Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Ocena wpływu empasiprubartu na morfologię nerwów przy użyciu ultradźwięków u dorosłych z wielogniskową neuropatią motoryczną

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej choroby zwanej Multifocal Motor Neuropathy, w której uszkodzone są nerwy odpowiedzialne za ruch, co prowadzi do osłabienia mięśni i trudności w wykonywaniu codziennych czynności. W ramach badania pacjentom podawany jest lek o nazwie kodowej empasiprubart, który jest podawany dożylnie (czyli wprowadzany bezpośrednio do żyły) w postaci roztworu do infuzji.

Celem badania jest ocena wpływu tego leku na strukturę nerwów. Uczestnicy otrzymują lek i są regularnie badani za pomocą ultrasound (obrazowanie przy pomocy fal dźwiękowych, podobne do badania w ciąży) w celu zmierzenia powierzchni przekroju (CSA) nerwów, co pozwala ocenić ich wielkość i kształt. Dodatkowo wykonywane są proste testy sprawdzające siłę rąk, szybkość wykonywania prostych czynności (np. test 9‑HPT) oraz kwestionariusze oceniające codzienne funkcjonowanie (MMN‑RODS, mMRC‑14). Badanie obejmuje regularne wizyty kontrolne, podczas których monitorowane są wyniki badań laboratoryjnych, ciśnienie krwi, tętno oraz ewentualne niepożądane reakcje organizmu.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Dołączenie do badania – spotkanie wstępne

    Po przyjęciu zgody na udział, zostaje przeprowadzone krótkie spotkanie informacyjne, podczas którego wyjaśniane są cele badania, sposób podawania leku oraz planowane wizyty kontrolne.

    Pacjent otrzymuje informacje o konieczności regularnego przychodzenia na wyznaczone terminy oraz o sposobie dokumentowania ewentualnych objawów.

  2. Krok 2

    Badanie wyjściowe – ocena stanu i obrazowanie nerwów

    Podczas pierwszej wizyty wykonywane jest badanie ultrasonograficzne (USG) nerwu pośrodkowego i splotu ramiennego, aby zmierzyć pole przekroju poprzecznego (CSA) nerwów.

    Dokonywana jest ocena siły mięśniowej obu rąk przy użyciu testu GS oraz skali MMN‑RODS, a także pomiar zdolności motorycznych przy pomocy skali mMRC‑14.

    Wykonuje się test 9‑przedmiotowy (9‑HPT) polegający na mierzeniu czasu potrzebnego do wykonania określonych czynności manualnych.

    Pobierany jest próbka krwi w celu określenia stężenia empasiprubartu oraz poziomów wolnego i całkowitego białka C2.

  3. Krok 3

    Podanie leku – infuzja dożylna empasiprubartu

    Bezpośrednio po badaniu wyjściowym podawany jest lek empasiprubart w postaci roztworu do infuzji dożylnej.

    Dawka, częstotliwość oraz dokładny schemat podawania są określone w protokole badania i realizowane zgodnie z zaleceniami personelu medycznego.

    Infuzja trwa określony czas, podczas którego monitorowane są parametry życiowe pacjenta.

  4. Krok 4

    Regularne wizyty kontrolne – powtarzane badania i monitorowanie

    W trakcie trwania badania pacjent przychodzi na regularne wizyty kontrolne, podczas których powtarzane są wszystkie pomiary wykonane w badaniu wyjściowym.

    Ultrasonografia nerwów jest wykonywana w wyznaczonych odstępach czasu, aby ocenić zmiany CSA w tygodniach 4, 8, 12 i 24.

    Ponownie mierzone są siła mięśni (GS), wynik skali MMN‑RODS, ocena motoryczna (mMRC‑14) oraz czas wykonania testu 9‑HPT.

    Zbiera się kolejne próbki krwi w celu monitorowania stężenia empasiprubartu oraz poziomów białka C2.

    Przeprowadzane są badania laboratoryjne, pomiar ciśnienia krwi, tętna oraz elektrokardiogram (ECG) w celu oceny bezpieczeństwa.

    Każde wystąpienie działań niepożądanych (AEs), działań niepożądanych szczególnego zainteresowania (AESI) oraz poważnych działań niepożądanych (SAEs) jest rejestrowane i zgłaszane personelowi badania.

  5. Krok 5

    Ostateczna ocena w tygodniu 24 – końcowe pomiary

    W 24. tygodniu badania przeprowadzane są ostatnie pomiary ultrasonograficzne nerwów, ocena siły mięśni, testy funkcjonalne oraz pobranie krwi, aby określić końcowy efekt podawania empasiprubartu.

    Wyniki te są porównywane z danymi zbadanymi na początku, aby ocenić zmianę CSA oraz innych parametrów klinicznych.

  6. Krok 6

    Monitorowanie bezpieczeństwa – cały okres uczestnictwa

    Od momentu pierwszej infuzji do zakończenia badania pacjent jest zobowiązany do zgłaszania wszelkich niepokojących objawów lub zmian w stanie zdrowia.

    Personel medyczny regularnie ocenia wyniki badań laboratoryjnych, parametry życiowe oraz wyniki ECG, aby zapewnić bezpieczeństwo uczestnika.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Musisz mieć co najmniej 18 lat.
  • Musisz mieć zdiagnozowaną MMN – jest to skrót od Multifocal Motor Neuropathy, czyli rzadkiej choroby nerwów ruchowych.
  • Twój wynik w teście MMN-RODS (skala oceniająca sprawność w MMN) musi być w centylu ≤90, czyli nie wyższym niż 90‑ty percentyl.
  • Musisz mieć potwierdzone pogrubienie nerwu w przynajmniej jednym nerwie, wykryte przy użyciu ultrasonografii (badania obrazu przy pomocy fal dźwiękowych).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Nie można brać udziału, jeśli oprócz badanej choroby (MMN) ma się znaną chorobę autoimmunologiczną (czyli chorobę, w której organizm atakuje własne komórki) lub inną dolegliwość, którą lekarz uzna za mogącą utrudnić dokładną ocenę objawów MMN lub zwiększającą ryzyko (zbyt duże niebezpieczeństwo) dla uczestnika.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

empasiprubart jest badanym lekiem podawanym dożylnie w formie roztworu do infuzji. W tym badaniu pacjenci z wielogniczną neuropatią ruchową otrzymują ten lek, aby sprawdzić, czy może on wpłynąć na wygląd i strukturę nerwów, co jest oceniane przy pomocy ultradźwięków. Lek jest w fazie wczesnej (Phase 1b) i jest przeznaczony dla rzadkich chorób, dlatego jest oznaczony jako lek sierocny.

Co już wiadomo o tej terapii

empasiprubart - lek podawany dożylnie w formie roztworu do infuzji; jest lekiem sierotą, obecnie badanym w kilku badaniach klinicznych i nie jest jeszcze szeroko dostępny. Stosuje się go w rzadkiej chorobie zwanej wielogniskową neuropatią motoryczną, aby poprawić wygląd nerwów. Działa poprzez blokowanie specyficznych białek, które wywołują uszkodzenie nerwów, co zmniejsza reakcję układu odpornościowego. Należy do grupy leków immunomodulujących, czyli wpływających na układ odpornościowy.

Badane choroby

Wielogniskowa neuropatia motoryczna - Wielogniskowa neuropatia motoryczna jest rzadką chorobą nerwów obwodowych, w której dochodzi do osłabienia i zaniku mięśni kończyn, zwłaszcza rąk i przedramion. Choroba charakteryzuje się wieloma, nierównomiernie rozmieszczonymi uszkodzeniami nerwów ruchowych, co prowadzi do postępującego spadku siły mięśniowej. Objawy rozwijają się powoli, najpierw objawiając się drobnymi trudnościami w wykonywaniu precyzyjnych ruchów, a z czasem mogą obejmować większe ograniczenia w podnoszeniu przedmiotów. Zmiany w obrębie nerwów można obserwować jako zwiększenie ich przekroju w badaniach ultrasonograficznych. Postęp choroby może prowadzić do zwiększenia trudności w codziennych czynnościach, ale nie wpływa bezpośrednio na funkcje poznawcze.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2026-525171-20-00Kod protokołuARGX-117-8-MMN-1001Planowana liczba uczestników37 osóbSponsorArgenx

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).