Małopłytkowość Badania w chorobie

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa selinexoru u pacjentów z mielofibrozą i umiarkowaną małopłytkowością, którzy nie stosowali inhibitorów JAK

Badanie prowadzone w: Francja, Rumunia, Dania, Bułgaria, Grecja, Włochy, Belgia, Hiszpania, Polska, Holandia, Niemcy, Czechy, Węgry

To badanie koncentruje się na pacjentach z mielofibrozą - rodzajem nowotworu krwi, który wpływa na szpik kostny - u których występuje umiarkowana małopłytkowość i którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorami JAK.

Główne kryteria włączenia: Aby wziąć udział w badaniu, pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę mielofibrozy, być w wieku co najmniej 18 lat i mieć poziom płytek krwi w określonym zakresie bez niedawnych transfuzji. Wymagane jest również powiększenie śledziony widoczne w badaniach obrazowych oraz aktywne objawy choroby. Pacjenci muszą wykazywać odpowiednią funkcję wątroby i nerek oraz mieć oczekiwaną długość życia przekraczającą 6 miesięcy.

Główne kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci, którzy wcześniej byli leczeni inhibitorami JAK oraz ci z umiarkowaną małopłytkowością, czyli zbyt niską liczbą płytek krwi.

Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, jak dobrze selinexor działa samodzielnie w leczeniu mielofibrozy. Głównym celem jest zmierzenie, jaki odsetek uczestników osiągnie znaczące zmniejszenie objętości śledziony do 24. tygodnia leczenia. Badanie analizuje również poprawę objawów, odpowiedź na niedokrwistość i ogólne przeżycie pacjentów.

Testowany lek: Selinexor to lek przyjmowany doustnie w postaci tabletek przez okres do 105 dni. Działa on poprzez hamowanie eksportu białek supresorowych nowotworów z jądra komórek rakowych, co prowadzi do ich śmierci. Jest klasyfikowany jako selektywny inhibitor eksportu jądrowego.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności pirtobrutinibu u dorosłych z immunologiczną małopłytkowością

Badanie prowadzone w: Dania, Hiszpania, Włochy, Francja, Polska

To badanie dotyczy immunologicznej małopłytkowości (ITP) - zaburzenia, w którym układ odpornościowy niszczy płytki krwi, co prowadzi do łatwego powstawania siniaków i krwawień.

Główne kryteria włączenia: W badaniu mogą wziąć udział osoby w wieku co najmniej 18 lat z potwierdzoną diagnozą pierwotnej ITP, które wykazały odpowiedź na co najmniej jedno wcześniejsze leczenie, ale nie odpowiedziały na poprzednie terapie.

Główne kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami, które mogłyby zakłócić przebieg badania, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby po niedawnych dużych operacjach lub planujące zabieg chirurgiczny w czasie trwania badania. Wykluczeni są również uczestnicy stosujący inne leki mogące interferować z badanym lekiem, osoby z historią reakcji alergicznych na podobne leki, uczestnicy innych badań klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni oraz osoby z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatniego roku.

Cel badania: Badanie jest podzielone na dwie fazy. W pierwszej oceniane jest bezpieczeństwo pirtobrutinibu i ustalana jest odpowiednia dawka. W drugiej fazie skuteczność leku jest porównywana z placebo, aby sprawdzić, czy pomaga utrzymać stabilny poziom płytek krwi bez potrzeby dodatkowych terapii. Uczestnicy będą mieli regularne wizyty kontrolne co dwa tygodnie w celu monitorowania poziomu płytek i ogólnego stanu zdrowia.

Testowany lek: Pirtobrutinib to lek przyjmowany doustnie, który działa poprzez hamowanie specyficznego białka zaangażowanego w odpowiedź immunologiczną. Może to pomóc zmniejszyć niszczenie płytek krwi i poprawić objawy ITP. Jest klasyfikowany jako inhibitor kinazy tyrozynowej Brutona (BTK).

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa ludzkiej normalnej immunoglobuliny (IV) u dorosłych z przewlekłą immunologiczną małopłytkowością

Badanie prowadzone w: Rumunia, Włochy, Hiszpania, Czechy, Niemcy

To badanie dotyczy przewlekłej immunologicznej małopłytkowości (ITP), która trwa dłużej niż 12 miesięcy i prowadzi do utrzymującego się niskiego poziomu płytek krwi.

Główne kryteria włączenia: Uczestnicy muszą być w wieku od 18 do 70 lat z diagnozą przewlekłej ITP trwającej ponad 12 miesięcy. Wymagany jest niski poziom płytek krwi (poniżej 30 × 10⁹/L) potwierdzony w dwóch badaniach wykonanych w odstępie co najmniej jednego dnia. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy i zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas badania.

Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami mogącymi zakłócić badanie, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby po niedawnych dużych operacjach lub planujące zabieg w czasie trwania badania. Nie mogą uczestniczyć również osoby biorące udział w innym badaniu klinicznym, z historią nadużywania substancji psychoaktywnych lub uzależnienia od alkoholu, pacjenci otrzymujący jakikolwiek lek badawczy w ciągu ostatnich 30 dni, osoby ze znanymi alergiami na badany lek, pacjenci z niekontrolowanym wysokim ciśnieniem krwi, historią nowotworu w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem niektórych rodzajów raka skóry) oraz osoby z aktywnymi infekcjami wymagającymi leczenia.

Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, jak skutecznie i bezpiecznie KIg10 (ludzka normalna immunoglobulina 10%) zwiększa poziom płytek krwi u pacjentów z przewlekłą ITP. Uczestników monitoruje się pod kątem wzrostu liczby płytek, czasu potrzebnego na osiągnięcie odpowiedzi, czasu trwania efektu oraz ewentualnych epizodów krwawienia. Odpowiedź na leczenie definiowana jest jako liczba płytek większa niż 30 × 10⁹/L i co najmniej dwukrotny wzrost w stosunku do wartości wyjściowej, potwierdzony w co najmniej dwóch oddzielnych badaniach w odstępie co najmniej siedmiu dni, przy braku krwawienia.

Testowany lek: KIg10 to roztwór do infuzji zawierający ludzką normalną immunoglobulinę podawaną dożylnie. Działa poprzez dostarczanie organizmowi przeciwciał, które mogą pomóc w regulacji układu odpornościowego i zwiększeniu liczby płytek krwi. Lek jest klasyfikowany jako immunoglobulina - rodzaj białka wykorzystywanego przez układ odpornościowy do zwalczania infekcji.

Podsumowanie

Obecnie prowadzone są trzy badania kliniczne dotyczące leczenia różnych postaci małopłytkowości. Badania te obejmują pacjentów z wielu krajów europejskich, przy czym największa liczba badań prowadzona jest w Hiszpanii, Włoszech, Francji i Czechach.

Pierwsze badanie koncentruje się na pacjentach z mielofibrozą i małopłytkowością, testując lek selinexor, który jest najszerzej dostępny - prowadzony w 13 krajach. Drugie badanie dotyczy immunologicznej małopłytkowości i testuje nowy lek pirtobrutinib w 5 krajach. Trzecie badanie również skupia się na immunologicznej małopłytkowości, ale w jej przewlekłej postaci, badając skuteczność immunoglobuliny podawanej dożylnie w 5 krajach.

Wszystkie trzy badania łączy cel zwiększenia liczby płytek krwi i zmniejszenia objawów krwawienia, choć stosują różne mechanizmy działania. Badania te oferują nadzieję na nowe opcje terapeutyczne dla pacjentów, którzy nie odpowiedzieli na dotychczasowe leczenie lub nie mogą go stosować. Ważne jest, aby pacjenci zainteresowani udziałem w badaniach skonsultowali się ze swoim lekarzem w celu ustalenia, czy spełniają kryteria kwalifikacyjne.