Zespół Alporta Badania w chorobie

Badanie dotyczące Dapaglifloziny w hamowaniu choroby nerek u młodzieży i młodych dorosłych z Zespołem Alporta

Badanie prowadzone w: Niemcy

To badanie sprawdza, czy lek o nazwie Dapagliflozin może pomóc spowolnić postęp choroby nerek u młodych osób z Zespołem Alporta. Dapagliflozin należy do grupy leków zwanych inhibitorami SGLT2, które normalnie stosuje się w cukrzycy, ale mogą też chronić nerki.

Kto może wziąć udział:

• Młodzież w wieku 10-17 lat z podwyższonym poziomem białka w moczu (stosunek albuminy do kreatyniny w moczu wynoszący co najmniej 300 mg/g)
• Młodzi dorośli w wieku 18-39 lat z jeszcze wyższym poziomem białka w moczu (co najmniej 500 mg/g) i funkcją nerek na poziomie co najmniej 60 ml/min/1,73 m²
• Pacjenci muszą mieć potwierdzoną diagnozę Zespołu Alporta poprzez badanie genetyczne lub biopsję nerki
• Osoby przyjmujące stabilną dawkę leków chroniących nerki (tzw. blokada układu renina-angiotensyna) przez ostatnie trzy miesiące

Kto nie może uczestniczyć:

• Osoby bez potwierdzonego rozpoznania Zespołu Alporta
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
• Osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych
• Osoby z uczuleniem na badany lek
• Osoby z innymi poważnymi schorzeniami, które mogłyby zakłócić wyniki badania

Cel badania: Badanie ma na celu sprawdzenie, czy Dapagliflozin może zmniejszyć ilość białka w moczu, co jest oznaką postępu choroby nerek. Badanie trwa 48 tygodni, podczas których pacjenci przyjmują tabletkę raz dziennie. Ani pacjenci, ani lekarze nie wiedzą, kto otrzymuje prawdziwy lek, a kto placebo, co zapewnia obiektywne wyniki.

Badany lek: Dapagliflozin w dawce 5 mg w postaci tabletki powlekanej przyjmowanej doustnie.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności Sparsentanu u dzieci z chorobami nerek powodującymi utratę białka

Badanie prowadzone w: Szwecja, Niemcy, Włochy, Holandia, Polska, Hiszpania

To badanie ocenia bezpieczeństwo i skuteczność leku Sparsentan u dzieci z różnymi chorobami nerek, w tym Zespołem Alporta. Sparsentan jest podawany w postaci zawiesiny doustnej.

Kto może wziąć udział:

• Dzieci i młodzież w wieku 1-17 lat (dla jednej grupy pacjentów) lub 2-17 lat (dla drugiej grupy)
• Pacjenci z funkcją nerek na poziomie co najmniej 30 ml/min/1,73 m²
• Ciśnienie krwi w normie odpowiednio do wieku, płci i wzrostu
• Pacjenci z Zespołem Alporta muszą mieć stosunek białka do kreatyniny w moczu wynoszący co najmniej 1,5 g/g (dla pierwszej grupy) lub 0,6 g/g lub mniej (dla drugiej grupy)
• Diagnoza potwierdzona biopsją nerki lub badaniem genetycznym

Kto nie może uczestniczyć:

• Osoby z innymi poważnymi schorzeniami mogącymi zakłócić badanie
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
• Osoby po niedawnych poważnych operacjach
• Osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych
• Osoby z nietolerancją leku badanego
• Osoby z niekontrolowanym wysokim ciśnieniem krwi

Cel badania: Badanie trwa 108 tygodni i ma na celu ocenę, jak dobrze Sparsentan jest tolerowany przez dzieci oraz czy może zmniejszyć ilość białka w moczu. Lek blokuje specyficzne receptory w organizmie, co może pomóc chronić nerki.

Badany lek: Sparsentan w postaci zawiesiny doustnej przyjmowanej raz dziennie.

Badanie dotyczące R3R01 u pacjentów z Zespołem Alporta i pierwotnym opornym na steroidy ogniskowym segmentalnym stwardnieniem kłębuszków nerkowych

Badanie prowadzone w: Holandia, Francja, Niemcy, Belgia

To badanie testuje lek R3R01 u pacjentów z Zespołem Alporta oraz u osób z inną chorobą nerek zwaną FSGS, która nie reaguje na leczenie steroidami. Lek przyjmowany jest w postaci tabletki.

Kto może wziąć udział:

• Pacjenci w wieku 12 lat i starsi (w krajach, gdzie dopuszczono dzieci) lub 18 lat i starsi (w innych krajach)
• Osoby z potwierdzoną diagnozą Zespołu Alporta poprzez badanie genetyczne lub biopsję nerki
• Funkcja nerek na poziomie co najmniej 45 ml/min/1,73 m²
• Stabilna dawka leków z grupy inhibitorów ACE lub blokerów receptora angiotensyny przez co najmniej 4 tygodnie
• Dla pacjentów z Zespołem Alporta: stosunek białka do kreatyniny w moczu wynoszący co najmniej 1,0 g/g
• Dla pacjentów z FSGS: stosunek białka do kreatyniny w moczu między 3,5 g/g a 12,0 g/g oraz brak odpowiedzi na leczenie steroidami

Kto nie może uczestniczyć:

• Osoby bez jednej z dwóch badanych chorób
• Osoby spoza określonego przedziału wiekowego
• Osoby niemogące przyjmować leku doustnie
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
• Osoby uczestniczące w innych badaniach
• Osoby z historią reakcji alergicznych na badany lek

Cel badania: Badanie trwa 12 tygodni i ocenia bezpieczeństwo oraz skuteczność R3R01 w zmniejszaniu ilości białka w moczu. Badacze będą także monitorować jakość życia pacjentów oraz sposób, w jaki organizm przetwarza lek.

Badany lek: R3R01 w postaci tabletki przyjmowanej doustnie.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności Setanaxibu u pacjentów z Zespołem Alporta

Badanie prowadzone w: Francja, Czechy, Słowacja, Austria, Hiszpania, Litwa

To badanie ocenia bezpieczeństwo i tolerancję leku Setanaxib w porównaniu z placebo u pacjentów z Zespołem Alporta. Lek przyjmowany jest w postaci tabletki powlekanej.

Kto może wziąć udział:

• Osoby w wieku 12-50 lat (w USA) lub 18-50 lat (w Unii Europejskiej)
• Waga ciała co najmniej 40 kg
• Potwierdzona diagnoza Zespołu Alporta poprzez badanie genetyczne
• Określony poziom białka w moczu, zmierzony dwukrotnie w odstępie co najmniej 2 tygodni
• Przyjmowanie najwyższej tolerowanej dawki leków obniżających ciśnienie krwi przez co najmniej 8 tygodni
• Ciśnienie krwi w odpowiednim zakresie dla wieku i wagi
• Odpowiednia funkcja nerek według badania eGFR

Kto nie może uczestniczyć:

• Osoby bez potwierdzonego Zespołu Alporta
• Osoby poniżej 18 roku życia (w niektórych krajach)
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
• Osoby uczestniczące w innych badaniach w ciągu ostatnich 30 dni
• Osoby z historią reakcji alergicznych na podobne leki
• Osoby z ciężkimi problemami wątroby lub serca

Cel badania: Badanie trwa 24 tygodnie i ma na celu ocenę bezpieczeństwa Setanaxibu oraz jego wpływu na objawy Zespołu Alporta. Lek działa poprzez hamowanie enzymów NOX1 i NOX4, które mogą odgrywać rolę w postępie choroby. Podczas badania przeprowadzane są regularne badania krwi, pomiary ciśnienia, testy słuchu i kontrole funkcji nerek.

Badany lek: Setanaxib w postaci tabletki powlekanej przyjmowanej doustnie. Lek jest inhibitorem enzymów NOX1/4.

Badanie bezpieczeństwa Vonafexoru u pacjentów z Zespołem Alporta zagrożonych postępem choroby

Badanie prowadzone w: Hiszpania, Francja, Niemcy

To badanie sprawdza bezpieczeństwo i tolerancję leku Vonafexor u pacjentów z Zespołem Alporta, u których istnieje ryzyko postępu choroby. Lek przyjmowany jest w postaci tabletki.

Kto może wziąć udział:

• Osoby w wieku 18-55 lat (w USA od 16 lat)
• Potwierdzona diagnoza Zespołu Alporta klinicznie (krew w moczu, historia rodzinna, utrata słuchu lub zmiany w oczach) lub poprzez biopsję nerki i potwierdzenie genetyczne
• Funkcja nerek (eGFR) między 30 a poniżej 90 ml/min/1,73 m²
• Podwyższony poziom albuminy w moczu - stosunek albuminy do kreatyniny wynoszący 300 mg/g lub więcej
• Stabilna dawka leków chroniących nerki (inhibitory ACE, blokery ARB lub SGLT2) przez co najmniej 60 dni
• W przypadku nadciśnienia - kontrolowane ciśnienie krwi przy stabilnym leczeniu przez co najmniej 60 dni
• Ujemne testy na wirusowe zapalenie wątroby typu B i C oraz HIV

Kto nie może uczestniczyć:

• Osoby bez potwierdzonego Zespołu Alporta
• Osoby, u których nie stwierdza się ryzyka postępu choroby
• Osoby poniżej 18 roku życia (poza USA)
• Osoby z grup wrażliwych (np. kobiety w ciąży, osoby niezdolne do samodzielnego podejmowania decyzji)

Cel badania: Badanie ocenia bezpieczeństwo i tolerancję Vonafexoru u pacjentów zagrożonych postępem Zespołu Alporta. Dawka leku może być stopniowo zwiększana, aby znaleźć najbardziej odpowiedni poziom. Niektórzy uczestnicy mogą otrzymać placebo. Badacze będą mierzyć poziomy leku we krwi i monitorować zdrowie pacjentów poprzez regularne badania kontrolne.

Badany lek: Vonafexor w postaci tabletki przyjmowanej doustnie. Jest to selektywny modulator działający na określone receptory w celu ochrony nerek.

Podsumowanie

Obecnie prowadzonych jest 5 badań klinicznych dotyczących Zespołu Alporta, testujących różne podejścia terapeutyczne. Badania skupiają się głównie na młodych pacjentach - dzieciach, młodzieży i młodych dorosłych, co jest szczególnie ważne, ponieważ wczesne interwencje mogą znacząco spowolnić postęp choroby.

Większość badań koncentruje się w krajach Europy Zachodniej, szczególnie w Niemczech, Francji i Hiszpanii, które pojawiają się w kilku projektach. Warto zauważyć, że jedno z badań prowadzone jest także w Polsce, co daje polskim pacjentom możliwość udziału.

Wszystkie testowane leki mają na celu zmniejszenie ilości białka traconego przez nerki (białkomocz), co jest kluczowym wskaźnikiem postępu choroby nerek. Każdy z leków działa w inny sposób:

• Dapagliflozin - inhibitor SGLT2, znany z leczenia cukrzycy, obecnie badany pod kątem ochrony nerek
• Sparsentan - blokuje określone receptory, aby chronić nerki
• R3R01 - lek badawczy w fazie II badań klinicznych
• Setanaxib - hamuje enzymy NOX1/4 zaangażowane w stres oksydacyjny
• Vonafexor - selektywny modulator receptorów

Większość badań trwa od 12 do 108 tygodni, z regularnym monitorowaniem funkcji nerek, poziomu białka w moczu oraz ogólnego stanu zdrowia pacjentów. Każde badanie wymaga potwierdzenia diagnozy Zespołu Alporta poprzez badanie genetyczne lub biopsję nerki oraz stabilnego leczenia podstawowego przed przystąpieniem do badania.