Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności ivosidenibu i azacytydyny u dorosłych pacjentów z zespołem mielodysplastycznym z mutacją IDH1, którzy nie byli leczeni środkami hipometylującymi

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób dorosłych z zespołem mielodysplastycznym (MDS), które wcześniej nie były leczone środkami hipometylującymi. Zespół mielodysplastyczny to grupa chorób, w których szpik kostny nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych krwinek. W badaniu uczestniczą pacjenci z mutacją IDH1, co oznacza, że mają specyficzną zmianę genetyczną wpływającą na produkcję energii w komórkach. Celem badania jest ocena skuteczności dwóch leków: ivosidenibu i azacytydyny. Ivosidenib jest podawany w formie tabletek powlekanych, a azacytydyna jako zawiesina do wstrzykiwań.

W badaniu pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup: jedna grupa będzie otrzymywać ivosidenib, a druga azacytydynę. Ivosidenib jest przyjmowany doustnie, natomiast azacytydyna jest podawana dożylnie lub podskórnie. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak dobrze te leki działają u pacjentów z MDS i mutacją IDH1. Uczestnicy będą monitorowani przez okres do 48 tygodni, aby ocenić, jak leki wpływają na ich stan zdrowia i czy pomagają w uzyskaniu remisji, czyli zmniejszeniu objawów choroby.

Wyniki badania będą obejmować ocenę, czy pacjenci osiągnęli całkowitą lub częściową remisję po 4 miesiącach leczenia. Dodatkowo, badanie będzie analizować ogólną odpowiedź na leczenie, czas do uzyskania remisji oraz czas trwania remisji. Inne aspekty, takie jak jakość życia pacjentów i ich przeżycie, również będą oceniane. Badanie ma na celu dostarczenie informacji, które mogą pomóc w lepszym zrozumieniu i leczeniu zespołu mielodysplastycznego z mutacją IDH1.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup terapeutycznych: monoterapia ivosidenibem lub monoterapia azacytydyną.

    Ivosidenib jest podawany w formie tabletek powlekanych o dawce 250 mg, które należy przyjmować doustnie.

    Azacytydyna jest podawana w formie zawiesiny do wstrzykiwań, którą można podawać dożylnie (IV) lub podskórnie (SC).

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjenci przydzieleni do grupy ivosidenibu przyjmują lek doustnie zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego.

    Pacjenci przydzieleni do grupy azacytydyny otrzymują lek w formie wstrzyknięć, zgodnie z harmonogramem ustalonym przez lekarza.

  3. Krok 3

    Monitorowanie postępów

    Regularne wizyty kontrolne są planowane w celu monitorowania reakcji organizmu na leczenie oraz ewentualnych działań niepożądanych.

    Podczas wizyt kontrolnych przeprowadzane są badania krwi oraz inne testy diagnostyczne, aby ocenić skuteczność leczenia.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Po czterech miesiącach od rozpoczęcia leczenia, ocenia się, czy pacjent osiągnął całkowitą remisję (CR) lub częściową remisję (PR) zgodnie z kryteriami IWG 2006.

    Dalsze oceny są przeprowadzane w regularnych odstępach czasu, aby monitorować długoterminowe wyniki leczenia.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie w grudniu 2028 roku.

    Po zakończeniu badania, pacjenci mogą być monitorowani w celu oceny długoterminowych efektów leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowany zespół mielodysplastyczny (MDS), który nie był wcześniej leczony lekami zwanymi środkami hipometylującymi (HMA).
  • Pacjent musi mieć mutację IDH1 R132, co oznacza specyficzną zmianę w genie IDH1.
  • Diagnoza MDS musi być zgodna z kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia (WHO).
  • Pacjent może mieć umiarkowane wysokie, wysokie lub bardzo wysokie ryzyko MDS, niezależnie od wyników badań krwi, z liczbą blastów (niedojrzałych komórek krwi) od 0 do 19%.
  • Pacjent z niskim lub umiarkowanie niskim ryzykiem MDS musi mieć:
    • Obniżoną liczbę płytek krwi poniżej 100 na mikrolitr, lub
    • Obniżoną liczbę neutrofili (rodzaj białych krwinek) poniżej 1000 na milimetr sześcienny, lub
    • Poziom hemoglobiny (Hgb) poniżej 10 gramów na decylitr.
    • Pacjent z niskim lub umiarkowanie niskim ryzykiem MDS musi mieć liczbę blastów między 5 a 19%.
    • Pacjent musi kwalifikować się do terapii HMA.
    • Pacjent musi mieć potwierdzoną lokalnie lub centralnie mutację IDH1 R132 C/G/H/L/S.
    • Pacjent musi być w wieku od 18 lat wzwyż.
    • Badanie jest otwarte dla kobiet i mężczyzn.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli wcześniej otrzymywał leczenie z użyciem leków zwanych hipometylującymi. Są to leki stosowane w leczeniu niektórych chorób krwi.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma alergię na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli bierze udział w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpłynąć na bezpieczeństwo stosowania leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Ivosidenib

    to lek stosowany w monoterapii u dorosłych pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi (MDS), którzy wcześniej nie byli leczeni środkami hipometylującymi (HMA) i mają mutację dehydrogenazy izocytrynianowej 1 (IDH1). Jego celem jest ocena skuteczności w tej grupie pacjentów.

  • Azacytydyna

    to lek stosowany w monoterapii u dorosłych pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi (MDS), którzy wcześniej nie byli leczeni środkami hipometylującymi (HMA). Lek ten jest używany w celu oceny jego skuteczności w leczeniu MDS.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Ivosidenib

    Jest to lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu zespołów mielodysplastycznych (MDS) u pacjentów z mutacją dehydrogenazy izocytrynianowej 1 (IDH1). Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, a jego skuteczność jest oceniana w ramach terapii monoterapeutycznej. Ivosidenib działa poprzez hamowanie enzymu IDH1, co prowadzi do zmniejszenia produkcji onkometabolitu, który przyczynia się do rozwoju nowotworów. Klasyfikowany jest jako inhibitor IDH1.

  • Azacytydyna

    Jest to lek podawany w formie zastrzyków, stosowany w leczeniu zespołów mielodysplastycznych (MDS). Azacytydyna jest już dobrze znana w medycynie i szeroko opisana w literaturze medycznej. Działa jako inhibitor metylotransferazy DNA, co prowadzi do reaktywacji genów supresorowych nowotworów i hamowania wzrostu komórek nowotworowych. Należy do klasy leków hipometylujących.

Badane choroby

Zespół mielodysplastyczny (MDS) – Jest to grupa chorób krwi, w których szpik kostny nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych krwinek. W MDS komórki krwi mogą być nieprawidłowe i nie funkcjonować prawidłowo, co prowadzi do anemii, infekcji i krwawień. Choroba może postępować powoli, ale u niektórych pacjentów może przekształcić się w ostrą białaczkę szpikową. Objawy mogą obejmować zmęczenie, duszność, bladość skóry i łatwe siniaczenie. MDS jest częściej diagnozowany u osób starszych, ale może wystąpić w każdym wieku.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-510155-37-00Kod protokołuS095031-178Planowana liczba uczestników48 osóbSponsorInstitut De Recherches Internationales Servier IRIS

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).