Badanie oceniające oksytocynę w aerozolu do nosa jako terapię uzupełniającą dla dzieci z zaburzeniem ze spektrum autyzmu i niepełnosprawnością intelektualną
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie skupia się na dzieciach z zaburzeniem ze spektrum autyzmu, które mają również umiarkowaną lub ciężką niepełnosprawność intelektualną. Badacze sprawdzają, czy stosowanie oksytocyny w aerozolu do nosa wraz ze standardową terapią behawioralną i edukacyjną może przynieść korzyści. Oksytocyna jest naturalnie występującym hormonem, który może pomóc w poprawie interakcji społecznych i zachowania u dzieci z autyzmem.
Kryteria włączenia:
- Wiek dziecka między 6 a 12 lat
- Potwierdzona diagnoza ciężkiego zaburzenia ze spektrum autyzmu według kryteriów DSM-5
- Umiarkowana lub ciężka niepełnosprawność intelektualna i trudne zachowania
- Dziecko otrzymuje stałą opiekę i wsparcie w jednym z ośrodków badawczych
- Jeśli dziecko przyjmuje leki psychotropowe, dawka musi być stabilna przez co najmniej 3 miesiące
- Rodzice muszą być w stanie zrozumieć instrukcje podawania leku i wypełniać kwestionariusze
Kryteria wykluczenia:
- Wiek poniżej 6 lub powyżej 12 lat
- Brak potwierdzonej diagnozy zaburzenia ze spektrum autyzmu
- Znana alergia lub nadwrażliwość na badany lek
- Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
- Poważne problemy z sercem potwierdzone badaniem elektrokardiograficznym
- Znaczące problemy z nosem uniemożliwiające prawidłowe stosowanie aerozolu
Badany lek: Oksytocyna jest podawana w postaci aerozolu do nosa jako terapia uzupełniająca do standardowych interwencji psychoedukacyjnych. W badaniu testowane są dawki 4 i 8 jednostek międzynarodowych, podawane codziennie zarówno w ośrodku leczniczym, jak i w domu.
Badanie oceniające poprawę interakcji społecznych u dzieci z autyzmem przy użyciu oksytocyny w aerozolu do nosa i terapii
Badanie prowadzone w: Belgia
To badanie bada, jak pojedyncza dawka oksytocyny podanej w aerozolu do nosa może wpłynąć na interakcje społeczne między dziećmi z autyzmem a innymi osobami. Badanie wykorzystuje zarówno zadania ekranowe, jak i rzeczywiste sytuacje społeczne do oceny zmian w zachowaniu społecznym.
Kryteria włączenia:
- Formalna diagnoza zaburzenia ze spektrum autyzmu potwierdzona przez zespół doświadczonych klinicystów
- Chłopcy w wieku 8-12 lat lub dziewczynki przed okresem dojrzewania w tym przedziale wiekowym
- Wskaźnik rozumienia werbalnego i wskaźnik przestrzenny powyżej 70 według testu WISC-V-NL
- Stabilne leczenie farmakologiczne i psychospołeczne przez co najmniej cztery tygodnie przed wizytą wstępną
Kryteria wykluczenia:
- Inne poważne choroby somatyczne lub psychiatryczne
- Przyjmowanie leków, które mogą wpłynąć na wyniki badania
- Poważne upośledzenie wzroku lub słuchu, którego nie można skorygować
- Choroby zakaźne, które mogą być przenoszone na innych
Badany lek: Oksytocyna podawana jako aerozol do nosa o nazwie Syntocinon 40 IE/ml. Badanie ocenia, czy oksytocyna może poprawić zdolność dzieci z autyzmem do synchronizacji i łączenia się z innymi ludźmi.
Badanie leczenia oksytocyną dzieci z autyzmem i niepełnosprawnością intelektualną
Badanie prowadzone w: Belgia
To badanie ocenia skuteczność leczenia oksytocyną w poprawie podstawowych objawów autyzmu, takich jak interakcje społeczne i komunikacja, a także redukcji poziomu stresu u dzieci z autyzmem i niepełnosprawnością intelektualną.
Kryteria włączenia:
- Dzieci w wieku 4-13 lat
- Diagnoza kliniczna zaburzenia ze spektrum autyzmu
- Dziewczynki, które nie rozpoczęły jeszcze miesiączkowania (te, które rozpoczną w trakcie badania, mogą kontynuować)
- Uczęszczanie do szkoły specjalnej dla dzieci z niepełnosprawnością intelektualną
- IQ poniżej 75
- Wynik ABAS poniżej 70
Kryteria wykluczenia:
- Brak diagnozy zaburzenia ze spektrum autyzmu
- Brak współwystępującej niepełnosprawności intelektualnej
- Niemożność poddania się wymaganym ocenom i pomiarom
Badany lek: Oksytocyna w postaci aerozolu do nosa Syntocinon 40 IE/ml. Badanie ocenia wpływ wielokrotnych dawek na podstawowe objawy autyzmu i poziom stresu.
Badanie arbbaklofenu w poprawie funkcjonowania społecznego dzieci i młodzieży z zaburzeniem ze spektrum autyzmu
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Francja
To badanie bada, czy arbaklofen może poprawić funkcjonowanie społeczne u młodych osób z autyzmem. Badanie ma na celu zrozumienie, jak pojedyncza dawka leku może przewidzieć długoterminową odpowiedź na leczenie.
Kryteria włączenia:
- Uczestnik lub jego przedstawiciel prawny musi podpisać świadomą zgodę
- Diagnoza zaburzenia ze spektrum autyzmu według kryteriów DSM-5
- Uczestnik musi mieć od 7 do 23 lat w momencie wyrażenia zgody
- Obecne leki wpływające na zachowanie muszą być stabilne przez co najmniej 6 tygodni przed rozpoczęciem badania
- Obecna terapia lub interwencje społeczne muszą być stabilne przez 3 miesiące przed badaniem
- Uczestnik musi mieszkać z rodzicem/opiekunem lub mieć z nim regularny kontakt (co najmniej dwa razy w tygodniu)
Kryteria wykluczenia:
- Brak diagnozy zaburzenia ze spektrum autyzmu
- Wiek poza określonym przedziałem
Badany lek: Arbaklofen w postaci roztworu doustnego, dostępny w dawkach 5 mg, 10 mg, 15 mg i 20 mg. Lek jest badany pod kątem jego potencjału w poprawie funkcji społecznych.
Badanie poprawy interakcji społecznych u dzieci z autyzmem przy użyciu oksytocyny w aerozolu do nosa i terapii
Badanie prowadzone w: Belgia
Kolejne badanie belgijskie oceniające pojedynczą dawkę oksytocyny w aerozolu do nosa i jej wpływ na interakcje społeczne. Badanie mierzy również zmiany w poziomach oksytocyny i kortyzolu (hormonu stresu) w próbkach śliny.
Kryteria włączenia:
- Formalna diagnoza zaburzenia ze spektrum autyzmu według DSM-IV-TR lub DSM-5
- Chłopcy w wieku 8-12 lat lub dziewczynki przed okresem dojrzewania w tym wieku
- Iloraz inteligencji (IQ) powyżej 70
- Stabilne leczenie podstawowe przez co najmniej cztery tygodnie przed wizytą
- Brak planowanych zmian w interwencjach psychospołecznych od przyjęcia do wizyty badawczej
Kryteria wykluczenia:
- Inne poważne choroby somatyczne lub psychiatryczne
- Historia nadużywania substancji w ciągu ostatniego roku
- Zaburzenia neurologiczne, takie jak epilepsja, które nie są dobrze kontrolowane
- Ciężkie problemy behawioralne, które mogą zakłócać badanie
Badany lek: Oksytocyna w aerozolu do nosa. Badanie sprawdza, czy hormon ten może ułatwić dzieciom z autyzmem nawiązywanie kontaktu i komunikację z otaczającymi je ludźmi.
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa przeszczepu flory bakteryjnej jelitowej u dzieci z autyzmem i problemami trawiennymi
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie koncentruje się na dzieciach z autyzmem, które doświadczają problemów trawiennych, takich jak biegunka, ból brzucha, zaparcia, niestrawność lub refluks. Badanie wykorzystuje przeszczep flory bakteryjnej jelitowej w postaci lewatyw, wprowadzając zdrowe bakterie od dawcy do układu pokarmowego dziecka.
Kryteria włączenia:
- Diagnoza zaburzenia ze spektrum autyzmu według kryteriów DSM-5
- Objawy żołądkowo-jelitowe, takie jak biegunka, ból brzucha, zaparcia, niestrawność lub refluks trwające ponad rok
- Wiek między 36 a 72 miesiącami (3-6 lat)
- Zgoda wszystkich opiekunów prawnych
- Przynależność do ubezpieczenia społecznego
Kryteria wykluczenia:
- Wiek poza określonym przedziałem
- Brak diagnozy zaburzenia ze spektrum autyzmu
- Wcześniejszy przeszczep mikrobioty kałowej
- Historia ciężkich alergii lub reakcji na leki
- Osłabiony układ odpornościowy
Badana terapia: Przeszczep flory bakteryjnej jelitowej (FMT) w postaci lewatywy zawierającej allogeniczną mikrobiotę kałową 25 g/100 ml. Celem jest sprawdzenie, czy terapia ta może poprawić objawy trawienne i ogólne samopoczucie.
Badanie wpływu oksytocyny donosowej na uczenie się u młodzieży z zaburzeniem ze spektrum autyzmu
Badanie prowadzone w: Norwegia
To norwegskie badanie ocenia, jak pojedyncza dawka oksytocyny podawanej w aerozolu do nosa wpływa na funkcjonowanie mózgu i zdolności uczenia się u młodych ludzi z autyzmem. Badanie wykorzystuje elektroencefalografię (EEG) do pomiaru zmian w aktywności mózgu.
Kryteria włączenia:
- Wiek między 12 a 21 lat
- Zdolność do komunikowania się z zespołem badawczym
- Potwierdzona diagnoza zaburzenia ze spektrum autyzmu
Kryteria wykluczenia:
- Brak diagnozy zaburzenia ze spektrum autyzmu
- Wiek poza określonym przedziałem
Badany lek: Oksytocyna w aerozolu do nosa w dawkach 8 IU lub 24 IU. Badanie sprawdza, czy oksytocyna może poprawić plastyczność neuronalną mózgu i zdolności uczenia się.
Badanie wpływu oksytocyny donosowej na zachowania społeczne i powtarzające się u młodzieży z zaburzeniem ze spektrum autyzmu
Badanie prowadzone w: Norwegia
Kolejne norweskie badanie ocenia wpływ oksytocyny na zachowania społeczne i powtarzające się u młodych ludzi z autyzmem. Uczestnicy otrzymują lek dwa razy dziennie przez cztery tygodnie.
Kryteria włączenia:
- Wiek 12-20 lat
- Potwierdzona diagnoza zaburzenia ze spektrum autyzmu przy użyciu testu ADOS
- Dobry ogólny stan zdrowia
- Zdolność do komunikowania się i przestrzegania wymagań badania
- Dla uczestników w wieku 16 lat i starszych wymagana jest pisemna świadoma zgoda
- Dla uczestników w wieku 12-15 lat wymagana jest zgoda ich samych i opiekunów
Kryteria wykluczenia:
- Brak diagnozy zaburzenia ze spektrum autyzmu
- Wiek poza określonym przedziałem
Badany lek: Oksytocyna w dawce 24 jednostek międzynarodowych (IU) w aerozolu do nosa, podawana dwa razy dziennie przez cztery tygodnie. Celem jest sprawdzenie, czy może poprawić interakcje społeczne i zmniejszyć zachowania powtarzające się.
Badanie bezpieczeństwa arypiprazolu i risperidonu u dzieci i młodzieży z zaburzeniem ze spektrum autyzmu
Badanie prowadzone w: Niemcy, Holandia
To badanie bada, czy monitorowanie poziomów arypiprazolu i risperidonu we krwi może pomóc zmniejszyć lub zapobiec działaniom niepożądanym, szczególnie przyrostowi masy ciała, który jest częstym problemem przy stosowaniu tych leków.
Kryteria włączenia:
- Wiek między 6 a 18 lat
- Udokumentowana diagnoza kliniczna zaburzenia ze spektrum autyzmu z problemami behawioralnymi
- Rozpoczęcie leczenia risperidonem lub arypiprazolem
Kryteria wykluczenia: Badanie nie podaje szczegółowych kryteriów wykluczenia poza ogólnymi wskazaniami dotyczącymi zdrowia.
Badane leki: Risperidon i arypiprazol w postaci doustnej. Badanie porównuje standardowe dawkowanie z dawkowaniem dostosowanym na podstawie monitorowania terapeutycznego leku.
Badanie wpływu pitolisantu u dzieci i młodzieży z zaburzeniem ze spektrum autyzmu
Badanie prowadzone w: Polska, Włochy, Hiszpania, Francja
To międzynarodowe badanie bada, czy pitolisant może poprawić komunikację społeczną i interakcje u młodych osób z autyzmem. Badanie trwa 12 tygodni i wykorzystuje Skalę Reakcji Społecznych (SRS-2) do oceny postępów.
Kryteria włączenia:
- Wiek 6-17 lat
- Diagnoza zaburzenia ze spektrum autyzmu potwierdzona specjalistycznymi testami
- Opiekun, który może przyprowadzać dziecko na wizyty i zapewniać regularne wsparcie
- Iloraz inteligencji (IQ) 70 lub wyższy
- Wynik SRS-2 wynoszący 66 lub wyżej
- Stabilne leczenie wszystkich objawów przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem
- Zdolność połykania leku badawczego
Kryteria wykluczenia:
- Brak diagnozy zaburzenia ze spektrum autyzmu
- Wiek poza określonym przedziałem
Badany lek: Pitolisant w tabletkach powlekanych Wakix, dostępny w dawkach 4,5 mg i 18 mg, podawany doustnie. Lek wpływa na substancje chemiczne w mózgu związane z czuwaniem i czujnością.
Badanie długoterminowego bezpieczeństwa pimavanserinu w leczeniu drażliwości u dzieci i młodzieży z zaburzeniem ze spektrum autyzmu
Badanie prowadzone w: Polska, Węgry, Francja, Włochy, Hiszpania
To międzynarodowe badanie ocenia długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję pimavanserinu u dzieci i młodzieży z autyzmem, które doświadczają drażliwości. Badanie trwa 52 tygodnie.
Kryteria włączenia:
- Ukończenie okresu leczenia w poprzednim badaniu
- Zgoda dziecka lub młodzieży (jeśli są w stanie ją wyrazić) oraz rodzica/opiekuna prawnego
- Stabilność zdrowotna i behawioralna według oceny lekarza prowadzącego badanie
- Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą stosować dwie akceptowalne metody antykoncepcji
Kryteria wykluczenia:
- Brak drażliwości związanej z zaburzeniem autystycznym
- Stany medyczne, które mogą zakłócać badanie
- Przyjmowanie leków, które mogą wpłynąć na wyniki badania
- Historia ciężkich reakcji alergicznych na podobne leki
Badany lek: Pimavanserin w kapsułkach w dawkach 10 mg, 20 mg lub 34 mg, podawany doustnie. Lek działa poprzez selektywne targetowanie receptorów serotoninowych w mózgu.
Podsumowanie
Spośród 11 trwających badań klinicznych dotyczących zaburzenia ze spektrum autyzmu, znaczna część koncentruje się na oksytocynie podawanej w aerozolu do nosa. Oksytocyna jest testowana w różnych krajach europejskich, w tym we Francji, Belgii i Norwegii, co wskazuje na duże zainteresowanie tym hormonem jako potencjalną terapią wspomagającą.
Badania obejmują szeroki zakres grup wiekowych – od bardzo małych dzieci (3 lata) po młodych dorosłych (23 lata). Większość badań koncentruje się na dzieciach w wieku szkolnym, szczególnie w przedziale 6-12 lat.
Poza oksytocyną badane są również inne podejścia terapeutyczne, takie jak arbaklofen, pitolisant, pimavanserin oraz innowacyjna terapia przeszczepem flory bakteryjnej jelitowej dla dzieci z autyzmem i problemami trawiennymi.
Warto zauważyć, że wiele badań wymaga stabilnego leczenia podstawowego przez określony czas przed przystąpieniem do badania, co pokazuje, że nowe terapie są testowane jako uzupełnienie istniejącego leczenia, a nie jego zastąpienie.
Badania przeprowadzane są w wielu krajach europejskich, przy czym najczęściej pojawiają się Francja, Belgia, Hiszpania i Norwegia. Polska uczestniczy w dwóch międzynarodowych badaniach dotyczących pitolisantu i pimavanserinu.
Rumunia
