Porównanie ferumoksytolu i sacharozy żelazowej w leczeniu niedokrwistości z niedoboru żelaza u dzieci z przewlekłą chorobą nerek
Badanie prowadzone w: Polska, Litwa, Węgry
To badanie skupia się na dzieciach z przewlekłą chorobą nerek, które cierpią na niedokrwistość z niedoboru żelaza lub są narażone na jej rozwój. Niedokrwistość ta występuje, gdy organizm nie ma wystarczającej ilości żelaza do produkcji odpowiedniej ilości hemoglobiny, białka w czerwonych krwinkach przenoszącego tlen w całym organizmie.
Kryteria włączenia do badania:
- Wiek od 2 do 17 lat w momencie wyrażenia zgody na udział
- Obecność niedokrwistości z niedoboru żelaza potwierdzona wynikami badań krwi: hemoglobina poniżej 12,0 g/dl oraz nasycenie transferyny poniżej 40% lub ferrytyna poniżej 100 ng/ml
- Rozpoznana przewlekła choroba nerek, w tym regularne leczenie hemodializą, dializą otrzewnową lub obniżona funkcja nerek
- U pacjentów nieobjętych hemodializą – nieudana wcześniejsza próba leczenia doustnego żelaza lub niemożność przyjmowania żelaza doustnie
Kryteria wykluczające:
- Aktywne lub przewlekłe zaburzenia krzepnięcia
- Znane reakcje alergiczne na jakiekolwiek preparaty żelaza
- Niedawna terapia żelazem w ciągu ostatnich 4 tygodni
- Ciężka choroba wątroby
- Aktywne infekcje wymagające antybiotyków
- Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze
- Niedawne przetoczenie krwi w ciągu ostatnich 12 tygodni
- Ciąża lub karmienie piersią
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności ferumoksytolu w porównaniu z sacharozą żelazową. Oba leki podawane są dożylnie (bezpośrednio do żyły). Ferumoksytol podawany jest w dwóch dawkach po 7 mg żelaza na kilogram masy ciała (maksymalnie 510 mg na dawkę), podczas gdy sacharoza żelazowa wymaga wielokrotnych podań. Badanie będzie monitorować poziom żelaza we krwi, wartości hemoglobiny oraz ewentualne działania niepożądane, ze szczególnym uwzględnieniem ciśnienia krwi i reakcji alergicznych.
Badany lek: Ferumoksytol to dożylny preparat żelaza stosowany w leczeniu niedokrwistości z niedoboru żelaza, szczególnie u osób z przewlekłą chorobą nerek. Pozwala na kontrolowane uwalnianie żelaza do krwiobiegu. Sacharoza żelazowa to ugruntowany preparat dożylny stosowany jako leczenie porównawcze.
Badanie porównujące ferumoksytol i sacharozę żelazową w leczeniu niedokrwistości z niedoboru żelaza u dzieci
Badanie prowadzone w: Polska, Litwa
To badanie kliniczne koncentruje się na dzieciach z niedokrwistością z niedoboru żelaza, czyli stanem, w którym organizm nie ma wystarczającej ilości żelaza do produkcji zdrowych czerwonych krwinek.
Kryteria włączenia do badania:
- Wiek od 2 do 17 lat w momencie przystąpienia do badania
- Obecność niedokrwistości z niedoboru żelaza: hemoglobina poniżej 11,0 g/dl oraz nasycenie transferyny poniżej 20% lub ferrytyna poniżej 100 ng/ml
- Wcześniejsze nieudane leczenie doustnymi suplementami żelaza lub niemożność przyjmowania żelaza doustnie
- Wymagana pisemna zgoda opiekuna prawnego oraz, jeśli to właściwe, zgoda pacjenta
Kryteria wykluczające:
- Historia reakcji alergicznych na preparaty żelaza
- Obecna ciężka infekcja lub stan zapalny
- Niedawny zabieg chirurgiczny (w ciągu ostatnich 30 dni)
- Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze
- Aktywne krwawienie lub znaczna utrata krwi
- Choroba wątroby lub nerek
- Podanie dożylnego żelaza w ciągu ostatnich 8 tygodni
- Ciężkie problemy z sercem
- Ciąża lub karmienie piersią
Cel badania: Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności ferumoksytolu w leczeniu dzieci z niedokrwistością z niedoboru żelaza. Uczestnicy otrzymają albo ferumoksytol (dwie dawki po 7 mg żelaza na kilogram masy ciała, maksymalnie 510 mg na dawkę), albo sacharozę żelazową (do 200 mg dziennie). Okres leczenia trwa 5 dni, podczas którego lekarze będą monitorować odpowiedź organizmu na lek, sprawdzając poziom żelaza we krwi i jego wykorzystanie przez organizm.
Badany lek: Ferumoksytol to dożylny preparat żelaza stosowany w leczeniu niedokrwistości z niedoboru żelaza. Działa poprzez przywracanie poziomów żelaza w organizmie, gdy doustne suplementy nie są wystarczająco skuteczne lub nie mogą być tolerowane. Lek podawany jest przez wlew dożylny i pomaga organizmowi produkować więcej czerwonych krwinek przenoszących tlen.
Badanie dotyczące leczenia pooperacyjnej niedokrwistości u starszych pacjentów po operacjach kardiochirurgicznych za pomocą żelaza trójwartościowego derizomaltozy i chlorku sodu
Badanie prowadzone w: Holandia
To badanie kliniczne koncentruje się na leczeniu niedokrwistości z niedoboru żelaza u starszych pacjentów, którzy przeszli operację serca.
Kryteria włączenia do badania:
- Wiek 70 lat lub więcej
- Poczytalność, czyli zdolność do rozumienia i podejmowania decyzji dotyczących własnej opieki zdrowotnej
- Planowana operacja wymiany zastawki aortalnej (AVR) lub pomostowania tętnic wieńcowych (CABG), może również obejmować dodatkowe operacje rytmu serca
- Oczekiwany niepowikłany przebieg powrotu do zdrowia po operacji
- Umiarkowana pooperacyjna niedokrwistość z niedoboru żelaza: poziom hemoglobiny między 85 a 110 g/l, ferrytyna poniżej 100 µg/l lub nasycenie transferyny poniżej 20%
Kryteria wykluczające:
- Brak niedokrwistości z niedoboru żelaza
- Brak operacji kardiochirurgicznej
- Wiek poniżej 18 lat
- Niemożność wyrażenia świadomej zgody
- Ciąża lub karmienie piersią
- Jakiekolwiek inne schorzenie, które według lekarzy badania może sprawić, że udział w badaniu będzie niebezpieczny
Cel badania: Badanie ma na celu określenie, jak skuteczne jest dożylne leczenie żelazem w zmniejszaniu niepełnosprawności 90 dni po operacji serca. Uczestnicy otrzymają roztwór żelaza (Monofer zawierający żelazo trójwartościowe derizomaltozę) lub roztwór chlorku sodu 0,9%. Badanie będzie monitorować zdrowie i powrót do zdrowia uczestników przez określony czas, obserwując takie wskaźniki jak: potrzeba przetoczenia krwi, zmiany poziomu żelaza we krwi oraz wszelkie powikłania, które mogą wystąpić po operacji. Głównym celem jest ocena niepełnosprawności za pomocą 12-punktowej skali oceny niepełnosprawności Światowej Organizacji Zdrowia (WHODAS-12) po 90 dniach od operacji.
Badany lek: Dożylne żelazo stosowane w tym badaniu ma na celu leczenie niedokrwistości występującej po operacji. Niedokrwistość to stan, w którym nie ma wystarczającej liczby zdrowych czerwonych krwinek do przenoszenia tlenu do tkanek organizmu. Dożylne żelazo podawane jest bezpośrednio do krwiobiegu, aby szybko zwiększyć poziom żelaza, co pomaga organizmowi produkować więcej czerwonych krwinek.
Podsumowanie
Wszystkie trzy trwające obecnie badania kliniczne dotyczące niedokrwistości z niedoboru żelaza koncentrują się na terapiach dożylnych żelaza jako alternatywie dla podawania doustnego. Szczególnie istotne jest, że dwa z trzech badań skupiają się na populacji pediatrycznej z przewlekłą chorobą nerek, co wskazuje na potrzebę lepszych rozwiązań terapeutycznych dla tej grupy pacjentów.
Polska jest jedynym krajem, który uczestniczy we wszystkich dwóch badaniach pediatrycznych, co świadczy o zaangażowaniu polskich ośrodków badawczych w rozwój terapii dla dzieci z niedokrwistością z niedoboru żelaza. Litwa również bierze udział w obu badaniach pediatrycznych.
Ferumoksytol jest najczęściej badanym lekiem, pojawia się w dwóch z trzech badań, co może wskazywać na rosnące zainteresowanie tym nowszym preparatem żelaza w populacji pediatrycznej. Trzecie badanie, prowadzone w Holandii, koncentruje się na innej grupie pacjentów – osobach starszych po operacjach kardiochirurgicznych – i bada żelazo trójwartościowe derizomaltozę.
Wspólnym elementem wszystkich badań jest dążenie do znalezienia bezpieczniejszych i skuteczniejszych sposobów leczenia niedokrwistości z niedoboru żelaza u pacjentów, u których leczenie doustne jest niewystarczające lub niemożliwe do zastosowania.
Holandia
