Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa enkaleretu w porównaniu ze standardowym leczeniem u pacjentów z autosomalno dominującą hipokalcemią typu 1

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej choroby genetycznej zwanej autosomalną dominującą hipokalcemią typu 1, w skrócie ADH1. Jest to schorzenie, w którym organizm ma zbyt niski poziom wapnia we krwi i jednocześnie wydalane jest zbyt dużo wapnia z moczem. Choroba ta jest spowodowana zmianą w genie CASR i może powodować różne objawy, takie jak skurcze mięśni, drgawki mięśniowe, bóle głowy, mrowienie, problemy z nerkami (kamienie nerkowe lub zwapnienia nerek) oraz inne dolegliwości związane z zaburzeniami gospodarki wapniowej. W badaniu będzie stosowany lek o nazwie CLTX-305, znany również jako encaleret, który będzie porównywany ze standardowym leczeniem. Standardowe leczenie obejmuje stosowanie suplementów wapnia (takich jak węglan wapnia lub octan wapnia) oraz aktywnych form witaminy D (takich jak kalcytriol, alfakalkidol lub kolekalcyferol). Niektórzy uczestnicy będą otrzymywać placebo.

Celem badania jest sprawdzenie, czy encaleret jest skuteczniejszy niż standardowe leczenie w normalizowaniu poziomu wapnia we krwi i zmniejszaniu wydalania wapnia z moczem u osób z ADH1. Badanie ma również ocenić bezpieczeństwo stosowania tego leku oraz jego wpływ na jakość życia pacjentów. Badacze będą obserwować, jak lek wpływa na różne wskaźniki w organizmie, w tym na poziom hormonu przytarczyc, fosforanów i magnezu we krwi.

Badanie będzie trwało do około 54 tygodni i składa się z kilku etapów. Na początku uczestnicy będą otrzymywać zoptymalizowane standardowe leczenie przez około 12 tygodni, aby ustalić najlepszą dawkę leków. Następnie uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej encaleret lub do grupy kontynuującej standardowe leczenie. W trakcie badania będą przeprowadzane regularne wizyty, podczas których pobierane będą próbki krwi i moczu, wykonywane będą badania takie jak elektrokardiogram oraz badanie ultrasonograficzne nerek. Uczestnicy będą również wypełniać kwestionariusze dotyczące ich samopoczucia i jakości życia. Dawka leku może być dostosowywana w zależności od wyników badań, aby osiągnąć najlepsze efekty leczenia przy zachowaniu bezpieczeństwa.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Optymalizacja standardowego leczenia

    Przed rozpoczęciem właściwego badania zostaniesz poddany okresowi optymalizacji standardowego leczenia. W tym czasie lekarz prowadzący dostosuje twoje aktualne leczenie.

    Jeśli przyjmujesz leki moczopędne tiazydowe, musisz je odstawić na co najmniej 14 dni przed rozpoczęciem optymalizacji. Jeśli tiazyd był stosowany jako lek na nadciśnienie, lekarz przepisze ci alternatywne leczenie.

    Jeśli przyjmujesz wiązacze fosforanów (inne niż sole wapnia), musisz je odstawić co najmniej jeden dzień przed rozpoczęciem optymalizacji.

    Jeśli przyjmujesz suplementy magnezu lub potasu, musisz je odstawić przed pierwszą dawką leku badanego.

    Jeśli przyjmujesz leki moczopędne oszczędzające potas, musisz je odstawić przed pierwszą dawką leku badanego.

  2. Krok 2

    Losowe przydzielenie do grupy leczenia

    Po spełnieniu kryteriów optymalizacji standardowego leczenia zostaniesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup.

    Pierwsza grupa będzie otrzymywać lek badany encaleret, druga grupa będzie kontynuować standardowe leczenie.

    Badanie jest otwarte, co oznacza, że ty i twój lekarz będziecie wiedzieć, do której grupy zostałeś przydzielony.

  3. Krok 3

    Okres 1 - Leczenie standardowe (dla wszystkich uczestników)

    Niezależnie od przydzielonej grupy, najpierw przejdziesz przez Okres 1, w którym będziesz kontynuować standardowe leczenie.

    Standardowe leczenie może obejmować alfakalcydol, węglan wapnia, bezwodny octan wapnia, kolekalcyferol lub kalcytriol w formie tabletek powlekanych przyjmowanych doustnie.

    Ten okres obejmuje fazę utrzymania, podczas której dawki leków są stabilizowane.

  4. Krok 4

    Okres 2 - Rozpoczęcie leczenia przydzielonego losowo

    W Okresie 2 rozpoczniesz leczenie zgodnie z przydzieloną grupą.

    Jeśli zostałeś przydzielony do grupy z lekiem badanym, zaczniesz przyjmować encaleret w postaci tabletek powlekanych doustnie.

    Encaleret jest dostępny w dwóch wersjach: Encaleret GEN1 oraz Encaleret tablets (GEN2).

    Jeśli zostałeś przydzielony do grupy ze standardowym leczeniem, będziesz kontynuować przyjmowanie leków takich jak alfakalcydol, węglan wapnia, bezwodny octan wapnia, kolekalcyferol lub kalcytriol.

    W tym okresie dawka leku będzie dostosowywana przez lekarza w zależności od wyników badań laboratoryjnych, aby osiągnąć odpowiedni poziom wapnia we krwi i w moczu.

  5. Krok 5

    Okres 3 - Kontynuacja i utrzymanie leczenia

    W Okresie 3 będziesz kontynuować leczenie rozpoczęte w Okresie 2.

    Ten okres trwa do 24 tygodnia badania i obejmuje fazę utrzymania, podczas której dawki leków są stabilizowane.

    Jeśli przyjmujesz encaleret, lekarz może dostosować dawkę lub w razie potrzeby dodać suplementy wapnia (nie więcej niż 600 mg dziennie) lub aktywną witaminę D.

    Jeśli kontynuujesz standardowe leczenie, lekarz będzie monitorować i dostosowywać dawki zgodnie z potrzebami.

  6. Krok 6

    Badania i oceny podczas leczenia

    Podczas całego badania będziesz regularnie poddawany różnym badaniom i ocenom.

    Wykonywane będą badania krwi w celu oceny poziomu wapnia skorygowanego albuminą, parathormonu (iPTH), fosforanów i magnezu we krwi.

    Będziesz zbierać 24-godzinny mocz w celu oceny wydalania wapnia, magnezu, fosforanów, sodu i cytrynianu.

    Wykonywane będą badania elektrokardiograficzne (EKG) w celu oceny pracy serca, w tym odstępu QTcF.

    Przeprowadzane będą badania ultrasonograficzne nerek w celu oceny zwapnień i kamieni nerkowych.

    Będziesz wypełniać kwestionariusz SF-36, który ocenia jakość życia związaną ze zdrowiem, w tym aspekty fizyczne i psychiczne.

    Regularnie sprawdzane będą parametry życiowe, wykonywane badanie fizykalne oraz badania laboratoryjne obejmujące chemię krwi, hematologię, koagulację i analizę moczu.

  7. Krok 7

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Przez cały czas trwania badania będziesz monitorowany pod kątem działań niepożądanych i poważnych działań niepożądanych.

    Wszelkie objawy lub problemy zdrowotne będą rejestrowane, włączając ich częstość i nasilenie.

    Jeśli przyjmujesz encaleret, będą pobierane próbki krwi w celu określenia stężenia leku w organizmie podczas Okresów 2 i 3.

  8. Krok 8

    Zakończenie badania

    Badanie zakończy się po 24 tygodniach leczenia (zakończenie Okresu 3).

    Zostaniesz poinformowany o dalszych krokach dotyczących twojego leczenia po zakończeniu badania.

    Planowane zakończenie naboru uczestników do badania to 31 maja 2029 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Uczestnik musi mieć ukończone co najmniej 18 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu.
  • Uczestnik musi mieć potwierdzoną chorobotwórczą lub prawdopodobnie chorobotwórczą wariant genu CASR (jest to gen, który odpowiada za kontrolę poziomu wapnia we krwi), powiązany z objawami hipoparatyreoidyzmu (stan, w którym organizm ma zbyt niski poziom hormonu regulującego wapń). Wymagana jest dokumentacja genetyczna lub uczestnik musi wyrazić zgodę na wykonanie badania genetycznego.
  • Uczestnik musi mieć udokumentowaną historię objawów lub oznak choroby, takich jak: niepokój, lęk, ból pleców, problemy z koncentracją, trudności z myśleniem, skurcze mięśni, drgawki mięśniowe, sztywność mięśni, bóle mięśniowe, kamienie nerkowe (twarde złogi w nerkach), drętwienie, mrowienie, nadmierne pragnienie, częste oddawanie moczu, drgawki, tężyczka (bolesne skurcze mięśni), drżenie, lub oznaki takie jak: zwapnienia w mózgu (odkładanie się wapnia w tkance mózgowej), nadmierne wydalanie wapnia z moczem, odkładanie się wapnia w nerkach, przedwczesna zaćma (zmętnienie soczewki oka), wydłużony odstęp QT w EKG (nieprawidłowość w zapisie elektrycznej czynności serca).
  • Uczestnicy leczeni diuretykami tiazydowymi (leki moczopędne, które pomagają organizmowi pozbyć się nadmiaru wody) muszą przerwać ich stosowanie co najmniej 14 dni przed rozpoczęciem określonej fazy badania.
  • Uczestnicy przyjmujący leki wiążące fosforany (substancje, które łączą się z fosforanami w jelitach) muszą przerwać ich stosowanie co najmniej jeden dzień przed rozpoczęciem określonej fazy badania, z wyjątkiem preparatów wapnia.
  • Uczestnicy przyjmujący suplementy magnezu lub potasu muszą być gotowi przerwać takie leczenie przed pierwszą dawką leku badanego.
  • Uczestnicy przyjmujący diuretyki oszczędzające potas (leki moczopędne, które nie powodują utraty potasu) muszą być gotowi przerwać takie leczenie przed pierwszą dawką leku badanego.
  • Uczestnicy muszą spełniać określone kryteria dotyczące standardowego leczenia.
  • Mężczyźni, których partnerki są kobietami w wieku rozrodczym (kobiety, które mogą zajść w ciążę), muszą stosować odpowiednie metody antykoncepcji.
  • Kobiety po menopauzie (kobiety, które nie miały miesiączki przez 12 miesięcy) oraz kobiety, które nie mogą zajść w ciążę z powodu operacji usunięcia jajników lub macicy, mogą uczestniczyć w badaniu bez stosowania antykoncepcji.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować wysoce skuteczne metody antykoncepcji od momentu kwalifikacji do badania i przez 3 miesiące po ostatniej dawce leku badanego.
  • Uczestnik musi być zdolny do podpisania świadomej zgody na udział w badaniu oraz do przestrzegania wymagań i ograniczeń opisanych w dokumentach badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak szczegółowych kryteriów wykluczenia (czyli powodów, dla których pacjent nie może wziąć udziału w badaniu) w dostępnych informacjach o tym badaniu klinicznym
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Encaleret to lek badawczy stosowany w leczeniu rzadkiego schorzenia genetycznego zwanego hipokacemią autosomalno-dominującą typu 1. Jest to stan, w którym organizm ma zbyt niski poziom wapnia we krwi. Lek ten ma na celu pomóc w przywróceniu prawidłowego poziomu wapnia we krwi oraz zmniejszyć nadmierne wydalanie wapnia z moczem. W badaniu jest porównywany ze standardowym leczeniem, aby sprawdzić, czy jest skuteczniejszy.

Co już wiadomo o tej terapii

Encaleret – Encaleret to lek w formie doustnej, który jest obecnie badany w zaawansowanych badaniach klinicznych (faza 3) jako potencjalne leczenie dla pacjentów z autosomalną dominującą hipokalcemią typu 1, rzadką chorobą genetyczną charakteryzującą się niskim poziomem wapnia we krwi. Substancja działa na poziomie molekularnym, wpływając na receptory wyczuwające wapń w organizmie, co pomaga regulować poziom wapnia w krwi i zmniejszać jego nadmierne wydalanie przez nerki. Lek należy do grupy substancji modulujących gospodarkę wapniowo-fosforanową i jest porównywany ze standardowym leczeniem w celu oceny jego skuteczności w normalizacji poziomu wapnia we krwi oraz zmniejszeniu utraty wapnia z moczem.

Badane choroby

Hipokalcemia autosomalna dominująca typu 1 – Jest to rzadka choroba genetyczna dziedziczona w sposób autosomalny dominujący, co oznacza, że wystarczy jedna zmutowana kopia genu od jednego z rodziców, aby choroba się rozwinęła. Schorzenie charakteryzuje się niskim poziomem wapnia we krwi przy jednoczesnym zwiększonym wydalaniu wapnia z moczem. Przyczyną choroby są mutacje w genie kodującym receptor wyczuwający wapń, który błędnie interpretuje poziom wapnia w organizmie. W rezultacie przytarczyce są nadmiernie aktywne i hamują uwalnianie hormonu przytarczyc, mimo że poziom wapnia jest już obniżony. Choroba może również wpływać na poziom magnezu i fosforanów we krwi. Objawy mogą obejmować skurcze mięśni, mrowienie, a także problemy z nerkami związane z nadmiernym wydalaniem wapnia.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2022-501398-38-00Kod protokołuCLTX-305-302Planowana liczba uczestników60 osóbSponsorCalcilytix Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).