 badania kliniczne dotyczące różnych aspektów leczenia białaczki. Badania koncentrują się głównie na pacjentach wymagających przeszczepu komórek macierzystych oraz na dzieciach i młodzieży z przewlekłą białaczką szpikową.
Dwa z trzech badań prowadzone są w Niemczech i dotyczą pacjentów dorosłych poddawanych przeszczepowi komórek macierzystych. Pierwsze bada bezpieczeństwo wenetoklaksu w połączeniu z chemioterapią u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi i wtórną ostrą białaczką szpikową. Drugie koncentruje się na innowacyjnej terapii komórkami ATreg mającej na celu zmniejszenie powikłań po przeszczepie, szczególnie choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi.
Trzecie badanie, prowadzone we Francji i Hiszpanii, skupia się na populacji pediatrycznej i bada skuteczność dasatynibu u dzieci i młodzieży z białaczką z chromosomem Philadelphia, którzy nie mogą przyjmować imatynibu lub u których lek ten nie jest skuteczny.
Wszystkie badania kładą nacisk na bezpieczeństwo i tolerancję nowych terapii, co jest szczególnie istotne w przypadku ciężkich schorzeń wymagających intensywnego leczenia. Badania te oferują potencjalne alternatywy dla pacjentów, u których standardowe leczenie nie przyniosło oczekiwanych rezultatów lub spowodowało nieakceptowalne działania niepożądane.
Niemcy
