Badanie brigatinibu u dzieci i młodych dorosłych z ALK+ chłoniakiem anaplastycznym z dużych komórek, zapalnymi guzami miofibroblastycznymi lub innymi guzami litymi
Badanie prowadzone w: Szwecja, Polska, Belgia, Francja, Finlandia, Niemcy, Włochy, Hiszpania, Dania, Czechy, Austria, Holandia
To badanie kliniczne koncentruje się na testowaniu leku zwanego brigatinibem u dzieci i młodych dorosłych z określonymi rodzajami nowotworów. Badane nowotwory obejmują chłoniaka anaplastycznego z dużych komórek (ALCL), zapalne guzy miofibroblastyczne oraz inne guzy lite. Brigatinib przyjmowany jest w postaci tabletek powlekanych i jest testowany pod kątem skuteczności w leczeniu tych nowotworów.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Pacjenci muszą mieć co najmniej 1 rok i poniżej 26 lat w momencie przystąpienia do badania
- Muszą być w stanie połykać tabletki i ważyć co najmniej 10 kg
- Wymagane jest potwierdzenie diagnozy nowotworu oraz wyniki badań wykazujące zmianę w genie ALK w guzie
- W przypadku zapalnych guzów miofibroblastycznych – guz nie może być usunięty chirurgicznie bez spowodowania poważnych szkód, lub jest to nowo zdiagnozowany przypadek zaawansowanego guza, którego nie można usunąć ze względu na jego położenie
- Pacjenci muszą mieć określony poziom sprawności fizycznej oceniany według skali Karnofsky'ego (dla osób powyżej 16 lat) lub skali Lansky'ego (dla osób 16 lat i młodszych)
Główne kryteria wykluczenia:
- Pacjenci bez diagnozy ALCL, zapalnych guzów miofibroblastycznych lub innych guzów litych
- Pacjenci poza określonym przedziałem wiekowym
Cel badania: Badanie ma na celu znalezienie najlepszej dawki brigatinibu dla młodych pacjentów oraz zrozumienie, jak organizm przetwarza ten lek. Badanie będzie również oceniać, jak skutecznie brigatinib zmniejsza guzy i poprawia stan zdrowia pacjentów z tymi konkretnymi rodzajami nowotworów. Leczenie brigatinibem może trwać do dwóch lat, pod warunkiem że pacjent nadal odnosi korzyści z leczenia bez znaczących działań niepożądanych. Badanie ma trwać do 2030 roku.
Badany lek: Brigatinib to inhibitor kinazy tyrozynowej, który działa poprzez blokowanie określonych białek zaangażowanych we wzrost i rozprzestrzenianie się komórek nowotworowych. Jest dostępny w tabletkach o dawkach 30 mg, 90 mg i 180 mg, przyjmowanych doustnie.
Badanie kryzotinibu i temsirolimusu u dzieci z nowotworami dodatnimi dla ALK, ROS1 lub MET, w tym neuroblastomą i mięsakiem prążkowanokomórkowym
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Włochy, Niemcy, Francja, Dania, Holandia
To badanie kliniczne skupia się na określonych typach nowotworów u dzieci, szczególnie tych, które są dodatnie dla genów ALK, ROS1 lub MET. Badane nowotwory obejmują neuroblastomę, mięsaka prążkowanokomórkowego, chłoniaka anaplastycznego z dużych komórek, zapalne guzy miofibroblastyczne i inne pokrewne nowotwory złośliwe. Testowane leczenie to lek zwany kryzotinibem, który może być stosowany samodzielnie lub w połączeniu z innym lekiem zwanym temsirolimus.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę określonych rodzajów nowotworów, takich jak neuroblastoma, mięsak prążkowanokomórkowy, chłoniak anaplastyczny z dużych komórek lub zapalny guz miofibroblastyczny
- Nowotwory te muszą być nawrotowe po leczeniu lub niereagujące na standardowe leczenie
- Wiek między 1 a 21 lat
- Wynik sprawności w skali powyżej 60%
- Obecność specyficznych zmian genetycznych w nowotworze, takich jak zmiany w genach ALK, MET lub ROS1
- Oczekiwana długość życia co najmniej 12 tygodni
- Mierzalna choroba – nowotwór można zmierzyć przy użyciu obrazowania medycznego
- Zakończenie wcześniejszych terapii przeciwnowotworowych co najmniej 2 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
- Brak wcześniejszego leczenia bezpośrednio celującego w geny ALK, ROS1 lub MET
Główne kryteria wykluczenia:
- Inny typ nowotworu niewymieniony w badaniu
- Wiek poza określonym przedziałem
- Niemożność przestrzegania procedur badania
- Stan medyczny mogący zakłócać leczenie w ramach badania
- Ciąża lub karmienie piersią
- Obecny udział w innym badaniu klinicznym
- Niedawna operacja lub zabieg medyczny mogący wpłynąć na badanie
- Alergia lub reakcja na badane leki
- Historia określonych chorób serca
- Niekontrolowana infekcja
Cel badania: Celem tego badania jest znalezienie najlepszej dawki kryzotinibu w połączeniu z temsirolimus oraz ocena bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności samego kryzotinibu w leczeniu tych specyficznych guzów dodatnich dla określonych genów. Uczestnicy będą otrzymywać kryzotinib samodzielnie lub w połączeniu z temsirolimus, w zależności od konkretnego typu nowotworu i markerów genetycznych. W trakcie badania prowadzone będą regularne kontrole i badania w celu śledzenia postępów i wpływu leczenia na nowotwór. Badanie ma trwać do końca 2029 roku.
Badane leki: Kryzotinib to lek celujący w specyficzne białka w komórkach nowotworowych, co może pomóc zatrzymać wzrost i rozprzestrzenianie się nowotworu. Jest dostępny w postaci twardych kapsułek o dawkach 200 mg i 250 mg lub granulek do podawania doustnego. Temsirolimus jest podawany dożylnie i działa poprzez blokowanie białka pomagającego komórkom nowotworowym rosnąć, co może pomóc spowolnić lub zatrzymać progresję nowotworu.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są 2 badania kliniczne dotyczące leczenia zapalnego guza miofibroblastycznego u dzieci i młodych dorosłych. Oba badania koncentrują się na celowanych terapiach molekularnych – inhibitorach kinazy tyrozynowej – które blokują białka odpowiedzialne za wzrost komórek nowotworowych posiadających określone zmiany genetyczne, szczególnie w genie ALK.
Badania są prowadzone w wielu krajach europejskich, z największą liczbą ośrodków w Niemczech, Francji, Hiszpanii i Włoszech. Polska uczestniczy w pierwszym z opisanych badań dotyczącym brigatinibu. Oba badania są długoterminowe – jedno ma trwać do 2030 roku, drugie do końca 2029 roku – co pozwoli na zebranie kompleksowych danych na temat bezpieczeństwa i skuteczności testowanych terapii.
Charakterystyczne dla obu badań jest to, że skupiają się one nie tylko na zapalnych guzach miofibroblastycznych, ale również na innych nowotworach u dzieci i młodych dorosłych z podobnymi zmianami genetycznymi. Takie podejście może pomóc w lepszym zrozumieniu mechanizmów działania tych leków i potencjalnie poprawić opcje leczenia dla szerszej grupy młodych pacjentów onkologicznych.
Austria
