Badanie dotyczące karysbamatu w leczeniu napadów padaczkowych u dzieci i dorosłych z zespołem Lennoxa-Gastauta
Badanie prowadzone w: Grecja, Hiszpania, Niemcy, Polska, Włochy, Portugalia, Węgry
To badanie testuje lek o nazwie karysbamat (znany również jako YKP509) w postaci zawiesiny doustnej. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy karysbamat jest skuteczny i bezpieczny w zmniejszaniu liczby określonych napadów – napadów tonicznych, atonicznych i toniczno-klonicznych – u osób z zespołem Lennoxa-Gastauta.
Kryteria włączenia: W badaniu mogą wziąć udział dzieci i dorośli w wieku od 4 do 55 lat z udokumentowanym rozpoznaniem zespołu Lennoxa-Gastauta. Pacjenci muszą mieć więcej niż jeden typ napadu, w tym przynajmniej napady atoniczne lub toniczne. Wymagane jest również wcześniejsze badanie EEG (elektroencefalogram) wykazujące charakterystyczne wzorce dla tego zespołu oraz historia opóźnienia rozwoju. Uczestnicy muszą mieć co najmniej 8 napadów prowadzących do upadków w ciągu 4-tygodniowego okresu przed rozpoczęciem badania. Pacjenci powinni przyjmować od 1 do 4 leków przeciwpadaczkowych w stabilnej dawce przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem.
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć osoby bez rozpoznania zespołu Lennoxa-Gastauta, poniżej 4 lub powyżej 55 roku życia, bez napadów prowadzących do upadków, kobiety w ciąży lub karmiące piersią oraz osoby z poważnymi schorzeniami mogącymi zakłócić przebieg badania.
Cel badania: Głównym celem jest ocena, czy karysbamat może znacząco zmniejszyć liczbę napadów prowadzących do upadków, które mogą prowadzić do obrażeń. Uczestnicy będą przyjmować karysbamat lub placebo (substancję nieaktywną) przez określony czas, podczas którego będzie monitorowana częstość napadów. Badanie jest prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje właściwy lek.
Badany lek: Karysbamat (YKP509) to substancja testowana jako leczenie uzupełniające u osób z zespołem Lennoxa-Gastauta. Lek przyjmowany jest doustnie w postaci zawiesiny, dodatkowo do dotychczasowych leków przeciwpadaczkowych.
Długoterminowe badanie bezpieczeństwa chlorowodorku fenfluraminy w leczeniu napadów u pacjentów z zespołem Draveta lub Lennoxa-Gastauta
Badanie prowadzone w: Polska, Hiszpania, Holandia, Włochy
To badanie ocenia długoterminowe bezpieczeństwo leku o nazwie chlorowodorek fenfluraminy (znany jako ZX008) u osób z zespołem Lennoxa-Gastauta oraz zespołem Draveta. Oba schorzenia to ciężkie formy padaczki rozpoczynające się w dzieciństwie.
Kryteria włączenia: W badaniu mogą uczestniczyć osoby, które pomyślnie ukończyły wcześniejsze badanie kliniczne z tym lekiem. Uczestnicy muszą być mężczyznami lub kobietami, które nie są w ciąży ani nie karmią piersią. Wymagane jest rozpoznanie rzadkiego zaburzenia napadowego, takiego jak encefalopatie padaczkowa.
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć osoby bez rozpoznania zespołu Draveta lub Lennoxa-Gastauta, osoby poza określonym zakresem wiekowym oraz te, które nie uczestniczyły we wcześniejszych badaniach klinicznych z tym lekiem.
Cel badania: Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji chlorowodorku fenfluraminy podczas długotrwałego stosowania jako leczenia dodatkowego do standardowej terapii przeciwpadaczkowej. Badanie monitoruje ewentualne skutki uboczne i zmiany w stanie zdrowia uczestników przez regularnie przeprowadzane badania kontrolne.
Badany lek: Chlorowodorek fenfluraminy (ZX008) podawany jest doustnie w postaci roztworu. Lek działa poprzez wpływ na poziom serotoniny w mózgu, co pomaga zmniejszyć częstość i nasilenie napadów padaczkowych.
Badanie roztworu doustnego kannabidiolu u niemowląt ze stwardnieniem guzowatym, zespołem Draveta lub zespołem Lennoxa-Gastauta z niekontrolowanymi napadami
Badanie prowadzone w: Włochy, Hiszpania
To badanie testuje kannabidiol (znany jako GWP42003-P) w postaci roztworu doustnego u małych dzieci z zespołem Lennoxa-Gastauta, zespołem Draveta oraz stwardnieniem guzowatym. Wszystkie te schorzenia charakteryzują się napadami trudnymi do kontrolowania standardowymi metodami leczenia.
Kryteria włączenia: Uczestnikami mogą być dzieci w wieku od 1 roku do niespełna 2 lat z rozpoznaniem zespołu Lennoxa-Gastauta lub zespołem Draveta (dzieci ze stwardnieniem guzowatym mogą mieć od 1 miesiąca do niespełna 2 lat). Dzieci muszą mieć napady, które nie są odpowiednio kontrolowane obecnymi lekami przeciwpadaczkowymi. Wymagane jest, aby dzieci przyjmowały co najmniej jeden lek przeciwpadaczkowy w stabilnej dawce przez 2 tygodnie przed rozpoczęciem badania. Opiekunowie muszą być w stanie prowadzić dokładny dzienniczek napadów.
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć dzieci z historią ciężkich reakcji alergicznych na badany lek, z poważnymi chorobami wątroby lub nerek, te, które uczestniczyły w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni, oraz te, których opiekunowie nie są w stanie przestrzegać procedur badania.
Cel badania: Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji kannabidiolu przez okres 52 tygodni oraz monitorowanie jego wpływu na częstość napadów. Badanie ma charakter otwarty, co oznacza, że wszyscy uczestnicy otrzymują aktywny lek. Opiekunowie prowadzą dzienniczki napadów, aby pomóc badaczom ocenić skuteczność leczenia.
Badany lek: Kannabidiol (GWP42003-P) to związek pochodzący z roślin konopi, podawany doustnie w postaci roztworu. Działa poprzez oddziaływanie na układ endokannabinoidowy w mózgu, co może pomóc zmniejszyć częstość napadów.
Badanie długoterminowego bezpieczeństwa sotiklestatu u dorosłych i dzieci z rozwojowymi encefalopatami padaczkowymi
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Polska, Portugalia
To badanie ocenia długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję leku o nazwie sotiklestaty (znany również jako TAK-935) u osób z rzadkimi postaciami padaczki, w tym z zespołem Lennoxa-Gastauta, zespołem Draveta oraz innymi rozwojowymi encefalopatami padaczkowymi.
Kryteria włączenia: Uczestnikami mogą być osoby, które brały udział we wcześniejszym badaniu z sotiklestatem i otrzymywały co najmniej 10 tygodni leczenia tym lekiem. Nie mogły wystąpić u nich poważne skutki uboczne, które uniemożliwiłyby dalsze bezpieczne stosowanie leku. Lekarz prowadzący musi ocenić, że pacjent może potencjalnie odnieść korzyść z przyjmowania sotiklestatu.
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć osoby z innymi schorzeniami niż wymienione encefalopatie padaczkowe, osoby, które nie stosują co najmniej jednej terapii przeciwpadaczkowej (leki, stymulator nerwu błędnego lub specjalne diety), oraz te, które nie są w stanie lub nie chcą przestrzegać procedur badania.
Cel badania: Głównym celem jest długoterminowa ocena bezpieczeństwa sotiklestatu stosowanego jako leczenie uzupełniające do standardowej terapii przeciwpadaczkowej. Badanie monitoruje skutki uboczne, zmiany w częstości napadów oraz inne wskaźniki zdrowotne przez okres do 96 tygodni.
Badany lek: Sotiklestaty (TAK-935) przyjmowany jest doustnie w postaci tabletek, maksymalna dawka dobowa to 600 miligramów. Lek działa poprzez hamowanie enzymu zaangażowanego w produkcję pewnych neurosterodiów, które mogą odgrywać rolę w aktywności napadowej.
Badanie długoterminowego bezpieczeństwa sotiklestatu u pacjentów z zespołem Draveta lub Lennoxa-Gastauta
Badanie prowadzone w: Węgry, Polska, Włochy, Niemcy, Holandia, Łotwa, Francja, Belgia, Hiszpania, Grecja
To kolejne badanie długoterminowego bezpieczeństwa sotiklestatu, tym razem skoncentrowane specyficznie na pacjentach z zespołem Draveta i zespołem Lennoxa-Gastauta. Oba schorzenia to rzadkie formy padaczki rozpoczynające się w dzieciństwie.
Kryteria włączenia: Uczestnikami mogą być osoby, które brały udział w poprzednim badaniu fazy 3 z sotiklestatem i ukończyły co najmniej 12 tygodni leczenia. Nie mogły wystąpić u nich poważne skutki uboczne związane z lekiem. Lekarz musi ocenić, że dalsze stosowanie leku może przynieść korzyści. Pacjent lub jego opiekun musi być w stanie przestrzegać wymogów badania, w tym prowadzenia codziennego dzienniczka napadów.
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć osoby bez rozpoznania zespołu Draveta lub Lennoxa-Gastauta, osoby poza określonym zakresem wiekowym, osoby niezdolne do przestrzegania planu leczenia obejmującego dodatkowe terapie oraz osoby, u których stosowanie sotiklestatu nie jest bezpieczne.
Cel badania: Głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji sotiklestatu przez okres do 52 tygodni. Badanie monitoruje skutki uboczne, zmiany w częstości napadów oraz wskaźniki rozwoju u dzieci. Uczestnicy przyjmują sotiklestaty jako leczenie dodatkowe do standardowej terapii, która może obejmować leki przeciwpadaczkowe, stymulację nerwu błędnego lub specjalne diety.
Badane leki: Sotiklestaty stosowany jest doustnie w postaci tabletek. W badaniu oceniane są również inne standardowe terapie, takie jak leki przeciwpadaczkowe (ASM), stymulacja nerwu błędnego, dieta ketogeniczna oraz zmodyfikowana dieta Atkinsa.
Badanie dotyczące sotiklestatu u dzieci i dorosłych z zespołem Draveta lub Lennoxa-Gastauta wcześniej leczonych fenfluraminą
Badanie prowadzone w: Dania
To badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo sotiklestatu u pacjentów z zespołem Lennoxa-Gastauta lub zespołem Draveta, którzy byli wcześniej leczeni fenfluraminą. Badanie ma pomóc ustalić, czy sotiklestaty może stanowić korzystną opcję terapeutyczną dla osób, które już próbowały innego leczenia.
Kryteria włączenia: Uczestnikami mogą być osoby w wieku co najmniej 2 lat z udokumentowanym rozpoznaniem zespołu Draveta lub Lennoxa-Gastauta. Konieczne jest wcześniejsze narażenie na fenfluraminę – uczestnicy mogą obecnie przyjmować ten lek lub przyjmowali go w przeszłości.
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć osoby bez rozpoznania zespołu Draveta lub Lennoxa-Gastauta, osoby, które nie były narażone na fenfluraminę, oraz osoby poza określonym zakresem wiekowym.
Cel badania: Głównym celem jest ocena, czy sotiklestaty może zmniejszyć częstość napadów u pacjentów z tymi schorzeniami. Badanie trwa do 52 tygodni i obejmuje 12-tygodniowy okres utrzymania, podczas którego mierzona jest procentowa zmiana w częstości napadów w porównaniu z początkowym stanem. Niektórzy uczestnicy mogą otrzymać placebo do celów porównawczych.
Badane leki: Sotiklestaty przyjmowany jest doustnie w postaci tabletek. W badaniu uwzględniana jest również fenfluramina, lek stosowany wcześniej u uczestników do kontrolowania napadów związanych z zespołem Draveta.
Podsumowanie
Obecnie prowadzonych jest 6 badań klinicznych dotyczących zespołu Lennoxa-Gastauta, które koncentrują się na ocenie nowych leków mogących pomóc w kontrolowaniu napadów padaczkowych. Badania te są prowadzone w wielu krajach europejskich, z największą liczbą badań w Polsce, Hiszpanii i Włoszech.
Warto zauważyć, że znaczna część badań (4 z 6) ocenia sotiklestaty, co wskazuje na duże zainteresowanie tym lekiem jako potencjalną opcją terapeutyczną. Inne testowane substancje to karysbamat, chlorowodorek fenfluraminy i kannabidiol. Wszystkie badania mają charakter długoterminowy i koncentrują się na bezpieczeństwie oraz tolerancji leków stosowanych jako terapia uzupełniająca do standardowego leczenia przeciwpadaczkowego.
Większość badań obejmuje nie tylko zespół Lennoxa-Gastauta, ale również inne ciężkie postacie padaczki dziecięcej, takie jak zespół Draveta czy stwardnienie guzowate, co może przynieść korzyści szerszej grupie pacjentów z trudnymi do leczenia napadami padaczkowymi.
Czechy
