Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna
Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie oceniające skuteczność momelotinibu u pacjentów z niedokrwistością w przebiegu zespołu mielodysplastycznego niskiego ryzyka

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy leczenia zespołu mielodysplastycznego (MDS) o niskim ryzyku. Jest to choroba szpiku kostnego, w której występują zaburzenia w produkcji krwinek. W ramach badania testowany jest lek momelotynib w postaci tabletek przyjmowanych doustnie u pacjentów z niedokrwistością spowodowaną MDS.

Celem badania jest sprawdzenie skuteczności leku momelotynib u pacjentów, którzy wymagają regularnych transfuzji krwi z powodu niedokrwistości związanej z zespołem mielodysplastycznym. Badanie jest przeznaczone dla osób, u których wcześniejsze leczenie nie przyniosło oczekiwanych rezultatów lub przestało działać.

Badanie składa się z dwóch części. W pierwszej części zostanie ustalona odpowiednia dawka leku, a w drugiej części będzie oceniana jego skuteczność w zmniejszaniu zapotrzebowania na transfuzje krwi. Okres leczenia w ramach badania może trwać do 76 tygodni. W trakcie badania pacjenci będą regularnie poddawani badaniom kontrolnym w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności leczenia.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania otrzymasz lek momelotinib w formie tabletek do stosowania doustnego.

    Badanie jest przeznaczone dla pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (zaburzenie produkcji komórek krwi w szpiku kostnym) o niskim ryzyku.

  2. Krok 2

    Okres leczenia

    Badanie będzie trwało 24 tygodnie.

    W tym czasie będziesz przyjmować tabletki momelotinibu zgodnie z zaleconym schematem dawkowania.

    Podczas badania będą prowadzone regularne kontrole morfologii krwi i ocena zapotrzebowania na transfuzje krwi.

    Lekarz będzie monitorować wszelkie działania niepożądane i zmiany w wynikach badań laboratoryjnych.

  3. Krok 3

    Ocena skuteczności leczenia

    Głównym celem jest sprawdzenie, czy nastąpi zmniejszenie zależności od transfuzji krwi w okresie 12 tygodni.

    Oceniane będą także zmiany w wynikach badań laboratoryjnych i parametrach życiowych.

    W ramach badania będzie mierzone stężenie leku we krwi.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Po 24 tygodniach nastąpi końcowa ocena skuteczności leczenia.

    Zostanie przeprowadzona ostateczna ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku.

    Badanie może zostać zakończone wcześniej w przypadku wystąpienia poważnych działań niepożądanych.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Wiek co najmniej 18 lat lub osiągnięcie wieku pozwalającego na wyrażenie prawnej zgody w miejscu prowadzenia badania
  • Potwierdzona diagnoza zespołu mielodysplastycznego (MDS) sklasyfikowana jako ryzyko bardzo niskie, niskie lub pośrednie według klasyfikacji IPSS-R (z wynikiem ≤3.5)
  • Wcześniejsze leczenie czynnikami stymulującymi erytropoezę (ESA) lub luspatercerptem lub innymi zatwierdzonymi terapiami na anemię związaną z MDS, które okazały się nieskuteczne lub wystąpiła nietolerancja na leczenie
  • Zależność od transfuzji krwi, definiowana jako potrzeba otrzymywania średnio ≥4 jednostek koncentratu krwinek czerwonych w okresie 8 tygodni podczas 16 tygodni poprzedzających randomizację
  • W przypadku kobiet:

    • kobiety po menopauzie lub
    • kobiety w wieku rozrodczym stosujące skuteczną metodę antykoncepcji (o wskaźniku niepowodzenia <1% rocznie) przez 28 dni przed, w trakcie i tydzień po zakończeniu badania
  • Zdolność do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu
  • Stan sprawności według skali ECOG ≤2 (skala oceniająca sprawność fizyczną pacjenta od 0 do 5, gdzie 0 oznacza pełną sprawność)
  • Odpowiednia funkcja narządów wewnętrznych potwierdzona badaniami

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjenci poniżej 18 roku życia nie mogą uczestniczyć w badaniu
  • Osoby z aktywnym krwawieniem lub wysokim ryzykiem krwawienia
  • Pacjenci z ciężką niewydolnością wątroby (gdy wątroba nie funkcjonuje prawidłowo)
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Osoby z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym (wysokie ciśnienie krwi, które nie reaguje na leczenie)
  • Pacjenci z poważnymi chorobami serca, w tym niewydolnością serca (gdy serce nie pompuje krwi wystarczająco efektywnie)
  • Osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
  • Pacjenci z aktywnym nowotworem złośliwym innym niż zespół mielodysplastyczny
  • Osoby z ciężkimi infekcjami wymagającymi dożylnego podawania antybiotyków
  • Pacjenci z zaburzeniami psychicznymi, które mogłyby wpłynąć na ich zdolność do wyrażenia świadomej zgody
  • Osoby uzależnione od alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  • Pacjenci z poważnymi chorobami nerek wymagającymi dializy
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Momelotinib to lek badany w leczeniu anemii (niedokrwistości) u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym niskiego ryzyka. Lek ten działa poprzez wpływanie na produkcję czerwonych krwinek w organizmie. Jest podawany pacjentom, którzy mają problemy z wytwarzaniem odpowiedniej ilości czerwonych krwinek. Celem leczenia jest zmniejszenie zależności od transfuzji krwi i poprawa poziomu hemoglobiny u pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Momelotinib – Doustny lek będący inhibitorem kinaz JAK1/JAK2, obecnie badany w leczeniu zespołów mielodysplastycznych (MDS) o niskim ryzyku, szczególnie u pacjentów z towarzyszącą anemią. Substancja działa poprzez blokowanie szlaku sygnałowego JAK-STAT, który odgrywa kluczową rolę w procesach krwiotwórczych i regulacji odpowiedzi immunologicznej organizmu. Lek znajduje się w fazie II badań klinicznych, gdzie oceniana jest jego skuteczność w osiąganiu niezależności od transfuzji czerwonych krwinek u pacjentów z MDS. Jest to obiecujące podejście terapeutyczne, szczególnie dla pacjentów, którzy wymagają regularnych transfuzji krwi.

Badane choroby

Zespół mielodysplastyczny - Zespół mielodysplastyczny to grupa chorób szpiku kostnego, w których występują zaburzenia w produkcji komórek krwi. W przebiegu choroby szpik kostny wytwarza nieprawidłowe, niedojrzałe komórki krwi, które nie są w stanie prawidłowo funkcjonować. Prowadzi to do niedoboru zdrowych krwinek czerwonych, białych i płytek krwi. Choroba rozwija się stopniowo, a pierwsze objawy mogą obejmować zmęczenie, bladość skóry i częstsze infekcje. Z czasem może dochodzić do nasilenia się niedokrwistości i osłabienia odporności organizmu. Schorzenie występuje głównie u osób starszych, choć może pojawić się w każdym wieku.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-519928-24-00Kod protokołu223584Planowana liczba uczestników91 osóbSponsorGlaxosmithkline Research & Development Limited

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).