Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie fazy 3 nad naxitamabem i sargramostymem u pacjentów z wysokiego ryzyka neuroblastomą z pierwotną lub wtórną opornością osteomedullarną

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z neuroblastomą, co jest rodzajem nowotworu, który najczęściej występuje u dzieci. W szczególności skupia się na pacjentach z wysokim ryzykiem, którzy nie odpowiedzieli na wcześniejsze leczenie lub mają niepełną odpowiedź na leczenie ratunkowe w kościach lub szpiku kostnym. Celem badania jest ocena skuteczności połączenia dwóch leków: naxitamabu i GM-CSF (granulocytarno-makrofagowy czynnik stymulujący kolonie). Naxitamab to przeciwciało monoklonalne, które działa na specyficzne komórki nowotworowe, a GM-CSF wspomaga układ odpornościowy w walce z nowotworem.

W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać naxitamab w formie roztworu do infuzji dożylnej oraz GM-CSF w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych. Badanie ma na celu ocenę, jak dobrze pacjenci reagują na to leczenie, mierząc tzw. wskaźnik odpowiedzi obiektywnej (ORR). Dodatkowo, bezpieczeństwo terapii będzie monitorowane poprzez ocenę występowania działań niepożądanych. Badanie potrwa kilka lat, a jego wyniki pomogą zrozumieć, czy to połączenie leków jest skuteczne i bezpieczne dla pacjentów z tym rodzajem nowotworu.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących przebiegu badania oraz otrzymuje pisemną zgodę na udział.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak zdiagnozowany neuroblastoma, odpowiedni stan zdrowia oraz wiek powyżej 12 miesięcy.

  2. Krok 2

    Podanie leku Leukine

    Pacjent otrzymuje lek Leukine, który zawiera substancję czynną sargramostim.

    Lek podawany jest w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych.

  3. Krok 3

    Podanie leku naxitamab

    Pacjent otrzymuje lek zawierający naxitamab, który jest przeciwciałem monoklonalnym.

    Lek podawany jest w formie roztworu do infuzji dożylnej.

  4. Krok 4

    Monitorowanie odpowiedzi na leczenie

    Oceniana jest odpowiedź organizmu na leczenie, w tym wskaźnik odpowiedzi obiektywnej (ORR) zgodnie z międzynarodowymi kryteriami odpowiedzi na neuroblastomę (INRC).

    Bezpieczeństwo leczenia jest monitorowane poprzez ocenę występowania działań niepożądanych.

  5. Krok 5

    Ocena bezpieczeństwa

    Bezpieczeństwo jest oceniane na podstawie częstości występowania działań niepożądanych i poważnych działań niepożądanych, zgodnie z kryteriami CTCAE, wersja 4.0.

    Monitorowane są również poziomy bólu podczas infuzji naxitamabu oraz użycie opioidów dożylnych.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w kwietniu 2028 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent zostaje poinformowany o wynikach oraz dalszych krokach dotyczących leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowanego neuroblastomę, co oznacza, że w badaniach wykryto nowotwór nerwowy. Diagnoza może być potwierdzona przez biopsję guza, badanie szpiku kostnego lub obecność specyficznych substancji we krwi lub moczu.
  • Pacjent musi być w grupie wysokiego ryzyka z chorobą, która nie reaguje na leczenie lub nie uzyskała pełnej odpowiedzi na leczenie ratunkowe. Choroba musi być widoczna w kościach lub szpiku kostnym.
  • Oczekiwana długość życia pacjenta musi wynosić co najmniej 6 miesięcy.
  • Pacjent musi mieć co najmniej 12 miesięcy.
  • Pacjent musi mieć akceptowalny stan krwi, co oznacza, że poziomy hemoglobiny, białych krwinek, neutrofili i płytek krwi muszą być na odpowiednim poziomie.
  • Pacjent musi mieć akceptowalną funkcję wątroby, co oznacza, że poziomy enzymów wątrobowych i bilirubiny muszą być w normie.
  • Pacjent musi mieć akceptowalną funkcję nerek, co oznacza, że wskaźnik filtracji nerkowej musi być na odpowiednim poziomie.
  • Wymagana jest pisemna zgoda od opiekuna prawnego i/lub pacjenta zgodnie z lokalnymi przepisami. Dzieci muszą wyrazić zgodę, jeśli jest to wymagane przez lokalne przepisy.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma mniej niż 1 rok lub więcej niż 17 lat.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą zakłócać działanie badanych leków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie wyraził zgody na udział w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Naxitamab

    to przeciwciało monoklonalne, które jest stosowane w leczeniu pacjentów z wysokim ryzykiem neuroblastomy. Działa poprzez wiązanie się z określonymi komórkami nowotworowymi, co pomaga układowi odpornościowemu w ich niszczeniu. Jest stosowane u pacjentów, u których choroba nie reaguje na standardowe leczenie lub którzy nie uzyskali pełnej odpowiedzi na leczenie ratunkowe.

  • GM-CSF

    (czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów) to lek, który wspomaga układ odpornościowy poprzez zwiększenie produkcji białych krwinek. Jest stosowany w połączeniu z naxitamabem, aby wzmocnić odpowiedź immunologiczną organizmu przeciwko komórkom nowotworowym.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Naxitamab

    Jest to lek podawany dożylnie, stosowany w leczeniu pacjentów z wysokim ryzykiem neuroblastomy, którzy nie odpowiedzieli na wcześniejsze terapie lub mają niepełną odpowiedź na leczenie ratunkowe w kościach i/lub szpiku kostnym. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są oceniane w literaturze medycznej. Naxitamab działa poprzez wiązanie się z antygenem GD2 na powierzchni komórek nowotworowych, co prowadzi do ich zniszczenia przez układ odpornościowy. Klasyfikowany jest jako przeciwciało monoklonalne.

  • Granulocyte-Macrophage Colony Stimulating Factor (GM-CSF)

    Jest to lek podawany podskórnie, stosowany w połączeniu z naxitamabem w leczeniu pacjentów z wysokim ryzykiem neuroblastomy. GM-CSF jest dobrze znany w medycynie i literaturze jako czynnik stymulujący wzrost i różnicowanie komórek układu odpornościowego. Działa poprzez zwiększenie liczby i aktywności granulocytów i makrofagów, co wspomaga odpowiedź immunologiczną organizmu. Klasyfikowany jest jako czynnik wzrostu hematopoetycznego.

Badane choroby

Nerwiak zarodkowy (neuroblastoma) – Neuroblastoma to nowotwór złośliwy, który najczęściej występuje u dzieci i rozwija się z niedojrzałych komórek nerwowych. Zwykle zaczyna się w nadnerczach, ale może również pojawić się w innych częściach ciała, takich jak szyja, klatka piersiowa czy miednica. Choroba może się rozprzestrzeniać na węzły chłonne, kości, wątrobę i skórę. Objawy mogą obejmować ból kości, gorączkę, utratę masy ciała i zmiany w zachowaniu. Wysokie ryzyko neuroblastomy oznacza, że choroba jest bardziej agresywna i trudniejsza do leczenia. W przypadku oporności na leczenie pierwotne lub niepełnej odpowiedzi na leczenie ratunkowe, choroba może wymagać dalszych interwencji terapeutycznych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-508587-29-00Kod protokołu201Planowana liczba uczestników128 osóbSponsorY-mAbs Therapeutics A/S

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).