Badanie skuteczności i bezpieczeństwa hydroksychlorochiny u pacjentów z wczesną twardziną układową
Badanie prowadzone w: Włochy
To badanie jest przeznaczone dla osób z wczesną postacią twardziny układowej – rzadkiej choroby autoimmunologicznej, która powoduje stwardnienie skóry i narządów wewnętrznych. Pacjenci muszą być w wieku od 18 do 65 lat i chorować nie dłużej niż 5 lat od pierwszego objawu niezwiązanego z zespołem Raynauda. Terapia musi być stabilna przez co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania. Wykluczeni są pacjenci z ciężkimi chorobami serca, nerek lub wątroby, problemami z siatkówką oka, niekontrolowaną cukrzycą oraz kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
Badanie ocenia, czy dodanie hydroksychlorochiny do standardowego leczenia pomaga pacjentom z wczesną twardziną układową. Lek przyjmowany jest doustnie przez 52 tygodnie w dawce maksymalnie 400 mg dziennie, dostosowanej do masy ciała. Lekarze monitorują zmiany skórne, funkcję naczyń krwionośnych, poziom bólu, sztywność poranną i zmęczenie. Hydroksychlorochina to lek przeciwmalaryczny, który zmniejsza stan zapalny i modyfikuje działanie układu odpornościowego. Jest podawana w połączeniu ze standardowymi terapiami, w tym lekami immunosupresyjnymi i wazoktywnymi.
Badanie mesalazyny u pacjentów z łagodnym do umiarkowanego wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego
Badanie prowadzone w: Polska, Słowacja, Czechy, Węgry, Bułgaria, Francja, Hiszpania
Badanie jest skierowane do dorosłych pacjentów (powyżej 18. roku życia) z aktywnym, łagodnym do umiarkowanego wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego. Objawy choroby muszą utrzymywać się co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem badania. Pacjenci muszą mieć potwierdzone zapalenie rozciągające się na co najmniej 15 cm od brzegu odbytu. Wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi chorobami, które mogłyby wpłynąć na wyniki badania, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, oraz osoby uczulone na badany lek.
Badanie trwa 8 tygodni i ocenia skuteczność mesalazyny w osiąganiu remisji choroby. Mesalazyna to lek przeciwzapalny zmniejszający stan zapalny w jelicie grubym. Pacjenci przyjmują lek doustnie w postaci granulek lub tabletek. Celem jest zmniejszenie częstości wypróżnień i krwawienia z odbytnicy oraz poprawa widoczna podczas endoskopii. Badanie ma charakter podwójnie zaślepiony – ani pacjenci, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje prawdziwy lek, a kto placebo.
Badanie skuteczności budezonidu i omeprazolu w leczeniu choroby Leśniowskiego-Crohna w przełyku, żołądku lub dwunastnicy u dzieci
Badanie prowadzone w: Polska
To badanie jest przeznaczone dla dzieci w wieku od 6 do 18 lat z rozpoznaną chorobą Leśniowskiego-Crohna, u których występują zmiany zapalne w przełyku, żołądku lub dwunastnicy potwierdzone badaniem endoskopowym i histopatologicznym. Leczenie choroby musi być stabilne przez co najmniej 2 tygodnie. Wykluczono inne przyczyny zapalenia, takie jak refluks, zakażenia wirusowe czy bakteria Helicobacter pylori. Wymagana jest zgoda rodziców lub opiekunów, a w przypadku dzieci powyżej 16 lat – również zgoda samego dziecka.
Badanie ocenia skuteczność budezonidu podawanego miejscowo w postaci zawiesiny do nebulizacji oraz omeprazolu w kapsułkach. Budezonid to glikokortykosteroid zmniejszający stan zapalny, a omeprazol to inhibitor pompy protonowej redukujący wydzielanie kwasu żołądkowego. Głównym celem jest określenie odsetka pacjentów bez zmian endoskopowych i histopatologicznych po leczeniu. Monitorowane są również objawy żołądkowo-jelitowe, działania niepożądane steroidów oraz tolerancja leczenia.
Badanie bezpieczeństwa i skutków orzilabenu (NST-6179) u pacjentów z chorobą wątroby związaną z niewydolnością jelitową
Badanie prowadzone w: Belgia, Francja, Dania
Badanie jest skierowane do osób dorosłych (powyżej 18. roku życia) z rozpoznaną chorobą wątroby związaną z niewydolnością jelitową. Pacjenci muszą otrzymywać żywienie pozajelitowe przez co najmniej 6 miesięcy, ze stabilnym schematem żywienia przez 4 tygodnie przed badaniem. Wymagane są podwyższone wartości enzymów wątrobowych przez co najmniej 6 miesięcy. Pacjenci muszą zgodzić się na stosowanie odpowiednich metod antykoncepcyjnych i zobowiązać się do utrzymania stałego poziomu aktywności fizycznej i diety podczas badania.
Badanie składa się z dwóch części: pierwsza trwa 4 tygodnie, druga 12 tygodni. Orzilaben (NST-6179) podawany jest doustnie w postaci roztworu. Badanie ocenia bezpieczeństwo leku, jego tolerancję oraz wpływ na zdrowie wątroby, w tym zapalenie, odkładanie się tłuszczu i metabolizm lipidów, glukozy i kwasów żółciowych. Jest to badanie podwójnie zaślepione – pacjenci otrzymują albo lek testowany, albo placebo. Regularne badania krwi i moczu, pomiary parametrów życiowych oraz badania EKG monitorują stan zdrowia uczestników.
Badanie porównujące FOLFIRI z cetuksymabem lub bewacyzumabem w leczeniu pierwszej linii u pacjentów z przerzutowym rakiem jelita grubego o określonych profilach genetycznych
Badanie prowadzone w: Włochy
Badanie jest przeznaczone dla dorosłych powyżej 18. roku życia z potwierdzonym przerzutowym rakiem jelita grubego typu RAS/BRAF dziki w tkance. Rak musi być nieoperacyjny, a pacjenci nie mogli wcześniej otrzymywać chemioterapii z powodu przerzutów. Wymagana jest odpowiednia wydolność szpiku kostnego, wątroby i nerek oraz stan ogólny oceniany na 2 lub mniej w skali ECOG. Wykluczeni są pacjenci poniżej 18 lat, z uczuleniem na badane leki, kobiety w ciąży lub karmiące piersią oraz osoby z poważnymi problemami serca, nerek lub wątroby.
Badanie porównuje dwa schematy leczenia: FOLFIRI (chemioterapia łącząca kwas folinowy, fluorouracyl i irynotekan) z cetuksymabem lub bewacyzumabem. Leki podawane są dożylnie przez okres do 8 miesięcy. Cetuksymab blokuje białko na powierzchni komórek rakowych, spowalniając ich wzrost. Bewacyzumab hamuje tworzenie nowych naczyń krwionośnych potrzebnych do rozwoju guza. Celem jest określenie, która kombinacja skuteczniej opóźnia postęp choroby i poprawia przeżywalność pacjentów.
Badanie wpływu i bezpieczeństwa przeszczepu mikrobioty jelitowej u dzieci z autyzmem i problemami trawiennymi
Badanie prowadzone w: Francja
Badanie jest skierowane do dzieci w wieku od 36 do 72 miesięcy (3-6 lat) z rozpoznaniem spektrum autyzmu według kryteriów DSM-5, które mają również objawy żołądkowo-jelitowe (biegunka, ból brzucha, zaparcia, niestrawność lub refluks) trwające ponad rok. Wymagana jest zgoda wszystkich opiekunów prawnych oraz przynależność do ubezpieczenia społecznego. Wykluczono dzieci z osłabionym układem odpornościowym, poważnymi alergiami, przyjmujące leki mogące wpłynąć na wyniki badania oraz te, które wcześniej przeszły przeszczep mikrobioty jelitowej.
Badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo przeszczepu mikrobioty jelitowej podawanej w postaci lewatyw doodbytniczych. Zabieg polega na wprowadzeniu zdrowych bakterii od dawcy do układu pokarmowego dziecka. Leczenie trwa maksymalnie 14 dni, a postępy są monitorowane przez 18 tygodni. Rodzice oceniają objawy żołądkowo-jelitowe za pomocą skali GSRS, a lekarze sprawdzają działania niepożądane. Celem jest zmniejszenie objawów trawiennych o ponad 50% oraz ocena poprawy podstawowych objawów autyzmu i jakości życia dziecka.
Badanie porównujące risankizumab i ustekinumab u dorosłych z umiarkowaną do ciężkiej chorobą Leśniowskiego-Crohna po niepowodzeniu terapii anty-TNF
Badanie prowadzone w: Francja, Belgia, Austria, Hiszpania, Rumunia, Grecja, Włochy, Węgry, Niemcy, Bułgaria, Słowacja, Holandia, Polska, Czechy
Badanie jest przeznaczone dla dorosłych w wieku 18-80 lat z potwierdzoną chorobą Leśniowskiego-Crohna trwającą co najmniej 3 miesiące. Pacjenci muszą mieć aktywną chorobę o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego, ocenianą według wskaźnika CDAI (220-450 punktów). Warunkiem uczestnictwa jest brak odpowiedzi lub nietolerancja wcześniejszych terapii anty-TNF. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję.
Badanie trwa 48 tygodni i porównuje dwa leki biologiczne: risankizumab i ustekinumab, podawane w postaci zastrzyków. Risankizumab blokuje interleukinę-23 (IL-23), a ustekinumab hamuje interleukiny-12 i -23, które uczestniczą w procesach zapalnych. Celem jest osiągnięcie remisji klinicznej (zmniejszenie objawów) i endoskopowej (gojenie się błony śluzowej jelit). Pacjenci, którzy ukończą pierwszą część badania, mogą kontynuować długoterminową ocenę bezpieczeństwa risankizumabu przez kolejne 220 tygodni.
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa guselkumabu i golimumabu u pacjentów z umiarkowaną do ciężkiej chorobą Leśniowskiego-Crohna
Badanie prowadzone w: Chorwacja, Polska, Niemcy, Dania, Włochy, Węgry, Czechy, Estonia, Austria, Holandia, Hiszpania, Francja, Norwegia, Szwecja, Portugalia, Grecja, Bułgaria, Belgia, Słowenia
Badanie jest przeznaczone dla pacjentów z rozpoznaniem choroby Leśniowskiego-Crohna trwającym co najmniej 3 miesiące, z potwierdzoną aktywną postacią umiarkowaną do ciężkiej. Pacjenci muszą wykazywać nieadekwatną odpowiedź, utratę odpowiedzi lub nietolerancję co najmniej jednej zaawansowanej terapii biologicznej lub doustnego leku o podobnym działaniu. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję podczas badania.
Badanie ocenia skuteczność terapii skojarzonej guselkumabem i golimumabem w porównaniu z monoterapią każdym z tych leków. Guselkumab blokuje interleukinę-23 (IL-23), zmniejszając stan zapalny w jelitach. Golimumab jest inhibitorem czynnika martwicy nowotworów (TNF), również zmniejszającym zapalenie. Leki podawane są podskórnie przez 48 tygodni. Głównym celem jest osiągnięcie remisji klinicznej i odpowiedzi endoskopowej, czyli poprawy widocznej podczas badania jelit. Badanie ocenia również długoterminowe bezpieczeństwo terapii skojarzonej.
Podsumowanie
Przedstawione 8 badań klinicznych obejmuje szerokie spektrum zaburzeń żołądkowo-jelitowych, od chorób autoimmunologicznych jak choroba Leśniowskiego-Crohna i wrzodziejące zapalenie jelita grubego, przez choroby wątroby związane z niewydolnością jelitową, po zaburzenia trawienne u dzieci z autyzmem. Znaczna część badań koncentruje się na chorobie Leśniowskiego-Crohna, co świadczy o dużym zapotrzebowaniu na nowe metody leczenia tego schorzenia.
Większość badań prowadzonych jest w krajach Europy Zachodniej i Środkowej, przy czym Polska uczestniczy w 5 spośród 8 przedstawionych projektów. Francja, Włochy, Hiszpania i Czechy również często występują jako lokalizacje badań. Testowane terapie obejmują zarówno dobrze znane leki biologiczne (cetuksymab, bewacyzumab, ustekinumab), jak i nowsze rozwiązania (risankizumab, guselkumab) oraz innowacyjne podejścia terapeutyczne, takie jak przeszczep mikrobioty jelitowej.
Badania koncentrują się głównie na pacjentach, którzy nie odpowiedzieli na wcześniejsze leczenie, co wskazuje na poszukiwanie skutecznych opcji terapeutycznych dla przypadków opornych na standardowe leczenie. Wiele projektów ma charakter długoterminowy, z fazami monitorowania bezpieczeństwa trwającymi nawet do kilku lat, co pozwoli na dokładną ocenę skuteczności i profilu bezpieczeństwa badanych terapii.
Belgia
