Badanie skuteczności i bezpieczeństwa Pliksorafenibu (FORE8394) u pacjentów z nowotworami posiadającymi alteracje genu BRAF
Badanie prowadzone w: Francja, Włochy, Norwegia, Hiszpania, Szwecja, Niemcy
To badanie koncentruje się na ocenie nowego leku o nazwie Pliksorafenib (znany również jako FORE8394), który jest zaprojektowany do celowanego hamowania specyficznych zmian w genie BRAF występujących w niektórych nowotworach. Lek podawany jest doustnie w postaci tabletek.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Wiek co najmniej 10 lat i masa ciała minimum 30 kg
- Potwierdzona diagnoza guza litego lub pierwotnego guza ośrodkowego układu nerwowego (mózgu i rdzenia kręgowego)
- Obecność specyficznych zmian w genie BRAF, wykrytych za pomocą zwalidowanego testu
- Guz mierzalny za pomocą technik obrazowania
- Ukończenie wszystkich dostępnych standardowych metod leczenia lub niemożność ich tolerowania
- Dostępność próbki tkanki z wcześniejszej biopsji do badań lub możliwość pobrania nowej
- Poprawa skutków ubocznych poprzedniego leczenia do łagodnego poziomu (z wyjątkiem wypadania włosów lub łagodnego uszkodzenia nerwów)
Główne kryteria wykluczenia:
- Posiadanie innego rodzaju guza bez zmian w genie BRAF
- Nieprzestrzeganie określonego przedziału wiekowego dla badania
- Niemożność przestrzegania procedur badania lub przyjmowania leku zgodnie z wymaganiami
- Inne schorzenia medyczne, które mogłyby zakłócić badanie lub uczynić udział w nim niebezpiecznym
- Ciąża lub karmienie piersią
- Udział w innym badaniu klinicznym lub niedawny w nim udział
- Niedawny poważny zabieg chirurgiczny lub rekonwalescencja po nim
- Historia określonych problemów z sercem
- Aktywna infekcja wymagająca leczenia
- Znana alergia na badany lek lub którykolwiek z jego składników
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa Pliksorafenibu u pacjentów z zaawansowanymi guzami posiadającymi zmiany w genie BRAF, w tym guzami litymi i pewnymi guzami mózgu. Badanie dzieli uczestników na dwie grupy: pierwsza obejmuje osoby z zaawansowanymi lub rozsiewającymi się guzami litymi lub guzami mózgu z fuzją BRAF, druga obejmuje osoby z wysokozłośliwym glejowym posiadającym mutację BRAF V600E.
Badany lek: Pliksorafenib (FORE8394) to inhibitor celowany, który blokuje aktywność białek BRAF zaangażowanych we wzrost i podział komórek, co potencjalnie może spowolnić lub zatrzymać wzrost komórek nowotworowych.
Badanie leczenia zaawansowanych nowotworów z mutacjami BRAF za pomocą Sorafenibu i Trametinibu u pacjentów z upośledzoną aktywnością kinazy
Badanie prowadzone w: Niemcy
To badanie testuje kombinację dwóch leków: Sorafenibu (znany również jako Nexavar) i Trametinibu (znany jako Mekinist lub GSK1120212B), podawanych doustnie w formie tabletek powlekanych. Celem badania jest znalezienie najlepszej dawki tych leków stosowanych łącznie.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Wiek co najmniej 18 lat (brak górnej granicy wieku)
- Przerzutowy nowotwór złośliwy, co oznacza raka, który rozprzestrzenił się na inne części ciała
- Progresja choroby po standardowym leczeniu, czyli kontynuowanie wzrostu lub rozprzestrzeniania się nowotworu pomimo zwykłego leczenia
- Mutacja BRAF z upośledzoną aktywnością kinazy, potwierdzona badaniami laboratoryjnymi
- Mutacja BRAF wrażliwa na sorafenib zgodnie z testami laboratoryjnymi
- Co najmniej jedna zmiana chorobowa możliwa do zmierzenia za pomocą badań obrazowych (CT, PET-CT lub MRI)
- Odpowiednia funkcja wątroby, potwierdzona wynikami badań krwi dla AST, ALT i bilirubiny w określonych granicach
- Obliczony klirens kreatyniny wynoszący co najmniej 50 ml/min, będący miarą prawidłowego działania nerek
- Zdolność do połykania i zatrzymywania leku doustnego bez znaczących problemów trawiennych
- Zdolność do zrozumienia charakteru badania i przestrzegania procedur badania
Główne kryteria wykluczenia:
- Brak zaawansowanego stadium nowotworu ze specyficznymi zmianami genetycznymi zwanymi mutacjami BRAF
- Nieprzestrzeganie określonego przedziału wiekowego dla badania
- Przynależność do populacji wrażliwej, która może wymagać specjalnej ochrony lub opieki
- Nietolerancja kombinacji leków trametinib i sorafenib
Cel badania: Badanie ma na celu określenie maksymalnej tolerowanej dawki oraz zalecanej dawki kombinacji Trametinibu i Sorafenibu dla przyszłych faz badania. Uczestnicy będą regularnie monitorowani pod kątem działań niepożądanych i skuteczności leczenia za pomocą technik obrazowania.
Badane leki: Trametinib to lek hamujący białko MEK zaangażowane we wzrost i rozprzestrzenianie się komórek nowotworowych. Sorafenib działa poprzez blokowanie wielu białek, które promują wzrost komórek nowotworowych, celując w różne szlaki wykorzystywane przez komórki nowotworowe do wzrostu i rozprzestrzeniania się.
Podsumowanie
Oba obecnie prowadzone badania kliniczne koncentrują się na terapiach celowanych dla pacjentów z nowotworami posiadającymi mutacje genu BRAF. Pierwsze badanie jest prowadzone w sześciu krajach europejskich (Francja, Włochy, Norwegia, Hiszpania, Szwecja, Niemcy) i testuje nowy lek Pliksorafenib, przyjmując pacjentów od 10 roku życia. Drugie badanie jest prowadzone wyłącznie w Niemczech i ocenia kombinację dwóch leków (Trametinib i Sorafenib) u dorosłych pacjentów.
Warto zauważyć, że oba badania są skierowane do pacjentów, którzy wyczerpali standardowe opcje leczenia i mają potwierdzony zaawansowany stadium choroby. Badania te reprezentują istotny postęp w medycynie precyzyjnej, gdzie terapie są dostosowane do specyficznych zmian genetycznych występujących w nowotworach pacjentów. Wszystkie testowane leki należą do grupy inhibitorów kinazy, które celują w specyficzne białka zaangażowane we wzrost nowotworów.
Pacjenci zainteresowani udziałem w tych badaniach powinni skonsultować się ze swoim onkologiem w celu oceny, czy spełniają kryteria kwalifikacyjne i czy udział w badaniu może być dla nich odpowiedni.
Francja
