Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna
Rekrutacja w toku

Badanie trametynibu z deksametazonem, cyklofosfamidem i cytarabiną u dzieci z nawrotową lub oporną białaczką limfoblastyczną i chłoniakiem limfoblastycznym

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z nawracającymi lub opornymi na leczenie nowotworami krwi, takimi jak ostra białaczka limfoblastyczna i chłoniak limfoblastyczny. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności nowych leków w leczeniu tych chorób. W badaniu stosowane będą leki: trametinib (znany również jako Mekinist lub Spexotras), deksametazon, cyklofosfamid oraz cytarabina. Trametinib jest lekiem, który działa na poziomie komórkowym, wpływając na określone mechanizmy w komórkach nowotworowych.

Badanie składa się z dwóch faz. W pierwszej fazie oceniane będzie bezpieczeństwo i tolerancja leków, a także ustalona zostanie maksymalna tolerowana dawka. W drugiej fazie badana będzie skuteczność leków u pacjentów z określonymi zmianami genetycznymi, które mogą wpływać na działanie leków. Uczestnicy badania będą przyjmować leki doustnie w formie tabletek lub roztworu. W trakcie badania pacjenci będą regularnie monitorowani pod kątem reakcji na leczenie oraz ewentualnych działań niepożądanych.

Badanie ma na celu znalezienie nowych, skutecznych metod leczenia dla dzieci z trudnymi do leczenia nowotworami krwi. W trakcie badania oceniane będą różne aspekty, takie jak czas przeżycia pacjentów, czas do wystąpienia kolejnego nawrotu choroby oraz ogólna odpowiedź na leczenie. Badanie potrwa do 2030 roku, a rekrutacja uczestników rozpoczęła się w lipcu 2023 roku.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących jego przebiegu oraz otrzymuje zgodę na udział w badaniu.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 1 do 18 lat oraz odpowiednia waga ciała, aby móc uczestniczyć w badaniu.

  2. Krok 2

    Faza I badania

    Celem tej fazy jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji stosowanych leków oraz określenie maksymalnej tolerowanej dawki.

    Pacjent przyjmuje leki doustnie, w tym trametinib w postaci tabletek powlekanych lub roztworu doustnego.

  3. Krok 3

    Faza II badania

    W tej fazie ocenia się skuteczność nowych leków u pacjentów z określonymi zmianami genetycznymi.

    Pacjent kontynuuje przyjmowanie leków, a jego stan zdrowia jest regularnie monitorowany.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Podczas całego badania pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem skutków ubocznych oraz reakcji na leczenie.

    Oceniane są różne wskaźniki, takie jak ogólny czas przeżycia oraz czas wolny od zdarzeń niepożądanych.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania pacjent przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowanych leków.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Dzieci w wieku od 1 roku (12 miesięcy) do 18 lat w momencie pierwszej diagnozy i mniej niż 21 lat w momencie włączenia do badania, które potrafią połykać tabletki. Dzieci poniżej 6 lat muszą ważyć co najmniej 26 kg, a dzieci powyżej 6 lat co najmniej 33 kg.
  • Stan zdrowia: Karnofsky performance status (dla pacjentów powyżej 12 lat) lub Lansky Play score (dla pacjentów do 12 lat) wynoszący co najmniej 50%. To są skale oceniające, jak dobrze pacjent radzi sobie z codziennymi czynnościami.
  • Podpisana zgoda na udział w badaniu od rodziców lub prawnego opiekuna, pacjenta oraz zgoda pacjenta, jeśli jest wystarczająco dorosły, zgodnie z lokalnymi, regionalnymi lub krajowymi wytycznymi.
  • Pacjenci muszą mieć przeprowadzone badania molekularne i analizę przepływowo-cytometryczną ich choroby nawracającej lub opornej przed pierwszym włączeniem do tego badania. Profilowanie odpowiedzi na leki i metylacja są zalecane, ale nie są obowiązkowe. Pacjenci, którzy mieli badania molekularne przy pierwszej diagnozie, ale nie przy nawrocie lub oporności, mogą być włączeni po konsultacji ze sponsorem.
  • Pacjenci, których guz wykazuje mutacje aktywujące szlak RAS, w tym, ale nie tylko, KRAS, NRAS, HRAS, FLT3, PTPN11, MAP2K1, MP2K1, cCBL; NF1 del, wykryte w badaniach molekularnych.
  • Odpowiednia funkcja narządów:
    • Funkcja nerek i wątroby: Badania muszą być wykonane w ciągu 48 godzin przed rozpoczęciem leczenia. Kreatynina w surowicy nie powinna przekraczać 1,5 razy górnej granicy normy dla wieku lub klirens kreatyniny powinien wynosić co najmniej 60 mL/min/1,73 m². Bezpośrednia bilirubina nie powinna przekraczać 2 razy górnej granicy normy (3 razy dla pacjentów z zespołem Gilberta). Enzymy wątrobowe ALT i AST nie powinny przekraczać 5 razy górnej granicy normy. Pacjenci z zaburzeniami funkcji wątroby związanymi z chorobą podstawową mogą być włączeni po konsultacji ze sponsorem.
    • Funkcja serca: Skrócenie frakcji (SF) powinno wynosić powyżej 29% (35% dla dzieci poniżej 3 lat) i/lub frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) powinna wynosić co najmniej 50%, określone za pomocą echokardiografii lub MUGA. Brak wydłużenia QTcF (wydłużenie QTc to powyżej 450 ms na podstawowym EKG) lub innych istotnych klinicznie zaburzeń rytmu serca.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą zakłócać działanie badanych leków.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki badanych leków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli miał przeszczep narządu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być pogorszone przez badane leki.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na przetwarzanie leków w organizmie.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma zaburzenia psychiczne, które mogą wpływać na zdolność do zrozumienia i przestrzegania instrukcji badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Selumetinib to lek, który jest badany w celu oceny jego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z nowotworami hematologicznymi. Działa poprzez blokowanie specyficznych białek, które mogą przyczyniać się do wzrostu komórek nowotworowych. Venetoclax to lek, który jest testowany w celu sprawdzenia jego skuteczności w leczeniu pacjentów z określonymi rodzajami białaczki. Działa poprzez indukowanie śmierci komórek nowotworowych, co może pomóc w zmniejszeniu liczby komórek nowotworowych w organizmie. Palbociclib to lek, który jest badany pod kątem jego zdolności do spowalniania wzrostu komórek nowotworowych. Działa poprzez hamowanie działania białek, które są niezbędne do podziału komórek nowotworowych. Ruxolitinib to lek, który jest testowany w celu oceny jego wpływu na pacjentów z nowotworami hematologicznymi. Działa poprzez blokowanie sygnałów, które mogą prowadzić do wzrostu i rozprzestrzeniania się komórek nowotworowych. Dasatinib to lek, który jest badany w celu oceny jego skuteczności w leczeniu pacjentów z określonymi mutacjami genetycznymi. Działa poprzez hamowanie aktywności białek, które mogą przyczyniać się do rozwoju nowotworów. Everolimus to lek, który jest testowany w celu sprawdzenia jego zdolności do hamowania wzrostu komórek nowotworowych. Działa poprzez blokowanie szlaków sygnałowych, które są zaangażowane w wzrost i podział komórek nowotworowych.

Co już wiadomo o tej terapii

Blincyto – Blincyto jest lekiem podawanym dożylnie, stosowanym w leczeniu nawrotowej lub opornej ostrej białaczki limfoblastycznej oraz chłoniaka limfoblastycznego. Obecnie jest badany w międzynarodowych badaniach klinicznych, które mają na celu ocenę jego bezpieczeństwa i skuteczności. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie pacjentów z określonymi zmianami genetycznymi w nowotworach hematologicznych. Mechanizm działania Blincyto polega na wiązaniu się z komórkami nowotworowymi i aktywacji układu odpornościowego do ich zwalczania. Klasyfikowany jest jako lek immunoterapeutyczny.

Badane choroby

Ostra białaczka limfoblastyczna w nawrocie – Jest to nowotwór krwi, który charakteryzuje się szybkim wzrostem liczby niedojrzałych białych krwinek, zwanych limfoblastami. Choroba ta może powrócić po początkowym leczeniu, co oznacza, że komórki nowotworowe ponownie zaczynają się namnażać. Nawrót może wystąpić w szpiku kostnym, krwi lub innych częściach ciała. Objawy mogą obejmować zmęczenie, gorączkę, łatwe siniaczenie i krwawienia. Chłoniak limfoblastyczny (prekursorowy B-limfoblastyczny chłoniak/białaczka) nawrotowy – Jest to rodzaj nowotworu, który dotyczy limfocytów B, będących częścią układu odpornościowego. W przypadku nawrotu, choroba powraca po wcześniejszym leczeniu, co oznacza, że komórki nowotworowe ponownie się namnażają. Może to prowadzić do powiększenia węzłów chłonnych, śledziony lub wątroby. Objawy mogą obejmować gorączkę, nocne poty i utratę masy ciała. Chłoniak limfoblastyczny (prekursorowy T-limfoblastyczny chłoniak/białaczka) nawrotowy – Jest to nowotwór, który dotyczy limfocytów T, będących częścią układu odpornościowego. Nawrót oznacza, że choroba powraca po wcześniejszym leczeniu, a komórki nowotworowe ponownie się namnażają. Może to prowadzić do powiększenia węzłów chłonnych, śledziony lub wątroby. Objawy mogą obejmować gorączkę, nocne poty i utratę masy ciała. Chłoniak limfoblastyczny (prekursorowy B-limfoblastyczny chłoniak/białaczka) oporny – Jest to nowotwór, który dotyczy limfocytów B i nie reaguje na standardowe metody leczenia. Oporność oznacza, że komórki nowotworowe nie przestają się namnażać pomimo terapii. Może to prowadzić do powiększenia węzłów chłonnych, śledziony lub wątroby. Objawy mogą obejmować gorączkę, nocne poty i utratę masy ciała. Chłoniak limfoblastyczny (prekursorowy T-limfoblastyczny chłoniak/białaczka) oporny – Jest to nowotwór, który dotyczy limfocytów T i nie reaguje na standardowe metody leczenia. Oporność oznacza, że komórki nowotworowe nie przestają się namnażać pomimo terapii. Może to prowadzić do powiększenia węzłów chłonnych, śledziony lub wątroby. Objawy mogą obejmować gorączkę, nocne poty i utratę masy ciała.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2022-501869-41-00Kod protokołuHEM-iSMART sub-DPlanowana liczba uczestników25 osóbSponsorPrincess Maxima Center For Pediatric Oncology

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).