Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania leku surlorian u dorosłych pacjentów z autosomalną dominującą miopatią związaną z genem RYR1

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób dorosłych cierpiących na miopatię związaną z mutacją genu RYR1 o wzorcu autosomalnym dominującym. Jest to rzadka choroba mięśniowa, która wpływa na siłę i wytrzymałość organizmu. Celem badania jest sprawdzenie, czy lek o nazwie surlorian (znany również jako ARM210 lub S48168) jest skuteczny i bezpieczny w leczeniu tego schorzenia.

W trakcie badania uczestnicy będą przyjmować doustnie surlorian w formie tabletek powlekanych lub otrzymywać placebo. Badanie ma charakter podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani osoby biorące udział w testach, ani lekarze nie będą wiedzieli, który preparat jest podawany. Zostanie wykorzystana metoda randomizacji, czyli przydzielenia uczestników do grup w sposób losowy.

Przez około 28 dni będzie oceniana zmiana w sile mięśni oraz zdolność do wykonywania codziennych czynności. Monitorowane będą również parametry bezpieczeństwa, takie jak ciśnienie krwi, badanie fizykalne, wyniki badań laboratoryjnych oraz elektrokardiogram, czyli badanie czynności serca. Całość procesu ma na celu ustalenie, jak substancja wpływa na zmęczenie mięśni i ogólną sprawność fizyczną.

Przebieg badania

To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie przyjmowania leku

    Podczas badania otrzymywany jest lek testowy (surlorian) w postaci tabletki powlekającej lub placebo, czyli substancja nieaktywna, która nie zawiera działania leczniczego.

    Dawka leku testowego wynosi 300 mg i jest przyjmowana drogą doustną.

  2. Krok 2

    Okres przyjmowania leku

    Przyjmowanie leku trwa około 28 dni.

    W tym czasie monitorowany jest stan zdrowia poprzez badanie parametrów życiowych, badania fizykalne, badania laboratoryjne oraz badanie pracy serca (elektrokardiogram).

  3. Krok 3

    Ocena efektów i bezpieczeństwa

    Po około 28 dniach stosowania leku przeprowadzane są testy mające na celu ocenę siły mięśni oraz zmęczenia.

    Wykonywany jest test wstawania z krzesła w ciągu 1 minuty (1-MSST).

    Wykonuje się dodatkowe testy sprawnościowe, takie jak testy siły mięśniowej (MNWT, TUG, 4 SCT, QMA, MMT) oraz wypełnia kwestionariusze dotyczące funkcjonowania i poziomu aktywności.

    Podczas całego badania monitorowane są wszelkie niepożądane działania, czyli nieplanowane objawy lub problemy zdrowotne.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent musi być osobą dorosłą w wieku od 18 do 65 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu.
  • Osoba musi mieć potwierdzoną diagnostykę genetyczną, co oznacza badanie DNA wykrywające konkretną zmianę w genach odpowiedzialną za chorobę RYR1-RM (rodzaj miopatii, czyli choroby mięśni, dziedziczonej w sposób autosomalny dominujący).
  • Pacjent musi wykazywać objawy osłabienia mięśni w tzw. mięśniach proksymalnych, czyli grupach mięśni znajdujących się blisko środka ciała, takich jak mięśnie bioder lub ramion.
  • Pacjent musi być w stanie przejść dystans 10 metrów, używając jedynie laski lub poruszając się o własnych siłach (inne przyrządy pomagające w chodzeniu, takie jak chodziki, są niedozwolone).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Występowanie ciężkich zaburzeń pracy płuc, takich jak niedrożność lub bardzo niska wydolność oddechowa, oraz nagłe pogorszenie objawów oddechowych, czyli tzw. zaostrzenie chorób płuc.
  • Występowanie chorób serca, które według oceny lekarza mogą pogorszyć wyniki badania, na przykład obniżona frakcja wyrzutowa lewej komory, co oznacza, że serce nie pompuje wystarczającej ilości krwi.
  • Historia chorób polegających na napadach drgawek, chorób układu nerwowego lub innych chorób mięśni, poza chorobą RYR1-RM.
  • Przewlekłe problemy z układem kostno-stawowym, wszelkie świeże urazy lub planowane operacje w czasie trwania badania, które mogłyby utrudnić wykonywanie testów.
  • Zbyt wysoki poziom enzymów wątrobowych we krwi, czyli ALT oraz AST, które mogą świadczyć o problemach z wątrobą.
  • Stosowanie leków obniżających poziom cholesterolu (statyn), leków hamujących wydzielanie kwasu żołądkowego (inhibitorów pompy protonowej lub antagonistów receptora H2) w okresie przed rozpoczęciem badania.
  • Przyjmowanie leków, które wpływają na enzym CYP3A4, czyli substancji, które są bardzo wrażliwe na zmiany w sposobie ich przetwarzania przez organizm.
  • Stosowanie leków wpływających na enzym CYP2C8 (tzw. inhibitorów lub induktorów), które mogą zmieniać działanie badanego leku.
  • Występowanie myśli samobójczych lub zachowań samobójczych w ciągu ostatnich miesięcy lub lat przed przystąpieniem do badania, ocenianych według specjalnej skali medycznej C-SSRS.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Surlorian to lek podawany doustnie w formie tabletki, który jest badany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa u osób dorosłych cierpiących na miopatię związaną z genem RYR1. Celem badania jest sprawdzenie, czy ten lek pomaga poprawić siłę mięśni oraz zmniejsza uczucie zmęczenia mięśni u pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Surlorian

    Ten lek w postaci tabletki powlekanej podaje się doustnie, a obecnie znajduje się on w fazie badań klinicznych, co oznacza, że jest testowany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa. Jest on badany jako potencjalny sposób leczenia rzadkiej choroby mięśni o nazwie autosomalna dominująca miopatia związana z genem RYR1. Mechanizm działania polega na oddziaływaniu na cząsteczki w komórkach mięśniowych, aby poprawić ich siłę oraz zmniejszyć uczucie zmęczenia. Klasyfikuje się go jako substancję badaną w obszarze chorób mięśniowo-szkieletowych.

  • Surlorian placebo

    Jest to substancja nieaktywna podawana doustnie w formie tabletki, która nie zawiera żadnych leczniczych składników. Stosuje się ją w badaniach klinicznych jako punkt odniesienia, aby naukowcy mogli sprawdzić, czy prawdziwy lek działa lepiej niż brak leczenia. Nie posiada ona żadnego mechanizmu działania biologicznego ani właściwości leczniczych. W badaniach medycznych pełni rolę kontrolną, co pomaga w rzetelnej ocenie efektów stosowania nowego preparatu.

Badane choroby

Miopatia związana z genem RYR1, dziedziczona autosomalnie dominująco - Jest to rzadka choroba mięśniowa o podłożu genetycznym. Wynika ona z mutacji w genie RYR1, który odpowiada za funkcjonowanie kanałów wapniowych w komórkach mięśniowych. Proces chorobowy objawia się osłabieniem mięśni szkieletowych. Z czasem może dochodzić do postępującego zmniejszenia siły mięśni oraz szybszego męczenia się podczas wysiłku. Choroba wpływa na zdolność do wykonywania codziennych czynności ruchowych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-522343-18-00Kod protokołuCL2-210-02Planowana liczba uczestników48 osóbSponsorRycarma Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).