Badanie dotyczące dapagliflozyny w zapobieganiu uszkodzeniu serca u pacjentek z rakiem piersi otrzymujących chemioterapię antracyklinową
Badanie prowadzone w: Polska
To badanie jest skierowane do kobiet z inwazyjnym rakiem piersi w stadium I-III, które planują rozpoczęcie chemioterapii antracyklinowej w ciągu 60 dni. Uczestniczki muszą mieć od 18 do 80 lat i wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu.
Z badania wykluczeni są pacjenci z innymi typami raka, ci którzy nie planują chemioterapii antracyklinowej, osoby poniżej 18 lub powyżej 65 lat, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, oraz osoby uczestniczące już w innych badaniach klinicznych.
Badanie ma na celu sprawdzenie, czy lek dapagliflozyna (znany jako Forxiga) może zapobiegać uszkodzeniu serca związanemu z chemioterapią. Lek ten, zazwyczaj stosowany w leczeniu cukrzycy, działa poprzez pomoc w usuwaniu glukozy przez nerki. Uczestniczki otrzymują albo dapagliflozynę w dawce 10 mg dziennie, albo placebo przez okres 12 miesięcy. Badanie jest podwójnie zaślepione, co oznacza, że ani uczestniczki, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje prawdziwy lek. W trakcie badania regularnie monitoruje się funkcję serca, w tym zmiany w strukturze i działaniu serca oraz biomarkery sercowe.
Badanie nukresiranu u dorosłych z amyloidozą transtyretynową z kardiomiopatią w celu oceny wpływu na przeżycie i problemy kardiologiczne
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Włochy, Portugalia, Francja, Belgia, Austria, Grecja, Niemcy, Dania, Szwecja, Holandia
Badanie jest przeznaczone dla osób w wieku od 18 do 85 lat z potwierdzoną amyloidozą ATTR z kardiomiopatią. Pacjenci muszą mieć w wywiadzie niewydolność serca (przynajmniej jedną hospitalizację lub objawy kliniczne). Wymagana jest stabilność kliniczna bez hospitalizacji sercowych w ciągu 6 tygodni przed rozpoczęciem badania. Poziomy NT-proBNP (markera wskazującego na obciążenie serca) muszą mieścić się w określonych granicach: między 300 a 8500 ng/L dla większości pacjentów lub między 600 a 8500 ng/L dla osób z migotaniem przedsionków.
Wykluczeni są pacjenci po przeszczepie serca lub oczekujący na przeszczep, z ciężką chorobą wątroby, otrzymujący leczenie tafamidisem, uczestniczący w innych badaniach w ciągu ostatnich 30 dni, z ciężką chorobą nerek wymagającą dializy, zaburzeniami krzepnięcia, ciężkimi reakcjami alergicznymi na podobne leki, kobiety w ciąży lub planujące ciążę, osoby z aktywnym nowotworem lub leczeniem onkologicznym w ciągu ostatnich 3 lat, niekontrolowanym nadciśnieniem, ciężkimi zaburzeniami psychicznymi, uzależnieniem od narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatniego roku oraz osoby z przewidywaną długością życia poniżej 2 lat.
Badanie testuje nukresiran (ALN-TTRSC04) – nowy lek podawany w formie iniekcji przy użyciu gotowej strzykawki. Lek działa poprzez zmniejszenie produkcji białka transtyretyny w wątrobie, które w zmutowanej lub dzikiej postaci może gromadzić się w tkance serca powodując uszkodzenia. Celem jest sprawdzenie, czy nukresiran może zmniejszyć liczbę zgonów i zdarzeń sercowo-naczyniowych u pacjentów z tą rzadką i postępującą chorobą serca. Uczestnicy mogą kontynuować przyjmowanie swoich zwykłych leków na niewydolność serca podczas uczestnictwa w badaniu.
Badanie dotyczące kolchicyny w leczeniu pacjentów z zapalną kardiomiopatią
Badanie prowadzone w: Włochy
Badanie obejmuje pacjentów w wieku 18 lat lub starszych z udokumentowanym zapaleniem mięśnia sercowego widocznym w badaniach CMRI (skan serca) lub FDG-PET wykonanych w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed włączeniem do badania (lub w ciągu 12 miesięcy dla rejestru). Pacjenci muszą mieć co najmniej jeden z następujących stanów trwających ponad 1 miesiąc: wysoką liczbę przedwczesnych skurczów komorowych (3000 lub więcej w ciągu 24 godzin), obniżoną frakcję wyrzutową lewej komory poniżej 50% w echokardiografii lub poniżej 60% w CMRI, podwyższone poziomy NT-proBNP (1000 pg/mL lub więcej) lub BNP (200 pg/mL lub więcej) – substancji we krwi wskazujących na stres serca, lub utrzymujące się wysokie poziomy troponiny przy jednoczesnej wysokiej liczbie przedwczesnych skurczów komorowych.
Z badania wykluczeni są pacjenci bez diagnozy zapalnej kardiomiopatii, osoby spoza określonego przedziału wiekowego oraz osoby należące do grup wrażliwych.
Badanie testuje kolchicynę – lek stosowany w leczeniu stanu zapalnego, który może pomóc zmniejszyć zapalenie i poprawić funkcję serca. Kolchicyna podawana jest doustnie w formie tabletek w dawce 1 mg dziennie przez 6 miesięcy. Część uczestników otrzymuje lek, a część placebo (substancję bez działania leczniczego). Badanie jest jednoślope, co oznacza, że pacjenci nie wiedzą, czy otrzymują kolchicynę czy placebo. W trakcie badania regularnie monitoruje się zdrowie serca, w tym obrazowanie serca i częstość nieregularnych rytmów serca.
Badanie skuteczności autologicznych komórek szpiku kostnego u pacjentów z rozstrzeniową kardiomiopatią i niewydolnością serca
Badanie prowadzone w: Hiszpania
Badanie jest skierowane do pacjentów obojga płci w wieku od 18 do 70 lat z rozpoznaną idiopatyczną rozstrzeniową kardiomiopatią potwierdzoną echokardiografią, której rozpoznanie nastąpiło co najmniej 6 miesięcy wcześniej. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy i zgodzić się na stosowanie medycznie zatwierdzonej metody antykoncepcji. Pacjenci nie mogą mieć zmian w tętnicach wieńcowych widocznych w badaniu CT wielorzędowym lub badaniu hemodynamicznym. Muszą otrzymywać stabilne leczenie medyczne przez co najmniej 6 miesięcy przed włączeniem. LVEF (frakcja wyrzutowa lewej komory) musi być mniejsza niż 40% lub między 40% a 50% przy określonych parametrach objętości komory. Wymagany jest rytm zatokowy (normalny rytm serca) oraz prawidłowe wyniki badań laboratoryjnych.
Wykluczeni są pacjenci z innymi typami chorób serca, po niedawnym zawale serca lub innych poważnych zdarzeniach sercowych, z ciężką chorobą nerek lub wątroby, aktywnymi infekcjami lub poważnymi chorobami, kobiety w ciąży lub karmiące, osoby uczestniczące niedawno w innych badaniach oraz ci, którzy nie mogą wyrazić świadomej zgody.
W badaniu wykorzystywane są autologiczne jednojądrzaste komórki szpiku kostnego – specjalne komórki pobrane ze szpiku kostnego samego pacjenta, które nie są hodowane w laboratorium przed wstrzyknięciem. Komórki te podawane są bezpośrednio do naczyń wieńcowych serca metodą infuzji wewnątrzwieńcowej. Celem jest sprawdzenie, czy to innowacyjne leczenie może pomóc poprawić funkcję serca u pacjentów z idiopatyczną rozstrzeniową kardiomiopatią – stanem, w którym serce staje się powiększone i nie może skutecznie pompować krwi, a przyczyna nie jest znana. Badanie jest podwójnie zaślepione i obejmuje regularne oceny funkcji serca, w tym echokardiografię, testy wysiłkowe oraz monitorowanie ogólnego stanu zdrowia przez okres do września 2025 roku.
Badanie wpływu mykofenolanu mofetylu i prednisolonu u pacjentów z przewlekłą wirusoujemną zapalną kardiomiopatią
Badanie prowadzone w: Niemcy
Badanie obejmuje osoby w wieku co najmniej 18 lat, które otrzymują leczenie niewydolności serca przez co najmniej 3 miesiące, ale nie dłużej niż 10 lat, zgodnie z aktualnymi wytycznymi. Pacjenci muszą mieć frakcję wyrzutową lewej komory poniżej 50% w echokardiografii wykonanej w ciągu ostatniego miesiąca. Wymagana jest biopsja serca wykazująca oznaki limfocytarnego zapalenia mięśnia sercowego z określonymi parametrami dotyczącymi liczby białych krwinek. W biopsji nie może być potwierdzonej infekcji określonymi wirusami (enterowirusy, HHV-6, EBV, CMV, adenowirusy lub parwowirus B19 z więcej niż 500 kopiami). Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy i stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji. Wymagana jest pisemna świadoma zgoda.
Wykluczeni są pacjenci bez diagnozy wirusoujemnej zapalnej rozstrzeniowej lub nierozstrzeniowej kardiomiopatii lewej komory, ci u których funkcja serca nie pogorszyła się pomimo optymalnego leczenia niewydolności serca, osoby spoza określonego przedziału wiekowego, niechętne lub niezdolne do przestrzegania procedur badania, kobiety w ciąży lub karmiące, z innymi schorzeniami mogącymi zakłócać badanie, uczestniczące w innych badaniach, z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu, po niedawnych poważnych operacjach, ze znaną alergią na leki badane lub z przewidywaną długością życia poniżej 2 lat.
Badanie testuje połączenie dwóch leków immunosupresyjnych: mykofenolan mofetylu (Mowel) i prednisolon. Mykofenotan mofetylu to lek hamujący układ odpornościowy, który może pomóc zmniejszyć zapalenie w sercu poprzez obniżenie aktywności układu odpornościowego. Prednisolon to steroid również tłumiący układ odpornościowy i zmniejszający stan zapalny. Oba leki podawane są doustnie w postaci tabletek. Badanie jest podwójnie zaślepione – część uczestników otrzymuje aktywne leki, a część placebo. Celem jest ocena, czy to leczenie może prowadzić do poprawy funkcji serca w okresie 12 miesięcy. Uczestnicy mają regularne badania kontrolne, w tym rezonans magnetyczny serca i echokardiografię, w celu monitorowania funkcji serca i ogólnego stanu zdrowia.
Badanie wpływu zalunfibanu u pacjentów z zawałem mięśnia sercowego z uniesieniem odcinka ST
Badanie prowadzone w: Francja, Rumunia, Węgry, Holandia, Czechy
Badanie obejmuje pacjentów planowanych do transportu do uczestniczącego ośrodka klinicznego. Kwalifikują się mężczyźni w wieku 18 lat lub starsi oraz kobiety po menopauzie lub po sterylizacji chirurgicznej w wieku 50 lat lub więcej. Masa ciała musi mieścić się w przedziale od 52 do 130 kg. Pacjenci muszą mieć udokumentowany przypuszczalny zawał STEMI z utrzymującym się bólem w klatce piersiowej trwającym ponad 10 minut i nowym uniesieniem odcinka ST o co najmniej 2 mm w dwóch sąsiednich odprowadzeniach EKG. Całkowity czas od początku objawów do diagnostycznego EKG powinien wynosić maksymalnie 4 godziny. Wymagana jest zgoda ustna lub pisemna, która może być wyrażona przez samego pacjenta lub jego prawnego przedstawiciela.
Wykluczeni są pacjenci, którzy nie spełniają określonych kryteriów dotyczących typu zawału serca, czasu trwania bólu w klatce piersiowej oraz charakterystycznych zmian w zapisie EKG.
Badanie testuje zalunfiban – nowy lek podawany w formie pojedynczego wstrzyknięcia podskórnego (pod skórę) przed dotarciem pacjenta do szpitala. Zalunfiban działa poprzez blokowanie określonych białek we krwi, które mogą powodować powstawanie zakrzepów, co pomaga utrzymać prawidłowy przepływ krwi do serca. Jest to lek przeciwpłytkowy, który zapobiega sklejaniu się płytek krwi i tworzeniu zakrzepów. Celem badania jest sprawdzenie, czy zalunfiban może bezpiecznie i skutecznie poprawić stan pacjentów 30 dni po zawale serca typu STEMI. W trakcie badania monitoruje się główne zdarzenia zdrowotne, takie jak zgon, udar lub kolejny zawał serca, oraz incydenty krwawienia, które są ważnymi kwestiami bezpieczeństwa. Część pacjentów otrzymuje zalunfiban, a część placebo.
Podsumowanie
Przedstawione badania kliniczne dotyczące kardiomiopatii obejmują różnorodne podejścia terapeutyczne i typy tego schorzenia. Warto zauważyć kilka interesujących obserwacji:
Badania prowadzone są w wielu krajach europejskich, przy czym największe geograficzne pokrycie ma badanie nukresiranu (11 krajów), co wskazuje na znaczne zainteresowanie terapią amyloidozy ATTR. Inne badania są bardziej skoncentrowane geograficznie – niektóre prowadzone są tylko w jednym kraju (Polska, Włochy, Niemcy, Hiszpania).
Testowane terapie są bardzo zróżnicowane: od "przeprofilowania" istniejących leków (dapagliflozyna w zapobieganiu kardiomiopatii po chemioterapii, kolchicyna w zapaleniu), przez nowe terapie molekularne (nukresiran), po innowacyjne podejścia komórkowe (autologiczne komórki szpiku kostnego). Kilka badań koncentruje się na stanach zapalnych serca, testując leki immunosupresyjne.
Badania różnią się również pod względem populacji docelowej – od bardzo specyficznych grup (pacjentki z rakiem piersi, osoby z amyloidozą ATTR) po bardziej ogólne przypadki zapalnej lub rozstrzeniowej kardiomiopatii. Wszystkie badania są zaprojektowane zgodnie z wysokimi standardami metodologicznymi, wykorzystując randomizację i zaślepienie, co pozwoli na uzyskanie wiarygodnych wyników.
Hiszpania
