Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa selinexoru i ruksolitynibu u pacjentów z mielofibrozą, którzy nie byli wcześniej leczeni

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z mielofibrozą, co jest rodzajem choroby szpiku kostnego, która prowadzi do powstawania blizn w szpiku i może powodować anemię oraz powiększenie śledziony. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku selinexor w połączeniu z ruksolitinibem w porównaniu do placebo z ruksolitinibem u pacjentów, którzy wcześniej nie byli leczeni na tę chorobę. Selinexor to lek, który działa jako selektywny inhibitor eksportu jądrowego, co oznacza, że wpływa na sposób, w jaki komórki przetwarzają białka. Ruksolitinib to lek stosowany w leczeniu niektórych chorób krwi, który pomaga zmniejszyć objawy i poprawić jakość życia pacjentów.

W trakcie badania pacjenci będą przyjmować leki doustnie przez określony czas. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy połączenie selinexoru i ruksolitinibu jest bardziej skuteczne w zmniejszaniu objawów mielofibrozy, takich jak powiększenie śledziony i anemia, w porównaniu do samego ruksolitinibu z placebo. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem zmian w objawach oraz ewentualnych skutków ubocznych. Badanie ma również na celu ocenę odpowiedzi na leczenie w kontekście anemii oraz ogólnego przeżycia pacjentów.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach.

    Badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leku selinexor w połączeniu z ruxolitinib u pacjentów z mielofibrozą, którzy wcześniej nie byli leczeni.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leków

    Pacjent przyjmuje selinexor oraz ruxolitinib doustnie. Dawkowanie i częstotliwość przyjmowania leków są ustalane przez lekarza prowadzącego badanie.

    Alternatywnie, pacjent może otrzymać placebo zamiast selinexor, w celu porównania skuteczności leczenia.

  3. Krok 3

    Monitorowanie objawów

    Regularne wizyty kontrolne są planowane w celu monitorowania objawów i oceny reakcji na leczenie.

    Podczas wizyt kontrolnych wykonywane są badania obrazowe, takie jak MRI lub tomografia komputerowa, w celu oceny objętości śledziony.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Po 24 tygodniach leczenia oceniana jest skuteczność terapii poprzez pomiar redukcji objętości śledziony oraz zmniejszenie całkowitego wyniku objawów.

    Dodatkowo, oceniana jest odpowiedź na anemię oraz ogólna poprawa kliniczna.

  5. Krok 5

    Kontynuacja badania

    Badanie trwa do 2028 roku, a pacjent może być monitorowany przez cały ten okres w celu oceny długoterminowych efektów leczenia.

    W trakcie badania oceniane są również inne wskaźniki, takie jak przeżycie całkowite i przeżycie bez progresji choroby.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi być osobą, która wcześniej nie była leczona z powodu MF (myelofibrozy).
  • Pacjent musi mieć objętość śledziony wynoszącą co najmniej 450 cm3, co jest mierzone za pomocą MRI (rezonans magnetyczny) lub CT (tomografia komputerowa).
  • Pacjent musi być w kategorii ryzyka DIPSS (Dynamic International Prognostic Scoring System) na poziomie średnio-1, średnio-2 lub wysokiego ryzyka.
  • Pacjent musi mieć status wydolności według skali ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) wynoszący 2 lub mniej. Skala ta ocenia, jak dobrze pacjent jest w stanie wykonywać codzienne czynności.
  • Pacjent musi mieć liczbę płytek krwi wynoszącą co najmniej 100 x 10^9/L bez konieczności przetaczania płytek krwi.
  • Pacjent musi mieć aktywne objawy MF, co oznacza obecność co najmniej 2 objawów z wynikiem 3 lub więcej, lub łączny wynik wynoszący co najmniej 10 podczas badania przesiewowego, oceniany za pomocą narzędzia MFSAF V4.0 (Myelofibrosis Symptom Assessment Form).
  • Pacjent musi być w wieku dorosłym, co oznacza, że może mieć od 18 do 65 lat lub więcej.
  • W badaniu mogą uczestniczyć zarówno kobiety, jak i mężczyźni.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjenci, którzy wcześniej byli leczeni na MF (mielofibrozę), nie mogą brać udziału w badaniu. MF to choroba, która wpływa na szpik kostny.
  • Osoby, które mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania, nie mogą uczestniczyć.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody, nie mogą uczestniczyć.
  • Pacjenci, którzy biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą brać udziału w tym badaniu.
  • Osoby, które mają alergię na którykolwiek ze składników badanych leków, nie mogą uczestniczyć.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Selinexor

    to lek, który działa jako selektywny inhibitor eksportu jądrowego. Oznacza to, że blokuje transport niektórych białek z jądra komórkowego do cytoplazmy. W badaniu klinicznym jest stosowany w celu oceny jego skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu pacjentów z mielofibrozą, którzy wcześniej nie byli leczeni.

  • Ruxolitinib

    to lek stosowany w leczeniu mielofibrozy. Działa poprzez hamowanie enzymów zwanych kinazami Janusa, co pomaga zmniejszyć objawy choroby i poprawić jakość życia pacjentów. W badaniu klinicznym jest stosowany w połączeniu z selinexorem, aby ocenić, czy taka kombinacja jest bardziej skuteczna niż sam ruxolitinib.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Selinexor

    Jest to lek podawany doustnie, który działa jako selektywny inhibitor eksportu jądrowego. Obecnie jest badany w połączeniu z ruksolitinibem w leczeniu pacjentów z mielofibrozą, którzy wcześniej nie byli leczeni. Selinexor działa na poziomie molekularnym poprzez blokowanie eksportu białek z jądra komórkowego, co może prowadzić do śmierci komórek nowotworowych. Klasyfikowany jest jako lek przeciwnowotworowy.

  • Ruxolitinib

    Jest to lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu mielofibrozy. Działa jako inhibitor kinazy Janusowej (JAK), co pomaga w regulacji produkcji komórek krwi i zmniejsza objawy choroby. Ruxolitinib jest już zatwierdzony do użytku w leczeniu mielofibrozy i jest szeroko opisany w literaturze medycznej jako skuteczny w łagodzeniu objawów tej choroby.

Badane choroby

Mielofibroza (MF) – Jest to choroba szpiku kostnego, w której dochodzi do nadmiernego tworzenia się tkanki włóknistej, co prowadzi do zaburzeń w produkcji krwinek. W miarę postępu choroby, szpik kostny staje się coraz bardziej włóknisty, co utrudnia produkcję zdrowych krwinek. Objawy mogą obejmować zmęczenie, osłabienie, powiększenie śledziony oraz problemy z krwawieniem. Choroba może prowadzić do anemii oraz innych zaburzeń krwi, takich jak leukopenia czy trombocytopenia. W zaawansowanych stadiach może dojść do przeniesienia produkcji krwinek do innych narządów, takich jak wątroba czy śledziona. Mielofibroza jest uważana za rzadką chorobę, a jej przyczyny nie są do końca poznane.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-506139-13-00Kod protokołuXPORT-MF-034Planowana liczba uczestników325 osóbSponsorKaryopharm Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).