Choroby rzadkie
Badane cząsteczki
Lokalizacje
Badania z rekrutacją w toku są na początku listy
6 badań klinicznych w tym schorzeniu
Badanie bezpieczeństwa i skuteczności podawania preparatu AAVB-039 pod siatkówkę u pacjentów z chorobą Stargardta
BelgiaBadanie bezpieczeństwa stosowania substancji tinlarebant u pacjentów z chorobą Stargardta
BelgiaBadanie nad bezpieczeństwem i skutecznością SB-007 u pacjentów z chorobą Stargardta spowodowaną mutacjami genu ABCA4
BelgiaBadanie fazy III ocenia bezpieczeństwo i skuteczność gildeuretinol acetate u pacjentów z chorobą Stargardta
BelgiaW skrócie
Choroba Stargardta to genetyczne schorzenie oczu prowadzące do stopniowej utraty wzroku. Obecnie prowadzone są 3 badania kliniczne testujące eksperymentalne terapie, w tym terapię genową i leki doustne, które mają na celu zahamowanie postępu choroby. Badania te odbywają się w kilku krajach europejskich i skierowane są zarówno do dorosłych, jak i młodzieży z potwierdzoną genetycznie chorobą Stargardta.
Badanie prowadzone w: Niemcy
To badanie kliniczne bada eksperymentalny lek o nazwie SB-007, podawany w formie iniekcji podsiatkówkowej (wstrzyknięcie pod siatkówkę oka). Badanie jest przeznaczone dla osób dorosłych w wieku od 18 do 65 lat z genetycznie potwierdzoną chorobą Stargardta typu 1, u których występują mutacje w obu kopiach genu ABCA4.
Główne kryteria włączenia do badania:
Główne kryteria wykluczenia:
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i potencjalnej skuteczności leku SB-007 w leczeniu choroby Stargardta. Jest to badanie fazy 1/2, co oznacza, że najpierw ustala się bezpieczeństwo różnych dawek leku, a następnie ocenia się czy wykazuje on oznaki skuteczności. Uczestnicy będą otrzymywali lek w jedno oko lub znajdą się w grupie kontrolnej. Lekarze będą monitorować stan oczu za pomocą różnych technik obrazowania, takich jak autofluorescencja dna oka i optyczna koherentna tomografia, które pozwalają uzyskać szczegółowe obrazy siatkówki.
Badany lek: SB-007 to terapia genowa zawierająca wektor wirusa adenozależnego, który dostarcza gen ABCA4 do siatkówki. Składa się z dwóch elementów: wektora wirusa adenozależnego serotypu 8 kodującego N-region i C-region białka ABCA4. Uczestnicy będą obserwowani przez 96 tygodni (około 2 lata) po podaniu leku, podczas których będą odbywać się regularne wizyty kontrolne z badaniami wzroku i oceną postępu choroby.
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie kliniczne koncentruje się na długoterminowym bezpieczeństwie i skutkach leczenia zwanego SAR422459 u pacjentów z zwyrodnieniem plamki w przebiegu choroby Stargardta. Jest to badanie kontynuacyjne dla pacjentów, którzy wcześniej brali udział w poprzednim badaniu i otrzymali terapię.
Główne kryteria włączenia do badania:
Główne kryteria wykluczenia:
Cel badania: Głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leku SAR422459 u pacjentów z zwyrodnieniem plamki w przebiegu choroby Stargardta. Badanie monitoruje występowanie działań niepożądanych i obserwuje wszelkie klinicznie istotne zmiany w ocenach bezpieczeństwa okulistycznego. Dodatkowo bada się potencjalne opóźnienie w degeneracji siatkówki.
Badany lek: SAR422459 to terapia genowa podawana w formie iniekcji bezpośrednio do oka, specjalnie celująca w siatkówkę. Zawiera wektor lentiwirusowy z ludzkim genem ABCA4. Działa poprzez dostarczanie genu korekcyjnego do komórek siatkówki, mając na celu przywrócenie normalnej funkcji. Jest klasyfikowany jako terapia genowa, reprezentująca nowatorskie podejście w leczeniu dziedzicznych chorób oczu. Badanie ma trwać do grudnia 2033 roku, co pozwoli na długoterminową obserwację pacjentów.
Badanie prowadzone w: Belgia, Niemcy, Holandia, Francja
To badanie kliniczne testuje lek o nazwie Tinlarebant (znany również jako LBS-008) u młodzieży z chorobą Stargardta. Lek jest przyjmowany doustnie w formie tabletki. Jest to badanie z randomizacją i podwójnie zaślepione, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo.
Główne kryteria włączenia do badania:
Główne kryteria wykluczenia:
Cel badania: Głównym celem jest sprawdzenie, czy Tinlarebant może spowolnić narastanie obszarów w oku, które tracą funkcję (zmian zanikowych). Obszary te są monitorowane za pomocą specjalnego rodzaju fotografii oka zwanej autofluorescencją dna oka. Dodatkowo badanie ocenia zmiany w grubości i strukturze siatkówki przy użyciu optycznej koherentnej tomografii w domenie spektralnej.
Badany lek: Tinlarebant to lek przyjmowany doustnie, obecnie badany w fazie 3 badań klinicznych. Jego głównym przeznaczeniem terapeutycznym jest spowolnienie postępu zmian zanikowych u młodzieży z chorobą Stargardta. Na poziomie molekularnym Tinlarebant działa poprzez hamowanie tworzenia toksycznych produktów ubocznych w siatkówce, które uważa się za przyczyniające się do degeneracji komórek siatkówki. Jest klasyfikowany farmakologicznie jako środek ochronny dla siatkówki. Dawka wynosi 5 mg w formie tabletki. Badanie ma zakończyć się we wrześniu 2025 roku.
Obecnie prowadzone są 3 badania kliniczne dotyczące choroby Stargardta, które reprezentują różne podejścia terapeutyczne do tego genetycznego schorzenia oczu. Dwa z tych badań koncentrują się na terapii genowej (SB-007 i SAR422459), które są podawane bezpośrednio do oka w formie iniekcji podsiatkówkowej i mają na celu dostarczenie prawidłowego genu ABCA4 do komórek siatkówki. Trzecie badanie testuje doustny lek o nazwie Tinlarebant, który działa poprzez ochronę siatkówki przed toksycznymi produktami ubocznymi.
Badania odbywają się w kilku krajach europejskich, przy czym Niemcy, Francja, Belgia i Holandia są głównymi ośrodkami prowadzącymi te badania. Warto zauważyć, że różne badania są skierowane do różnych grup wiekowych: SB-007 i SAR422459 dla osób dorosłych, podczas gdy Tinlarebant jest testowany specjalnie u młodzieży w wieku od 12 do 20 lat.
Wszystkie trzy badania wymagają genetycznego potwierdzenia choroby Stargardta z mutacjami w genie ABCA4. Badania terapii genowej są zazwyczaj badaniami długoterminowymi, z okresami obserwacji sięgającymi nawet kilku lat, co pozwala na dokładną ocenę bezpieczeństwa i potencjalnej skuteczności tych nowatorskich terapii. Badania te reprezentują nadzieję dla pacjentów z chorobą Stargardta, choć należy pamiętać, że wszystkie testowane terapie są na etapie badań i ich skuteczność nie została jeszcze ostatecznie potwierdzona.
Ten poradnik ma pomóc Ci zrozumieć schorzenie. Nie zastąpi rozmowy z lekarzem, który najlepiej zna Twoją sytuację.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
