Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie wpływu mitapivatu na przepływ krwi w mózgu i metabolizm tlenu u pacjentów z anemią sierpowatą

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy niedokrwistości sierpowatej, która jest chorobą genetyczną wpływającą na krwinki czerwone. W tej chorobie krwinki czerwone mają nieprawidłowy kształt przypominający sierp, co może powodować problemy z przepływem krwi i dostarczaniem tlenu do różnych części ciała, w tym do mózgu. Celem tego badania jest sprawdzenie, jak lek o nazwie mitapivat wpływa na przepływ krwi w mózgu i sposób, w jaki mózg wykorzystuje tlen.

Podczas badania uczestnicy będą otrzymywać mitapivat przez okres 12 miesięcy. W trakcie tego czasu będą przeprowadzane badania obrazowe mózgu przy użyciu rezonansu magnetycznego, aby zmierzyć przepływ krwi mózgowej i metabolizm tlenu. Badania te będą wykonywane po 3 miesiącach i po 12 miesiącach leczenia. Dodatkowo zostanie podany lek o nazwie acetazolamid, który pomaga w ocenie zdolności naczyń krwionośnych mózgu do rozszerzania się.

Uczestnicy będą również mieli wykonywane badania echokardiografii, które sprawdzają pracę serca, po 3 i 12 miesiącach leczenia. Te badania pozwolą ocenić, jak mitapivat wpływa na krążenie krwi w całym organizmie. Osoby uczestniczące w badaniu mogą również kontynuować przyjmowanie hydroksymocznika, jeśli już go wcześniej otrzymywały, pod warunkiem że dawka była stabilna przez co najmniej 90 dni przed rozpoczęciem badania.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania i pierwsza wizyta

    Na początku badania otrzymasz lek o nazwie mitapivat w postaci tabletek. Ten lek ma na celu poprawę przemian tlenowych w mózgu u osób z chorobą sierpowatokrwinkową.

    Jeśli przyjmujesz obecnie hydroksymocznik, będziesz kontynuować przyjmowanie tego leku w tej samej dawce, którą przyjmujesz od co najmniej 90 dni.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku mitapivat

    Przez cały okres badania będziesz przyjmować tabletki mitapivat zgodnie z zaleceniami lekarzy prowadzących badanie.

    Jeśli jesteś kobietą stosującą hormonalną antykoncepcję, będziesz musiała dodatkowo używać metod barierowych (np. prezerwatywy) podczas całego badania i przez co najmniej 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki leku. Wynika to z tego, że mitapivat może zmniejszać skuteczność hormonalnych środków antykoncepcyjnych.

  3. Krok 3

    Wizyta kontrolna po 3 miesiącach

    Po 3 miesiącach przyjmowania leku przejdziesz badanie rezonansu magnetycznego mózgu (MRI). To badanie pozwoli zmierzyć przepływ krwi w mózgu oraz sprawdzić, jak mózg wykorzystuje tlen.

    Podczas tego badania otrzymasz lek o nazwie acetazolamid, który rozszerza naczynia krwionośne w mózgu. Pozwala to lekarzom lepiej ocenić, jak twoje naczynia krwionośne reagują na zmiany.

    Przejdziesz również badanie echokardiograficzne serca (ultrasonografia serca), które sprawdzi funkcjonowanie twojego serca, w tym siłę pompowania krwi i rozmiar komór serca.

  4. Krok 4

    Kontynuacja leczenia

    Po wizycie kontrolnej będziesz nadal przyjmować tabletki mitapivat przez kolejne 9 miesięcy.

    Będziesz kontynuować wszystkie środki ostrożności dotyczące antykoncepcji, jeśli dotyczy to twojej sytuacji.

  5. Krok 5

    Wizyta końcowa po 12 miesiącach

    Po 12 miesiącach uczestnictwa w badaniu przejdziesz ponownie badanie rezonansu magnetycznego mózgu. Podobnie jak po 3 miesiącach, będzie to obejmować pomiar przepływu krwi w mózgu i wykorzystania tlenu.

    Ponownie otrzymasz acetazolamid podczas badania MRI w celu oceny reaktywności naczyń krwionośnych.

    Przejdziesz również drugie badanie echokardiograficzne serca, aby porównać wyniki z poprzednimi pomiarami.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu 12-miesięcznego okresu badania przestaniesz przyjmować mitapivat.

    Jeśli jesteś kobietą, która stosowała dodatkowe metody antykoncepcyjne podczas badania, będziesz musiała kontynuować ich stosowanie przez kolejne 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki leku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Musi mieć potwierdzoną chorobę sierpowatokrwinkową typu HbSS lub HbSβ0-talasemia - może to być potwierdzone wcześniejszymi badaniami laboratoryjnymi lub zostanie sprawdzone podczas badań wstępnych
  • Musi mieć ukończone 18 lat
  • Poziom hemoglobiny (białka odpowiedzialnego za przenoszenie tlenu we krwi) nie może przekraczać 10,5 g/dL
  • Jeśli przyjmuje lek hydroksymocznik, dawka tego leku musi być stała przez co najmniej 90 dni przed rozpoczęciem badania i nie ma planowanych zmian dawki
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na powstrzymywanie się od aktywności seksualnej jako część swojego zwykłego stylu życia lub stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji (bardzo niezawodną metodę zapobiegania ciąży). Ponieważ badany lek może zmniejszać skuteczność hormonalnej antykoncepcji, kobiety stosujące hormonalne środki antykoncepcyjne muszą również używać dodatkowej metody barierowej (takiej jak prezerwatywa) podczas badania i przez co najmniej 28 dni po ostatniej dawce
  • Kobiety stosujące niehormonalne metody antykoncepcji jako wysoce skuteczną metodę nie muszą używać dodatkowej metody barierowej
  • Uczestnik musi podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu - formularz zgody musi zostać przeczytany i podpisany przez uczestnika, jego prawnego przedstawiciela lub opiekuna prawnego

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

15 kryteriów

  • Jeśli jesteś w ciąży lub karmisz piersią - lek może być szkodliwy dla dziecka
  • Jeśli masz poważne problemy z wątrobą - wątroba to organ który oczyszcza krew z toksyn
  • Jeśli masz poważne problemy z nerkami - nerki to organy które filtrują krew i wytwarzają mocz
  • Jeśli jesteś uczulony na badany lek lub którykolwiek z jego składników
  • Jeśli masz inną poważną chorobę krwi oprócz niedokrwistości sierpowatokrwinkowej
  • Jeśli przeszedłeś przeszczep szpiku kostnego lub komórek macierzystych
  • Jeśli masz aktywną infekcję lub gorączkę
  • Jeśli bierzesz leki które mogą wchodzić w interakcje z badanym lekiem
  • Jeśli masz problemy z sercem które mogłyby być niebezpieczne podczas badania
  • Jeśli nie możesz regularnie przychodzić na wizyty kontrolne
  • Jeśli masz problemy z krzepnięciem krwi lub bierzesz leki rozrzedzające krew
  • Jeśli jesteś w wieku poniżej 18 lat
  • Jeśli masz nadciśnienie które nie jest dobrze kontrolowane lekami - to znaczy ciśnienie krwi powyżej normalnych wartości
  • Jeśli miałeś udar mózgu w ciągu ostatnich 6 miesięcy - to uszkodzenie mózgu spowodowane brakiem przepływu krwi
  • Jeśli masz metalowe implanty w głowie które uniemożliwiają wykonanie badania rezonansu magnetycznego
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Mitapivat to lek, który może pomóc w leczeniu choroby sierpowatokrwinkowej. Działa poprzez aktywację określonego enzymu w czerwonych krwinkach, co może poprawić ich funkcjonowanie. W tym badaniu sprawdzane jest, czy mitapivat może wpłynąć na przepływ krwi w mózgu i sposób, w jaki mózg wykorzystuje tlen u osób z chorobą sierpowatokrwinkową. Lek ten ma na celu poprawę stanu pacjentów poprzez zwiększenie ilości energii dostępnej dla czerwonych krwinek, co może zmniejszyć objawy choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

Mitapivat – Jest to doustny lek w postaci tabletek, który jest obecnie badany w zaawansowanych próbach klinicznych jako nowatorskie leczenie dla osób z niedokrwistością sierpowatą. Mitapivat działa poprzez aktywację enzymu zwanego kinazą pirogronianową, który pomaga czerwonym krwinkom produkować więcej energii potrzebnej do prawidłowego funkcjonowania, co jest szczególnie ważne u pacjentów z niedokrwistością sierpowatą, gdzie krwinki mają nieprawidłowy kształt sierpa. Ten mechanizm może pomóc poprawić przepływ krwi w mózgu i dostarczanie tlenu do tkanek, co potencjalnie zmniejsza ryzyko powikłań neurologicznych związanych z tą chorobą. Lek należy do klasy aktywatorów enzymów metabolicznych i jest obecnie testowany pod kątem swojej skuteczności w poprawie funkcji mózgowych u chorych na niedokrwistość sierpowatą.

Badane choroby

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa – Genetyczne zaburzenie krwi spowodowane zmianą w budowie hemoglobiny, białka odpowiedzialnego za transport tlenu w czerwonych krwinkach. W tej chorobie hemoglobina ma nieprawidłową strukturę, co powoduje deformację czerwonych krwinek, które przyjmują charakterystyczny kształt sierpa. Zniekształcone krwinki są sztywne i mogą zatykać małe naczynia krwionośne, utrudniając przepływ krwi. Choroba może powodować epizody bólowe zwane kryzysami sierpowatymi, które występują gdy zniekształcone krwinki blokują przepływ krwi do różnych części ciała. Osoby z tą chorobą często doświadczają przewlekłego zmęczenia z powodu niedokrwistości, ponieważ zniekształcone czerwone krwinki są szybciej niszczone niż prawidłowe. Choroba może również wpływać na różne narządy, w tym mózg, serce, płuca i nerki, z powodu okresowego zmniejszenia dopływu tlenu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-513528-41-02Planowana liczba uczestników20 osóbSponsorAmsterdam UMC Stichting

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).