Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie nad wpływem salbutamolu na siłę mięśni u pacjentów z wrodzoną miopatią

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z wrodzoną miopatią, czyli grupą chorób mięśni, które są obecne od urodzenia i wpływają na siłę oraz funkcję mięśni. Celem badania jest poprawa siły i funkcji mięśni u osób z tą chorobą. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie salbutamol, który jest dostępny w formie roztworu doustnego oraz tabletek. Salbutamol jest substancją chemiczną, która może pomóc w poprawie funkcji mięśni.

Badanie ma na celu ocenę, czy stosowanie salbutamolu przez sześć miesięcy może zwiększyć siłę mięśni i poprawić ich funkcję. Uczestnicy będą przyjmować salbutamol i ich wyniki będą porównywane z wynikami przed rozpoczęciem leczenia. W trakcie badania będą również oceniane inne aspekty, takie jak zdolność do chodzenia na określoną odległość, zmęczenie podczas aktywności fizycznej oraz siła rąk.

Badanie jest zaplanowane jako otwarte, co oznacza, że zarówno uczestnicy, jak i badacze będą wiedzieć, jaki lek jest stosowany. Uczestnicy będą losowo przydzielani do grup, co pozwoli na dokładniejsze porównanie wyników. Badanie potrwa do końca 2025 roku, a jego wyniki mogą pomóc w lepszym zrozumieniu, jak salbutamol wpływa na osoby z wrodzoną miopatią.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje świadomą zgodę.

    Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę wrodzonej miopatii oraz spełniać określone kryteria włączenia, takie jak stabilny wynik testu MFM32 przez co najmniej 6 miesięcy.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent przyjmuje salbutamol w formie doustnej. Dostępne są trzy formy leku: roztwór doustny Ventoline 0,4 mg/ml oraz tabletki salbutamol WZF o dawkach 2 mg i 4 mg.

    Dawkowanie i częstotliwość przyjmowania leku są ustalane indywidualnie przez lekarza prowadzącego badanie.

  3. Krok 3

    Ocena skuteczności

    Głównym celem badania jest zwiększenie siły i funkcji mięśniowej. Skuteczność leczenia oceniana jest za pomocą testu MFM32 po 6 miesiącach terapii.

    Dodatkowe oceny obejmują m.in. zwiększenie dystansu pokonywanego podczas 6-minutowego testu marszowego, zmniejszenie zmęczenia podczas aktywności fizycznej oraz poprawę jakości życia.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia do 31 grudnia 2025 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent przechodzi końcową ocenę, która obejmuje analizę wyników testów oraz ewentualne zalecenia dotyczące dalszego postępowania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi mieć podpisaną świadomą zgodę przez opiekunów prawnych lub samego pacjenta, jeśli to możliwe.
  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę wrodzonej miopatii. Oznacza to, że pacjent ma objawy kliniczne zgodne z tą chorobą oraz wyniki biopsji mięśni i znaną mutację genetyczną związaną z tą chorobą.
  • Stabilny wynik w teście MFM32 przez co najmniej 6 miesięcy. MFM32 to test oceniający siłę i funkcję mięśni. Dopuszczalna jest zmiana wyniku o maksymalnie dwa punkty.
  • Jeśli pacjent przyjmuje inne leki, dawka musi być stabilna przez co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem badania.
  • Pacjent musi uzyskać co najmniej 1 punkt w teście MFM32 podczas wizyty kontrolnej.
  • Wiek pacjenta musi wynosić od 6 do 30 lat.
  • Kobiety w wieku rozrodczym mogą stosować doustne środki antykoncepcyjne.
  • Pacjent musi mieć przeprowadzoną ocenę serca za pomocą EKG i echokardiografii 2D w ciągu ostatnich 2 lat i nie może mieć objawów lub oznak problemów z sercem.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby, które mają inne poważne choroby mięśni, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które mają problemy zdrowotne, które mogą wpływać na wyniki badania, nie mogą uczestniczyć.
  • Osoby, które przyjmują leki mogące wpływać na mięśnie, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które uczestniczyły w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni, nie mogą brać udziału.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody, nie mogą brać udziału.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Salbutamol to lek stosowany w badaniu klinicznym mającym na celu poprawę siły mięśniowej i funkcji mięśni u pacjentów z wrodzoną miopatią. Lek ten jest znany z działania rozszerzającego oskrzela, co oznacza, że pomaga w otwieraniu dróg oddechowych w płucach. W tym badaniu jego głównym celem jest jednak ocena, czy może on również zwiększyć siłę mięśniową u osób z wrodzoną miopatią. Pacjenci przyjmujący ten lek będą oceniani pod kątem poprawy w skali MFM 32, która mierzy funkcje motoryczne, po 6 miesiącach leczenia.

Co już wiadomo o tej terapii

Salbutamol – Salbutamol jest lekiem podawanym doustnie lub wziewnie, stosowanym głównie w leczeniu astmy i innych chorób układu oddechowego. Obecnie jest badany w kontekście miopatii wrodzonej, gdzie jego celem jest zwiększenie siły i funkcji mięśni. Działa poprzez stymulację receptorów beta-adrenergicznych, co prowadzi do rozluźnienia mięśni gładkich w drogach oddechowych. Klasyfikowany jest jako lek rozszerzający oskrzela.

Badane choroby

Wrodzona miopatia – Jest to grupa chorób mięśniowych, które są obecne od urodzenia i charakteryzują się osłabieniem mięśni. Objawy mogą obejmować trudności w poruszaniu się, opóźnienia w rozwoju motorycznym oraz zmniejszoną siłę mięśniową. Choroba ta może wpływać na różne grupy mięśni, w tym mięśnie szkieletowe, co prowadzi do problemów z chodzeniem i wykonywaniem codziennych czynności. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać zwiększonego zmęczenia i trudności w oddychaniu. Wrodzone miopatie są zazwyczaj spowodowane mutacjami genetycznymi, które wpływają na strukturę i funkcję mięśni. Choroba może mieć różny przebieg i nasilenie objawów w zależności od konkretnego typu miopatii.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-512027-36-00Kod protokołuCOMPISPlanowana liczba uczestników20 osóbSponsorVaestra Goetalandsregionen

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).