Badanie skuteczności i bezpieczeństwa OMO-103 u pacjentów z zaawansowanym kostniakomięsakiem
Badanie prowadzone w: Hiszpania
To badanie kliniczne koncentruje się na leczeniu zaawansowanego wysoko złośliwego kostniakomięsaka, który jest ciężką postacią nowotworu kości. Badany lek to Omomyc o nazwie kodowej OMO-103, podawany pacjentom dożylnie, bezpośrednio do krwiobiegu.
Kto może wziąć udział w badaniu:
- Pacjenci w wieku co najmniej 12 lat
- Osoby z potwierdzonym rozpoznaniem zaawansowanego wysoko złośliwego kostniakomięsaka, którego nie można wyleczyć leczeniem miejscowym
- Pacjenci, u których choroba pogorszyła się po co najmniej jednym standardowym leczeniu chemioterapią zawierającą cisplatynę i antracyklinę (maksymalnie dwa wcześniejsze leczenia)
- Osoby z chorobą mierzalną według kryteriów RECIST v1.1 przy użyciu badań obrazowych takich jak TK lub rezonans magnetyczny
- Pacjenci powyżej 16 roku życia muszą dostarczyć nową próbkę guza podczas badań przesiewowych
- Konieczne jest udokumentowane potwierdzenie progresji choroby po ostatnim leczeniu
Kto nie może uczestniczyć:
- Pacjenci z innymi typami nowotworu poza wysoko złośliwym kostniakomięsakiem
- Osoby spoza określonego przedziału wiekowego
- Pacjenci należący do grup wrażliwych wymagających szczególnej opieki
- Osoby niezdolne do przestrzegania procedur badania lub przyjmowania badanego leku zgodnie z wymogami
Cel badania: Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności leku OMO-103 w zmniejszaniu lub zatrzymywaniu wzrostu guzów. Badanie będzie monitorować odpowiedź na leczenie za pomocą regularnych badań obrazowych oraz oceniać wpływ na jakość życia pacjentów. Lek działa poprzez hamowanie białka Myc, które odgrywa rolę w rozwoju i przeżyciu komórek nowotworowych.
Badanie skuteczności denosumabu w połączeniu z chemioterapią (cisplatyna, metotreksat, doksorubicyna) u pacjentów z przerzutowym kostniakomięsakiem
Badanie prowadzone w: Włochy
To badanie bada skuteczność leku denosumab stosowanego w połączeniu ze standardową chemioterapią u pacjentów z kostniakomięsakiem przerzutowym, który rozprzestrzenił się do innych części ciała.
Kto może wziąć udział w badaniu:
- Pacjent lub jego prawny opiekun musi być w stanie przeczytać i zrozumieć formularz zgody oraz wyrazić pisemną zgodę
- Osoby z potwierdzonym rozpoznaniem wysoko złośliwego przerzutowego kostniakomięsaka
- Pacjenci w wieku od 12 do 40 lat lub którzy osiągnęli dojrzałość szkieletową (pełny rozwój kości)
- Status sprawności według ECOG wynoszący 2 lub mniej, albo wynik w skali Lansky'ego 40% lub więcej
- Odpowiednia funkcja szpiku kostnego (białe krwinki powyżej 3,0 x 10⁹/L, neutrofile powyżej 1,5 x 10⁹/L, płytki krwi powyżej 100 x 10⁹/L, hemoglobina powyżej 9 g/dL)
- Odpowiednia funkcja wątroby i nerek
- Frakcja wyrzutowa lewej komory przekraczająca 50%
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem każdego cyklu chemioterapii
Kto nie może uczestniczyć:
- Pacjenci bez przerzutowego kostniakomięsaka
- Osoby spoza określonego przedziału wiekowego
- Pacjenci należący do grup szczególnie wrażliwych
Cel badania: Badanie ocenia, czy dodanie denosumabu do standardowej chemioterapii (metotreksat, doksorubicyna i cisplatyna) może poprawić wyniki leczenia pacjentów. Głównym celem jest pomiar 5-letniego przeżycia wolnego od zdarzeń, czyli czasu, w którym pacjenci pozostają wolni od progresji lub nawrotu choroby. Denosumab działa poprzez celowanie w białko zaangażowane w niszczenie kości, potencjalnie pomagając zapobiegać rozprzestrzenianiu się nowotworu do kości.
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa regorafenibu u pacjentów z przerzutowymi mięsakami kości
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie ocenia wpływ leku regorafenib u pacjentów z przerzutowym mięsakiem kości, nowotworem rozpoczynającym się w kościach, który może rozprzestrzeniać się do innych części ciała.
Kto może wziąć udział w badaniu:
- Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem mięsaka z rearanżacją genu CIC, dotyczącego kości lub tkanek miękkich
- Dzieci powyżej 12 roku życia z wynikiem w skali Karnofsky'ego 60% lub wyższym, dzieci w wieku 12 lat lub młodsze z wynikiem w skali Lansky'ego 60% lub wyższym
- Prawidłowa funkcja szpiku kostnego, nerek i wątroby potwierdzona badaniami krwi i moczu
- Oczekiwana długość życia przekraczająca 3 miesiące
- Status sprawności poniżej 2 w skali ECOG lub 60% lub więcej w skali Karnofsky'ego dla dorosłych
- Mierzalna choroba - co najmniej jeden guz możliwy do dokładnego zmierzenia za pomocą tomografii komputerowej
- Nie więcej niż trzy wcześniejsze leczenia chemioterapią
- Powierzchnia ciała co najmniej 1,30 metra kwadratowego
- Wiek co najmniej 10 lat
- Progresja choroby potwierdzona w ostatnich badaniach obrazowych
- Brak możliwości zastosowania operacji lub radioterapii mogącej wyleczyć nowotwór
Kto nie może uczestniczyć:
- Pacjenci z innym typem nowotworu niż mięsak kości
- Osoby poza określonym przedziałem wiekowym
- Pacjenci niezdolni do przestrzegania procedur badania
- Osoby z innymi poważnymi schorzeniami mogącymi zakłócić badanie
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Pacjenci uczestniczący obecnie w innym badaniu klinicznym
- Osoby, które niedawno przeszły określone leczenia lub przyjmowały leki mogące wpłynąć na badanie
Cel badania: Badanie ma na celu określenie, czy regorafenib może pomóc kontrolować nowotwór i poprawić jakość życia pacjentów. Lek jest przyjmowany doustnie w postaci tabletek powlekanych. Głównym celem jest ocena współczynnika braku progresji choroby w określonych punktach czasowych, takich jak 8 tygodni. Regorafenib działa poprzez hamowanie wielu kinaz białkowych zaangażowanych we wzrost guza i rozwój naczyń krwionośnych zaopatrujących guz.
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa regorafenibu u pacjentów z opornymi pierwotnymi guzami kości
Badanie prowadzone w: Polska
To badanie koncentruje się na ocenie wpływu leku regorafenib u pacjentów z opornymi pierwotnymi guzami kości - nowotworem rozpoczynającym się w kościach, który nie zareagował na wcześniejsze leczenie.
Kto może wziąć udział w badaniu:
- Wiek powyżej 9 lat do 21 lat włącznie w momencie przystąpienia do badania
- Mięsak Ewinga lub kostniakomięsak potwierdzony badaniem mikroskopowym tkanki
- Niepowodzenie leczenia - nowotwór nie zareagował na wcześniejsze leczenie lub powrócił, zidentyfikowane nie wcześniej niż 30 dni przed rozpoczęciem leczenia w badaniu
- Pisemna świadoma zgoda na udział w badaniu przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur
- Oczekiwana długość życia co najmniej 12 tygodni od momentu podpisania zgody
- Zdolność do połykania tabletek
- W przypadku pacjentów w okresie dojrzewania - zgoda na stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas leczenia regorafenibem i przez co najmniej 2 lata po zakończeniu leczenia
Kto nie może uczestniczyć:
- Pacjenci bez rozpoznania opornych pierwotnych guzów kości
- Osoby spoza określonego przedziału wiekowego
- Pacjenci niezdolni do przestrzegania procedur badania lub przyjmowania leku zgodnie z wymogami
- Osoby z innymi schorzeniami mogącymi zakłócić badanie lub uczynić udział niebezpiecznym
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Pacjenci uczestniczący jednocześnie w innym badaniu klinicznym
- Osoby z alergiami lub reakcjami na badany lek lub podobne leki
Cel badania: Badanie ma ocenić skuteczność i bezpieczeństwo regorafenibu u pacjentów z guzami kości, które nie zareagowały na inne leczenie. Lek jest przyjmowany doustnie w formie tabletek. Regorafenib działa poprzez blokowanie określonych białek, które pomagają komórkom nowotworowym rosnąć i rozprzestrzeniać się, potencjalnie spowalniając lub zatrzymując progresję guza. Badanie będzie monitorować parametry życiowe, przeprowadzać badania laboratoryjne, echokardiografię i EKG w celu oceny bezpieczeństwa leku.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są cztery badania kliniczne dotyczące kostniakomięsaka przerzutowego i powiązanych guzów kości. Badania są prowadzone w czterech krajach europejskich: Hiszpanii, Włoszech, Francji i Polsce, co zapewnia pacjentom szeroki dostęp geograficzny do innowacyjnych terapii.
Zwraca uwagę różnorodność badanych podejść terapeutycznych. Dwa badania koncentrują się na regorafenibie - wielokinazowym inhibitorze - oceniając jego skuteczność w różnych typach mięsaków kości. Jedno badanie bada całkowicie nowy lek OMO-103, który działa jako inhibitor białka Myc. Kolejne badanie ocenia denosumab w połączeniu ze standardową chemioterapią MAP.
Większość badań obejmuje młodych pacjentów, z kryteriami wiekowymi często rozpoczynającymi się od 9-12 lat, co odzwierciedla fakt, że kostniakomięsak częściej dotyka młodzież i młodych dorosłych. Wszystkie badania wymagają potwierdzenia progresji choroby po wcześniejszym leczeniu i koncentrują się na przypadkach, w których standardowe opcje terapeutyczne okazały się nieskuteczne.
Badania te oferują nadzieję pacjentom z zaawansowanymi postaciami nowotworów kości, dla których dostępne są obecnie ograniczone opcje leczenia.
Włochy
