Przegląd dostępnych badań
Ze względu na dużą liczbę prowadzonych badań (33), poniżej przedstawiono szczegółowy opis pierwszych 10 badań. Informacje o pozostałych badaniach są dostępne poprzez linki na końcu artykułu.
Badanie Descartes-08 w porównaniu z placebo u dorosłych z uogólnioną miastenią rzekomoporaźną
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Polska, Włochy
To badanie koncentruje się na uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej, rzadkiej chorobie autoimmunologicznej powodującej osłabienie i zmęczenie mięśni, które wpływają na codzienne czynności. Badanie ocenia nowy lek zwany Descartes-08, który składa się ze zmodyfikowanych komórek odpornościowych (limfocytów T CD8+), które zostały zaprojektowane w celu zwalczania specyficznych białek zaangażowanych w proces chorobowy.
Kryteria włączenia: Należy mieć co najmniej 18 lat i rozpoznaną uogólnioną miastenię rzekomoporaźną (gMG) stopnia klinicznego II-IV. Wynik całkowity w skali MG-ADL (Activities of Daily Living) musi wynosić 6 lub więcej. Wymagane są udokumentowane pozytywne wyniki testów na przeciwciała przeciwko receptorom acetylocholiny w ciągu ostatnich 10 lat.
Kryteria wykluczenia: Wiek poniżej 18 lat lub powyżej 65 lat, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, pacjenci z ciężką miastenią rzekomoporaźną wymagającą mechanicznej wentylacji, osoby, które otrzymały jakiekolwiek leczenie eksperymentalne w ciągu 30 dni przed badaniem, historia reakcji alergicznych na podobne terapie, aktywne infekcje lub poważne schorzenia, które mogłyby zakłócić badanie.
Główne cele badania: Badanie ma na celu określenie, czy Descartes-08 może poprawić zdolność wykonywania codziennych czynności u osób z uogólnioną miastenią rzekomoporaźną. Leczenie jest podawane dożylnie, a uczestnicy będą otrzymywać Descartes-08 lub placebo. Okres leczenia wynosi 4 miesiące, z regularnymi ocenami siły mięśni i zdolności wykonywania codziennych czynności.
Badany lek: Descartes-08 to eksperymentalna terapia komórkowa wykorzystująca zmodyfikowane komórki odpornościowe pacjenta, która jest badana w celu leczenia uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej.
Badanie efgartygimodu PH20 SC u dzieci w wieku od 2 do 17 lat z uogólnioną miastenią rzekomoporaźną
Badanie prowadzone w: Polska, Belgia, Holandia, Hiszpania, Niemcy, Francja, Czechy, Włochy
To badanie kliniczne koncentruje się na uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej u dzieci w wieku od 2 do poniżej 18 lat. Badanie obejmuje lek zwany efgartygimód PH20 SC, który jest podawany w postaci wstrzyknięcia podskórnego.
Kryteria włączenia: Uczestnik musi mieć od 2 do poniżej 18 lat i być zdiagnozowany z uogólnioną miastenią rzekomoporaźną potwierdzoną badaniem fizykalnym oraz pozytywnym wynikiem na przeciwciała przeciwko receptorom acetylocholiny. Uczestnik musi wykazywać niezadowalającą odpowiedź na wcześniejsze leczenie lekami immunosupresyjnymi, kortykosteroidami lub inhibitorami acetylocholinoesterazy i być na stabilnej dawce tych leków przez co najmniej miesiąc przed badaniem.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci z historią ciężkich reakcji alergicznych na którykolwiek z leków badania, osoby aktualnie uczestniczące w innym badaniu klinicznym, pacjenci z poważną infekcją wymagającą leczenia antybiotykami, osoby, które otrzymały szczepionkę żywą w ciągu ostatnich 4 tygodni, pacjenci z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatniego roku.
Główne cele badania: Badanie ma na celu potwierdzenie odpowiedniej dawki efgartygimodu dla młodych pacjentów z uogólnioną miastenią rzekomoporaźną. Badanie będzie monitorować, jak organizm przetwarza lek i jego wpływ na chorobę, w tym poziomy określonych białek we krwi oraz zmiany w objawach choroby.
Badany lek: Efgartygimód PH20 SC to lek podawany podskórnie, który jest badany pod kątem jego skuteczności w poprawie siły mięśni poprzez celowanie w określone części układu odpornościowego zaangażowane w chorobę.
Badanie terapii KYV-101 u pacjentów z opornymi postaciami uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej
Badanie prowadzone w: Niemcy
To badanie kliniczne koncentruje się na opornościowych postaciach uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej, przewlekłej choroby autoimmunologicznej, w której układ odpornościowy atakuje komunikację między nerwami a mięśniami, prowadząc do osłabienia mięśni. Badanie testuje nowy lek zwany KYV-101, który jest rodzajem terapii komórkowej wykorzystującej technikę CAR T (chimeryczne receptory antygenowe komórek T).
Kryteria włączenia: Pacjent musi mieć rozpoznanie miastenii rzekomoporaźnej z autoprzeciwciałami przeciwko AChR i MuSK, sklasyfikowaną jako klasa IIB-IV według Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA). Pacjent musi mieć od 18 do 64 lat.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci, którzy mają inną chorobę niż oporna uogólniona miastenia rzekomoporaźna, osoby spoza określonego przedziału wiekowego, pacjenci niebędący częścią określonej grupy badania klinicznego.
Główne cele badania: Celem badania jest zrozumienie, jak bezpieczny i tolerowany jest KYV-101 oraz jak skuteczny może być w leczeniu choroby. Uczestnicy otrzymają leczenie poprzez wlew dożylny, a badanie będzie śledzić uczestników przez pewien okres czasu, aby monitorować ich zdrowie i wszelkie zmiany w ich stanie.
Badany lek: KYV-101 to rodzaj terapii wykorzystujący własne komórki odpornościowe pacjenta do walki z chorobą. Terapia polega na pobraniu komórek odpornościowych, zmodyfikowaniu ich w celu lepszego rozpoznawania choroby, a następnie zwróceniu ich do organizmu pacjenta.
Badanie telitaceptu w leczeniu uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej u pacjentów
Badanie prowadzone w: Czechy, Polska, Dania, Hiszpania, Włochy, Belgia, Francja
To badanie kliniczne koncentruje się na badaniu wpływu leczenia uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej, schorzenia powodującego osłabienie mięśni. Badanym lekiem jest telitacept, który podawany jest w postaci wstrzyknięcia.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu i zgodzić się przestrzegać procedur badania. Muszą być mężczyznami lub kobietami i mieć co najmniej 18 lat w momencie badania przesiewowego. Pacjenci muszą mieć wcześniej potwierdzone rozpoznanie uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej z uogólnionym osłabieniem mięśni. Wynik MG-ADL musi wynosić 6 punktów lub więcej podczas badania przesiewowego i wyjściowego, z mniej niż 50% całkowitego wyniku związanego z objawami ocznyma.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci, którzy nie mają uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej, nie są w określonym przedziale wiekowym, należą do grupy szczególnie wrażliwej lub nie spełniają innych określonych kryteriów zdrowotnych ustalonych przez badanie.
Główne cele badania: Badanie porówna skutki telitaceptu z placebo przez okres 24 tygodni. Celem jest ustalenie skuteczności telitaceptu w porównaniu z placebo w poprawie objawów uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej. Po początkowym 24-tygodniowym okresie może być możliwość uczestnictwa w otwartej fazie rozszerzenia.
Badany lek: Telitacept to lek podawany w postaci wstrzyknięcia, który działa poprzez celowanie w określone białka zaangażowane w układ odpornościowy, co może pomóc zmniejszyć nieprawidłową odpowiedź immunologiczną przyczyniającą się do osłabienia mięśni.
Badanie kortykosteroidów i rituksymabu w zapobieganiu pogorszeniu ocznej miastenii rzekomoporaźnej u nowo zdiagnozowanych pacjentów
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie kliniczne koncentruje się na stanie zwanym oczną miastenią rzekomoporaźną, która wpływa na mięśnie wokół oczu, powodując objawy takie jak opadające powieki i podwójne widzenie. Badanie ma na celu zbadanie skuteczności planu leczenia obejmującego natychmiastowe zastosowanie kortykosteroidów oraz dodanie rituksymabu, jeśli objawy powrócą podczas zmniejszania dawki kortykosteroidów.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć ponad 18 lat. Muszą być zdiagnozowani z oczną miastenią w ciągu ostatnich 6 miesięcy, co oznacza objawy związane z oczami, takie jak opadające powieki lub podwójne widzenie, które zmieniają się w czasie. Rozpoznanie może być potwierdzone przez specjalistę lub poprzez określone testy. Objawy powinny być ograniczone do oczu lub mięśni wokół oczu. Powinni mieć objawy przez co najmniej miesiąc.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci, którzy mają inną chorobę niż miastenia rzekomoporaźna, osoby spoza określonego przedziału wiekowego, pacjenci należący do populacji szczególnie wrażliwej.
Główne cele badania: Celem jest zapobieganie rozprzestrzenianiu się choroby na inne mięśnie w organizmie w okresie dwóch lat. Badanie będzie monitorować uczestników w czasie, aby zobaczyć, ilu rozwija uogólnioną miastenię rzekomoporaźną, gdzie objawy wpływają na więcej niż tylko mięśnie oczne.
Badane leki: Kortykosteroidy to leki stosowane w celu zmniejszenia stanu zapalnego w organizmie. Rituksymab to lek celujący w określone komórki układu odpornościowego i jest stosowany, jeśli objawy pacjenta powrócą podczas zmniejszania dawki kortykosteroidów.
Badanie efgartygimodu u dzieci w wieku 2-17 lat z uogólnioną miastenią rzekomoporaźną
Badanie prowadzone w: Polska, Holandia, Belgia, Hiszpania, Francja, Włochy, Niemcy
To badanie kliniczne koncentruje się na uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej, przewlekłej chorobie autoimmunologicznej powodującej osłabienie mięśni. Badanie testuje lek zwany efgartygimód alfa, który podawany jest w postaci wlewu dożylnego.
Kryteria włączenia: Uczestnik musi być chłopcem lub dziewczynką w wieku od 2 do poniżej 18 lat. Uczestnik musi mieć rozpoznanie uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej z potwierdzoną dokumentacją oraz spełniać kryteria kliniczne określone przez Myasthenia Gravis Foundation of America, szczególnie klasy II, III i IVa. Uczestnik powinien mieć niezadowalającą odpowiedź na leki, takie jak leki immunosupresyjne, steroidy lub inhibitory AChE. Uczestnik musi mieć pozytywny wynik testu na przeciwciała przeciwko receptorom acetylocholiny podczas badania przesiewowego.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci z historią ciężkich reakcji alergicznych na lek badania, osoby aktualnie uczestniczące w innym badaniu klinicznym, pacjenci z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatniego roku, kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
Główne cele badania: Celem badania jest znalezienie najlepszej dawki efgartygimodu alfa dla dzieci w wieku od 2 do poniżej 18 lat, które mają uogólnioną miastenię rzekomoporaźną. Uczestnicy w badaniu otrzymają efgartygimód alfa przez żyłę, a badanie będzie monitorować, jak organizm przetwarza lek i jak wpływa na chorobę.
Badany lek: Efgartygimód to lek podawany dożylnie, który działa poprzez zmniejszanie poziomów określonych przeciwciał przyczyniających się do objawów miastenii rzekomoporaźnej.
Badanie efgartygimodu we wczesnym leczeniu u pacjentów z uogólnioną miastenią rzekomoporaźną
Badanie prowadzone w: Hiszpania
To badanie kliniczne koncentruje się na chorobie zwanej uogólnioną miastenią rzekomoporaźną, która wpływa na komunikację między nerwami a mięśniami, prowadząc do osłabienia mięśni. Badanie wykorzysta lek zwany efgartygimód, który podawany jest w postaci roztworu przez wlew dożylny.
Kryteria włączenia: Dorośli pacjenci w wieku 18 lat lub więcej, zarówno mężczyźni, jak i kobiety. Muszą mieć potwierdzone rozpoznanie miastenii rzekomoporaźnej przez neurologa, co oznacza występowanie objawów sugerujących miastenię rzekomoporaźną oraz pozytywnych przeciwciał przeciwko receptorom acetylocholiny lub testu pokazującego problem na połączeniu między nerwami a mięśniami. Muszą należeć do klasy II, III lub IV według klasyfikacji klinicznej Myasthenia Gravis Foundation of America w czasie wizyty przesiewowej. Muszą mieć wynik 5 lub więcej punktów w skali MG-ADL.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci, którzy nie mają uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej, nie mają przeciwciał przeciwko receptorom acetylocholiny, nie są w określonym przedziale wiekowym, należą do populacji szczególnie wrażliwej.
Główne cele badania: Celem badania jest ocena, jak skuteczny i dobrze tolerowany jest efgartygimód, gdy jest stosowany wcześnie w leczeniu pacjentów z uogólnioną miastenią rzekomoporaźną. Uczestnicy w badaniu otrzymają efgartygimód wraz z ich zwykłym schematem leczenia. Badanie będzie monitorować zmiany w zdolności uczestników do wykonywania codziennych czynności oraz innych wskaźników zdrowia przez kilka tygodni.
Badany lek: Efgartygimód to lek podawany dożylnie, który działa poprzez zmniejszenie poziomów określonych przeciwciał, które zakłócają komunikację między nerwami a mięśniami, pomagając poprawić funkcję mięśni.
Badanie nipokalimabu u dorosłych z uogólnioną miastenią rzekomoporaźną
Badanie prowadzone w: Niemcy, Polska, Czechy, Dania, Belgia, Włochy, Hiszpania, Francja, Szwecja
To badanie kliniczne koncentruje się na uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej, chorobie powodującej osłabienie mięśni. Badanie testuje lek zwany nipokaliab, który podawany jest w postaci wlewu, co oznacza, że jest dostarczany bezpośrednio do krwioobiegu przez żyłę.
Kryteria włączenia: Musi mieć co najmniej 18 lat w momencie wyrażenia zgody. Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą mieć negatywny test ciążowy przed rozpoczęciem badania i zgodzić się na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji podczas badania i przez 30 dni po ostatniej dawce. Mężczyźni muszą stosować prezerwatywy podczas badania i przez 90 dni po ostatniej dawce. Musi mieć rozpoznanie uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej z osłabieniem mięśni i pozytywnym testem na określone przeciwciała związane z chorobą. Musi mieć wynik 6 lub wyższy w określonej skali służącej do pomiaru codziennych czynności życiowych dotkniętych miastenią rzekomoporaźną.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci, którzy nie mają rozpoznania uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej, nie są w określonym przedziale wiekowym, nie są w stanie przestrzegać instrukcji badania lub przyjmować leczenia zgodnie z zaleceniami, należą do populacji szczególnie wrażliwej.
Główne cele badania: Badanie porówna skutki nipokalimabu z placebo. Badanie będzie monitorować uczestników przez okres czasu, aby ocenić skuteczność i bezpieczeństwo leczenia.
Badany lek: Nipokaliab to lek podawany dożylnie, który działa poprzez celowanie i blokowanie określonego receptora zaangażowanego w odpowiedź immunologiczną, potencjalnie zmniejszając szkodliwe przeciwciała, które atakują własne tkanki organizmu.
Badanie nipokalimabu u dzieci w wieku 2-17 lat z uogólnioną miastenią rzekomoporaźną
Badanie prowadzone w: Holandia, Polska
To badanie kliniczne koncentruje się na chorobie zwanej uogólnioną miastenią rzekomoporaźną, która powoduje osłabienie mięśni. Badanie dotyczy konkretnie dzieci i nastolatków w wieku od 2 do poniżej 18 lat, którzy mają tę chorobę. Leczeniem poddawanym badaniu jest lek zwany nipokaliab, który podawany jest w postaci roztworu przez wlew do żyły.
Kryteria włączenia: Musi mieć od 2 do 17 lat. Musi mieć rozpoznanie miastenii rzekomoporaźnej z uogólnionym osłabieniem mięśni. Musi mieć pozytywny wynik testu krwi na określone przeciwciała: przeciwciała przeciwko receptorom acetylocholiny lub przeciwciała przeciwko kinaze tyrozynowej specyficznej dla mięśni. Nie odpowiada wystarczająco dobrze na obecne leczenie miastenii rzekomoporaźnej, zgodnie z oceną lekarza.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci, którzy nie mają rozpoznania miastenii rzekomoporaźnej, mają dobrą odpowiedź na obecne leczenie i nie potrzebują dodatkowej pomocy, nie są w stanie przestrzegać procedur lub instrukcji badania, mają inne schorzenia zdrowotne, które mogłyby zakłócić badanie, są w ciąży lub karmią piersią.
Główne cele badania: Celem badania jest zrozumienie, jak bezpieczny i tolerowany jest nipokaliab w długim okresie. Uczestnicy w badaniu otrzymają nipokaliab przez wlew dożylny. Badanie będzie monitorować, jak lek wpływa na organizm i wszelkie skutki uboczne, które mogą wystąpić.
Badany lek: Nipokaliab to lek, który działa poprzez celowanie i blokowanie określonego białka zaangażowanego w odpowiedź immunologiczną, pomagając zmniejszyć objawy miastenii rzekomoporaźnej.
Badanie rawulizumabu u dzieci w wieku od 6 do 17 lat z uogólnioną miastenią rzekomoporaźną
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Holandia, Włochy, Francja
To badanie kliniczne koncentruje się na badaniu choroby zwanej uogólnioną miastenią rzekomoporaźną (gMG), która wpływa na mięśnie, czyniąc je słabymi i zmęczonymi. Badanie testuje lek zwany rawulizumab, znany również pod nazwą kodową ALXN1210. Rawulizumab podawany jest poprzez wlew dożylny.
Kryteria włączenia: Musi mieć od 6 do 17 lat i ważyć co najmniej 10 kg. Musi mieć potwierdzone rozpoznanie uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej poprzez pozytywny test krwi na określone przeciwciała. Musi mieć określony wynik w teście zwanym QMG, który mierzy siłę mięśni, lub udokumentowane osłabienie kończyn, jeśli ma mniej niż 12 lat. Musi być zaszczepiony przeciwko infekcji meningokokowej w ciągu ostatnich 3 lat lub co najmniej 14 dni przed rozpoczęciem leku badanego.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci, którzy nie mają uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej, nie są w stanie przyjąć dożylnego wlewu, nie są w stanie zobowiązać się do czasu trwania badania wynoszącego 52 tygodnie, mają jakiekolwiek inne schorzenia medyczne, które mogłyby zakłócić badanie lub stanowić zagrożenie dla ich zdrowia, są w ciąży lub karmią piersią.
Główne cele badania: Celem badania jest zrozumienie, jak rawulizumab działa w organizmie, jak bezpieczny jest i jak skuteczny w leczeniu dzieci z gMG. Uczestnicy w badaniu otrzymają lek i będą monitorowani przez pewien okres czasu, aby zobaczyć, jak ich organizmy reagują na leczenie.
Badany lek: Rawulizumab to lek stosowany w tym badaniu klinicznym w celu leczenia uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej u dzieci i nastolatków. Lek działa poprzez blokowanie części układu odpornościowego, która jest nadmiernie aktywna u osób z gMG, pomagając zmniejszyć osłabienie mięśni i poprawić zdolność wykonywania codziennych czynności.
Belgia
