Badanie aksotynibu i etopozodu u dzieci i młodych dorosłych z opornym lub nawracającym rdzeniakien zarodkowym i wyściółczakiem
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie kliniczne koncentruje się na dwóch typach nowotworów mózgu: rdzeniaków zarodkowych i wyściółczaków. Badacze testują kombinację dwóch leków: aksotynibu (znanego pod nazwą handlową Inlyta) oraz etopozodu. Aksotynib działa poprzez blokowanie określonych białek, które mogą wspierać wzrost komórek nowotworowych, natomiast etopozyd jest lekiem chemioterapeutycznym, który pomaga zatrzymać dzielenie się i wzrost komórek rakowych.
Główne kryteria włączenia:
- Potwierdzona diagnoza wyściółczaka lub rdzeniaków zarodkowego
- Możliwość przyjmowania leków doustnie
- Wiek od 4 do 25 lat
- Masa ciała powyżej 20 kg
- Choroba postępująca lub niereagująca na standardowe leczenie
- Prawidłowe funkcjonowanie narządów (wystarczająca liczba białych krwinek i płytek krwi, odpowiednie funkcjonowanie serca, nerek i wątroby)
- Guz możliwy do zmierzenia zgodnie z określonymi wytycznymi
- Wskaźnik sprawności co najmniej 70%
- Oczekiwana długość życia co najmniej 3 miesiące
Główne kryteria wykluczenia:
- Inny typ nowotworu niż wyściółczak lub rdzeniak zarodkowy
- Brak możliwości przyjmowania leków zgodnie z zaleceniami
- Inne poważne schorzenia mogące zakłócić przebieg badania
- Ciąża lub karmienie piersią
- Niemożność przestrzegania procedur badania lub uczestniczenia w wizytach kontrolnych
Cel badania: Badanie zostanie przeprowadzone w dwóch etapach. W pierwszym etapie naukowcy określą najlepszą dawkę aksotynibu w połączeniu ze stałą dawką etopozodu. W drugim etapie ocenią, jak skuteczna jest ta kombinacja w zapobieganiu wzrostowi lub rozprzestrzenianiu się guza. Głównym celem jest ocena przeżycia wolnego od progresji choroby, czyli czasu, w którym stan pacjenta się nie pogarsza.
Badane leki: Aksotynib to lek blokujący wzrost naczyń krwionośnych zaopatrujących guz, natomiast etopozyd podawany jest w specjalny sposób zwany "metronomicznym" – w małych, regularnych dawkach przyjmowanych doustnie przez dłuższy okres. Ta metoda ma na celu utrzymanie stałego poziomu leku w organizmie, aby skuteczniej zwalczać komórki nowotworowe.
Badanie bezpieczeństwa i skuteczności AloCelyvir u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z rozlanym glejakiem mostu lub rdzeniakien zarodkowym
Badanie prowadzone w: Hiszpania
To badanie kliniczne koncentruje się na dwóch typach nowotworów mózgu u młodych pacjentów: rozlanym glejakiem mostu (DIPG) oraz rdzeniaków zarodkowym. Badana terapia nazywa się AloCelyvir i jest to specjalny rodzaj terapii komórkowej. Obejmuje ona użycie komórek ze szpiku kostnego, które zostały zmodyfikowane wirusem o nazwie ICOVIR-5, aby potencjalnie pomóc w walce z nowotworem.
Główne kryteria włączenia:
- Wiek od 1 do 21 lat
- Brak wcześniejszego leczenia radioterapią lub chemioterapią (dotyczy nowo zdiagnozowanych przypadków DIPG)
- W przypadku nawrotowego lub opornego rdzeniaków zarodkowego – wcześniejsze próby leczenia chirurgicznego, radioterapii i chemioterapii, które nie przyniosły rezultatu
- Choroba możliwa do zmierzenia lub oceny według określonych kryteriów medycznych
- Stan funkcjonalny co najmniej 50%
- Odpowiednie funkcjonowanie narządów (liczba płytek krwi co najmniej 75 000/µL, bezwzględna liczba neutrofilów co najmniej 500/µL, hemoglobina co najmniej 8 g/dL)
- Prawidłowa funkcja nerek (GFR powyżej 60 mL/min/1,73 m²)
- Odpowiednie funkcjonowanie wątroby
- Oczekiwana długość życia co najmniej 8 tygodni
- Stosowanie skutecznej antykoncepcji przez osoby aktywne seksualnie
Główne kryteria wykluczenia:
- Brak diagnozy DIPG lub postępującego lub nawracającego rdzeniaków zarodkowego
- Wiek poza zakresem dzieci, młodzieży i młodych dorosłych
- Brak możliwości bezpiecznego otrzymania AloCelyvir w połączeniu z radioterapią lub jako leczenia samodzielnego
- Brak możliwości przestrzegania procedur badania
Cel badania: Badanie ocenia bezpieczeństwo i skuteczność AloCelyvir w dwóch scenariuszach klinicznych. W przypadku nowo zdiagnozowanego DIPG lek testowany jest w połączeniu z radioterapią (leczeniem wykorzystującym wysokoenergetyczne promienie do niszczenia komórek nowotworowych). W przypadku nawrotowego lub postępującego rdzeniaków zarodkowego AloCelyvir jest testowany jako samodzielne leczenie. Uczestnicy otrzymują lek poprzez infuzję dożylną, czyli bezpośrednio do żyły.
Badany lek: AloCelyvir to połączenie specjalnych komórek zwanych komórkami mezenchymalnymi allogenicznymi z wirusem ICOVIR-5. Jest to innowacyjna terapia komórkowa, która wykorzystuje zmodyfikowane komórki do potencjalnego atakowania komórek nowotworowych. Lek podawany jest w postaci infuzji, a jego dokładny mechanizm działania jest nadal badany. W badaniu jest on oceniany pod kątem bezpieczeństwa i potencjalnej skuteczności w leczeniu tych agresywnych nowotworów mózgu.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są 2 badania kliniczne dotyczące rdzeniaków zarodkowych nawrotowych, skierowane do dzieci i młodych dorosłych. Oba badania koncentrują się na pacjentach, u których standardowe leczenie nie przyniosło rezultatu lub u których choroba powróciła po wcześniejszej terapii.
Pierwsze badanie prowadzone we Francji testuje kombinację dwóch leków: aksotynibu i etopozodu, stosowanych doustnie. Drugie badanie, realizowane w Hiszpanii, ocenia innowacyjną terapię komórkową AloCelyvir, podawaną dożylnie. Co ciekawe, badanie hiszpańskie obejmuje także pacjentów z rozlanym glejakiem mostu (DIPG), co poszerza potencjalne zastosowanie tej terapii.
Oba badania charakteryzują się różnymi podejściami terapeutycznymi – pierwsze wykorzystuje tradycyjne leki chemioterapeutyczne w nowej kombinacji i schemacie dawkowania, drugie natomiast przedstawia zupełnie nowe podejście w postaci terapii komórkowej wykorzystującej zmodyfikowane wirusem komórki. Różnią się także kryteriami włączenia, szczególnie w zakresie wieku pacjentów i wcześniejszego leczenia.
Te badania kliniczne mają na celu znalezienie nowych, skuteczniejszych opcji leczenia dla dzieci i młodych dorosłych z tymi trudnymi do leczenia nowotworami mózgu, u których dostępne obecnie standardowe terapie okazały się nieskuteczne.
Francja
