Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad luspaterceptem i epoetyną alfa u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym niskiego ryzyka bez RS, którzy nie odpowiedzieli na ESA lub nie kwalifikują się do ESA

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z zespołem mielodysplastycznym (MDS) o niskim ryzyku, które nie zareagowały na wcześniejsze leczenie lub nie kwalifikują się do leczenia za pomocą erytropoetyny (ESA). Zespół mielodysplastyczny to grupa chorób, w których szpik kostny nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych krwinek. W badaniu zostaną użyte dwa leki: luspatercept i epoetyna alfa. Luspatercept to lek, który pomaga zwiększyć produkcję czerwonych krwinek, a epoetyna alfa jest formą erytropoetyny, która stymuluje produkcję czerwonych krwinek.

Celem badania jest znalezienie najlepszej dawki luspaterceptu w połączeniu z epoetyną alfa oraz ocena, czy połączenie tych leków jest skuteczniejsze niż sam luspatercept. Badanie składa się z dwóch części. W pierwszej części uczestnicy otrzymają różne dawki luspaterceptu, aby określić, która dawka jest najskuteczniejsza i najbezpieczniejsza. W drugiej części badania zostanie oceniona skuteczność połączenia luspaterceptu z epoetyną alfa w porównaniu do samego luspaterceptu. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem poprawy poziomu hemoglobiny i niezależności od transfuzji krwi.

Badanie ma na celu ocenę, czy połączenie luspaterceptu i epoetyny alfa może poprawić stan zdrowia pacjentów z MDS o niskim ryzyku, którzy nie zareagowali na wcześniejsze leczenie. Uczestnicy będą regularnie odwiedzać ośrodek badawczy, aby monitorować ich stan zdrowia i odpowiedź na leczenie. Badanie potrwa do 2027 roku, a jego wyniki mogą pomóc w opracowaniu nowych metod leczenia dla osób z MDS.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po przystąpieniu do badania, pacjent musi podpisać formularz świadomej zgody, co oznacza, że rozumie warunki badania i zgadza się na udział.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek powyżej 18 lat, odpowiedni stan zdrowia oraz brak pewnych schorzeń.

  2. Krok 2

    Część A badania

    Część A badania to etap poszukiwania odpowiedniej dawki. Celem jest określenie optymalnej dawki luspaterceptu w połączeniu z epoetyną alfa dla pacjentów z zespołem mielodysplastycznym niskiego ryzyka.

    Podczas tego etapu pacjent otrzymuje luspatercept i epoetynę alfa w formie zastrzyków podskórnych. Obserwacja trwa do 42 dnia cyklu 1, a skuteczność leczenia ocenia się na 21 dzień cyklu 1.

  3. Krok 3

    Część B badania

    Część B badania ma na celu ocenę skuteczności połączenia luspaterceptu z epoetyną alfa w porównaniu do samego luspaterceptu.

    Na 25 tydzień po randomizacji ocenia się odpowiedź erytroidalną, co oznacza poprawę w produkcji czerwonych krwinek.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Podczas całego badania pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem skuteczności leczenia oraz ewentualnych działań niepożądanych.

    Oceniane są również dodatkowe wskaźniki, takie jak czas trwania odpowiedzi na leczenie, przeżycie bez progresji choroby oraz ogólne przeżycie.

Kto może wziąć udział w badaniu?

15 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zespół mielodysplastyczny zgodnie z aktualną klasyfikacją WHO.
  • Pacjent musi zrozumieć i dobrowolnie podpisać formularz zgody.
  • Pacjent musi być w stanie przestrzegać harmonogramu wizyt i wymagań protokołu badania.
  • Status wydolności pacjenta według skali ECOG musi wynosić od 0 do 2 w momencie badania przesiewowego. Skala ECOG ocenia, jak dobrze pacjent jest w stanie wykonywać codzienne czynności.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć dwa negatywne testy ciążowe przed rozpoczęciem badania i zgodzić się na regularne testy ciążowe w trakcie badania oraz po jego zakończeniu.
  • Kobiety aktywne seksualnie muszą stosować skuteczną antykoncepcję przez 5 tygodni przed rozpoczęciem badania, w trakcie jego trwania oraz przez 12 tygodni po zakończeniu.
  • Mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie prezerwatywy podczas kontaktów seksualnych z kobietą w ciąży lub kobietą w wieku rozrodczym w trakcie badania oraz przez 12 tygodni po jego zakończeniu.
  • Pacjent musi mieć co najmniej 18 lat.
  • Pacjenci z niższym ryzykiem zespołu mielodysplastycznego według klasyfikacji IPSS, którzy nie odpowiedzieli na leczenie ESA lub u których doszło do nawrotu po ESA, mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Poziom hemoglobiny pacjenta musi być niższy niż 9 g/dl lub pacjent musi być zależny od transfuzji krwi (przynajmniej 3 transfuzje krwinek czerwonych w ciągu 16 tygodni w co najmniej 2 epizodach transfuzji).
  • Pacjent nie może mieć zespołu del(5q).
  • Pacjent musi mieć odpowiednią funkcję nerek, co oznacza, że poziom kreatyniny musi być mniejszy niż 1,5 razy powyżej górnej granicy normy, a klirens kreatyniny musi wynosić co najmniej 40 ml/min.
  • Pacjent musi mieć odpowiednią funkcję wątroby, co oznacza, że poziom bilirubiny i transaminaz musi być mniejszy niż 1,5 razy powyżej górnej granicy normy.
  • Pacjent nie może być oporny na transfuzje płytek krwi.
  • Pacjent musi podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą zakłócać działanie badanych leków.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli miał reakcje alergiczne na składniki badanych leków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na przetwarzanie leków w organizmie.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma choroby psychiczne, które mogą wpływać na zdolność do przestrzegania zaleceń badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli uczestniczył w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Luspatercept

    to lek stosowany w leczeniu pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (MDS) o niskim ryzyku, którzy nie zareagowali na wcześniejsze leczenie lub u których doszło do nawrotu choroby po leczeniu erytropoetyną (EPO). Luspatercept pomaga poprawić produkcję krwinek czerwonych, co może zmniejszyć potrzebę transfuzji krwi.

  • Erytropoetyna (EPO)

    to lek, który stymuluje produkcję czerwonych krwinek w organizmie. W tym badaniu jest stosowany w połączeniu z luspaterceptem, aby ocenić, czy taka kombinacja jest bardziej skuteczna niż sam luspatercept w poprawie stanu pacjentów z MDS o niskim ryzyku.

Co już wiadomo o tej terapii

Luspatercept – Luspatercept jest lekiem podawanym w formie zastrzyku podskórnego. Obecnie jest badany w kontekście leczenia zespołów mielodysplastycznych o niskim ryzyku, szczególnie u pacjentów, którzy nie zareagowali na leczenie erytropoetyną lub nie kwalifikują się do takiego leczenia. Działa poprzez modulację szlaku sygnalizacyjnego białek TGF-beta, co prowadzi do zwiększenia produkcji czerwonych krwinek. Luspatercept jest klasyfikowany jako lek modyfikujący dojrzewanie erytrocytów.

Badane choroby

Zespół mielodysplastyczny niskiego ryzyka bez pierścieniowatych syderoblastów – Jest to grupa chorób krwi, w której szpik kostny nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych krwinek. W tej postaci zespołu mielodysplastycznego nie występują pierścieniowate syderoblasty, co oznacza brak specyficznych nieprawidłowości w komórkach krwi. Choroba charakteryzuje się niskim ryzykiem progresji do bardziej zaawansowanych form, ale może prowadzić do anemii i innych problemów z krwią. Pacjenci mogą doświadczać zmęczenia, osłabienia i bladości skóry z powodu niedoboru czerwonych krwinek. Choroba może postępować powoli, a objawy mogą się nasilać z czasem.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2024-515354-24-00Kod protokołuCOMBOLAPlanowana liczba uczestników160 osóbSponsorGroupe Francophone Des Myelodysplasies

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).