Badanie porównujące ABP 692 i okrelizumab u pacjentów z nawracająco-ustępującą postacią stwardnienia rozsianego
Badanie prowadzone w: Dania, Niemcy, Bułgaria, Czechy, Hiszpania, Polska, Włochy, Chorwacja, Belgia, Szwecja, Francja, Litwa, Słowacja
Badanie to porównuje dwa leki: ABP 692 i Ocrevus (okrelizumab), które podawane są w formie infuzji dożylnej. Głównym celem jest sprawdzenie, czy ABP 692 działa tak samo skutecznie i bezpiecznie jak Ocrevus w leczeniu RRMS.
Kryteria włączenia: Do badania mogą zostać zakwalifikowani pacjenci z diagnozą nawracająco-ustępującej postaci stwardnienia rozsianego według zrewidowanych kryteriów McDonalda z 2017 roku. Muszą mieć wynik w skali EDSS (Expanded Disability Status Scale) między 0 a 5,5 oraz wykazywać niedawną aktywność choroby. Pacjent musi być stabilny neurologicznie, bez rzutu choroby przez co najmniej 28 dni przed rozpoczęciem badania. Badanie jest otwarte dla dorosłych w wieku 18 lat i starszych, zarówno kobiet, jak i mężczyzn.
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć pacjenci z jakąkolwiek inną postacią stwardnienia rozsianego niż RRMS, osoby spoza określonego zakresu wiekowego, osoby należące do grup szczególnie wrażliwych oraz osoby niespełniające wymagań zdrowotnych określonych przez organizatorów badania.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, czy ABP 692 jest równie skuteczny jak Ocrevus w tłumieniu powstawania nowych aktywnych zmian w mózgu, widocznych w badaniu rezonansu magnetycznego (MRI). Badanie będzie trwało około 48 tygodni, z regularnymi wizytami kontrolnymi.
Badane leki: ABP 692 jest lekiem badanym pod kątem jego skutków w nawracająco-ustępującej postaci stwardnienia rozsianego. Jest porównywany z Ocrevusem (okrelizumabem), który jest już zatwierdzonym lekiem działającym poprzez celowanie w określone komórki układu odpornościowego w celu zmniejszenia stanu zapalnego i zapobiegania nowym zmianom w mózgu.
Badanie porównujące rytuksymab i okrelizumab u pacjentów z nawracająco-ustępującą postacią stwardnienia rozsianego
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie porównuje dwa leki podawane dożylnie: rytuksymab i okrelizumab, w leczeniu nawracająco-ustępującej postaci stwardnienia rozsianego. Badanie będzie trwało przez okres dwóch lat, podczas którego monitorowany będzie stan zdrowia i postępy uczestników.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć nawracająco-ustępującą postać stwardnienia rozsianego z objawami aktywności choroby, takimi jak co najmniej jeden rzut lub nowa zmiana w mózgu w ciągu ostatnich 12 miesięcy. Wiek uczestników musi wynosić od 18 do 55 lat. Wynik w skali EDSS musi wynosić 5 lub mniej. Pacjenci muszą mieć wykonane badanie MRI mózgu w ciągu 6 miesięcy przed przystąpieniem do badania. Kobiety mogące zajść w ciążę muszą stosować skuteczną antykoncepcję przez cały okres badania i przez 12 miesięcy po ostatniej dawce leku. Wymagane jest podpisanie zgody na udział w badaniu oraz posiadanie ubezpieczenia społecznego.
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć osoby bez diagnozy stwardnienia rozsianego, osoby spoza określonego przedziału wiekowego, osoby należące do grup szczególnie wrażliwych, osoby niechętne lub niezdolne do przestrzegania procedur badania, osoby z innymi schorzeniami mogącymi wpływać na wyniki, osoby obecnie uczestniczące w innym badaniu klinicznym, osoby z niedawną infekcją lub chorobą, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z historią reakcji alergicznych na badane leki oraz osoby, które niedawno stosowały określone leki mogące zakłócać wyniki badania.
Cel badania: Głównym celem jest określenie liczby pacjentów pozostających wolnych od aktywności choroby, co oznacza brak nowych rzutów lub zmian widocznych w badaniach MRI, przez okres dwóch lat. Badanie będzie również oceniać częstość rzutów, postęp niepełnosprawności, jakość życia uczestników oraz bezpieczeństwo terapii poprzez rejestrowanie wszelkich zdarzeń niepożądanych.
Badane leki: Rytuksymab działa poprzez celowanie w określone komórki układu odpornościowego, które mogą odgrywać rolę w rozwoju stwardnienia rozsianego. Poprzez zmniejszenie liczby tych komórek, terapia ma na celu kontrolowanie choroby i zmniejszenie częstości rzutów. Okrelizumab działa w podobny sposób, celując w komórki B i zmniejszając ich liczbę, aby pomóc w kontrolowaniu aktywności choroby.
Badanie porównujące skutki ozanimodu i fingolimodu u dzieci i młodzieży z nawracająco-ustępującą postacią stwardnienia rozsianego
Badanie prowadzone w: Rumunia, Włochy, Hiszpania, Polska, Portugalia
Badanie to porównuje skuteczność i bezpieczeństwo dwóch leków doustnych: ozanimodu i fingolimodu u dzieci i młodzieży z RRMS. Ozanimod jest testowany w różnych dawkach, a głównym celem jest określenie, czy ozanimod jest skuteczny w porównaniu z fingolimódem.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć potwierdzoną diagnozę nawracająco-ustępującej postaci stwardnienia rozsianego. Muszą mieć co najmniej jeden rzut w poprzednim roku lub dwa rzuty w ciągu ostatnich dwóch lat, albo wykazywać dowody wzrostu zmian w badaniu MRI w ciągu ostatnich sześciu miesięcy. Wynik w skali EDSS powinien wynosić od 0 do 5,5. Pacjent musi być w stanie połknąć kapsułkę. Badanie jest otwarte zarówno dla chłopców, jak i dziewcząt, w tym dla osób z grup szczególnie wrażliwych.
Kryteria wykluczenia: Badanie nie podaje szczegółowych kryteriów wykluczenia, ale zazwyczaj obejmują one osoby z innymi postaciami stwardnienia rozsianego, osoby z poważnymi schorzeniami współistniejącymi, osoby niezdolne do połknięcia kapsułek lub przestrzegania protokołu badania.
Cel badania: Głównym celem jest ocena częstości rzutów choroby w okresie dwóch lat. Badanie będzie również monitorować ogólny stan zdrowia i ewentualne działania niepożądane doświadczane przez uczestników. Badanie obejmuje fazę podstawową oraz fazę rozszerzoną dla uczestników, którzy ukończą fazę podstawową.
Badane leki: Ozanimod (znany również jako RPC1063) jest badany pod kątem jego skuteczności w leczeniu RRMS u dzieci i młodzieży. Fingolimod jest drugim lekiem stosowanym w badaniu jako porównanie. Oba leki działają poprzez modulowanie receptorów sfingozyny-1-fosforanu, co pomaga zmniejszyć stan zapalny w ośrodkowym układzie nerwowym.
Badanie skuteczności autologicznego przeszczepu komórek macierzystych z cytarabiną u pacjentów z agresywną postacią stwardnienia rozsianego
Badanie prowadzone w: Włochy
To badanie koncentruje się na leczeniu agresywnej nawracająco-ustępującej postaci stwardnienia rozsianego za pomocą autologicznego przeszczepu komórek macierzystych układu krwiotwórczego (AHSCT). Badanie będzie monitorować aktywność choroby przez okres 36 miesięcy.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć diagnozę nawracająco-ustępującej postaci stwardnienia rozsianego według kryteriów McDonalda z 2017 roku. Muszą mieć oporną na leczenie postać choroby, co oznacza, że choroba jest nadal aktywna pomimo co najmniej 6 miesięcy leczenia określonymi lekami w ciągu ostatniego roku. Aktywność choroby wykazywana jest przez co najmniej jeden rzut lub nowe oznaki choroby w badaniu MRI. Wiek uczestników musi wynosić od 18 do 55 lat. Wynik w skali EDSS powinien mieścić się w przedziale od 2,0 do 6,0. Pacjent musi być kandydatem do leczenia co najmniej jednym z następujących leków: natalizumab, alemtuzumab, okrelizumab i/lub ofatumumab.
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć pacjenci z inną postacią stwardnienia rozsianego niż RRMS, osoby poniżej 18 lub powyżej 65 roku życia, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby uczestniczące w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni, osoby z historią ciężkich reakcji alergicznych na badane leki, osoby z innymi poważnymi schorzeniami mogącymi zakłócić badanie oraz osoby niezdolne do przestrzegania procedur badania lub uczestniczenia w wymaganych wizytach.
Cel badania: Celem badania jest osiągnięcie braku oznak aktywności choroby przez okres 36 miesięcy. Procedura polega na zebraniu własnych komórek macierzystych pacjenta, które następnie są przywracane do organizmu po intensywnej terapii. Ma to na celu „zresetowanie" układu odpornościowego, który w stwardnieniu rozsianym atakuje układ nerwowy.
Badana terapia: Autologiczny przeszczep komórek macierzystych układu krwiotwórczego (AHSCT) to terapia regeneracyjna, która ma na celu przywrócenie prawidłowej funkcji poprzez zastąpienie uszkodzonych komórek. W tym badaniu wykorzystuje się ją w leczeniu agresywnych postaci stwardnienia rozsianego.
Badanie skutków IMU-838 (wapń widofludimus) u pacjentów z nawracająco-ustępującą postacią stwardnienia rozsianego
Badanie prowadzone w: Polska, Rumunia, Niemcy, Bułgaria
To badanie ocenia, jak dobrze działa lek IMU-838 w zmniejszaniu aktywności choroby, obserwowanej za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI), oraz ocenia jego bezpieczeństwo i tolerancję. IMU-838 jest dostępny w różnych dawkach i podawany doustnie w formie tabletek.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą być w wieku od 18 do 55 lat. Muszą mieć diagnozę nawracająco-ustępującej postaci stwardnienia rozsianego z aktywnością choroby, co oznacza co najmniej 2 rzuty w ciągu ostatnich 24 miesięcy lub co najmniej 1 rzut w ciągu ostatnich 12 miesięcy, potwierdzone przez lekarza. Muszą mieć także co najmniej jedną zmianę wzmacniającą się po podaniu gadolinu w mózgu widoczną w badaniu MRI w ciągu ostatnich 6 miesięcy. Wynik w skali EDSS musi wynosić od 0 do 4,0. Kobiety w wieku rozrodczym muszą być niezdolne do posiadania dzieci lub, jeśli mogą zajść w ciążę, muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego i zgodzić się stosować skuteczną antykoncepcję podczas badania i przez 30 dni po jego zakończeniu. Mężczyźni muszą zgodzić się nie płodzić dzieci ani nie oddawać nasienia podczas badania i przez 30 dni po jego zakończeniu. Muszą stosować metody antykoncepcji barierowej, jeśli mają partnerkę mogącą zajść w ciążę. Wszyscy uczestnicy muszą być chętni i zdolni do przestrzegania zasad badania oraz muszą wyrazić pisemną zgodę na udział przed rozpoczęciem jakichkolwiek działań związanych z badaniem.
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć pacjenci z inną postacią stwardnienia rozsianego niż RRMS, osoby spoza określonego zakresu wiekowego, osoby niezdolne do wykonania badania MRI, osoby z innymi schorzeniami mogącymi zakłócić badanie, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby obecnie stosujące określone leki mogące zakłócić działanie badanego leku, osoby z historią uzależnienia od narkotyków lub alkoholu, osoby uczestniczące niedawno w innym badaniu klinicznym, osoby z ciężkimi alergiami na leki podobne do badanego oraz osoby z historią poważnych schorzeń, takich jak choroby serca lub problemy z wątrobą.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę skuteczności IMU-838 w dawce 45 mg dziennie w leczeniu RRMS w porównaniu z placebo. Głównym punktem końcowym jest ocena za pomocą MRI liczby nowych lub powiększających się zmian w mózgu w okresie 24 tygodni. Badanie obejmuje również opcjonalną fazę przedłużonego leczenia dla uczestników spełniających określone kryteria.
Badany lek: IMU-838 (wapń widofludimus) jest podawany doustnie i jest obecnie badany w fazie 2 badań klinicznych pod kątem jego wpływu na aktywność choroby w RRMS, wraz z oceną bezpieczeństwa i tolerancji. Działa poprzez modulowanie odpowiedzi immunologicznych, potencjalnie poprzez hamowanie określonych enzymów zaangażowanych w układ odpornościowy.
Badanie Lactobacillales i Lacidofilu u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym: porównanie skuteczności terapii probiotykami
Badanie prowadzone w: Polska
To badanie ocenia skuteczność probiotyków (korzystnych bakterii) w połączeniu ze standardowym leczeniem stwardnienia rozsianego. Porównywane są dwa różne preparaty probiotyczne: Lacidofil i Trilac, podczas gdy niektórzy uczestnicy nie będą otrzymywać probiotyków, aby służyć jako grupa porównawcza.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć potwierdzoną diagnozę stwardnienia rozsianego według kryteriów McDonalda z 2017 roku. Wiek musi wynosić od 18 do 45 lat. Wymagana jest dobrowolna zgoda na udział w badaniu. Pacjenci nie mogą otrzymywać leczenia steroidami w ciągu ostatnich 3 miesięcy. Muszą otrzymywać leczenie ozanimodem lub ofatumumabem przez co najmniej 6 miesięcy. Badanie jest otwarte zarówno dla mężczyzn, jak i kobiet.
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć osoby poniżej 18 lub powyżej 65 roku życia, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z aktywną infekcją lub poważną chorobą inną niż stwardnienie rozsiane, osoby stosujące antybiotyki w ciągu 3 miesięcy przed badaniem, osoby z historią operacji przewodu pokarmowego, osoby ze znaną alergią na probiotyki lub jakiekolwiek składniki badanych leków, osoby uczestniczące w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni, osoby niezdolne do przestrzegania procedur badania lub wyrażenia świadomej zgody, osoby z ciężką postacią stwardnienia rozsianego z wysokim stopniem niepełnosprawności, osoby obecnie leczone lekami immunosupresyjnymi, osoby z historią nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 12 miesięcy, osoby z ciężkimi schorzeniami psychiatrycznymi, osoby ze znacznymi nieprawidłowościami w badaniach krwi oraz osoby z niekontrolowanymi schorzeniami, takimi jak cukrzyca czy wysokie ciśnienie krwi.
Cel badania: Badanie będzie śledzić skuteczność leczenia poprzez monitorowanie objawów stwardnienia rozsianego, wykonywanie skanów MRI mózgu oraz ocenę jakości życia. Badacze będą mierzyć różne aspekty zdrowia uczestników, w tym poziomy bólu, zmęczenia i dobrostanu psychicznego za pomocą kwestionariuszy. Będą również monitorować liczbę rzutów choroby i wszelkie zmiany widoczne w skanach mózgu.
Badane leki: Trilac i Lacidofil są lekami probiotycznymi zawierającymi korzystne bakterie, które pomagają utrzymać zdrową florę jelitową. Są badane pod kątem ich potencjalnych skutków w zmniejszaniu objawów i aktywności choroby u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym poprzez ich wpływ na zdrowie jelit i funkcję układu odpornościowego.
Badanie terapii anty-CD20 i kombinacji leków u pacjentów z nawracająco-ustępującą postacią stwardnienia rozsianego
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie porównuje dwa różne podejścia terapeutyczne. Jedno podejście polega na kontynuowaniu terapii anty-CD20, która obejmuje leki takie jak okrelizumab i rytuksymab. Drugie podejście polega na przejściu z terapii anty-CD20 na inne terapie znane jako terapie platformowe, które obejmują leki takie jak ofatumumab, fumaran dimetylu, fumaran diroksizylu, teriflunomid, octan glatirameru, peginterferon beta-1a i interferon beta-1a.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć 40 lat lub więcej. Muszą mieć nawracająco-ustępującą postać stwardnienia rozsianego i być leczeni terapią anty-CD20 przez co najmniej ostatnie 3 lata bez aktywności choroby. Jeśli byli leczeni dożylnym okrelizumabem lub rytuksymabem w wydłużonych odstępach czasu, czas między leczeniami nie powinien przekraczać 12 miesięcy w ciągu roku przed przystąpieniem do badania. Nie powinno być dowodów aktywności choroby przez ostatnie 3 lata podczas stosowania terapii anty-CD20, co oznacza brak rzutów i brak nowych lub powiększonych zmian w badaniach MRI. Badanie MRI mózgu musi być wykonane zgodnie z protokołem OFSEP w ciągu maksymalnie 6 miesięcy przed przystąpieniem do badania.
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć pacjenci bez diagnozy stwardnienia rozsianego, osoby spoza określonego zakresu wiekowego oraz osoby należące do grup szczególnie wrażliwych.
Cel badania: Celem badania jest sprawdzenie, czy przejście na terapie platformowe nie jest gorsze niż kontynuowanie terapii anty-CD20 pod względem utrzymania kontroli nad chorobą. Uczestnicy będą losowo przydzielani do jednej z dwóch grup terapeutycznych. Badanie będzie trwało około trzech lat, podczas których uczestnicy będą odbywać regularne wizyty kontrolne, w tym oceny kliniczne i skany MRI w celu monitorowania aktywności choroby.
Badane leki: Terapia anty-CD20 to rodzaj leczenia celującego w określone komórki układu odpornościowego zwane komórkami B. Poprzez celowanie i zmniejszanie liczby tych komórek B, ta terapia ma na celu kontrolowanie choroby i zmniejszenie częstości rzutów u pacjentów z RRMS. Terapie platformowe to grupa leków powszechnie stosowanych w zarządzaniu stwardnieniem rozsianym, które działają na różne sposoby, aby zmniejszyć liczbę rzutów i spowolnić postęp choroby.
Badanie undekanianu testosteronu w zakresie neuroprotekcji i naprawy mieliny u pacjentów z nawracająco-ustępującą postacią stwardnienia rozsianego
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie ocenia, czy leczenie testosteronem może pomóc chronić komórki nerwowe i naprawiać osłonkę ochronną nerwów, zwaną mieliną, u pacjentów z RRMS. Testowanym lekiem jest NEBIDO, który zawiera substancję czynną undekanian testosteronu, podawany w formie roztworu do wstrzykiwań.
Kryteria włączenia: Pacjent musi być mężczyzną w wieku od 18 do 55 lat. Musi mieć potwierdzoną i udokumentowaną diagnozę stwardnienia rozsianego zgodnie z zrewidowanymi kryteriami McDonalda. Musi otrzymywać jedno z następujących leków przez co najmniej rok przed przystąpieniem do badania: natalizumab, fingolimod, ponesimod, okrelizumab lub ofatumumab. Zmiana między tymi lekami w ciągu ostatniego roku jest dozwolona, jeśli zmiana nie była spowodowana pogorszeniem objawów neurologicznych. Pacjent musi mieć biologiczny hipogonadyzm, co oznacza niski poziom testosteronu we krwi, konkretnie poniżej 20 nmol/L, sprawdzony badaniem krwi podczas wizyty kwalifikacyjnej. Jeśli przyjmuje natalizumab, musi mieć negatywny status wirusa JC lub indeks syntezy wirusa JC wynoszący 1,5 lub mniej, sprawdzony w ciągu 6 miesięcy przed wizytą kwalifikacyjną. Pacjent nie może mieć żadnych rzutów (pogorszenia objawów) w ciągu roku przed przystąpieniem do badania. Musi mieć stabilny stan neurologiczny w miesiącu przed przystąpieniem do badania.
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć pacjenci, którzy nie są mężczyznami, nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym ani należą do grup szczególnie wrażliwych.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, czy testosteron może pomóc zmniejszyć utratę tkanki mózgowej i poprawić funkcję nerwów. Uczestnicy będą otrzymywać leczenie przez okres 54 tygodni. W trakcie badania będą regularnie przeprowadzane oceny, w tym skany MRI, w celu monitorowania zmian w mózgu i oceny wpływu leczenia na chorobę. Uczestnicy będą również wypełniać różne kwestionariusze oceniające ich funkcje poznawcze, jakość życia oraz wpływ choroby na ich codzienne czynności.
Badane leki: Testosteron jest badany pod kątem jego potencjału do ochrony nerwów i naprawy mieliny u pacjentów z RRMS. Badanie obejmuje również kontynuację istniejącego leczenia jednym z następujących leków: natalizumab, fingolimod, ponesimod, okrelizumab lub ofatumumab.
Badanie porównujące rytuksymab i okrelizumab u pacjentów z aktywnym stwardnieniem rozsianym
Badanie prowadzone w: Dania
To badanie porównuje rytuksymab i okrelizumab, oba podawane w formie infuzji dożylnej. Rytuksymab jest stosowany w tym badaniu jako biosimilar, co oznacza, że jest bardzo podobny do już zatwierdzonego leku, ale nie jest jeszcze zatwierdzony specjalnie do leczenia stwardnienia rozsianego.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć od 18 do 65 lat. Muszą mieć diagnozę stwardnienia rozsianego według kryteriów McDonalda z 2017 roku. Wynik w skali EDSS musi wynosić 6,5 lub mniej. Pacjent musi spełniać kryteria aktywnego stwardnienia rozsianego. Musi podpisać pisemną zgodę informowaną, co oznacza wyrażenie zgody na udział w badaniu po zrozumieniu wszystkich szczegółów. Dla fazy długoterminowej obserwacji pacjent musi ukończyć pierwsze 24 miesiące badania, nie mieć oznak aktywnej choroby w ciągu ostatnich 18 miesięcy oraz podpisać pisemną zgodę informowaną.
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć pacjenci, którzy nie mają stwardnienia rozsianego, osoby spoza określonego zakresu wiekowego oraz osoby należące do grup szczególnie wrażliwych.
Cel badania: Celem badania jest określenie, czy rytuksymab jest równie skuteczny jak okrelizumab w leczeniu aktywnych postaci stwardnienia rozsianego, z naciskiem na długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność obu leków. Uczestnicy będą otrzymywać leczenie przez okres 24 miesięcy, z opcją kontynuacji przez dodatkowe 36 miesięcy. W pierwszych 24 miesiącach badanie skupi się na braku nowych lub powiększających się zmian T2 istoty białej w mózgu widocznych w badaniu MRI.
Badane leki: Okrelizumab i rytuksymab działają poprzez celowanie w komórki B dodatnie dla CD20, które uważa się za odgrywające rolę w nieprawidłowej odpowiedzi immunologicznej uszkadzającej układ nerwowy w stwardnieniu rozsianym. Badanie ma na celu porównanie skuteczności obu leków w zarządzaniu aktywnym stwardnieniem rozsianym.
Badanie porównujące przeszczep komórek macierzystych z alemtuzumabem, kladrybiną lub okrelizumabem u pacjentów z agresywną nawracająco-ustępującą postacią stwardnienia rozsianego
Badanie prowadzone w: Norwegia, Holandia, Szwecja, Dania
To badanie porównuje różne opcje leczenia pacjentów z agresywną postacią nawracająco-ustępującego stwardnienia rozsianego. Porównywany jest autologiczny przeszczep komórek macierzystych układu krwiotwórczego z trzema alternatywnymi lekami: alemtuzumabem, kladrybiną lub okrelizumabem.
Kryteria włączenia: Wiek musi wynosić od 18 do 50 lat, mogą uczestniczyć zarówno mężczyźni, jak i kobiety. Kobiety mogące zajść w ciążę i mężczyźni z partnerkami mogącymi zajść w ciążę muszą stosować wysoce skuteczne metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania. Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę nawracająco-ustępującej postaci stwardnienia rozsianego według kryteriów McDonalda. Wynik w skali EDSS musi wynosić od 0 do 5,5. Pacjent musi mieć aktywną chorobę w ciągu ostatniego roku pomimo aktualnego leczenia, wykazaną co najmniej jednym rzutem i jedną lub więcej aktywnymi zmianami w MRI z kontrastem lub trzema lub więcej nowymi lub rosnącymi zmianami w MRI. Aktywność choroby musiała wystąpić co najmniej 3 miesiące po rozpoczęciu aktualnego leczenia stwardnienia rozsianego. Pacjent musi być skierowany z oddziału neurologicznego do ośrodka badawczego oraz być w stanie udzielić świadomej zgody i chętny do przestrzegania wszystkich procedur badania i planów leczenia.
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć osoby poniżej 18 lub powyżej 50 roku życia, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z aktywnymi infekcjami, znacznymi problemami z sercem, wątrobą lub nerkami, historią raka w ciągu ostatnich 5 lat, niezdolne do udzielenia świadomej zgody, obecnie uczestniczące w innych badaniach klinicznych, z ciężkimi schorzeniami zdrowia psychicznego, znanymi alergiami na badane leki, z wcześniejszym leczeniem przeszczepem komórek macierzystych, z ciężkimi problemami oddechowymi, niekontrolowaną cukrzycą lub innymi poważnymi zaburzeniami metabolicznymi, zaburzeniami krwi, aktywnymi schorzeniami autoimmunologicznymi innymi niż stwardnienie rozsiane oraz osoby stosujące zabronione leki w określonym czasie przed rozpoczęciem badania.
Cel badania: Badanie będzie monitorować pacjentów przez pięć lat, śledząc aktywność choroby, w tym sprawdzając występowanie nowych objawów, wykonując skany mózgu w celu wyszukania zmian oraz oceniając, jak dobrze pacjenci mogą wykonywać codzienne czynności. Badanie oceni również jakość życia i zdolność do pracy.
Badane leki: Alemtuzumab celuje w określone komórki układu odpornościowego zaangażowane w powodowanie uszkodzeń układu nerwowego. Kladrybina zmniejsza stan zapalny poprzez zmniejszenie liczby określonych białych krwinek. Okrelizumab celuje w określone komórki B w układzie odpornościowym. Autologiczny przeszczep komórek macierzystych układu krwiotwórczego to procedura terapeutyczna, w której własne komórki macierzyste pacjenta są zbierane, przechowywane, a następnie zwracane do organizmu po otrzymaniu leczenia w celu stłumienia układu odpornościowego.
Podsumowanie
Obecnie prowadzonych jest 18 badań klinicznych dotyczących nawracająco-ustępującej postaci stwardnienia rozsianego, wykorzystujących różnorodne podejścia terapeutyczne. Znacząca część badań koncentruje się na terapiach immunomodulujących, szczególnie przeciwciałach monoklonalnych celujących w komórki B (okrelizumab, rytuksymab, alemtuzumab, ofatumumab). Wiele badań porównuje skuteczność i bezpieczeństwo biosimilarów z oryginalnymi lekami.
Francja wyróżnia się jako kraj prowadzący najwięcej badań, co może wskazywać na silną infrastrukturę badawczą w zakresie neurologii. Polska uczestniczy w wielu badaniach międzynarodowych, oferując pacjentom dostęp do innowacyjnych terapii.
Zauważalny jest trend w kierunku badań pediatrycznych, z kilkoma badaniami skupiającymi się na dzieciach i młodzieży w wieku 10-18 lat. Badania te oceniają bezpieczeństwo i skuteczność leków takich jak okrelizumab, fingolimod, ozanimod i peginterferon beta-1a w tej grupie wiekowej.
Pojawiają się również innowacyjne podejścia terapeutyczne, takie jak terapia komórkami macierzystymi, terapie probiotyczne wpływające na oś jelito-mózg oraz terapie hormonalne z wykorzystaniem testosteronu. Część badań bada również możliwość zmniejszenia intensywności leczenia u pacjentów stabilnych, co może poprawić jakość życia i zmniejszyć obciążenie związane z leczeniem.
Wszystkie badania kładą duży nacisk na monitorowanie bezpieczeństwa i długoterminowych skutków terapii, często obejmując przedłużone fazy obserwacji trwające nawet do kilku lat po zakończeniu głównego okresu leczenia.
Francja
