Badanie leku AVB-101 u pacjentów z otępieniem czołowo-skroniowym z mutacjami granuliny
Badanie prowadzone w: Polska, Szwecja, Holandia, Hiszpania, Belgia, Włochy
To badanie kliniczne koncentruje się na otępieniu czołowo-skroniowym związanym z mutacjami w genie granuliny (FTD-GRN). Jest to typ demencji, który dotyka płatów czołowych i skroniowych mózgu, często prowadząc do zmian w osobowości, zachowaniu i mowie.
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić osoby w wieku od 30 do 75 lat, które posiadają potwierdzoną mutację w genie granuliny. Uczestnicy muszą mieć partnera badawczego (osobę bliską), która będzie pomagała w badaniu. Wymagane jest rozpoznanie otępienia czołowo-skroniowego potwierdzone specjalistycznymi testami, a także odpowiednia objętość wzgórza (część mózgu) widoczna w badaniu MRI. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci bez potwierdzonej diagnozy FTD-GRN, osoby z innymi schorzeniami, które mogłyby zakłócić badanie, oraz osoby przyjmujące pewne leki. Wykluczone są także kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności terapii AVB-101. Jest to jednorazowe podanie leku bezpośrednio do mózgu (podanie dowzgórzowe obustronne). Pacjenci będą obserwowani przez okres do pięciu lat, z początkowym okresem obserwacji wynoszącym 26 tygodni. Będą przeprowadzane regularne badania MRI i testy laboratoryjne.
Badany lek: AVB-101 to eksperymentalna terapia genowa wykorzystująca wektor AAV-9 do dostarczania ludzkiego białka granuliny bezpośrednio do mózgu. Lek podawany jest jednorazowo przez infuzję do wzgórza.
Badanie bezpieczeństwa i działania leku DNL593 u pacjentów z otępieniem czołowo-skroniowym
Badanie prowadzone w: Włochy, Portugalia, Belgia, Holandia, Francja, Hiszpania, Czechy
To badanie ocenia lek DNL593, roztwór do wstrzykiwań opracowany przez firmę Denali Therapeutics Inc. Badanie porównuje działanie leku z placebo (substancją bez aktywnego składnika).
Kryteria włączenia: Badanie składa się z trzech części. Część A obejmuje zdrowych uczestników w wieku 18-55 lat. Część B jest przeznaczona dla osób z otępieniem czołowo-skroniowym w wieku 18-80 lat, które mają potwierdzoną mutację w genie granuliny. Uczestnicy muszą mieć wskaźnik masy ciała (BMI) między 18 a 32 kg/m². W części C mogą uczestniczyć osoby, które ukończyły część B bez poważnych działań niepożądanych.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi schorzeniami poza otępieniem czołowo-skroniowym, z poważnymi problemami zdrowotnymi, przyjmujący leki mogące wpłynąć na wyniki badania, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z historią nadużywania alkoholu lub narkotyków, oraz osoby z alergiami na badany lek.
Cel badania: Badanie ma ocenić bezpieczeństwo i tolerancję DNL593. W części A zdrowi uczestnicy otrzymują jednorazową dawkę, aby ocenić bezpieczeństwo. W części B pacjenci z otępieniem otrzymują wielokrotne dawki przez okres do 18 miesięcy. Część C to przedłużone leczenie dla uczestników, którzy ukończyli część B.
Badany lek: DNL593 to lek badany pod kątem jego wpływu na białko w mózgu, które może mieć znaczenie w rozwoju otępienia czołowo-skroniowego. Lek jest podawany zarówno doustnie, jak i dożylnie.
Badanie bezpieczeństwa i działania leku LY3884963 u pacjentów z otępieniem czołowo-skroniowym z mutacjami granuliny
Badanie prowadzone w: Francja, Belgia
To badanie testuje nową terapię genową o nazwie LY3884963, która wykorzystuje specjalny wektor wirusowy do dostarczania genu do komórek pacjenta, mając na celu zwiększenie poziomu granuliny, białka ważnego dla zdrowia mózgu.
Kryteria włączenia: Mogą uczestniczyć mężczyźni i kobiety w wieku 30-85 lat. Pacjent musi mieć wiarygodnego partnera badawczego (członka rodziny lub przyjaciela), który może pomóc w dostarczaniu informacji o stanie zdrowia pacjenta. Pacjent powinien być w stanie chodzić bez pomocy balkonika lub wózka inwalidzkiego i mieszkać we własnym domu (nie w domu opieki). Wymagane są aktualne szczepienia przeciwko pneumokokom i półpaścowi. Pacjent musi mieć potwierdzoną mutację w genie granuliny i objawy otępienia czołowo-skroniowego.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci bez diagnozy FTD-GRN, osoby należące do grup szczególnie wrażliwych (takich jak dzieci, kobiety w ciąży), oraz osoby z innymi schorzeniami, które mogłyby wpłynąć na wyniki badania.
Cel badania: Badanie ma ocenić bezpieczeństwo i wpływ różnych dawek LY3884963 na poziomy granuliny u pacjentów. Lek podawany jest przez wstrzyknięcie w określone miejsce u podstawy czaszki. Niektórzy uczestnicy mogą również otrzymywać dodatkowe leki, takie jak syrolimus lub rytuksymab. Badanie monitoruje zmiany poziomów granuliny we krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym oraz wykorzystuje techniki obrazowania, takie jak MRI.
Badany lek: LY3884963 to eksperymentalna terapia genowa podawana przez wstrzyknięcie podpotyliczne do cysterny wielkiej (przestrzeń w dolnej części mózgu). Badanie ocenia trzy różne poziomy dawkowania.
Badanie działania latozynemabu u pacjentów z otępieniem czołowo-skroniowym spowodowanym mutacjami genu granuliny
Badanie prowadzone w: Grecja, Niemcy, Szwecja, Holandia, Portugalia, Włochy, Belgia, Hiszpania, Francja
To badanie testuje lek zwany latozinemabem (znany też jako AL001), który podawany jest jako roztwór przez infuzję dożylną, czyli bezpośrednio do krwiobiegu przez żyłę.
Kryteria włączenia: Pacjent musi mieć znaną zmianę genetyczną zwaną mutacją w genie granuliny powodującą otępienie czołowo-skroniowe. Wiek pacjenta musi mieścić się w przedziale 25-85 lat. Kobiety nie mogą być w ciąży ani karmić piersią i muszą stosować antykoncepcję. Mężczyźni również muszą stosować antykoncepcję. Pacjent musi mieć partnera badawczego, który dobrze go zna, spędza z nim co najmniej 5 godzin tygodniowo i może dostarczyć informacji o jego zachowaniu i codziennym funkcjonowaniu.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z jakimkolwiek innym rodzajem demencji oprócz otępienia czołowo-skroniowego, osoby po niedawnym większym zabiegu chirurgicznym lub planujące operację, osoby z historią ciężkich reakcji alergicznych na leki, osoby uczestniczące w innym badaniu klinicznym, osoby z niestabilnymi lub poważnymi schorzeniami, kobiety w ciąży lub karmiące, osoby z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatniego roku oraz osoby ze schorzeniami psychicznymi.
Cel badania: Badanie ma ocenić, jak skuteczny i bezpieczny jest lek AL001 dla osób zagrożonych lub chorych na otępienie czołowo-skroniowe z powodu mutacji w genie granuliny. Uczestnicy będą losowo przydzieleni do otrzymywania albo leku AL001, albo placebo. Badanie jest podwójnie zaślepione, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie będą wiedzieć, kto otrzymuje prawdziwe leczenie. Oceny będą przeprowadzane w tygodniach 48, 72 i 96, aby zmierzyć zmiany w objawach i ogólnym stanie zdrowia.
Badany lek: AL001 (latozinemab) to lek badany pod kątem możliwości poprawy objawów lub spowolnienia postępu choroby u osób z otępieniem czołowo-skroniowym związanym ze zmianami w genie granuliny. Lek podawany jest dożylnie.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są cztery badania kliniczne dotyczące otępienia czołowo-skroniowego związanego z mutacjami w genie granuliny. Wszystkie badania koncentrują się na pacjentach z tą specyficzną formą choroby, co wskazuje na rosnące zrozumienie genetycznych podstaw otępienia czołowo-skroniowego.
Badania są szeroko rozproszone geograficznie w Europie. Największa liczba badań prowadzona jest w krajach takich jak Belgia, Hiszpania, Francja, Włochy i Holandia, które uczestniczą w trzech lub więcej projektach badawczych. Polska, Szwecja, Portugalia, Niemcy, Czechy i Grecja również aktywnie biorą udział w tych badaniach.
Testowane są różne podejścia terapeutyczne. Trzy badania koncentrują się na terapiach genowych (AVB-101, LY3884963 i DNL593), które mają na celu bezpośrednie zwiększenie poziomu granuliny w mózgu. Czwarte badanie testuje latozinemab (AL001), który reprezentuje inne podejście farmakologiczne. Wszystkie te terapie są na wczesnych etapach rozwoju i ich bezpieczeństwo oraz skuteczność są obecnie oceniane.
Warto zauważyć, że wszystkie badania wymagają obecności partnera badawczego, co podkreśla znaczenie wsparcia rodziny w procesie leczenia i monitorowania pacjentów z otępieniem czołowo-skroniowym.
Szwecja
