Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa azacytydyny u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym o niskim lub pośrednim ryzyku IPSS-R

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z zespołem mielodysplastycznym (MDS), który jest rodzajem choroby krwi. W szczególności skupia się na pacjentach z niskim lub pośrednim ryzykiem według zmodyfikowanego międzynarodowego systemu oceny prognostycznej (IPSS-R). Celem badania jest porównanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania leku azacytydyna w formie tabletek z placebo. Azacytydyna jest lekiem, który może wpływać na produkcję komórek krwi w szpiku kostnym.

W badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup. Jedna grupa będzie otrzymywać azacytydynę w formie tabletek, a druga grupa placebo. Obie grupy będą również otrzymywać najlepszą dostępną opiekę wspomagającą. Badanie jest podzielone na dwie części: w pierwszej części (faza 2) oceniana będzie skuteczność i bezpieczeństwo dwóch różnych dawek azacytydyny, a w drugiej części (faza 3) porównywana będzie skuteczność azacytydyny z placebo.

Badanie ma na celu ocenę, czy azacytydyna może poprawić stan pacjentów z MDS w ciągu sześciu cykli leczenia. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem reakcji na leczenie oraz ewentualnych działań niepożądanych. Wyniki badania pomogą określić, czy azacytydyna jest skutecznym i bezpiecznym lekiem dla osób z MDS o niskim lub pośrednim ryzyku.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących jego przebiegu oraz otrzymuje zgodę na udział.

    Uczestnik musi mieć ukończone 18 lat i posiadać zdiagnozowany zespół mielodysplastyczny (MDS) o niskim lub pośrednim ryzyku według klasyfikacji IPSS-R.

  2. Krok 2

    Część I badania (faza 2)

    Celem tej części jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności dwóch schematów dawkowania leku azacytydyna w formie doustnej.

    Uczestnicy otrzymują azacytydynę w postaci tabletek 200 mg lub 300 mg, przyjmowanych doustnie.

    Badanie trwa do 6 cykli, a jego celem jest osiągnięcie całkowitej remisji (CR) zgodnie z kryteriami IWG 2006.

  3. Krok 3

    Część II badania (faza 3)

    Celem tej części jest porównanie skuteczności i bezpieczeństwa azacytydyny w formie doustnej z placebo, w połączeniu z najlepszą opieką wspomagającą.

    Uczestnicy są losowo przydzielani do jednej z dwóch grup: otrzymującej azacytydynę lub placebo.

    Badanie trwa do 6 cykli, a jego celem jest osiągnięcie całkowitej remisji (CR) w obu grupach.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Wyniki badania są oceniane na podstawie osiągnięcia całkowitej remisji (CR) oraz innych wskaźników, takich jak czas trwania remisji, zmniejszenie potrzeby transfuzji krwi oraz parametry żelaza.

    Bezpieczeństwo jest oceniane na podstawie występowania działań niepożądanych, wyników badań laboratoryjnych i parametrów życiowych.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Uczestnicy muszą mieć co najmniej 18 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu.
  • Uczestnik musi mieć potwierdzoną diagnozę zespołu mielodysplastycznego (MDS) zgodnie z klasyfikacją WHO z 2016 roku, która spełnia kryteria klasyfikacji IPSS-R dla choroby o niskim lub pośrednim ryzyku. IPSS-R to system oceny ryzyka, który pomaga określić, jak poważna jest choroba.
  • Uczestnik musi mieć co najmniej jedną cytopenię, czyli obniżony poziom jednej z komórek krwi, takich jak czerwone krwinki (anemia), płytki krwi (trombocytopenia) lub białe krwinki (neutropenia), zgodnie z określonymi w protokole kryteriami.
  • Uczestnik musi mieć status sprawności według Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) wynoszący 0, 1 lub 2. Jest to skala, która ocenia, jak dobrze pacjent jest w stanie wykonywać codzienne czynności.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą zakłócać działanie badanych leków.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki badanych leków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni brał udział w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na przetwarzanie leków w organizmie.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być pogorszone przez badane leki.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Azacitidine (Oral-Aza, ONUREG®) to lek stosowany w leczeniu zespołów mielodysplastycznych (MDS), które są grupą chorób krwi, w których szpik kostny nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych krwinek. W badaniu klinicznym oceniano skuteczność i bezpieczeństwo tego leku w formie doustnej, w połączeniu z najlepszą opieką wspomagającą. Celem było sprawdzenie, czy lek ten może poprawić stan pacjentów z niskim lub pośrednim ryzykiem MDS.

Co już wiadomo o tej terapii

Azacitidine (Oral-Aza, ONUREG®) – Jest to lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu zespołów mielodysplastycznych (MDS) o niskim lub pośrednim ryzyku według zrewidowanego międzynarodowego systemu prognostycznego (IPSS-R). Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego skuteczności i bezpieczeństwa w porównaniu z placebo. Główne wskazania terapeutyczne obejmują poprawę wyników leczenia u pacjentów z MDS. Azacytydyna działa na poziomie molekularnym poprzez hamowanie metylacji DNA, co prowadzi do reaktywacji genów supresorowych nowotworów i zahamowania wzrostu komórek nowotworowych. Klasyfikowana jest jako lek przeciwnowotworowy i modyfikujący epigenetykę.

Badane choroby

Zespół mielodysplastyczny (MDS) o niskim lub pośrednim ryzyku według zrewidowanego międzynarodowego systemu prognostycznego (IPSS-R) – Jest to grupa chorób krwi, w których szpik kostny nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych krwinek. W MDS komórki krwi mogą być nieprawidłowe i nie funkcjonować prawidłowo, co prowadzi do anemii, infekcji i krwawień. Choroba postępuje powoli, a objawy mogą być łagodne na początku. Z czasem może dojść do pogorszenia funkcji szpiku kostnego i zwiększenia ryzyka przekształcenia się w ostrą białaczkę szpikową. Pacjenci z niskim lub pośrednim ryzykiem mają mniej agresywną formę choroby, co oznacza, że objawy mogą być mniej nasilone i postępować wolniej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IVNumer badania2022-500479-29-00Kod protokołuCA055-026Planowana liczba uczestników306 osóbSponsorCelgene Corp.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).