Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie skuteczności varnimcabtagene autoleucel u dzieci i młodzieży z oporną lub nawrotową ostrą białaczką limfoblastyczną CD19+

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci i młodzieży w wieku od 0 do 18 lat z ostrymi białaczkami limfoblastycznymi (ALL), które są oporne lub nie reagują na standardowe leczenie. Celem badania jest ocena skuteczności nowej terapii komórkowej, która wykorzystuje specjalnie przygotowane komórki T, zwane ARI-0001. Te komórki T są pobierane z krwi pacjenta, a następnie modyfikowane w laboratorium, aby mogły rozpoznawać i atakować komórki nowotworowe. Po przygotowaniu, komórki te są ponownie wprowadzane do organizmu pacjenta poprzez infuzję dożylną.

W badaniu stosowane są również inne leki, takie jak allopurinol, cytarabina, fludarabina, metyloprednizolon, cyklofosfamid, etoposid, paracetamol, ludzka immunoglobulina G, dekschlorfeniramina maleinian oraz tocilizumab. Leki te mogą być podawane w różnych formach, takich jak tabletki, syropy czy roztwory do wstrzykiwań, w zależności od potrzeb pacjenta. Niektórzy pacjenci mogą otrzymać placebo zamiast niektórych leków, aby porównać skuteczność terapii.

Badanie ma na celu ocenę, jak dobrze działa terapia komórkowa ARI-0001 w leczeniu ALL. Pacjenci będą monitorowani przez określony czas, aby sprawdzić, czy terapia prowadzi do remisji choroby, czyli zmniejszenia lub zniknięcia objawów białaczki. Wyniki badania pomogą zrozumieć, czy ta nowa metoda leczenia może być skuteczna dla dzieci i młodzieży z oporną na leczenie białaczką.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po spełnieniu kryteriów włączenia, pacjent zostaje przyjęty do badania klinicznego. Wymagane jest podpisanie świadomej zgody przez pacjenta lub jego opiekuna prawnego.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do leczenia

    Pacjent otrzymuje allopurinol doustnie w celu zapobiegania powikłaniom związanym z leczeniem.

    Podawane są cytarabina i fludarabina dożylnie, aby przygotować organizm do przyjęcia komórek ARI-0001.

  3. Krok 3

    Podanie komórek ARI-0001

    Pacjentowi podawane są komórki ARI-0001, które są specjalnie przygotowane i zmodyfikowane, aby zwalczać komórki nowotworowe. Proces ten odbywa się poprzez infuzję dożylną.

  4. Krok 4

    Monitorowanie po infuzji

    Po podaniu komórek ARI-0001, pacjent jest monitorowany pod kątem reakcji na leczenie. Regularne badania krwi i inne testy są przeprowadzane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa terapii.

    Pacjent może otrzymać tocilizumab i paracetamol w przypadku wystąpienia działań niepożądanych.

  5. Krok 5

    Kontynuacja leczenia i obserwacja

    Pacjent jest regularnie badany w celu oceny odpowiedzi na leczenie. Badania obejmują morfologię krwi, badania obrazowe oraz inne testy diagnostyczne.

    Czas trwania obserwacji wynosi do 12 miesięcy, z regularnymi wizytami kontrolnymi.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Wiek od 0 do 18 lat
  • Diagnoza nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej CD19+. Oznacza to, że choroba powróciła lub nie reaguje na leczenie.
  • Obciążenie chorobowe zdefiniowane jako:
    • Nawrot morfologiczny w szpiku kostnym (≥5% blastów) lub obecność komórek białaczkowych w miejscu poza szpikiem
    • Pozytywność MRD (≥0,01%) wykryta za pomocą cytometrii przepływowej lub PCR. MRD to minimalna choroba resztkowa, czyli niewielka ilość komórek białaczkowych pozostających po leczeniu.
    • Pacjenci z następującymi cechami nie są wykluczeni:
      • Izolowane zajęcie miejsc poza szpikiem
      • Zespół Downa
      • Zajęcie ośrodkowego układu nerwowego (CNS3), jeśli choroba jest stabilna i przeprowadzono dokładną ocenę ryzyka/korzyści
      • Ostra białaczka limfoblastyczna Ph+ (BCR::ABL1), jeśli pacjent nie toleruje lub nie zareagował na co najmniej jeden inhibitor kinazy tyrozynowej (TKI)
      • Wcześniejsze leczenie blinatumomabem, pod warunkiem że komórki białaczkowe pozostają CD19+ w ponad 90% przy włączeniu do badania
      • Status sprawności: Lansky (wiek <16 lat) lub Karnofsky (wiek ≥16 lat) ≥ 50%. To skala oceniająca, jak dobrze pacjent radzi sobie z codziennymi czynnościami.
      • Oczekiwana długość życia powyżej 3 miesięcy
      • Odpowiedni dostęp do żył i brak przeciwwskazań do limfoferezy. Limfofereza to proces pobierania komórek z krwi.
      • Podpisanie świadomej zgody (pacjent i/lub opiekun prawny)

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma alergię na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli uczestniczył w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być pogorszone przez leczenie w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na bezpieczeństwo leczenia.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma aktywne infekcje, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię nadużywania substancji, które mogą wpływać na wyniki badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ARI-0001 to terapia polegająca na infuzji autologicznych komórek T, które są pobierane z krwi obwodowej pacjenta. Komórki te są następnie hodowane i modyfikowane za pomocą wirusa, aby wyrażały receptor antygenu chimerycznego (CAR) o specyficzności anty-CD19. Receptor ten jest połączony z regionami kostymulacyjnymi 4-1BB i CD3z. Terapia ta jest stosowana u dzieci i młodzieży z ostrą białaczką limfoblastyczną CD19+, która jest oporna lub nawrotowa na standardowe leczenie. Celem terapii jest zwiększenie odpowiedzi organizmu na chorobę poprzez wzmocnienie zdolności układu odpornościowego do zwalczania komórek nowotworowych.

Co już wiadomo o tej terapii

ARI-0001 – ARI-0001 to terapia polegająca na infuzji autologicznych limfocytów T, które zostały pobrane z krwi obwodowej pacjenta, następnie rozszerzone i zmodyfikowane za pomocą wirusa lentiwirusowego, aby wyrażały chimeryczny receptor antygenowy (CAR) o specyficzności anty-CD19. Terapia ta jest w fazie 2 badań klinicznych i jest stosowana u dzieci i młodzieży z ostrą białaczką limfoblastyczną CD19+, która jest oporna lub nawrotowa na standardowe leczenie. Głównym celem jest ocena skuteczności tej terapii poprzez wskaźnik odpowiedzi na leczenie. ARI-0001 działa poprzez rozpoznawanie i niszczenie komórek nowotworowych, które wyrażają antygen CD19, co jest możliwe dzięki obecności regionów kostymulacyjnych 4-1BB i CD3z w receptorze CAR.

Badane choroby

Ostra białaczka limfoblastyczna – Jest to nowotwór krwi i szpiku kostnego, który charakteryzuje się nadmiernym wzrostem niedojrzałych białych krwinek, zwanych limfoblastami. Choroba ta najczęściej występuje u dzieci, ale może również dotyczyć dorosłych. Rozwija się szybko i wymaga natychmiastowego leczenia. Objawy mogą obejmować zmęczenie, gorączkę, łatwe powstawanie siniaków, krwawienia, bóle kości i stawów oraz powiększenie węzłów chłonnych. W miarę postępu choroby może dojść do zajęcia innych narządów, takich jak wątroba, śledziona czy ośrodkowy układ nerwowy.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2024-515467-66-00Kod protokołuCART19-BE-03PedPlanowana liczba uczestników33 osobySponsorFundacio Sant Joan De Deu

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).