Badanie dotyczące pasirotidu dla pacjentów z mięsakiem maziówkowym i guzem desmoplastycznym drobnookrągłokomórkowym
Badanie prowadzone w: Niemcy
To badanie kliniczne koncentruje się na dwóch typach rzadkich nowotworów: mięsaku maziówkowym oraz guzie desmoplastycznym drobnookrągłokomórkowym. W badaniu wykorzystywany jest lek o nazwie pasirotyd, podawany w formie zawiesiny do wstrzykiwań domięśniowych raz w miesiącu.
Kryteria włączenia do badania:
- Potwierdzona diagnoza guza desmoplastycznego drobnookrągłokomórkowego lub mięsaka maziówkowego
- Wiek między 13 a 50 lat
- Masa ciała co najmniej 30 kg
- Wysoka ekspresja markerów SSTR2/3/5 mRNA potwierdzona przez sekwencjonowanie RNA
- Stabilna choroba lub poprawa po zakończeniu standardowego leczenia
- Ukończone co najmniej 2 cykle chemioterapii, z ostatnim leczeniem nie wcześniej niż 8 tygodni przed rozpoczęciem badania
- Prawidłowa funkcja szpiku kostnego, nerek i wątroby potwierdzona badaniami laboratoryjnymi
- Dla osób w wieku poniżej 16 lat: wskaźnik Lansky'ego wynoszący 80% lub wyższy; dla osób w wieku 16 lat i starszych: wskaźnik Karnofsky'ego wynoszący 80% lub wyższy
- Zobowiązanie do stosowania dwóch form antykoncepcji przez cały okres badania i przez 3 miesiące po ostatniej dawce leku
Kryteria wykluczenia:
- Brak miejscowo zaawansowanego lub przerzutowego mięsaka maziówkowego lub guza desmoplastycznego drobnookrągłokomórkowego
- Brak ekspresji SSTR2/3/5 w guzach
- Wiek poza określonym zakresem wiekowym dla badania
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, czy pasirotyd może pomóc pacjentom żyć dłużej bez progresji choroby. Lek jest stosowany jako terapia podtrzymująca u pacjentów, którzy już otrzymali standardowe leczenie i wykazują stabilną chorobę lub pewną poprawę. Pasirotyd działa poprzez wiązanie się z receptorami somatostatyny, które są białkami na powierzchni niektórych komórek nowotworowych, hamując w ten sposób uwalnianie czynników wzrostu promujących rozwój guza.
Badany lek: Pasirotyd - analog somatostatyny podawany w postaci comiesięcznych wstrzyknięć domięśniowych.
Badanie dotyczące lurbinektedyny i irynotekan u dorosłych i młodych dorosłych z zaawansowanym guzem desmoplastycznym drobnookrągłokomórkowym
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Włochy
To badanie kliniczne bada skuteczność kombinacji dwóch leków - lurbinektedyny i irynotekan - w leczeniu zaawansowanego guza desmoplastycznego drobnookrągłokomórkowego u dorosłych i młodych dorosłych.
Kryteria włączenia do badania:
- Wiek co najmniej 15 lat
- Potwierdzona diagnoza guza z translokacją EWSR1-WT1 (specyficzna zmiana genetyczna w guzie)
- Zaawansowany nowotwór, który nie może być całkowicie usunięty chirurgicznie lub rozprzestrzenił się do innych części ciała
- Mierzalna choroba, którą można śledzić za pomocą skanów
- Otrzymano od 1 do 3 wcześniejszych chemioterapii, w tym co najmniej jedną z antracykliną
- Zdolność do wykonywania codziennych czynności z pewnymi ograniczeniami (status wydolności ECOG wynoszący 2 lub lepszy)
- Odpowiednie wyniki badań krwi wskazujące na wystarczającą liczbę komórek krwi, prawidłową funkcję wątroby i nerek oraz prawidłowe krzepnięcie krwi
- Dobra funkcja serca (frakcja wyrzutowa wynosząca 50% lub wyższa)
- Dla kobiet mogących zajść w ciążę: negatywny wynik testu ciążowego w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem leczenia
- Zobowiązanie do stosowania skutecznej antykoncepcji podczas badania i po jego zakończeniu (kobiety przez 7 miesięcy, mężczyźni przez 4 miesiące po ostatnim leczeniu)
Kryteria wykluczenia:
- Wiek poniżej 15 lat
- Brak potwierdzonej diagnozy guza z translokacją EWSR1-WT1
- Brak wcześniejszego leczenia antracyklinami
- Otrzymano więcej niż 4 wcześniejsze linie leczenia lub mniej niż 1 wcześniejszą linię leczenia
- Brak dowodów na progresję choroby zgodnie z kryteriami RECIST
- Ciąża lub karmienie piersią
- Aktywne lub niekontrolowane infekcje
- Inne poważne schorzenia, które mogłyby zakłócić udział w badaniu
- Znane alergie lub nadwrażliwość na badane leki
Cel badania: Głównym celem jest ocena, jak dobrze guzy odpowiadają na tę kombinację leków. Badacze będą również śledzić, jak długo pacjenci przeżywają, jak długo żyją bez pogorszenia się choroby oraz monitorować wszelkie działania niepożądane. Pacjenci będą również wypełniać kwestionariusze dotyczące jakości życia i poziomu bólu w trakcie leczenia.
Badane leki:
- Lurbinektedyna - syntetyczny alkaloid podawany dożylnie, który działa poprzez wiązanie się z DNA i zakłócanie podziału komórek nowotworowych. Należy do klasy leków przeciwnowotworowych i celuje w mechanizmy transkrypcji i naprawy DNA w komórkach nowotworowych.
- Irynotekan - lek chemioterapeutyczny podawany dożylnie, należący do klasy inhibitorów topoizomerazy I. Działa poprzez zakłócanie replikacji DNA komórek nowotworowych, zapobiegając podziałowi i namnażaniu się komórek guza.
Podsumowanie
Obecnie dostępne są 2 badania kliniczne koncentrujące się na leczeniu guza desmoplastycznego drobnookrągłokomórkowego. Badania prowadzone są w trzech krajach europejskich: Niemczech, Hiszpanii i Włoszech.
Pierwsze badanie testuje pasirotyd jako terapię podtrzymującą u pacjentów, którzy ukończyli standardowe leczenie i wykazują stabilną chorobę. Badanie to obejmuje również pacjentów z mięsakiem maziówkowym i wymaga wysokiej ekspresji specyficznych receptorów w guzach.
Drugie badanie ocenia kombinację dwóch leków chemioterapeutycznych - lurbinektedyny i irynotekan - u pacjentów z zaawansowaną postacią choroby, którzy przeszli już wcześniejsze leczenie. To badanie jest dostępne dla nieco szerszej grupy pacjentów, rozpoczynając od wieku 15 lat.
Oba badania wymagają potwierdzenia diagnozy za pomocą badań genetycznych i są przeznaczone dla pacjentów z zaawansowaną postacią choroby. Pacjenci zainteresowani udziałem w którimkolwiek z tych badań powinni skonsultować się ze swoim lekarzem onkologiem w celu oceny kwalifikowalności.
Włochy
