Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie wpływu mitapivat i placebo na potrzebę transfuzji u pacjentów z chorobą sierpowatą

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Sickle cell disease jest dziedziczną chorobą krwi, w której czerwone krwinki przyjmują nieprawidłowy kształt i nie transportują prawidłowo tlenu, co prowadzi do anemia – niskiego poziomu czerwonych krwinek, objawiającego się zmęczeniem i osłabieniem. W badaniu stosuje się doustną tabletkę zawierającą mitapivat w dawce 200 mg dziennie oraz tabletki podobnie wyglądające, ale nie zawierające aktywnego leku, czyli placebo.

Celem badania jest sprawdzenie, czy podawany lek może zmniejszyć liczbę koniecznych transfuzji krwi u osób z tą chorobą. Uczestnicy przyjmują przydzielony preparat przez około rok, regularnie odwiedzając placówkę, gdzie wykonuje się proste badania krwi i rejestruje, czy były potrzebne transfuzje, czyli podania dodatkowych jednostek RBC (czerwonych krwinek).

Podczas trwania badania monitorowane są ewentualne działania niepożądane, a uczestnicy mają możliwość przerwania udziału w dowolnym momencie. Wyniki pomogą określić, czy lek może rzeczywiście ograniczyć potrzebę transfuzji u osób z tym schorzeniem.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Randomizacja i otrzymanie leku

    Po zapisaniu do badania pacjent jest losowo przydzielany do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca mitapivat lub grupa otrzymująca placebo. przydział jest ukryty, więc pacjent nie wie, którą substancję przyjmuje. Otrzymuje opakowania z tabletkami, które wyglądają tak samo w obu grupach.

  2. Krok 2

    Codzienne przyjmowanie leku

    Pacjent przyjmuje jedną tabletkę doustnie każdego dnia przez cały okres badania, czyli przez 52 tygodnie. W grupie mitapivat dawkowanie wynosi 200 mg na tabletkę. W grupie placebo przyjmuje się tabletki o identycznym wyglądzie, ale bez substancji czynnej. Leczenie jest podawane w sposób podwójnie ślepy, więc pacjent nie wie, którą wersję leku przyjmuje.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena potrzeby transfuzji

    Od czwartego tygodnia (dzień 29) do końca 52‑tygodniowego okresu badania zbierane są informacje o tym, czy pacjent potrzebował transfuzji czerwonych krwinek (transfuzja). głównym celem jest ustalenie, czy w tym czasie nie było konieczności podania żadnej transfuzji. Dane są rejestrowane podczas zaplanowanych wizyt kontrolnych.

  4. Krok 4

    Zakończenie okresu podwójnie ślepego

    Po upływie 52 tygodni kończy się podwójnie ślepy okres badania. W tym momencie analizowane są wyniki dotyczące liczby przetaczonych jednostek RBC oraz czy pacjent był wolny od transfuzji w określonym przedziale czasowym. Przyjmowanie leku w ramach badania zostaje zakończone.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Wiek co najmniej 12 lat.
  • Ustalona diagnoza choroby sierpowatej (SCD) – na przykład HbSS, HbSC, HbS/β0‑talasemia, HbS/β+‑talasemia lub inne warianty.
  • Nie więcej niż 10 kryzysów sierpowatych (SCPC) w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed wyrażeniem zgody.
  • Przynajmniej jedna transfuzja czerwonych krwinek w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed wyrażeniem zgody.
  • Poziom hemoglobiny (Hb) od 5,5 do 10,5 g/dL, obliczony jako średnia z co najmniej dwóch pomiarów wykonanych przynajmniej 7 dni od siebie w trakcie badań wstępnych.
  • Dodatkowe oznaki rozpadu czerwonych krwinek (hemoliza) wykryte w badaniach laboratoryjnych podczas okresu kwalifikacji, takie jak:
    • Hb poniżej 8 g/dL,
    • liczba retikulocytów (młodych czerwonych krwinek) powyżej normy,
    • poziom bilirubiny pośredniej powyżej normy,
    • poziom LDH (enzym wskazujący na uszkodzenie komórek) powyżej normy.
    • Jeśli przyjmujesz lek hydroksyurea, dawka musi być stabilna przez co najmniej 90 dni przed losowaniem do grupy badawczej; w razie odstawienia leku wymagana jest 90‑dniowa przerwa (washout) przed wyrażeniem zgody.
    • Kobiety w wieku rozrodczym oraz dziewczęta, które rozpoczęły miesiączkę, muszą:
      • być w stanie abstynencji seksualnej, który może prowadzić do ciąży, lub
      • Stosować bardzo skuteczną metodę antykoncepcji od momentu wyrażenia zgody, przez cały czas trwania badania i przez 28 dni po ostatniej dawce; jeśli metoda jest hormonalna, należy dodatkowo używać metody barierowej (np. prezerwatywy).
      • Przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badania musi zostać uzyskana pisemna zgoda świadoma (lub zgoda rodziców i dziecka w przypadku uczestników niepełnoletnich) oraz uczestnik musi wyrazić chęć przestrzegania wszystkich wymagań badania przez cały jego okres.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

21 kryteriów

  • Ciąża, karmienie piersią lub poród – kobiety będące w ciąży, karmiące piersią lub właśnie rodzące nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Regularne transfuzje krwi (przeprowadzane co jakiś czas w celu zapobiegania) wykluczają udział. Okazjonalne transfuzje w razie pogorszenia się anemii są dozwolone, ale nie mogą mieć miejsca w ciągu 60 dni przed zapisaniem się do badania.
  • Hospitalizacja (przyjęcie do szpitala) z powodu kryzysu naczyniowo‑zastoinowego (atak bólu spowodowany zablokowaniem naczyń) w ciągu ostatnich 14 dni wyklucza udział.
  • Stosowanie leków modyfikujących przebieg choroby (takich jak voxelotor, crizanlizumab, L‑glutamina) wyklucza udział, chyba że jest to hydroksyurea. Te leki muszą być odstawione przynajmniej 90 dni przed rozpoczęciem badania.
  • Historia nowotworu (z wyjątkiem niektórych wczesnych nowotworów skóry, szyjki macicy lub piersi) wyklucza udział, jeśli nowotwór jest aktywny lub leczenie przeciwnowotworowe było w ciągu ostatnich 5 lat.
  • Aktywne i niekontrolowane choroby serca lub płuc w ciągu ostatnich 6 miesięcy wykluczają udział.
  • Choroby wątroby i dróg żółciowych (hepatobiliary disorders) wykluczają udział.
  • Niewydolność nerek, czyli gdy wynik testu (eGFR) jest niższy niż 30 mL/min/1,73 m², wyklucza udział.
  • Aktywna, niekontrolowana infekcja wymagająca doustnych lub dożylnych leków przeciwbakteryjnych wyklucza udział.
  • Pozytywny wynik testu na wirus HIV (HIV‑1 lub HIV‑2) wyklucza udział.
  • Pozytywny wynik testu na wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV) z aktywną infekcją lub na wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) wyklucza udział.
  • Operacje dużego ryzyka (w tym usunięcie śledziony) wykonane w ciągu ostatnich 16 tygodni lub planowane w czasie badania wykluczają udział.
  • Udział w innym badaniu klinicznym z nowym lekiem lub urządzeniem w ciągu ostatnich 90 dni (lub dłużej, jeśli lek ma długi okres półtrwania) wyklucza udział.
  • Udział w wcześniejszym badaniu, w którym używano leku mitapivat, wyklucza udział.
  • Poprzednia terapia genowa lub przeszczep szpiku kostnego lub komórek macierzystych wyklucza udział.
  • Stosowanie leków pobudzających produkcję krwi (np. czynników wzrostu) wyklucza udział, chyba że ostatnia dawka była podana co najmniej 90 dni przed rozpoczęciem badania.
  • Stosowanie silnych leków hamujących enzym CYP3A4/5 (nieodstawionych przynajmniej 5 dni) lub silnie zwiększających jego aktywność (nieodstawionych przynajmniej 28 dni) wyklucza udział.
  • Stosowanie steroidów anabolicznych (np. testosteronu) nieodstawionych przynajmniej 4 tygodnie przed badaniem wyklucza udział; terapia zastępcza testosteronem jest dozwolona, jeśli dawka jest stała co najmniej 10 tygodni.
  • Znana alergia na lek mitapivat lub na składniki pomocnicze w tabletce (mikrokrystaliczna celuloza, croscarmellose sodowa, stearynowy fumarat sodu, mannitol, stearynian magnezu oraz powłoka Opadry Blue II zawierająca hypromellose, dwutlenek tytanu, laktozę, triacetynę i barwnik FD&C Blue #2) wyklucza udział.
  • Jakiekolwiek inne problemy zdrowotne (np. choroby krwi, problemy psychiczne, zachowania) w tym uzależnienie od alkoholu, lub leczenie, które według lekarza może zwiększyć ryzyko lub utrudnić ocenę wyników, wykluczają udział.
  • Stosowanie ziół lub suplementów diety, które nie były przyjmowane w stałej dawce i formie przez co najmniej 8 tygodni przed rozpoczęciem badania, wyklucza udział.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Mitapivat jest lekiem podawanym doustnie w formie tabletki, który jest badany w tym badaniu klinicznym. Działa poprzez zwiększenie aktywności enzymu zwanego kinazą pirogronianową w czerwonych krwinkach. Dzięki temu może poprawić ich zdolność do transportu tlenu i zmniejszyć ich niszczenie. W badaniu sprawdzano, czy stosowanie tego leku może zmniejszyć potrzebę transfuzji krwi u osób z chorobą sierpowatokrwinkową. Lek jest oznaczony jako lek sierocynowy, co oznacza, że jest przeznaczony do leczenia rzadkiej choroby i nie ma jeszcze szerokiej dostępności.

Co już wiadomo o tej terapii

Mitapivat - tabletka przyjmowana doustnie, 200 mg, stosowana w badaniu jako lek testowy. Jest zatwierdzonym lekiem (orphan drug) używanym w leczeniu anemii u osób z chorobą sierpowatą. Działa poprzez zwiększenie aktywności enzymu w czerwonych krwinkach, co poprawia ich zdolność do produkcji energii i zmniejsza liczbę potrzebnych transfuzji. Należy do grupy leków modulujących metabolizm komórek krwi. Placebo - nieaktywny tablet w niebieskim filmie, podawany doustnie w taki sam sposób jak lek badany. Placebo nie zawiera substancji czynnej i służy jedynie jako kontrola w badaniu, aby ocenić rzeczywisty wpływ leku. Nie ma statusu leku ani wskazań terapeutycznych, ponieważ nie wywiera działania farmakologicznego. Jest klasyfikowane jako substancja kontrolna w badaniach klinicznych.

Badane choroby

Anemia w przebiegu choroby sierpowatej – jest to zmniejszenie liczby czerwonych krwinek i ich zdolności do przenoszenia tlenu u osób z chorobą sierpowatą. Krwinki przyjmują charakterystyczny kształt sierpowaty, co prowadzi do ich szybszego niszczenia i krótszego czasu życia w krwiobiegu. Z biegiem czasu może dochodzić do częstszych epizodów nasilenia niedokrwistości, zwłaszcza po infekcjach, odwodnieniu lub stresie. Objawy anemii, takie jak zmęczenie, osłabienie i duszność przy wysiłku, mogą stopniowo się nasilać. Postępująca utrata czerwonych krwinek może prowadzić do kolejnych komplikacji związanych z niedotlenieniem tkanek.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2026-526778-18-00Kod protokołuAG348-C-030Planowana liczba uczestników159 osóbSponsorAgios Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).