Porażenie mózgowe Badania w chorobie

Badanie dotyczące toksyny botulinowej typu A i hioscyny w leczeniu ślinotoku u dzieci powyżej 4. roku życia z porażeniem mózgowym

Badanie prowadzone w: Francja

To badanie kliniczne ocenia leczenie dzieci w wieku 4 lat i starszych z porażeniem mózgowym, które doświadczają nadmiernego ślinotoku. Badanie porównuje dwie metody leczenia: wstrzykiwanie toksyny botulinowej typu A (powszechnie znanej jako Botox) do gruczołów ślinowych oraz stosowanie plastrów ze skopolaminą (znanych jako Scopoderm).

Kryteria włączenia do badania:

• Dzieci w wieku od 4 do 17 lat
• Diagnoza porażenia mózgowego – stan wpływający na ruch i postawę ciała, wynikający z uszkodzenia mózgu, które nie pogarsza się z czasem. Uszkodzenie to musiało wystąpić przed ukończeniem przez dziecko 2. roku życia
• Upośledzający ślinotok znacząco wpływający na codzienne życie dziecka
• Znaczący wpływ ślinotoku mierzony wynikiem DIS wynoszącym 40 lub więcej punktów
• Przynajmniej jedno z rodziców musi rozumieć i mówić po francusku
• Oboje rodzice muszą podpisać pisemną zgodę na udział dziecka w badaniu

Kryteria wykluczenia z badania:

• Dzieci poniżej 4. roku życia
• Brak możliwości przestrzegania standardowych zaleceń rehabilitacyjnych
• Alergie lub reakcje na toksynę botulinową lub skopolaminę
• Niemożność wykonania wstrzyknięć w gruczoły ślinowe
• Udział w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie
• Schorzenia, które zdaniem lekarzy prowadzących badanie uniemożliwiłyby bezpieczny udział

Cel badania: Badanie ma na celu ocenę długoterminowej skuteczności tych metod leczenia przez okres 15 miesięcy. Uczestnicy otrzymają wstrzyknięcia Botoxu lub plastry Scopoderm wraz ze standardowymi zaleceniami rehabilitacyjnymi. Badacze będą monitorować stopień ślinotoku i jego wpływ w różnych odstępach czasu (1, 3, 6, 9, 12 i 15 miesięcy), aby określić, jak dobrze każde leczenie działa w redukcji ślinotoku. W trakcie badania będą również obserwowane wszelkie działania niepożądane lub powikłania.

Badane leki: Toksyna botulinowa typu A (Botox) jest wstrzykiwana bezpośrednio do gruczołów ślinowych w celu zmniejszenia produkcji śliny. Plaster ze skopolaminą (Scopoderm) jest nakładany na skórę i działa poprzez blokowanie określonych sygnałów nerwowych, aby zmniejszyć wydzielanie śliny.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa NT 201 w leczeniu spastyczności kończyn dolnych u dzieci i młodzieży z porażeniem mózgowym

Badanie prowadzone w: Polska, Łotwa

To badanie kliniczne koncentruje się na leczeniu spastyczności kończyn dolnych u dzieci i młodzieży z porażeniem mózgowym. Spastyczność to stan, w którym mięśnie są stale napięte, co może utrudniać ruch. Testowanym lekiem jest NT 201, znany również jako IncobotulinumtoxinA – rodzaj toksyny botulinowej stosowanej w celu rozluźnienia mięśni.

Kryteria włączenia do badania:

• Dzieci i młodzież w wieku od 2 do 17 lat, zarówno chłopcy, jak i dziewczęta
• Obustronny, symetryczny koślawość stóp (pes equinus) – stan, w którym obie stopy skierowane są w dół z powodu spastyczności kończyn dolnych spowodowanej porażeniem mózgowym
• Dowolny poziom zdolności ruchowych według skali GMFCS (Gross Motor Function Classification System)
• Wynik w zmodyfikowanej skali Ashwortha (MAS) wynoszący 2 lub więcej – skala ta mierzy napięcie mięśniowe w mięśniach łydki
• W przypadku uczestników kontynuujących w okresie przedłużenia badania wymagany jest wynik MAS wynoszący 1 lub więcej w obu stopach

Kryteria wykluczenia z badania:

• Dzieci i młodzież bez spastyczności kończyn dolnych spowodowanej porażeniem mózgowym
• Dzieci poniżej 2. roku życia

Cel badania: Badanie ma na celu określenie, czy NT 201 jest skuteczniejszy niż placebo w zmniejszaniu sztywności mięśni i poprawie ruchu nóg. Uczestnicy otrzymają pojedyncze wstrzyknięcie NT 201 lub placebo, a wyniki będą oceniane między czwartym a szóstym tygodniem po wstrzyknięciu. Badanie obejmuje również okres przedłużenia, w którym wszyscy uczestnicy mogą otrzymać NT 201 w celu dalszej oceny długoterminowych efektów.

Badany lek: NT 201 jest podawany w postaci wstrzyknięcia domięśniowego. Działa poprzez blokowanie sygnałów nerwowych, które powodują skurcz mięśni, co pomaga zmniejszyć sztywność mięśniową. Jest klasyfikowany jako środek blokujący przewodnictwo nerwowo-mięśniowe.

Badanie walbenazynyz w leczeniu dyskinezy u dzieci i dorosłych z porażeniem mózgowym

Badanie prowadzone w: Hiszpania, Polska, Belgia, Włochy, Portugalia

To badanie kliniczne dotyczy dyskinezy spowodowanej porażeniem mózgowym. Dyskineza oznacza mimowolne ruchy, które mogą występować u osób z porażeniem mózgowym. Badanie testuje lek o nazwie walbenazynę, która jest oceniana pod kątem jej zdolności do poprawy tych mimowolnych ruchów.

Kryteria włączenia do badania:

• Potwierdzona medycznie diagnoza dyskinezy z powodu porażenia mózgowego (DCP) – zaburzenia ruchu charakteryzującego się szarpanym lub tanecznymi ruchami, zwanymi ruchami choreiformnymi
• Stabilny stan zdrowia – schorzenia nie powinny się zmieniać ani pogarszać w trakcie badania
• Wiek od 4 do 17 lat (dzieci i młodzież)
• Badanie obejmuje zarówno płeć męską, jak i żeńską

Kryteria wykluczenia z badania:

• Pacjenci bez dyskinezy spowodowanej porażeniem mózgowym
• Pacjenci, którzy nie doświadczają ruchów choreiformnych – szarpanych, mimowolnych ruchów
• Pacjenci poza określonym przedziałem wiekowym dla badania

Cel badania: Celem badania jest ocena, jak dobrze walbenazynę działa w poprawie mimowolnych ruchów oraz jak bezpieczny i dobrze tolerowany jest ten lek u dzieci i dorosłych z tym schorzeniem. Uczestnicy będą losowo przydzieleni do grupy otrzymującej walbenzynę lub placebo (substancję nieaktywną). Badanie będzie prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie będą wiedzieć, kto otrzymuje lek, a kto placebo.

Badany lek: Walbenazynę jest podawana doustnie w postaci kapsułek. Działa poprzez selektywne hamowanie transportera monoamin pęcherzykowych 2 (VMAT2), co zmniejsza uwalnianie dopaminy w mózgu, pomagając w ten sposób kontrolować mimowolne ruchy. Walbenazynę jest klasyfikowana jako inhibitor VMAT2.

Podsumowanie

Obecnie prowadzone są trzy badania kliniczne skupiające się na różnych aspektach leczenia powikłań porażenia mózgowego u dzieci i młodzieży. Badania te obejmują różnorodne lokalizacje geograficzne – jedno we Francji, jedno w Polsce i na Łotwie, oraz jedno w kilku krajach europejskich, w tym w Polsce, Hiszpanii, Belgii, Włoszech i Portugalii.

Warto zauważyć, że wszystkie badania koncentrują się na leczeniu specyficznych objawów związanych z porażeniem mózgowym, a nie na samej chorobie. Pierwsze badanie dotyczy problemu ślinotoku, drugie – spastyczności kończyn dolnych, a trzecie – mimowolnych ruchów (dyskinezy). Dwa z trzech badań wykorzystują toksynę botulinową lub jej pochodne jako główny lek badawczy, co wskazuje na szersze zastosowanie tej substancji w leczeniu różnych objawów porażenia mózgowego.

Wszystkie badania są skierowane do populacji pediatrycznej, co odzwierciedla potrzebę opracowania skutecznych i bezpiecznych metod leczenia dla dzieci i młodzieży z tym schorzeniem. Polska uczestniczy w dwóch z trzech badań, co pokazuje aktywne zaangażowanie polskich ośrodków medycznych w badania nad porażeniem mózgowym.