Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa selinexoru u pacjentów z mielofibrozą i umiarkowaną małopłytkowością, którzy nie stosowali inhibitorów JAK

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z chorobą zwaną mielofibrozą, która jest rodzajem nowotworu krwi, oraz umiarkowaną małopłytkowością, co oznacza niską liczbę płytek krwi. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku selinexor stosowanego jako jedyny lek u pacjentów, którzy wcześniej nie byli leczeni inhibitorami JAK. Selinexor to lek, który działa na poziomie komórkowym, wpływając na procesy wewnątrzkomórkowe, co może pomóc w leczeniu mielofibrozy.

W badaniu będą również stosowane inne leki, takie jak ruxolitinib (znany również jako Jakavi), palonosetron, netupitant, pacritinib, aprepitant, oraz ondansetron. Leki te są podawane doustnie w formie tabletek lub kapsułek. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak dobrze selinexor działa na zmniejszenie objawów choroby oraz jakie są jego skutki uboczne. Uczestnicy będą przyjmować leki przez określony czas, a ich stan zdrowia będzie monitorowany przez lekarzy.

Badanie potrwa do 2028 roku i będzie obejmować różne etapy, w tym ocenę objawów i wyników badań obrazowych, takich jak MRI (rezonans magnetyczny) lub CT (tomografia komputerowa). Wyniki te pomogą określić, jak skuteczny jest selinexor w leczeniu mielofibrozy i jakie są jego potencjalne korzyści dla pacjentów z tą chorobą. W trakcie badania będą również oceniane inne aspekty zdrowia uczestników, takie jak reakcja na leczenie i ogólne przeżycie.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących jego przebiegu oraz otrzymuje pisemną zgodę na udział.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak odpowiednia liczba płytek krwi i neutrofili, oraz brak innych nowotworów w ciągu ostatnich dwóch lat.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do leczenia

    Przed rozpoczęciem leczenia pacjent przechodzi badania wstępne, w tym biopsję szpiku kostnego oraz badania obrazowe, takie jak MRI lub CT, w celu oceny wielkości śledziony.

    Kobiety w wieku rozrodczym muszą wykonać test ciążowy i stosować skuteczne metody antykoncepcji przez cały okres leczenia oraz 90 dni po jego zakończeniu.

  3. Krok 3

    Podawanie leku

    Pacjent otrzymuje lek selinexor w formie tabletek doustnych. Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są ustalane przez lekarza prowadzącego.

    Leczenie trwa do momentu osiągnięcia zamierzonych celów badania lub wystąpienia niepożądanych skutków ubocznych.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem skuteczności leczenia oraz ewentualnych działań niepożądanych.

    Ocena skuteczności obejmuje pomiar objętości śledziony oraz ocenę objawów za pomocą specjalnych kwestionariuszy.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu leczenia pacjent przechodzi końcową ocenę, która obejmuje badania obrazowe oraz ocenę stanu zdrowia.

    Pacjent jest informowany o wynikach badania oraz dalszych zaleceniach dotyczących opieki zdrowotnej.

Kto może wziąć udział w badaniu?

21 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną myelofibrozę (MF) lub MF po nadpłytkowości samoistnej (ET) lub MF po czerwienicy prawdziwej (PV) zgodnie z klasyfikacją WHO z 2016 roku.
  • Pacjenci z aktywnym wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) mogą uczestniczyć, jeśli otrzymali leczenie przeciwwirusowe przez ponad 8 tygodni i mają niski poziom wirusa.
  • Pacjenci z historią wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV) mogą uczestniczyć, jeśli otrzymali skuteczne leczenie i mają niski poziom wirusa.
  • Pacjenci z historią wirusa HIV mogą uczestniczyć, jeśli mają odpowiednią liczbę komórek odpornościowych, niski poziom wirusa i nie mieli poważnych infekcji w ostatnim roku.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy i zgodzić się na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji podczas leczenia i przez 90 dni po jego zakończeniu.
  • Mężczyźni muszą stosować metody antykoncepcji i nie mogą oddawać nasienia podczas leczenia i przez 90 dni po jego zakończeniu.
  • Pacjent musi podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu.
  • Pacjent musi mieć aktywne objawy MF, ocenione na podstawie specjalnej skali objawów.
  • Pacjent musi dostarczyć próbki z biopsji szpiku kostnego przed i w trakcie badania.
  • Pacjent musi mieć przewidywaną długość życia dłuższą niż 6 miesięcy.
  • Pacjent nie może mieć innych nowotworów, z wyjątkiem niektórych wczesnych i odpowiednio leczonych przypadków.
  • Pacjent musi mieć powiększoną śledzionę, co potwierdza badanie MRI lub CT.
  • Pacjent nie może być kandydatem do przeszczepu komórek macierzystych.
  • Pacjent musi być gotowy do codziennego wypełniania kwestionariusza objawów podczas badania.
  • Pacjent musi mieć kategorię ryzyka DIPSS co najmniej średnią-1 z objawami, średnią-2 lub wysoką.
  • Pacjent musi mieć co najmniej 18 lat.
  • Pacjent musi mieć status wydolności (ECOG) nie gorszy niż 2, co oznacza, że jest w stanie wykonywać większość codziennych czynności.
  • Pacjent musi mieć liczbę płytek krwi w określonym zakresie bez transfuzji w ciągu 7 dni przed pierwszą dawką leku.
  • Pacjent musi mieć odpowiednią liczbę neutrofili (rodzaj białych krwinek) bez potrzeby stosowania czynników wzrostu w ciągu 7 dni przed pierwszą dawką leku.
  • Pacjent musi mieć odpowiednią funkcję wątroby, co oznacza, że poziomy niektórych enzymów i bilirubiny są w określonych granicach.
  • Pacjent musi mieć odpowiednią funkcję nerek, co oznacza, że poziom kreatyniny jest w określonych granicach.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

2 kryteria

  • Pacjent nie może mieć umiarkowanej małopłytkowości, co oznacza, że ma zbyt mało płytek krwi, które pomagają w krzepnięciu.
  • Pacjent nie może mieć mielofibrozy, która nie była wcześniej leczona inhibitorami JAK. Mielofibroza to choroba szpiku kostnego, a inhibitory JAK to leki stosowane w jej leczeniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Selinexor to lek stosowany w badaniu klinicznym, którego celem jest ocena jego skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z mielofibrozą, którzy wcześniej nie byli leczeni inhibitorami JAK i mają umiarkowaną małopłytkowość. Selinexor działa poprzez hamowanie eksportu białek z jądra komórkowego, co może prowadzić do zahamowania wzrostu komórek nowotworowych. W badaniu jest stosowany jako jedyny lek, co oznacza, że pacjenci nie otrzymują innych terapii w tym samym czasie.

Co już wiadomo o tej terapii

Selinexor – Selinexor jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie znajduje się w fazie 2 badań klinicznych. Jest badany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu pacjentów z mielofibrozą, którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorami JAK, oraz z umiarkowaną trombocytopenią. Działa poprzez hamowanie eksportu białek z jądra komórkowego, co prowadzi do śmierci komórek nowotworowych. Selinexor jest klasyfikowany jako inhibitor eksportu jądrowego.

Badane choroby

  • Umiarkowana trombocytopenia

    Jest to stan, w którym liczba płytek krwi (trombocytów) jest niższa niż normalnie, co może prowadzić do problemów z krzepnięciem krwi. Objawy mogą obejmować łatwe siniaczenie, krwawienia z nosa, dziąseł lub innych części ciała. Choroba może być spowodowana różnymi czynnikami, w tym chorobami autoimmunologicznymi, infekcjami, lekami lub innymi schorzeniami. W miarę postępu choroby, ryzyko krwawień może się zwiększać.

  • Mielofibroza u pacjentów nieleczonych inhibitorami JAK

    Jest to rzadkie schorzenie szpiku kostnego, w którym dochodzi do nadmiernego tworzenia tkanki włóknistej, co zakłóca produkcję krwinek. Objawy mogą obejmować zmęczenie, osłabienie, powiększenie śledziony oraz problemy z krzepnięciem krwi. Choroba może prowadzić do anemii, leukopenii i trombocytopenii. W miarę postępu, może dojść do poważniejszych zaburzeń hematologicznych.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-511309-47-00Kod protokołuXPORT-MF-044Planowana liczba uczestników58 osóbSponsorKaryopharm Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).